Neurogene zgłasza pozytywne tymczasowe dane dotyczące skuteczności od pierwszych czterech dzieci, którym podawano małe dawki w badaniu klinicznym terapii genowej NGN-401 w leczeniu zespołu Retta

Śledź Drugslib na

NOWY JORK--(BUSINESS WIRE)--listopad 11 lutego 2024 r. — Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), firma na etapie klinicznym założona w celu dostarczania zmieniających życie leków genetycznych pacjentom i rodzinom dotkniętym rzadkimi chorobami neurologicznymi, ogłosiła dziś pozytywne tymczasowe dane kliniczne u pierwszych czterech uczestników badania kohorta niskodawkowa w ramach trwającego otwartego badania fazy 1/2, zaprojektowanego w celu oceny terapii genowej NGN-401 w leczeniu pacjentek pediatrycznych z zespołem Retta. Niska dawka NGN-401 wykazała korzystny profil bezpieczeństwa.

„Dziś wyznacza ważny dzień dla Neurogene i społeczności osób cierpiących na zespół Retta, ponieważ dzielimy się pozytywnymi tymczasowymi danymi dotyczącymi NGN-401 z naszej kohorty otrzymującej małe dawki, która pokazuje, że pierwsi czterej uczestnicy wykazali znaczący wzrost umiejętności i osiągnęli kamienie milowe w rozwoju w kluczowych obszarach klinicznych zespołu Retta, których nie oczekuje się w porównaniu z naturalną historią zespołu Retta i kontekstualizowaniu jej w kontekście. Dane były również zgodne w wielu skalach i wykazały spójność działania u pacjentów, pomimo ich wyjątkowej prezentacji klinicznej na początku badania” – powiedziała dr Rachel McMinn, założycielka i dyrektor naczelna Neurogene. „Jesteśmy niezwykle wdzięczni uczestnikom, opiekunom i placówkom, w których przeprowadzane są badania dotyczące zespołu Retta, które biorą udział w naszym badaniu.”

„Zespół Retta to wyniszczająca choroba neurorozwojowa, która stanowi ogromne wyzwanie dla pacjentów i ich opiekunów, biorąc pod uwagę, że nie ma dostępnych opcji leczenia, które pozwoliłyby wyeliminować przyczynę choroby” – powiedziała dr Aleksandra Jacobs, profesor nauk medycznych Neurologia Dziecięca, Albert Einstein College of Medicine i dyrektor Centrum Zespołu Retta w Szpitalu Dziecięcym w Montefiore Medical Center. „Nigdy wcześniej nie zaobserwowano całości wyników uzyskanych dzisiaj w przypadku terapii genowej NGN-401 w leczeniu zespołu Retta. Warto zauważyć, że te początkowe uczestniczki nabyły umiejętności rozwojowe po leczeniu w okresie, w którym naturalny przebieg zespołu Retta wskazuje, że dziewczęta tego nie osiągnęły. Nie mogę się doczekać dalszych postępów w tym programie i nadchodzących dodatkowych danych.”

Tymczasowe dane kliniczne na dzień graniczny dla danych, czyli 17 października 2024 r.

Tymczasowe dane dotyczące bezpieczeństwa (N=7)*

Niskie dawki (1E15 vg) i duże dawki (3E15 vg) NGN-401 są dobrze tolerowane przez korzystny profil bezpieczeństwa u pierwszych siedmiu uczestników, dzieci i młodzieży (N=5 w przypadku małych dawek; N=2 w przypadku dużych dawek):

  • Brak poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (SAE) )
  • Brak oznak i objawów wskazujących na toksyczność związaną z nadekspresją MeCP2
  • Większość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE) to znane potencjalne ryzyko związane z wirusem związanym z adenowirusem (AAV), które reagowały na steroidów i ustąpiły lub ustępują
  • Brak zdarzeń niepożądanych związanych z komorami mózgowymi (ICV)
  • Brak napadów u żadnego uczestnika po leczeniu NGN-401

    • *Dzisiaj firma Neurogene dowiedziała się o pojawiającym się SAE związanym z leczeniem, zgodnym ze znanym ryzykiem terapii genowej AAV u trzeciego uczestnika, któremu niedawno podano duże dawki.

    Przejściowe leczenie małą dawką Dane dotyczące skuteczności (N=4)

    Pierwszych czterech uczestników (przedział wiekowy 4–7 lat, ocena skuteczności po 15, 12, 9 i 3 miesiącach po podaniu) w Kohorcie 1 otrzymującej małą dawkę wykazało stałą, zgodną i trwałą poprawę w kluczowych ocenach zespołu Retta :

  • Wszyscy uczestnicy uzyskali ocenę „znacznie poprawioną” lub wynik 2 w ocenianej przez klinicystów skali poprawy ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-I) firmy linia podstawowa; wynik < 3 uznaje się za istotny klinicznie
  • Wszyscy uczestnicy poprawili się w wypełnionym przez opiekuna Kwestionariuszu Zachowania Zespołu Retta (RSBQ), w zakresie od 28 do 52 procent poprawy w porównaniu z wartością wyjściową
  • Wszyscy uczestnicy nabyte umiejętności i/lub kamienie milowe w rozwoju w jednej lub większej liczbie kluczowych dziedzin klinicznych zespołu Retta – funkcja rąk/motoryka mała, język/komunikacja i poruszanie się/motoryka duża
  • Te ulepszenia obejmują złożone umiejętności, które są rzadko nabywane w tej populacji i umiejętności, których rzadko się uczy się ponownie po regresji rozwojowej w porównaniu z historią naturalną zespołu Retta sponsorowanego przez NIH
  • Nowe umiejętności i kamienie milowe z biegiem czasu wzrosły i pogłębiły się

    • Rozpoczęcie kohorty młodzieży/dorosłych w badaniu klinicznym NGN-401

    Neurogene ogłosiło dzisiaj, że zainicjowało kohortę 3 młodzieży/dorosłych w celu uzyskania wstępnych danych na temat potencjału NGN-401 w leczeniu szerszej populacji pacjentów. Do tej kohorty zaprojektowano trzech uczestników w wieku 16 lat i starszych, otrzymujących dużą dawkę.

    Dostosowanie FDA do wymagań CMC w celu rozpoczęcia przyszłych prób rejestracyjnych i wsparcia potencjalnego wprowadzenia produktu na rynek

    Neurogene ogłosiło dzisiaj również, że osiągnęło porozumienie z FDA w sprawie strategii oznaczania siły działania NGN-401, którą należy wdrożyć przed rozpoczęciem próby rejestracyjnej. Ponadto FDA współpracuje z planami zwiększenia skali produkcji NGN-401 firmy Neurogene, co jest ważne dla wsparcia przyszłego wprowadzenia produktu na rynek komercyjny.

    Ukończone i nadchodzące kamienie milowe programu NGN-401

  • Spodziewaj się zakończenia zapisów do kohorty 1 dla dzieci i młodzieży otrzymujących małe dawki (N=8) w czwartym kwartale 2024
  • Planuje aktualizację projektu badania rejestracyjnego w pierwszej połowie 2025
  • Planuje ogłosić dodatkowe tymczasowe dane kliniczne z fazy 1/2 w drugiej połowie 2025

    • Aktualizacja programu leczenia choroby Battena CLN5

    Neurogene ogłosiła dzisiaj, że Spółka nie spodziewa się obecnie kontynuowania programu terapii genowej choroby Battena NGN-101 CLN5. Biorąc pod uwagę rzadkość choroby, dalsze inwestycje w program opierały się na dostosowaniu do usprawnionej ścieżki rejestracji w FDA. Aby wesprzeć usprawnioną ścieżkę leczenia, firma Neurogene złożyła do FDA wniosek o zaawansowaną terapię medycyną regeneracyjną (RMAT). Pomimo przekonania Spółki, że wniosek spełniał standardy wstępnych dowodów klinicznych wymaganych do uzyskania oznaczenia RMAT, wniosek RMAT został odrzucony. Neurogene obecnie ocenia opcje programu.

    Szczegóły transmisji internetowej dla inwestorów/analityków

    Kierownictwo zorganizuje transmisję internetową na żywo i telekonferencję dzisiaj, 11 listopada 2024 r. o 16:30. ET dokona przeglądu tymczasowych danych z badania klinicznego NGN-401. Informacje o dostępie są dostępne w sekcji Relacje inwestorskie na stronie internetowej Neurogene w zakładce Wydarzenia, gdzie przez ograniczony czas będzie dostępna także powtórka transmisji internetowej.

    Informacje o NGN-401

    NGN-401 to eksperymentalna terapia genowa AAV9 opracowywana jako jednorazowa metoda leczenia zespołu Retta. Jest to pierwszy kandydat kliniczny, który dostarcza pełnej długości ludzki gen MECP2 pod kontrolą technologii regulacji transgenów EXACT™ firmy Neurogene. Technologia EXACT stanowi ważny postęp w terapii genowej zespołu Retta, szczególnie dlatego, że zaburzenie to wymaga podejścia terapeutycznego umożliwiającego osiągnięcie docelowych poziomów ekspresji transgenu MECP2 bez powodowania toksycznych skutków związanych z nadekspresją, charakterystycznych dla konwencjonalnej terapii genowej.

    NGN-401 został wybrany przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do pilotażowego programu START, a także otrzymał od FDA oznaczenie RMAT (Regenerative Medicine Advance Therapy), lek sierocy, oznaczenie Fast Track i rzadkie oznaczenie pediatryczne . Neurogene uczestniczył już wcześniej w spotkaniu INTERACT z FDA dotyczącym technologii EXACT. NGN-401 otrzymał także oznaczenie sierocego i produktu leczniczego terapii zaawansowanej od Europejskiej Agencji Leków (EMA) oraz oznaczenie Innovative Licensing and Application Pathway (ILAP) od brytyjskiej Agencji Regulacyjnej ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA).

    O Neurogene Misją Neurogene jest leczenie wyniszczających chorób neurologicznych w celu poprawy życia pacjentów i rodzin dotkniętych tymi rzadkimi chorobami. W ramach projektu Neurogene opracowywane są nowe podejścia i metody leczenia, mające na celu przezwyciężenie ograniczeń konwencjonalnej terapii genowej w leczeniu zaburzeń ośrodkowego układu nerwowego. Obejmuje to wybór metody dostarczania w celu maksymalizacji dystrybucji do tkanek docelowych oraz projektowanie produktów w celu maksymalizacji siły działania i czystości w celu uzyskania zoptymalizowanego profilu skuteczności i bezpieczeństwa. Nowatorska i opatentowana przez Spółkę technologia platformy regulacji transgenów EXACT pozwala na osiągnięcie poziomów terapeutycznych przy jednoczesnym ograniczeniu toksyczności transgenów związanej z konwencjonalną terapią genową. Neurogene zbudował najnowocześniejszy zakład produkcyjny terapii genowej w Houston w Teksasie. W tym zakładzie prowadzono produkcję CGMP NGN-401, która będzie wspierać kluczowe działania w zakresie rozwoju klinicznego. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.neurogene.com.

    Uwaga dotycząca oświadczeń dotyczących przyszłości Stwierdzenia zawarte w niniejszej informacji prasowej, które nie mają charakteru historycznego, mają być i niniejszym są identyfikowane jako oświadczenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu Prywatnych Papierów Wartościowych Ustawa o reformie sporów sądowych z 1995 r. Stwierdzenia te mogą omawiać cele, intencje i oczekiwania co do przyszłych planów, trendów, wydarzeń, wyników działalności lub sytuacji finansowej lub inne, oparte na bieżących oczekiwaniach i przekonaniach kierownictwa Neurogene, jak również założenia przyjęte i informacje aktualnie dostępne dla kierownictwa Neurogene, w tym między innymi stwierdzenia dotyczące: potencjału terapeutycznego i użyteczności, skuteczności i korzyści klinicznych NGN-401; profil bezpieczeństwa i tolerancji oraz wyniki skuteczności NGN-401; przewidywane przyszłe ulepszenia dla uczestników badania fazy 1/2 NGN-401 dotyczące leczenia zespołu Retta, projekty badań klinicznych, plany rozwoju klinicznego i harmonogram dla NGN-401, w tym przewidywany termin rejestracji i wyniki badań klinicznych dotyczących NGN-401 Spółki Badanie fazy 1/2 dotyczące zespołu Retta i rozszerzenie tego badania klinicznego na trzecią kohortę pacjentów w wieku młodzieńczym/dorosłym; oczekiwane korzyści z oznaczenia RMAT i udziału w pilotażowym programie FDA START dla NGN-401, w tym przyszłe interakcje z FDA; harmonogram i powodzenie planów Neurogene dotyczących zwiększenia skali komercyjnej produkcji NGN-401; wszelkie potencjalne alternatywy dla przyszłego rozwoju NGN-101; oraz nasze oczekiwane zasoby gotówkowe i płynność. Stwierdzenia dotyczące przyszłości obejmują zazwyczaj stwierdzenia, które mają charakter prognostyczny i zależą od przyszłych zdarzeń lub warunków lub do nich się odnoszą, a także zawierają słowa takie jak „może”, „będzie”, „powinno”, „byłoby”, „oczekiwać”, „przewidywać” ”, „plan”, „prawdopodobnie”, „wierzyć”, „szacować”, „projekt”, „zamierzać”, „na dobrej drodze” i inne podobne wyrażenia lub liczba przecząca lub mnoga tych słów lub inne podobne wyrażenia, które są przewidywań lub wskazuje na przyszłe wydarzenia lub perspektywy nie wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawierają te słowa. Stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na bieżących przekonaniach i założeniach, które są obarczone ryzykiem, niepewnością i założeniami, które są trudne do przewidzenia w odniesieniu do czasu, zakresu, prawdopodobieństwa i stopnia wystąpienia, co może spowodować, że rzeczywiste wyniki będą znacząco różnić się od przewidywanych i wiele z nich jest poza kontrolą Neurogene. Takie ryzyko, niepewność i założenia obejmują między innymi: ryzyko związane z terminem i powodzeniem włączenia pacjentów do rozszerzonej kohorty naszego badania klinicznego fazy 1/2 dotyczącego leku NGN-401 w leczeniu zespołu Retta; oczekiwany czas i wyniki dawkowania pacjentom w naszych badaniach klinicznych, w tym NGN-401; potencjalny negatywny wpływ na pacjentów wynikający ze stosowania wyższej dawki NGN-401 w Kohorcie 2 fazy 1/2 badania klinicznego w leczeniu zespołu Retta; potencjał nieoczekiwanych wyników lub negatywnych skutków dla pacjentów w wieku młodzieńczym lub dorosłym w kohorcie 3 fazy 1/2 badania klinicznego dla NGN-401; ryzyko, że nie będziemy w stanie przekazać dodatkowych danych w przewidywanym terminie; ryzyko związane z naszą zdolnością do uzyskania zgody organów regulacyjnych i ostatecznej komercjalizacji naszych kandydatów na produkty, w tym NGN-401; oraz inne ryzyka i niepewności zidentyfikowane pod nagłówkiem „Czynniki ryzyka” zawarte w naszym Raporcie rocznym na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2023 r., złożonym w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd („SEC”) w dniu 18 marca 2024 r., lub nasz raport kwartalny na formularzu 10-Q za kwartał zakończony 30 czerwca 2024 r. oraz inne dokumenty, które Spółka złożyła i może złożyć w SEC w przyszły. Żadna część niniejszego komunikatu nie powinna być traktowana jako oświadczenie jakiejkolwiek osoby, że zawarte w nim stwierdzenia dotyczące przyszłości zostaną osiągnięte lub że zostaną osiągnięte przewidywane wyniki takich stwierdzeń dotyczących przyszłości. Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie są aktualne wyłącznie na dzień ich sformułowania i w całości podlegają zastrzeżeniom poprzez odniesienie do zawartych w nim ostrzeżeń. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez obowiązujące prawo, Neurogene nie ma obowiązku poprawiania ani aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość ani składania jakichkolwiek innych oświadczeń wybiegających w przyszłość, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń czy z innych powodów.

    Źródło: Neurogene Inc.

    Wysłano : 2024-11-13 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe