Neurogene Melaporkan Data Keberkesanan Interim Positif daripada Empat Peserta Pediatrik Dos Rendah Pertama dalam Percubaan Klinikal Terapi Gen NGN-401 untuk Sindrom Rett

Ikuti Drugslib di

NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--Nov. 11, 2024-- Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), sebuah syarikat peringkat klinikal yang diasaskan untuk membawa ubat genetik yang mengubah hidup kepada pesakit dan keluarga yang terjejas oleh penyakit saraf yang jarang berlaku, hari ini mengumumkan data klinikal interim yang positif dalam empat peserta pertama dalam kohort dos rendah percubaan label terbuka Fasa 1/2 yang sedang berjalan direka untuk menilai terapi gen NGN-401 untuk rawatan pesakit pediatrik wanita dengan sindrom Rett. NGN-401 dos rendah telah menunjukkan profil keselamatan yang menggalakkan.

“Hari ini menandakan hari penting bagi Neurogene dan komuniti sindrom Rett kerana kami berkongsi data interim positif untuk NGN-401 daripada kohort dos rendah kami yang menunjukkan empat peserta pertama menunjukkan peningkatan kemahiran dan pencapaian yang bermakna dalam domain klinikal teras sindrom Rett, yang tidak dijangka berlaku jika dibandingkan dan dikontekstualkan terhadap sejarah semula jadi sindrom Rett. Data juga selaras merentas pelbagai skala dan menunjukkan konsistensi kesan merentas pesakit, walaupun pembentangan klinikal mereka yang unik pada peringkat awal,” kata Rachel McMinn, Ph.D., Pengasas dan Ketua Pegawai Eksekutif Neurogene. “Kami amat berterima kasih kepada peserta, penjaga dan tapak percubaan sindrom Rett yang mengambil bahagian dalam kajian kami.”

“Sindrom Rett ialah penyakit perkembangan saraf yang dahsyat yang amat mencabar bagi pesakit dan penjaga mereka memandangkan tiada pilihan rawatan tersedia untuk menangani punca penyakit itu,” kata Aleksandra Jacobs, M.D., Ph.D., Profesor Neurologi Pediatrik, Kolej Perubatan Albert Einstein dan Pengarah Pusat Sindrom Rett di Hospital Kanak-kanak di Pusat Perubatan Montefiore. "Keseluruhan hasil yang dikongsi hari ini dengan terapi gen NGN-401 tidak pernah dilihat sebelum ini dalam rawatan sindrom Rett. Terutama, peserta awal ini memperoleh kemahiran perkembangan selepas rawatan semasa tempoh di mana sejarah semula jadi sindrom Rett menunjukkan kanak-kanak perempuan tidak akan melakukannya. Saya menantikan kemajuan berterusan dalam program ini dan data tambahan yang akan datang.”

Data Klinikal Interim pada Tarikh Cut-Off Data pada 17 Oktober 2024

Data Keselamatan Interim (N=7)*

NGN-401 dos rendah (1E15 vg) dan dos tinggi (3E15 vg) NGN-401 telah diterima dengan baik profil keselamatan yang menggalakkan dalam tujuh peserta pediatrik pertama (N=5 dos rendah; N=2 dos tinggi):

  • Tiada kesan buruk yang berkaitan dengan rawatan kejadian (SAE)
  • Tiada tanda atau gejala yang menunjukkan ketoksikan berlebihan MeCP2
  • Kebanyakan kejadian buruk berkaitan rawatan (AE) diketahui mempunyai potensi risiko virus berkaitan adeno (AAV), mempunyai responsif kepada steroid, dan diselesaikan atau sedang diselesaikan
  • Tiada AE berkaitan intracerebroventricular (ICV)
  • Tidak sawan untuk mana-mana peserta selepas rawatan NGN-401

    • *Hari ini, Neurogene menyedari tentang SAE berkaitan rawatan yang muncul selaras dengan risiko terapi gen AAV yang diketahui dalam peserta ketiga dos tinggi yang baru-baru ini didos.

    Dos Interim Rendah Data Keberkesanan (N=4)

    Empat peserta pertama (julat umur 4-7 tahun, penilaian keberkesanan pada 15, 12, 9, dan 3 bulan selepas dos) dalam Kohort 1 dos rendah menunjukkan peningkatan yang konsisten, konsisten dan tahan lama merentas penilaian sindrom Rett utama :

  • Semua peserta mencapai penarafan “lebih baik,” atau markah 2, pada Skala Penambahbaikan Global Impression Global (CGI-I) yang dinilai oleh doktor daripada garis dasar; skor < 3 dianggap bermakna secara klinikal
  • Semua peserta bertambah baik dalam Soal Selidik Tingkah Laku Sindrom Rett (RSBQ) yang lengkap oleh penjaga, antara 28 hingga 52 peratus peningkatan dari garis dasar
  • Semua peserta kemahiran yang diperoleh dan/atau pencapaian perkembangan dalam satu atau lebih domain klinikal teras sindrom Rett - fungsi tangan/motor halus, bahasa/komunikasi dan ambulasi/motor kasar
  • Peningkatan ini termasuk kemahiran kompleks yang jarang dipelajari dalam populasi ini dan kemahiran yang jarang dipelajari semula selepas regresi perkembangan jika dibandingkan dengan sejarah semula jadi sindrom Rett yang ditaja NIH
  • Kemahiran dan pencapaian baharu telah meningkat dan mendalam dari semasa ke semasa

    • Permulaan Kohort Remaja/Dewasa dalam NGN-401 Percubaan Klinikal

    Neurogene hari ini mengumumkan bahawa ia telah memulakan Kohort 3 remaja/dewasa untuk mendapatkan data awal tentang potensi NGN-401 untuk merawat populasi pesakit yang lebih luas. Kohort ini direka bentuk untuk mendaftarkan tiga peserta berumur 16 tahun ke atas pada dos yang tinggi.

    Penjajaran FDA pada Keperluan CMC untuk Memulakan Percubaan Pendaftaran Masa Depan dan Menyokong Pelancaran Produk Berpotensi

    Neurogene juga hari ini mengumumkan bahawa ia telah mendapat penjajaran dengan FDA mengenai strategi ujian potensinya untuk NGN-401, yang perlu disediakan sebelum memulakan percubaan pendaftaran. Selain itu, FDA sejajar dengan rancangan skala pembuatan Neurogene untuk NGN-401, yang penting untuk menyokong pelancaran produk komersial masa hadapan.

    Pencapaian Selesai dan Akan Datang untuk Program NGN-401

  • Berharap untuk melengkapkan pendaftaran dalam Kohort pediatrik dos rendah 1 (N=8) pada suku keempat 2024
  • Rancangan untuk menyediakan kemas kini reka bentuk percubaan pendaftaran pada separuh pertama 2025
  • Merancang untuk mengumumkan tambahan data klinikal Fasa 1/2 interim pada separuh kedua 2025

    • Kemas Kini Program Penyakit Batten CLN5

    Neurogene hari ini mengumumkan bahawa Syarikat tidak menjangkakan untuk meneruskan program terapi gen penyakit Batten NGN-101 CLN5 Batten pada masa ini. Memandangkan jarang penyakit itu, pelaburan berterusan dalam program ini adalah berdasarkan penjajaran pada laluan pendaftaran yang diperkemas dengan FDA. Untuk menyokong laluan yang diperkemas, Neurogene menyerahkan permohonan Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif (RMAT) kepada FDA. Walaupun Syarikat percaya bahawa permohonan itu memenuhi piawaian bukti klinikal awal yang diperlukan untuk mendapatkan jawatan RMAT, permohonan RMAT telah ditolak. Neurogene sedang menilai pilihan untuk program ini.

    Butiran Siaran Web Pelabur/Penganalisis

    Pengurusan akan menganjurkan siaran web dan panggilan persidangan secara langsung hari ini, 11 November 2024, jam 4:30 petang. ET untuk menyemak data interim daripada percubaan klinikal NGN-401. Maklumat akses tersedia di bahagian Perhubungan Pelabur tapak web Neurogene di bawah Peristiwa, tempat tayangan semula siaran web juga akan tersedia untuk masa yang terhad.

    Mengenai NGN-401

    NGN-401 ialah terapi gen AAV9 penyiasatan yang dibangunkan sebagai rawatan sekali untuk sindrom Rett. Ia adalah calon klinikal pertama yang menyampaikan gen MECP2 manusia penuh di bawah kawalan teknologi peraturan transgene EXACT™ Neurogene. Teknologi EXACT ialah kemajuan penting dalam terapi gen untuk sindrom Rett, khususnya kerana gangguan itu memerlukan pendekatan rawatan yang membolehkan tahap sasaran ekspresi transgen MECP2 tanpa menyebabkan kesan toksik berkaitan ekspresi berlebihan yang dikaitkan dengan terapi gen konvensional.

    NGN-401 telah dipilih oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. untuk Program Perintis MULA dan juga telah menerima gelaran Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif (RMAT), sebutan ubat anak yatim, sebutan Fast Track dan sebutan pediatrik yang jarang berlaku daripada FDA . Neurogene sebelum ini telah diberikan mesyuarat INTERACT dengan FDA mengenai teknologi EXACT. NGN-401 juga menerima jawatan yatim piatu dan penetapan produk perubatan terapi lanjutan daripada Agensi Ubat-ubatan Eropah (EMA) dan Jawatan Perlesenan dan Laluan Aplikasi (ILAP) Inovatif daripada Agensi Pengawalseliaan Ubat dan Penjagaan Kesihatan United Kingdom (UK) (MHRA).

    Mengenai Neurogene Misi Neurogene adalah untuk merawat penyakit neurologi yang memusnahkan untuk memperbaiki kehidupan pesakit dan keluarga yang terjejas oleh penyakit jarang ini. Neurogene sedang membangunkan pendekatan dan rawatan baru untuk menangani batasan terapi gen konvensional dalam gangguan sistem saraf pusat. Ini termasuk memilih pendekatan penghantaran untuk memaksimumkan pengedaran ke tisu sasaran dan mereka bentuk produk untuk memaksimumkan potensi dan ketulenan untuk profil keberkesanan dan keselamatan yang dioptimumkan. Teknologi platform peraturan transgene yang baru dan proprietari EXACT membolehkan penyampaian tahap terapeutik sambil mengehadkan ketoksikan transgen yang dikaitkan dengan terapi gen konvensional. Neurogene telah membina kemudahan pembuatan terapi gen terkini di Houston, Texas. Pengeluaran CGMP NGN-401 telah dijalankan di kemudahan ini dan akan menyokong aktiviti pembangunan klinikal yang penting. Untuk maklumat lanjut, lawati www.neurogene.com.

    Nota Awas Berkenaan Kenyataan Berpandangan Ke Hadapan Kenyataan dalam siaran akhbar ini yang tidak bersifat sejarah bertujuan untuk menjadi, dan dengan ini dikenal pasti sebagai, kenyataan berpandangan ke hadapan dalam pengertian Sekuriti Persendirian Akta Pembaharuan Litigasi 1995. Kenyataan ini mungkin membincangkan matlamat, niat dan jangkaan mengenai rancangan masa depan, arah aliran, peristiwa, keputusan operasi atau keadaan kewangan, atau sebaliknya, berdasarkan jangkaan dan kepercayaan semasa pengurusan Neurogene, serta andaian dibuat oleh, dan maklumat yang tersedia pada masa ini untuk, pengurusan Neurogen, termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan mengenai: potensi terapeutik dan utiliti, keberkesanan dan faedah klinikal NGN-401; profil keselamatan dan toleransi dan keputusan keberkesanan NGN-401; jangkaan penambahbaikan masa depan untuk peserta dalam percubaan NGN-401 Fasa 1/2 untuk rawatan reka bentuk percubaan sindrom Rett, rancangan pembangunan klinikal dan masa untuk NGN-401, termasuk jangkaan masa pendaftaran dan keputusan percubaan klinikal daripada NGN-401 Syarikat Percubaan fasa 1/2 untuk sindrom Rett dan pengembangan percubaan klinikal itu kepada kohort ketiga untuk pesakit remaja/dewasa; faedah jangkaan penetapan dan penyertaan RMAT dalam program perintis START FDA untuk NGN-401, termasuk interaksi masa depan dengan FDA; masa dan kejayaan rancangan Neurogene untuk peningkatan pengeluaran komersial NGN-401; sebarang alternatif yang berpotensi untuk pembangunan NGN-101 pada masa hadapan; dan sumber tunai dan kecairan kami yang dijangkakan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan secara amnya termasuk pernyataan yang bersifat ramalan dan bergantung atau merujuk kepada peristiwa atau keadaan masa hadapan, dan termasuk perkataan seperti "boleh," "akan," "sepatutnya," "akan," "jangka," "jangka". ,” “rancang,” “kemungkinan,” “percaya,” “anggaran,” “projek,” “berniat,” “di landasan,” dan ungkapan lain yang serupa atau negatif atau jamak bagi perkataan ini, atau ungkapan lain yang serupa yang ramalan atau menunjukkan peristiwa atau prospek masa depan, walaupun tidak semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan mengandungi perkataan ini. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah berdasarkan kepercayaan dan andaian semasa yang tertakluk kepada risiko, ketidakpastian dan andaian yang sukar diramal berkaitan dengan masa, takat, kemungkinan dan tahap kejadian, yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada keputusan yang dijangkakan. dan kebanyakannya berada di luar kawalan Neurogene. Risiko, ketidakpastian dan andaian sedemikian termasuk, antara lain: risiko yang berkaitan dengan masa dan kejayaan mendaftarkan pesakit dalam kohort yang diperluas bagi percubaan klinikal Fasa 1/2 NGN-401 kami untuk rawatan sindrom Rett; jangkaan masa dan keputusan dos pesakit dalam ujian klinikal kami, termasuk NGN-401; potensi kesan negatif kepada pesakit akibat penggunaan dos NGN-401 yang lebih tinggi dalam Kohort 2 percubaan klinikal Fasa 1/2 untuk rawatan sindrom Rett; potensi hasil yang tidak dijangka atau kesan negatif kepada pesakit remaja atau dewasa dalam Kohort 3 percubaan klinikal Fasa 1/2 untuk NGN-401; risiko bahawa kami mungkin tidak dapat melaporkan data tambahan pada garis masa yang diramalkan; risiko yang berkaitan dengan keupayaan kami untuk mendapatkan kelulusan kawal selia untuk, dan akhirnya mengkomersialkan, calon produk kami, termasuk NGN-401; dan risiko dan ketidakpastian lain yang dikenal pasti di bawah tajuk "Faktor Risiko" termasuk dalam Laporan Tahunan kami pada Borang 10-K untuk tahun berakhir 31 Disember 2023, yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (“SEC”) pada 18 Mac 2024, atau Laporan Suku Tahunan kami pada Borang 10-Q untuk suku berakhir 30 Jun 2024, dan pemfailan lain yang Syarikat telah buat dan mungkin buat dengan SEC pada masa hadapan. Tiada apa-apa dalam komunikasi ini harus dianggap sebagai representasi oleh mana-mana orang bahawa kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang dinyatakan di sini akan dicapai atau bahawa keputusan yang difikirkan bagi mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu akan dicapai. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam komunikasi ini hanya bercakap pada hari ia dibuat dan layak secara keseluruhannya dengan merujuk kepada kenyataan amaran di sini. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang yang terpakai, Neurogene tidak bertanggungjawab untuk menyemak atau mengemas kini mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan, atau membuat sebarang kenyataan berpandangan ke hadapan yang lain, sama ada hasil daripada maklumat baharu, peristiwa masa hadapan atau sebaliknya.

    Sumber: Neurogene Inc.

    Disiarkan : 2024-11-13 06:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular