Neurogene rapporteert positieve tussentijdse werkzaamheidsgegevens van de eerste vier lage dosis pediatrische deelnemers aan de klinische studie NGN-401 gentherapie voor het Rett-syndroom

Volg Drugslib op

NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--nov. 11 september 2024-- Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), een bedrijf in de klinische fase dat is opgericht om levensveranderende genetische medicijnen te bieden aan patiënten en families die getroffen zijn door zeldzame neurologische ziekten, heeft vandaag positieve tussentijdse klinische gegevens bekendgemaakt van de eerste vier deelnemers aan de laaggedoseerd cohort van de lopende fase 1/2 open-label studie, ontworpen om NGN-401-gentherapie te evalueren voor de behandeling van vrouwelijke pediatrische patiënten met het Rett-syndroom. Een lage dosis NGN-401 heeft een gunstig veiligheidsprofiel aangetoond.

“Vandaag is een belangrijke dag voor Neurogene en de Rett-syndroomgemeenschap, aangezien we positieve tussentijdse gegevens voor NGN-401 delen van ons lage dosiscohort dat laat zien dat de eerste vier deelnemers een betekenisvolle vooruitgang in vaardigheden en ontwikkelingsmijlpalen hebben laten zien in de belangrijkste klinische domeinen van het Rett-syndroom, die naar verwachting niet zullen optreden in vergelijking met en gecontextualiseerd tegen het natuurlijke beloop van het Rett-syndroom. De gegevens waren ook op meerdere schaalniveaus consistent en tonen consistentie van het effect bij alle patiënten aan, ondanks hun unieke klinische presentaties bij aanvang”, aldus Rachel McMinn, Ph.D., oprichter en Chief Executive Officer van Neurogene. “We zijn de deelnemers, zorgverleners en onderzoekscentra voor het Rett-syndroom die aan ons onderzoek deelnemen ongelooflijk dankbaar.”

“Het Rett-syndroom is een verwoestende neurologische ontwikkelingsziekte die ongelooflijk uitdagend is voor patiënten en hun zorgverleners, aangezien er geen behandelingsopties beschikbaar zijn om de onderliggende oorzaak van de ziekte aan te pakken”, zegt Aleksandra Jacobs, M.D., Ph.D., hoogleraar Kinderneurologie, Albert Einstein College of Medicine en directeur van het Centrum voor Rett-syndroom in het kinderziekenhuis van het Montefiore Medical Center. “Het geheel van de resultaten die vandaag de dag worden gedeeld met NGN-401-gentherapie is nog nooit eerder gezien bij de behandeling van het Rett-syndroom. Opvallend is dat deze initiële deelnemers na de behandeling ontwikkelingsvaardigheden verwierven in de periode waarin het natuurlijke beloop van het Rett-syndroom aangeeft dat meisjes dat niet zouden doen. Ik kijk uit naar de voortdurende vooruitgang in dit programma en de komende aanvullende gegevens.”

Tussentijdse klinische gegevens vanaf de afsluitdatum van de gegevens op 17 oktober 2024

Tussentijdse veiligheidsgegevens (N=7)*

Lage dosis (1E15 vg) en hoge dosis (3E15 vg) NGN-401 werden goed verdragen met een gunstig veiligheidsprofiel bij de eerste zeven pediatrische deelnemers (N=5 lage dosis; N=2 hoge dosis):

  • Geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen (SAE's)
  • Geen tekenen of symptomen die wijzen op toxiciteit voor overexpressie van MeCP2
  • De meeste behandelingsgerelateerde bijwerkingen (AE's) zijn bekende potentiële risico's van adeno-geassocieerd virus (AAV), zijn reageren op steroïden en zijn verdwenen of zijn aan het verdwijnen
  • Geen intracerebroventriculaire (ICV)-gerelateerde bijwerkingen
  • Geen aanvallen bij deelnemers na behandeling met NGN-401

    • *Vandaag werd Neurogene zich bewust van een opkomende behandelingsgerelateerde SAE die consistent is met de bekende risico's van AAV-gentherapie bij de derde hoge dosis deelnemer die onlangs een dosis kreeg.

    Lage dosis tussentijds Werkzaamheidsgegevens (N=4)

    De eerste vier deelnemers (leeftijdscategorie 4-7 jaar oud, beoordelingen van de werkzaamheid 15, 12, 9 en 3 maanden na de dosering) in Cohort 1 met een lage dosis lieten consistente, overeenstemmende en duurzame verbeteringen zien in de belangrijkste beoordelingen van het Rett-syndroom :

  • Alle deelnemers behaalden de beoordeling 'veel verbeterd', of een score van 2, op de door artsen beoordeelde Clinical Global Impression Scale of Improvement (CGI-I) van basislijn; een score van < 3 wordt als klinisch betekenisvol beschouwd
  • Alle deelnemers verbeterden in de door de zorgverlener ingevulde Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ), variërend van 28 tot 52 procent verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde
  • Alle deelnemers verworven vaardigheden en/of ontwikkelingsmijlpalen in een of meer klinische kerndomeinen van het Rett-syndroom - handfunctie/fijne motoriek, taal/communicatie en lopen/grove motoriek
  • Deze verbeteringen omvatten complexe vaardigheden die zelden geleerd in deze populatie en vaardigheden die zelden opnieuw worden geleerd na ontwikkelingsregressie in vergelijking met de door de NIH gesponsorde natuurlijke historie van het Rett-syndroom
  • Nieuwe vaardigheden en mijlpalen zijn in de loop van de tijd toegenomen en verdiept

    • Initiatie van cohort voor adolescenten/volwassenen in klinisch onderzoek NGN-401

    Neurogene heeft vandaag aangekondigd dat het een adolescent/volwassenen Cohort 3 is gestart om initiële gegevens te verzamelen over het potentieel van NGN-401 om een ​​bredere patiëntenpopulatie te behandelen. Dit cohort is ontworpen om drie deelnemers van 16 jaar en ouder in te schrijven voor de hoge dosis.

    FDA-afstemming op CMC-vereisten om toekomstige registratieproeven te initiëren en potentiële productlanceringen te ondersteunen

    Neurogene heeft vandaag ook aangekondigd dat het overeenstemming heeft bereikt met de FDA over zijn potentieteststrategie voor NGN-401, die nodig is voordat een registratiestudie wordt gestart. Bovendien is de FDA op één lijn met Neurogene's productieopschalingsplannen voor NGN-401, wat belangrijk is om een ​​toekomstige commerciële productlancering te ondersteunen.

    Voltooide en komende mijlpalen voor het NGN-401-programma

  • Verwacht dat de inschrijving voor het lage dosis pediatrische Cohort 1 (N=8) in het vierde kwartaal van 2024 zal worden voltooid
  • Plannen om in de eerste helft van 2025 een update te geven van het ontwerp van de registratiestudie
  • Plannen om aanvullende tussentijdse fase 1/2 klinische gegevens aan te kondigen in de tweede helft van 2025

    • Update van het programma voor de ziekte van CLN5 Batten

    Neurogene heeft vandaag aangekondigd dat het bedrijf op dit moment niet verwacht vooruitgang te boeken met het gentherapieprogramma voor de ziekte van NGN-101 CLN5 Batten. Gezien de zeldzaamheid van de ziekte waren voortdurende investeringen in het programma gebaseerd op afstemming op een gestroomlijnd registratietraject bij de FDA. Ter ondersteuning van een gestroomlijnd traject heeft Neurogene een aanvraag voor Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) ingediend bij de FDA. Ondanks de overtuiging van het bedrijf dat de aanvraag voldeed aan de standaard van voorlopig klinisch bewijs dat nodig was om een ​​RMAT-aanduiding te verkrijgen, werd de RMAT-aanvraag afgewezen. Neurogene evalueert momenteel de opties voor het programma.

    Webcastdetails voor investeerders/analisten

    Het management zal vandaag, 11 november 2024, om 16.30 uur een live webcast en conference call organiseren. ET om de tussentijdse gegevens van de klinische proef NGN-401 te beoordelen. Toegangsinformatie is beschikbaar in het Investor Relations-gedeelte van de website van Neurogene onder Evenementen, waar de herhaling van de webcast ook gedurende een beperkte tijd beschikbaar zal zijn.

    Over NGN-401

    NGN-401 is een experimentele AAV9-gentherapie die wordt ontwikkeld als een eenmalige behandeling voor het Rett-syndroom. Het is de eerste klinische kandidaat die het volledige menselijke MECP2-gen aflevert onder de controle van Neurogene’s EXACT™-transgenregulatietechnologie. EXACT-technologie is een belangrijke vooruitgang in de gentherapie voor het Rett-syndroom, vooral omdat de aandoening een behandelingsaanpak vereist die gerichte niveaus van MECP2-transgenexpressie mogelijk maakt zonder overexpressie-gerelateerde toxische effecten te veroorzaken die geassocieerd zijn met conventionele gentherapie.

    NGN-401 werd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) geselecteerd voor haar START Pilot Program en heeft ook de aanduiding Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT), een weesgeneesmiddel, een Fast Track-aanduiding en een zeldzame pediatrische aanduiding ontvangen van de FDA . Neurogene kreeg eerder een INTERACT-bijeenkomst met de FDA over de EXACT-technologie. NGN-401 ontving ook de aanduiding weesgeneesmiddel en medicinaal product voor geavanceerde therapie van het European Medicines Agency (EMA) en de aanduiding Innovative Licensing and Application Pathway (ILAP) van de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) van het Verenigd Koninkrijk (VK).

    Over Neurogene De missie van Neurogene is het behandelen van verwoestende neurologische ziekten om de levens van patiënten en families die getroffen zijn door deze zeldzame ziekten te verbeteren. Neurogene ontwikkelt nieuwe benaderingen en behandelingen om de beperkingen van conventionele gentherapie bij aandoeningen van het centrale zenuwstelsel aan te pakken. Dit omvat het selecteren van een toedieningsaanpak om de distributie naar doelweefsels te maximaliseren en het ontwerpen van producten om de potentie en zuiverheid te maximaliseren voor een geoptimaliseerd werkzaamheids- en veiligheidsprofiel. De nieuwe en gepatenteerde EXACT-platformtechnologie voor transgenen van het bedrijf maakt het mogelijk therapeutische niveaus te leveren en tegelijkertijd de transgene toxiciteit te beperken die gepaard gaat met conventionele gentherapie. Neurogene heeft een ultramoderne productiefaciliteit voor gentherapie gebouwd in Houston, Texas. De CGMP-productie van NGN-401 werd in deze faciliteit uitgevoerd en zal cruciale klinische ontwikkelingsactiviteiten ondersteunen. Ga voor meer informatie naar www.neurogene.com.

    Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen Verklaringen in dit persbericht die niet historisch van aard zijn, zijn bedoeld als, en worden hierbij geïdentificeerd als, toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Deze verklaringen kunnen doelen, intenties en verwachtingen bespreken met betrekking tot toekomstige plannen, trends, gebeurtenissen, bedrijfsresultaten of financiële toestand, of anderszins, gebaseerd op de huidige verwachtingen en overtuigingen van het management van Neurogene, zoals evenals aannames gemaakt door en informatie die momenteel beschikbaar is voor het management van Neurogene, inclusief, maar niet beperkt tot, uitspraken over: het therapeutische potentieel en nut, de werkzaamheid en klinische voordelen van NGN-401; het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel en de werkzaamheidsresultaten van NGN-401; verwachte toekomstige verbeteringen voor deelnemers aan de NGN-401 fase 1/2-studie voor de behandeling van onderzoeksontwerpen voor het Rett-syndroom, klinische ontwikkelingsplannen en timing voor NGN-401, inclusief verwachte timing van deelname aan en klinische onderzoeksresultaten van de NGN-401 van het bedrijf Fase 1/2-studie voor het Rett-syndroom en uitbreiding van die klinische studie naar een derde cohort voor adolescente/volwassen patiënten; verwachte voordelen van RMAT-aanduiding en deelname aan het START-pilotprogramma van de FDA voor NGN-401, inclusief toekomstige interacties met de FDA; de timing en het succes van de plannen van Neurogene voor het opschalen van de commerciële productie van NGN-401; eventuele alternatieven voor de toekomstige ontwikkeling van NGN-101; en onze verwachte kasmiddelen en liquiditeit. Toekomstgerichte verklaringen omvatten over het algemeen verklaringen die voorspellend van aard zijn en afhankelijk zijn van of verwijzen naar toekomstige gebeurtenissen of omstandigheden, en bevatten woorden als ‘kunnen’, ‘zullen’, ‘zouden’, ‘zouden’, ‘verwachten’, ‘anticiperen’. ”, “plannen”, “waarschijnlijk”, “geloven”, “schatten”, “projecteren”, “van plan zijn”, “op koers” en andere soortgelijke uitdrukkingen of de negatieve of meervoudsvorm van deze woorden, of andere soortgelijke uitdrukkingen die voorspellingen of geven toekomstige gebeurtenissen of vooruitzichten aan, hoewel niet alle toekomstgerichte verklaringen bevatten deze woorden. Toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op huidige overtuigingen en veronderstellingen die onderhevig zijn aan risico's, onzekerheden en veronderstellingen die moeilijk te voorspellen zijn met betrekking tot timing, omvang, waarschijnlijkheid en mate van voorkomen, waardoor de werkelijke resultaten wezenlijk kunnen verschillen van de verwachte resultaten en waarvan vele buiten de controle van Neurogene vallen. Dergelijke risico's, onzekerheden en veronderstellingen omvatten onder meer: ​​risico's die verband houden met de timing en het succes van de inschrijving van patiënten in het uitgebreide cohort van onze klinische fase 1/2-studie met NGN-401 voor de behandeling van het Rett-syndroom; de verwachte timing en resultaten van de dosering van patiënten in onze klinische onderzoeken, waaronder NGN-401; het potentieel voor negatieve gevolgen voor patiënten als gevolg van het gebruik van een hogere dosis NGN-401 in cohort 2 van de klinische fase 1/2-studie voor de behandeling van het Rett-syndroom; de mogelijkheid van onverwachte resultaten of negatieve gevolgen voor adolescente of volwassen patiënten in cohort 3 van de fase 1/2 klinische studie voor NGN-401; het risico dat we mogelijk geen aanvullende gegevens op de voorspelde tijdlijn kunnen rapporteren; risico's die verband houden met ons vermogen om goedkeuring van de regelgevende instanties te verkrijgen voor onze productkandidaten, waaronder NGN-401, en deze uiteindelijk op de markt te brengen; en andere risico's en onzekerheden geïdentificeerd onder de kop "Risicofactoren" opgenomen in ons jaarverslag op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2023, ingediend bij de Securities and Exchange Commission (“SEC”) op 18 maart 2024, of ons kwartaalrapport op formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend op 30 juni 2024, en andere documenten die het bedrijf heeft ingediend en in de toekomst bij de SEC zal indienen. Niets in deze mededeling mag worden beschouwd als een verklaring van wie dan ook dat de hierin uiteengezette toekomstgerichte verklaringen zullen worden verwezenlijkt of dat de beoogde resultaten van dergelijke toekomstgerichte verklaringen zullen worden bereikt. Toekomstgerichte verklaringen in dit bericht gelden alleen vanaf de dag waarop ze worden gedaan en worden in hun geheel gekwalificeerd door verwijzing naar de waarschuwende verklaringen in dit document. Tenzij vereist door de toepasselijke wetgeving, aanvaardt Neurogene geen verplichting om toekomstgerichte verklaringen te herzien of bij te werken, of om andere toekomstgerichte verklaringen af ​​te leggen, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins.

    Bron: Neurogene Inc.

    Geplaatst : 2024-11-13 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden