Neurogene relata dados positivos de eficácia provisória dos primeiros quatro participantes pediátricos com baixas doses no ensaio clínico de terapia genética NGN-401 para síndrome de Rett

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NOVA IORQUE--(BUSINESS WIRE)--Nov. (Nasdaq: NGNE), uma empresa de estágio clínico fundada para levar medicamentos genéticos que mudam vidas a pacientes e famílias afetadas por doenças neurológicas raras, anunciou hoje dados clínicos provisórios positivos nos primeiros quatro participantes do coorte de dose baixa de seu estudo aberto de fase 1/2 em andamento, projetado para avaliar a terapia genética NGN-401 para o tratamento de pacientes pediátricas do sexo feminino com síndrome de Rett. NGN-401 em dose baixa demonstrou um perfil de segurança favorável.

“Hoje é um dia importante para a Neurogene e a comunidade da síndrome de Rett, pois compartilhamos dados provisórios positivos para NGN-401 de nossa coorte de dose baixa que mostra que os primeiros quatro participantes demonstraram ganhos significativos de habilidades e marcos de desenvolvimento nos principais domínios clínicos da síndrome de Rett, que não se espera que ocorram quando comparados e contextualizados com a história natural da síndrome de Rett. Os dados também foram concordantes em múltiplas escalas e mostram consistência de efeito entre os pacientes, apesar de suas apresentações clínicas únicas no início do estudo”, disse Rachel McMinn, Ph.D., fundadora e CEO da Neurogene. “Estamos extremamente gratos aos participantes, cuidadores e locais de ensaio da síndrome de Rett que estão participando do nosso estudo.”

“A síndrome de Rett é uma doença devastadora do neurodesenvolvimento que é incrivelmente desafiadora para os pacientes e seus cuidadores, uma vez que não há opções de tratamento disponíveis para tratar a causa subjacente da doença”, disse Aleksandra Jacobs, M.D., Ph.D., Professora de Neurologia Pediátrica, Faculdade de Medicina Albert Einstein e Diretor do Centro para Síndrome de Rett do Hospital Infantil do Montefiore Medical Center. “A totalidade dos resultados partilhados hoje com a terapia genética NGN-401 nunca foi vista antes no tratamento da síndrome de Rett. Notavelmente, estes participantes iniciais adquiriram competências de desenvolvimento pós-tratamento durante o período em que a história natural da síndrome de Rett indica que as raparigas não o fariam. Aguardo com expectativa o progresso contínuo deste programa e os dados adicionais que virão.”

Dados clínicos provisórios a partir da data limite de dados de 17 de outubro de 2024

Dados provisórios de segurança (N=7)*

Dose baixa (1E15 vg) e dose alta (3E15 vg) de NGN-401 foram bem toleradas com um perfil de segurança favorável nos primeiros sete participantes pediátricos (N=5 em dose baixa; N=2 em dose alta):

  • Nenhum evento adverso grave (EAG) relacionado ao tratamento )
  • Não há sinais ou sintomas indicativos de toxicidade de superexpressão de MeCP2
  • A maioria dos eventos adversos (EAs) relacionados ao tratamento são riscos potenciais conhecidos do vírus adeno-associado (AAV), foram responsivos a esteróides e foram resolvidos ou estão resolvendo
  • Nenhum EA relacionado ao intracerebroventricular (ICV)
  • Nenhuma convulsão para nenhum participante após o tratamento com NGN-401

    • *Hoje, a Neurogene tomou conhecimento de um EAG emergente relacionado ao tratamento, consistente com os riscos conhecidos da terapia genética de AAV, no terceiro participante com dose alta que recebeu recentemente a dose.

    Dose baixa provisória Dados de eficácia (N=4)

    Os primeiros quatro participantes (faixa etária de 4 a 7 anos, avaliações de eficácia aos 15, 12, 9 e 3 meses após a administração) na Coorte 1 de dose baixa mostraram melhorias consistentes, concordantes e duradouras nas principais avaliações da síndrome de Rett :

  • Todos os participantes obtiveram uma classificação de “melhorou muito”, ou uma pontuação de 2, na Escala de Melhoria de Impressão Clínica Global (CGI-I) avaliada pelos médicos de linha de base; uma pontuação < 3 é considerada clinicamente significativa
  • Todos os participantes melhoraram no Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ) preenchido pelo cuidador, variando de 28 a 52 por cento de melhoria em relação ao valor inicial
  • Todos os participantes habilidades adquiridas e/ou marcos de desenvolvimento em um ou mais domínios clínicos centrais da síndrome de Rett - função manual/motora fina, linguagem/comunicação e deambulação/motora grossa
  • Essas melhorias incluem habilidades complexas que são raramente aprendidas nesta população e habilidades que raramente são reaprendidas após a regressão do desenvolvimento quando comparadas à história natural da síndrome de Rett patrocinada pelo NIH
  • Novas habilidades e marcos aumentaram e se aprofundaram ao longo do tempo

    • Início da coorte de adolescentes/adultos no ensaio clínico NGN-401

    A Neurogene anunciou hoje que iniciou uma Coorte 3 de adolescentes/adultos para obter dados iniciais sobre o potencial do NGN-401 para tratar uma população mais ampla de pacientes. Esta coorte foi projetada para inscrever três participantes com idade igual ou superior a 16 anos na dose alta.

    Alinhamento da FDA com os requisitos do CMC para iniciar futuros testes de registro e apoiar o lançamento potencial de produtos

    A Neurogene também anunciou hoje que obteve alinhamento com a FDA em sua estratégia de ensaio de potência para NGN-401, que é necessária antes de iniciar um ensaio de registro. Além disso, a FDA está alinhada com os planos de expansão de produção da Neurogene para NGN-401, o que é importante para apoiar o futuro lançamento comercial de um produto.

    Marcos concluídos e futuros para o programa NGN-401

  • Esperamos concluir a inscrição na Coorte 1 pediátrica de dose baixa (N=8) no quarto trimestre de 2024
  • Planos para fornecer uma atualização do desenho do ensaio de registro no primeiro semestre de 2025
  • Planos para anunciar dados clínicos provisórios adicionais da Fase 1/2 no segundo semestre de 2025

    • Atualização do programa da doença de Batten CLN5

    A Neurogene anunciou hoje que a empresa não espera avançar com o programa de terapia genética da doença de Batten CLN5 NGN-101 neste momento. Dada a raridade da doença, o investimento contínuo no programa baseou-se no alinhamento de um processo de registo simplificado com a FDA. Para apoiar um caminho simplificado, a Neurogene apresentou um pedido de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) ao FDA. Apesar da crença da Empresa de que o pedido atendia ao padrão de evidência clínica preliminar necessária para obter uma designação RMAT, o pedido RMAT foi negado. A Neurogene está atualmente avaliando opções para o programa.

    Detalhes do webcast para investidores/analistas

    A administração realizará um webcast ao vivo e uma teleconferência hoje, 11 de novembro de 2024, às 16h30. ET para revisar os dados provisórios do ensaio clínico NGN-401. As informações de acesso estão disponíveis na seção Relações com Investidores do site da Neurogene em Eventos, onde o replay do webcast também estará disponível por tempo limitado.

    Sobre NGN-401

    NGN-401 é uma terapia genética AAV9 experimental que está sendo desenvolvida como tratamento único para a síndrome de Rett. É o primeiro candidato clínico a fornecer o gene MECP2 humano completo sob o controle da tecnologia de regulação de transgenes EXACT™ da Neurogene. A tecnologia EXACT é um avanço importante na terapia genética para a síndrome de Rett, especificamente porque o distúrbio requer uma abordagem de tratamento que permita níveis direcionados de expressão do transgene MECP2 sem causar efeitos tóxicos relacionados à superexpressão associados à terapia genética convencional.

    NGN-401 foi selecionado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para seu Programa Piloto START e também recebeu designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT), designação de medicamento órfão, designação Fast Track e designação pediátrica rara da FDA . A Neurogene recebeu anteriormente uma reunião INTERACT com o FDA sobre a tecnologia EXACT. NGN-401 também recebeu designação órfã e designação de medicamento de terapia avançada da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e a designação Innovative Licensing and Application Pathway (ILAP) da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) do Reino Unido.

    Sobre a Neurogene A missão da Neurogene é tratar doenças neurológicas devastadoras para melhorar a vida de pacientes e famílias afetadas por essas doenças raras. A Neurogene está desenvolvendo novas abordagens e tratamentos para abordar as limitações da terapia genética convencional em distúrbios do sistema nervoso central. Isto inclui a seleção de uma abordagem de entrega para maximizar a distribuição nos tecidos-alvo e projetar produtos para maximizar a potência e a pureza para uma eficácia otimizada e um perfil de segurança. A nova e exclusiva tecnologia de plataforma de regulação de transgenes EXACT da empresa permite a entrega de níveis terapêuticos, ao mesmo tempo que limita a toxicidade dos transgenes associada à terapia genética convencional. A Neurogene construiu uma fábrica de terapia genética de última geração em Houston, Texas. A produção CGMP de NGN-401 foi conduzida nesta instalação e apoiará atividades essenciais de desenvolvimento clínico. Para obter mais informações, visite www.neurogene.com.

    Nota de advertência sobre declarações prospectivas As declarações contidas neste comunicado à imprensa que não são de natureza histórica pretendem ser, e aqui são identificadas como, declarações prospectivas dentro do significado dos Valores Mobiliários Privados. Lei de Reforma de Litígios de 1995. Estas declarações podem discutir objetivos, intenções e expectativas quanto a planos futuros, tendências, eventos, resultados de operações ou situação financeira, ou de outra forma, com base nas expectativas e crenças atuais da administração da Neurogene, bem como suposições feitas e informações atualmente disponíveis para o gerenciamento de Neurogene, incluindo, mas não se limitando a, declarações sobre: ​​o potencial terapêutico e utilidade, eficácia e benefícios clínicos de NGN-401; o perfil de segurança e tolerabilidade e resultados de eficácia de NGN-401; melhorias futuras previstas para os participantes do ensaio NGN-401 Fase 1/2 para o tratamento de projetos de ensaios de síndrome de Rett, planos de desenvolvimento clínico e cronograma para NGN-401, incluindo o momento previsto de inscrição e resultados de ensaios clínicos do NGN-401 da Empresa Ensaio de fase 1/2 para síndrome de Rett e expansão desse ensaio clínico para uma terceira coorte para pacientes adolescentes/adultos; benefícios esperados da designação RMAT e participação no programa piloto START da FDA para NGN-401, incluindo futuras interações com a FDA; o momento e o sucesso dos planos da Neurogene para o aumento da produção comercial de NGN-401; quaisquer alternativas potenciais para o desenvolvimento futuro da NGN-101; e nossos recursos de caixa e liquidez esperados. Declarações prospectivas geralmente incluem declarações de natureza preditiva e dependem ou se referem a eventos ou condições futuras, e incluem palavras como “pode”, “irá”, “deveria”, “iria”, “esperaria”, “antecipa ”, “planejar”, ​​“provável”, “acreditar”, “estimar”, “projetar”, “pretender”, “no caminho certo” e outras expressões semelhantes ou o negativo ou plural dessas palavras, ou outras expressões semelhantes que sejam previsões ou indicar eventos ou perspectivas futuras, embora nem todos declarações prospectivas contêm essas palavras. As declarações prospectivas baseiam-se em crenças e suposições atuais que estão sujeitas a riscos, incertezas e suposições que são difíceis de prever em relação ao momento, extensão, probabilidade e grau de ocorrência, o que pode fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes dos resultados previstos. e muitos dos quais estão fora do controle da Neurogene. Tais riscos, incertezas e suposições incluem, entre outras coisas: riscos relacionados ao momento e ao sucesso da inscrição de pacientes na coorte expandida do nosso ensaio clínico de Fase 1/2 do NGN-401 para o tratamento da síndrome de Rett; o momento e os resultados esperados da dosagem dos pacientes em nossos ensaios clínicos, incluindo NGN-401; o potencial de impactos negativos para os pacientes resultantes do uso de uma dose mais elevada de NGN-401 na Coorte 2 do ensaio clínico de Fase 1/2 para o tratamento da síndrome de Rett; o potencial para resultados inesperados ou impactos negativos para pacientes adolescentes ou adultos na Coorte 3 do ensaio clínico de Fase 1/2 para NGN-401; o risco de não conseguirmos reportar dados adicionais no cronograma previsto; riscos relacionados à nossa capacidade de obter aprovação regulatória e, em última análise, comercializar nossos produtos candidatos, incluindo NGN-401; e outros riscos e incertezas identificados no título "Fatores de Risco" incluídos em nosso Relatório Anual no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, arquivado na Securities and Exchange Commission (“SEC”) em 18 de março de 2024, ou nosso Relatório Trimestral no Formulário 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de junho de 2024 e outros registros que a Empresa fez e poderá fazer junto à SEC no futuro. Nada nesta comunicação deve ser considerado como uma representação por qualquer pessoa de que as declarações prospectivas aqui estabelecidas serão alcançadas ou que os resultados contemplados de tais declarações prospectivas serão alcançados. As declarações prospectivas nesta comunicação são válidas apenas no dia em que são feitas e são qualificadas em sua totalidade por referência às declarações de advertência aqui contidas. Exceto conforme exigido pela lei aplicável, a Neurogene não assume nenhuma obrigação de revisar ou atualizar qualquer declaração prospectiva, ou de fazer quaisquer outras declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma.

    Fonte: Neurogene Inc.

    Postou : 2024-11-13 06:00

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