Neurogene, 레트 증후군에 대한 NGN-401 유전자 치료 임상 시험에서 처음 4명의 저선량 소아 참가자로부터 긍정적인 중간 효능 데이터 보고

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뉴욕--(Business Wire / 뉴스와이어)--11월 2024년 11월 11일 -- 희귀 신경 질환으로 고통받는 환자와 가족에게 삶을 변화시키는 유전 의약품을 제공하기 위해 설립된 임상 단계 회사인 Neurogene Inc.(Nasdaq: NGNE)는 오늘 첫 4명의 참가자에 대한 긍정적인 중간 임상 데이터를 발표했습니다. Rett 증후군이 있는 여성 소아 환자의 치료를 위해 NGN-401 유전자 치료법을 평가하기 위해 고안된 진행 중인 1/2상 공개 라벨 시험의 저용량 코호트입니다. 저용량 NGN-401은 유리한 안전성 프로필을 입증했습니다.

“오늘은 Neurogene과 Rett 증후군 커뮤니티에 중요한 날입니다. 저용량 코호트에서 NGN-401에 대한 긍정적인 중간 데이터를 공유하기 때문입니다. 처음 4명의 참가자는 레트 증후군의 자연사와 비교하고 맥락화할 때 발생할 것으로 예상되지 않는 레트 증후군의 핵심 임상 영역에서 의미 있는 기술 및 발달 이정표를 얻었음을 보여줍니다. 또한 데이터는 기준선에서 독특한 임상적 표현에도 불구하고 여러 척도에 걸쳐 일치했으며 환자 전체에 걸쳐 효과의 일관성을 보여주었습니다.”라고 Neurogene의 설립자이자 CEO인 Rachel McMinn 박사가 말했습니다. “우리 연구에 참여해주신 참가자, 간병인, 레트 증후군 시험 기관에 진심으로 감사드립니다.”

"레트 증후군은 질병의 근본 원인을 해결할 수 있는 치료 옵션이 없다는 점을 고려할 때 환자와 보호자에게 엄청나게 어려운 파괴적인 신경발달 질환입니다."라고 알렉산드라 제이콥스(Aleksandra Jacobs) 교수 겸 의학박사는 말했습니다. 알베르트 아인슈타인 의과대학 소아 신경과 교수이자 Montefiore 의료 센터 아동 ​​병원의 레트 증후군 센터 소장입니다. “현재 NGN-401 유전자 치료로 공유되는 전체 결과는 레트 증후군 치료에서 이전에 볼 수 없었던 것입니다. 특히, 이들 초기 참가자들은 레트 증후군의 자연사를 통해 소녀들이 그렇지 않은 것으로 나타나는 기간 동안 치료 후 발달 기술을 습득했습니다. 이 프로그램의 지속적인 발전과 향후 추가 데이터를 기대합니다.”

데이터 마감일인 2024년 10월 17일 기준 중간 임상 데이터

임시 안전성 데이터(N=7)*

저용량(1E15 vg) 및 고용량(3E15 vg) NGN-401은 다음과 같은 약물에 잘 견뎠습니다. 처음 7명의 소아 참가자(N=5 저용량, N=2 고용량)의 유리한 안전성 프로필:

  • 치료 관련 심각한 부작용(SAE) 없음 )
  • MeCP2 과발현 독성을 나타내는 징후나 증상은 없습니다.
  • 대부분의 치료 관련 부작용(AE)은 아데노 관련 바이러스(AAV)의 잠재적 위험으로 알려져 있으며 다음에 반응했습니다. 스테로이드, 해결되었거나 해결 중임
  • 뇌실내(ICV) 관련 AE 없음
  • NGN-401 치료 후 모든 참가자에게 발작 없음

    • *오늘 Neurogene은 최근 투약을 받은 세 번째 고용량 참가자에게서 AAV 유전자 치료의 알려진 위험과 일치하는 새로운 치료 관련 SAE를 알게 되었습니다.

    저용량 중간 효능 데이터(N=4)

    저용량 코호트 1의 처음 4명의 참가자(4~7세 연령 범위, 투여 후 15, 12, 9, 3개월의 유효성 평가)는 주요 레트 증후군 평가 전반에 걸쳐 일관되고 일치하며 지속적인 개선을 보였습니다. :

  • 모든 참가자는 임상의가 평가한 임상 글로벌 인상 척도(Clinical Global Impression Scale)에서 "매우 개선됨" 등급 또는 2점을 받았습니다. 기준선으로부터의 개선(CGI-I); 3점 미만은 임상적으로 의미 있는 것으로 간주됩니다.
  • 간병인이 작성한 Rett 증후군 행동 설문지(RSBQ)에서 모든 참가자는 기준선보다 28~52% 개선되었습니다.
  • 모든 참가자 레트 증후군의 하나 이상의 핵심 임상 영역(손 기능/미세 운동, 언어/의사소통 및 보행/대근육 운동)에서 습득한 기술 및/또는 발달 이정표
  • 이러한 개선 사항에는 NIH가 후원하는 레트 증후군 자연사와 비교할 때 이 집단에서 거의 학습되지 않는 복잡한 기술과 발달 퇴행 후 거의 다시 학습되지 않는 기술이 포함됩니다.
  • 새로운 기술과 이정표가 증가하고 심화되었습니다. 시간 경과에 따라

    • NGN-401 임상 시험에서 청소년/성인 코호트 시작

    뉴로진은 더 광범위한 환자 집단을 치료할 수 있는 NGN-401의 잠재력에 대한 초기 데이터를 얻기 위해 청소년/성인 코호트 3을 시작했다고 오늘 발표했습니다. 이 코호트는 16세 이상의 참가자 3명을 고용량으로 등록하도록 설계되었습니다.

    향후 등록 시험을 시작하고 잠재적인 제품 출시를 지원하기 위한 CMC 요구 사항에 대한 FDA 조정

    뉴로진은 또한 등록 시험을 시작하기 전에 마련해야 하는 NGN-401에 대한 효능 분석 전략에 관해 FDA와 협력 관계를 맺었다고 오늘 발표했습니다. 또한 FDA는 NGN-401에 대한 Neurogene의 제조 규모 확대 계획에 동참하고 있으며 이는 향후 상용 제품 출시를 지원하는 데 중요합니다.

    NGN-401 프로그램의 완료 및 향후 이정표

  • 2024년 4분기 저선량 소아 코호트 1(N=8) 등록 완료 예정
  • 계획 2025년 상반기 등록시험 설계 업데이트 제공
  • 2025년 하반기 추가 중간 1/2상 임상 데이터 발표 예정

    • CLN5 바텐병 프로그램 업데이트

    뉴로진은 오늘 회사가 현재로서는 NGN-101 CLN5 바텐병 유전자 치료 프로그램을 추진할 것으로 예상하지 않는다고 발표했습니다. 질병의 희귀성을 고려하여 프로그램에 대한 지속적인 투자는 FDA와의 간소화된 등록 경로에 대한 조정을 전제로 했습니다. 간소화된 경로를 지원하기 위해 Neurogene은 재생의학 고급 치료(RMAT) 신청서를 FDA에 제출했습니다. 해당 신청이 RMAT 지정을 획득하는 데 필요한 예비 임상 증거 기준을 충족한다는 회사의 믿음에도 불구하고 RMAT 신청은 거부되었습니다. Neurogene은 현재 프로그램에 대한 옵션을 평가하고 있습니다.

    투자자/분석가 웹캐스트 세부정보

    경영진은 2024년 11월 11일 오늘 오후 4시 30분에 라이브 웹캐스트와 전화 회의를 주최할 예정입니다. ET는 NGN-401 임상 시험의 중간 데이터를 검토합니다. 액세스 정보는 Neurogene 웹사이트의 이벤트 아래 투자자 관계 섹션에서 확인할 수 있으며, 웹캐스트 재생도 제한된 시간 동안 제공됩니다.

    NGN-401 소개

    NGN-401은 레트 증후군에 대한 일회성 치료법으로 개발 중인 시험용 AAV9 유전자 치료법입니다. 이는 Neurogene의 EXACT™ 이식유전자 조절 기술의 제어 하에 전체 길이의 인간 MECP2 유전자를 전달하는 최초의 임상 후보입니다. EXACT 기술은 레트 증후군에 대한 유전자 치료에서 중요한 발전입니다. 특히 이 질환에는 기존 유전자 치료와 관련된 과발현 관련 독성 효과를 유발하지 않고 목표 수준의 MECP2 이식유전자 발현을 가능하게 하는 치료 접근법이 필요하기 때문입니다.

    NGN-401은 미국 식품의약국(FDA)의 START 파일럿 프로그램으로 선정되었으며, FDA로부터 재생의학 첨단치료(RMAT) 지정, 희귀의약품 지정, 패스트 트랙 지정 및 희귀 소아 지정도 받았습니다. . Neurogene은 이전에 EXACT 기술과 관련하여 FDA와 INTERACT 미팅을 승인받았습니다. NGN-401은 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정 및 첨단치료제 지정을 받았으며, 영국(UK) 의약품 및 헬스케어제품 규제청(MHRA)으로부터 혁신적 허가 및 적용 경로(ILAP) 지정도 받았다.

    뉴로진(Neurgene) 소개 뉴로진(Neurgene)의 사명은 파괴적인 신경 질환을 치료하여 이러한 희귀 질환으로 영향을 받는 환자와 가족의 삶을 개선하는 것입니다. 뉴로진은 중추신경계 장애에 대한 기존 유전자 치료법의 한계를 해결하기 위한 새로운 접근법과 치료법을 개발하고 있습니다. 여기에는 표적 조직에 대한 분포를 최대화하기 위한 전달 방식을 선택하고 최적화된 효능 및 안전성 프로필을 위해 효능과 순도를 최대화하는 제품을 설계하는 것이 포함됩니다. 회사의 새롭고 독점적인 EXACT 이식유전자 조절 플랫폼 기술을 사용하면 기존 유전자 치료와 관련된 이식유전자 독성을 제한하면서 치료 수준을 전달할 수 있습니다. Neurogene은 텍사스 휴스턴에 최첨단 유전자 치료 제조 시설을 건설했습니다. NGN-401의 CGMP 생산은 이 시설에서 수행되었으며 중추적인 임상 개발 활동을 지원할 것입니다. 자세한 내용은 www.neurogene.com을 방문하세요.

    미래 예측 진술에 관한 주의 사항 본 보도 자료에 포함된 본질적으로 역사적이지 않은 진술은 의도된 것이며 이로써 Private Securities의 의미 내에서 미래 예측 진술로 식별됩니다. 1995년 소송 개혁법. 이러한 진술은 다음과 같이 Neurogene 경영진의 현재 기대와 신념을 기반으로 미래 계획, 추세, 사건, 운영 결과 또는 재무 상태에 관한 목표, 의도 및 기대를 논의할 수 있습니다. NGN-401의 치료 잠재력과 유용성, 효능 및 임상적 이점에 관한 진술을 포함하되 이에 국한되지 않는 Neurogene 경영진의 가정과 현재 이용 가능한 정보; NGN-401의 안전성 및 내약성 프로파일과 효능 결과; 회사의 NGN-401에 대한 예상 등록 시기 및 임상 시험 결과를 포함하여 Rett 증후군 시험 설계, 임상 개발 계획 및 NGN-401의 시기 치료를 위한 NGN-401 1/2상 시험 참가자의 미래 개선을 예상했습니다. 레트 증후군에 대한 1/2상 시험 및 해당 임상 시험을 청소년/성인 환자를 위한 세 번째 코호트로 확대합니다. FDA와의 향후 상호 작용을 포함하여 RMAT 지정 및 NGN-401에 대한 FDA의 START 파일럿 프로그램 참여로 예상되는 이점 NGN-401의 상업적 생산 규모 확대를 위한 Neurogene 계획의 시기와 성공; NGN-101의 향후 개발을 위한 잠재적인 대안; 예상되는 현금 자원과 유동성. 미래 예측 진술에는 일반적으로 본질적으로 예측적이며 미래의 사건이나 조건에 의존하거나 언급하는 진술이 포함되며, "할 수도 있다", "할 것이다", "해야 한다", "할 것이다", "예상한다", "예상한다"와 같은 단어가 포함됩니다. ,” “계획하다”, “아마도”, “믿다”, “추정하다”, “계획하다”, “의도하다”, “순조롭게 진행 중” 및 기타 이와 유사한 표현이나 이들 단어의 부정 또는 복수형 또는 기타 유사한 표현은 다음과 같습니다. 모든 미래 예측 진술에 이러한 단어가 포함되어 있는 것은 아니지만 예측하거나 미래의 사건이나 전망을 나타냅니다. 미래 예측 진술은 시기, 범위, 가능성, 발생 정도와 관련하여 예측하기 어려운 위험, 불확실성 및 가정에 영향을 받는 현재의 믿음과 가정을 기반으로 하며, 이로 인해 실제 결과가 예상 결과와 실질적으로 달라질 수 있습니다. 그 중 다수는 Neurogene의 통제 범위를 벗어났습니다. 이러한 위험, 불확실성 및 가정에는 무엇보다도 다음이 포함됩니다: 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401의 1/2상 임상 시험의 확장 코호트에 환자를 등록하는 시기 및 성공과 관련된 위험; NGN-401을 포함한 임상 시험에서 예상되는 환자 투여 시기 및 결과; 레트 증후군 치료를 위한 1/2상 임상 시험의 코호트 2에서 더 높은 용량의 NGN-401을 사용함으로써 환자에게 부정적인 영향을 미칠 가능성; NGN-401에 대한 1/2상 임상 시험의 코호트 3에서 청소년 또는 성인 환자에게 예상치 못한 결과 또는 부정적인 영향이 발생할 가능성; 예상 일정에 따라 추가 데이터를 보고하지 못할 수 있는 위험 NGN-401을 포함한 당사 제품 후보에 대한 규제 승인을 얻고 궁극적으로 상용화하는 능력과 관련된 위험; 2024년 3월 18일에 증권거래위원회(“SEC”)에 제출된 2023년 12월 31일에 종료된 연도의 양식 10-K에 대한 당사의 연례 보고서에 포함된 "위험 요소"라는 제목으로 식별된 기타 위험 및 불확실성, 또는 2024년 6월 30일에 종료된 분기에 대한 양식 10-Q의 분기별 보고서 및 회사가 향후 SEC에 제출했거나 제출할 수 있는 기타 서류. 본 커뮤니케이션의 어떤 내용도 여기에 명시된 미래 예측 진술이 달성되거나 그러한 미래 예측 진술의 고려된 결과가 달성될 것이라는 표현으로 간주되어서는 안 됩니다. 본 커뮤니케이션에 포함된 미래예측 진술은 해당 진술이 작성된 당시의 상황만을 말하고 여기에 있는 주의 진술을 참조하여 그 전체 내용이 제한됩니다. 해당 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 Neurogene은 새로운 정보, 향후 사건 또는 기타 결과로 인해 미래 예측 진술을 수정 또는 업데이트하거나 기타 미래 예측 진술을 작성할 의무를 지지 않습니다.

    출처: 뉴로진(주)

    게시됨 : 2024-11-13 06:00

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