Neurogene raportează date pozitive de eficacitate intermediară de la primii patru participanți pediatrici cu doze mici la studiul clinic de terapie genetică NGN-401 pentru sindromul Rett

Urmăriți Drugslib pe

NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--Nov. 11, 2024 -- Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), o companie în stadiu clinic fondată pentru a aduce medicamente genetice care schimbă viața pacienților și familiilor afectate de boli neurologice rare, a anunțat astăzi date clinice intermediare pozitive la primii patru participanți la cohorta cu doze mici din studiul său deschis de fază 1/2, în curs de desfășurare, conceput pentru a evalua terapia genică NGN-401 pentru tratamentul femeilor copii și adolescenți cu sindrom Rett. Doza mică de NGN-401 a demonstrat un profil de siguranță favorabil.

„Astăzi marchează o zi importantă pentru Neurogene și comunitatea sindromului Rett, deoarece împărtășim date intermediare pozitive pentru NGN-401 de la cohorta noastră cu doze mici, care arată că primii patru participanți au demonstrat câștiguri semnificative ale competențelor și etapelor de dezvoltare în domeniile clinice de bază ale sindromului Rett, care nu sunt de așteptat să apară în comparație și contextualizate față de istoria naturală a sindromului Rett. Datele au fost, de asemenea, concordante pe mai multe scale și arată consistența efectului între pacienți, în ciuda prezentărilor lor clinice unice la momentul inițial”, a declarat Rachel McMinn, Ph.D., fondator și director executiv al Neurogene. „Suntem incredibil de recunoscători participanților, îngrijitorilor și centrelor de testare a sindromului Rett care participă la studiul nostru.”

„Sindromul Rett este o boală devastatoare a dezvoltării neurologice, care este incredibil de provocatoare pentru pacienți și îngrijitorii lor, având în vedere că nu există opțiuni de tratament disponibile pentru a aborda cauza de bază a bolii”, a spus Aleksandra Jacobs, MD, Ph.D., Profesor de Neurologie Pediatrică, Colegiul de Medicină Albert Einstein și Director al Centrului pentru Sindromul Rett din Spitalul de Copii din Centrul Medical Montefiore. „Totalitatea rezultatelor împărtășite astăzi cu terapia genică NGN-401 nu au fost niciodată văzute înainte în tratamentul sindromului Rett. În special, acești participanți inițiali au dobândit abilități de dezvoltare post-tratament în perioada în care istoria naturală a sindromului Rett indică faptul că fetele nu le-ar face. Aștept cu nerăbdare progresul continuu al acestui program și datele suplimentare care vor veni.”

Date clinice intermediare de la data limită a datelor din 17 octombrie 2024

Date intermediare de siguranță (N=7)*

NGN-401 cu doze mici (1E15 vg) și cu doze mari (3E15 vg) au fost bine tolerate cu un profil de siguranță favorabil la primii șapte participanți pediatrici (N=5 cu doze mici; N=2 cu doze mari):

  • Fără evenimente adverse grave legate de tratament (EAS) )
  • Nu există semne sau simptome care să indice toxicitatea supraexpresiei MeCP2
  • Majoritatea evenimentelor adverse (EA) legate de tratament sunt riscuri potențiale cunoscute de virus adeno-asociat (AAV), au răspuns la steroizi și sunt rezolvate sau se rezolvă
  • Fără EI legate de intracerebroventricular (ICV)
  • Fără convulsii pentru niciunul dintre participanții după tratamentul NGN-401

    • *Astăzi, Neurogene a devenit conștient de un SAE emergent legat de tratament, în concordanță cu riscurile cunoscute ale terapiei genice AAV la cel de-al treilea participant la doză mare, care a fost recent administrat.

    Interimar cu doză mică. Date de eficacitate (N=4)

    Primii patru participanți (interval de vârstă 4-7 ani, evaluări ale eficacității la 15, 12, 9 și 3 luni după administrare) din Cohorta 1 cu doze mici au arătat îmbunătățiri consistente, concordante și durabile în cadrul evaluărilor cheie ale sindromului Rett :

  • Toți participanții au obținut o evaluare de „mult îmbunătățit” sau un scor de 2 la Clinical Global Impression Scale of Improvement (CGI-I) evaluată de clinician de la valoarea inițială; un scor de < 3 este considerat semnificativ din punct de vedere clinic
  • Toți participanții s-au îmbunătățit la Chestionarul de comportament al sindromului Rett (RSBQ) completat de îngrijitor, variind de la 28 la 52% îmbunătățire față de valoarea inițială
  • Toți participanții abilități dobândite și/sau repere de dezvoltare în unul sau mai multe domenii clinice de bază ale sindromului Rett - funcția mâinii/motrie fină, limbaj/comunicare și ambulație/motorie grosieră
  • Aceste îmbunătățiri includ abilități complexe care sunt rareori învățate la această populație și abilități care sunt rareori reînvățate după regresia dezvoltării, în comparație cu istoria naturală a sindromului Rett, sponsorizată de NIH
  • Noile abilități și repere au crescut și s-au aprofundat în timp

    • Inițierea Adolescentului/Adultului Cohortă în studiul clinic NGN-401

    Neurogene a anunțat astăzi că a inițiat o cohortă 3 de adolescenți/adulti pentru a obține date inițiale despre potențialul NGN-401 de a trata o populație mai largă de pacienți. Această cohortă este concepută pentru a înscrie trei participanți cu vârsta de 16 ani și peste la doza mare.

    Alinierea FDA la cerințele CMC pentru a iniția viitoare încercări de înregistrare și a sprijini lansarea potențială a produsului

    Neurogene a anunțat, de asemenea, astăzi că s-a aliniat la FDA cu privire la strategia sa de testare a potenței pentru NGN-401, care este necesar să fie pusă în aplicare înainte de inițierea unui studiu de înregistrare. În plus, FDA este aliniată cu planurile de extindere a producției Neurogene pentru NGN-401, ceea ce este important pentru a sprijini o viitoare lansare de produs comercial.

    Etape de referință finalizate și viitoare pentru programul NGN-401.

  • Așteptați să finalizați înscrierea în cohorta 1 pediatrică cu doze mici (N=8) în al patrulea trimestru al anului 2024
  • Planuri să furnizeze o actualizare a designului studiului de înregistrare în prima jumătate a anului 2025
  • Planifică să anunțe date clinice intermediare suplimentare de faza 1/2 în a doua jumătate a anului 2025

    • Actualizarea programului pentru boala CLN5 Batten

    Neurogene a anunțat astăzi că Compania nu se așteaptă să avanseze cu programul de terapie genetică a bolii CLN5 Batten NGN-101 în acest moment. Având în vedere raritatea bolii, investiția continuă în program a fost bazată pe alinierea pe o cale de înregistrare simplificată cu FDA. Pentru a susține o cale simplificată, Neurogene a trimis o cerere de terapie în avans pentru medicină regenerativă (RMAT) la FDA. În ciuda convingerii Companiei că cererea îndeplinește standardul de dovezi clinice preliminare necesare pentru obținerea unei desemnări RMAT, cererea RMAT a fost respinsă. Neurogene evaluează în prezent opțiunile pentru program.

    Detalii despre webcast pentru investitori/analist

    Conducerea va găzdui o transmisie web live și o conferință telefonică astăzi, 11 noiembrie 2024, la 16:30. ET să revizuiască datele intermediare din studiul clinic NGN-401. Informațiile de acces sunt disponibile în secțiunea Relații cu investitorii de pe site-ul web Neurogene, sub Evenimente, unde reluarea webcast-ului va fi, de asemenea, disponibilă pentru o perioadă limitată.

    Despre NGN-401

    NGN-401 este o terapie genică AAV9 experimentală dezvoltată ca tratament unic pentru sindromul Rett. Este primul candidat clinic care livrează gena MECP2 umană de lungime completă sub controlul tehnologiei de reglare a transgenelor EXACT™ de la Neurogene. Tehnologia EXACT este un progres important în terapia genică pentru sindromul Rett, în special pentru că tulburarea necesită o abordare de tratament care să permită niveluri țintite de expresie a transgenei MECP2 fără a provoca efecte toxice legate de supraexpresie asociate cu terapia genică convențională.

    NGN-401 a fost selectat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru programul său pilot START și a primit, de asemenea, denumirea de Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT), desemnarea de medicament orfan, desemnarea Fast Track și denumirea rara pediatrică de la FDA . Neurogene a primit anterior o întâlnire INTERACT cu FDA în ceea ce privește tehnologia EXACT. NGN-401 a primit, de asemenea, desemnarea orfană și desemnarea de medicament pentru terapie avansată de la Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) și desemnarea Innovative Licensing and Application Pathway (ILAP) de la Agenția de Reglementare a Medicamentelor și Produselor de Sănătate (MHRA) din Regatul Unit (Marea Britanie).

    Despre Neurogene Misiunea Neurogene este de a trata bolile neurologice devastatoare pentru a îmbunătăți viața pacienților și familiilor afectate de aceste boli rare. Neurogene dezvoltă noi abordări și tratamente pentru a aborda limitările terapiei genice convenționale în tulburările sistemului nervos central. Aceasta include selectarea unei abordări de livrare pentru a maximiza distribuția către țesuturile țintă și proiectarea de produse pentru a maximiza potența și puritatea pentru un profil optimizat de eficacitate și siguranță. Tehnologia nouă și proprietară a platformei de reglare a transgenelor EXACT a companiei permite furnizarea de niveluri terapeutice limitând în același timp toxicitatea transgenică asociată cu terapia genică convențională. Neurogene a construit o unitate de producție de ultimă generație pentru terapie genetică în Houston, Texas. Producția CGMP a NGN-401 a fost efectuată în această unitate și va sprijini activitățile esențiale de dezvoltare clinică. Pentru mai multe informații, vizitați www.neurogene.com.

    Notă de avertizare cu privire la declarațiile prospective Declarațiile din acest comunicat de presă care nu sunt de natură istorică sunt destinate să fie și prin prezenta sunt identificate ca declarații prospective în sensul titlurilor de valoare private. Litigation Reform Act din 1995. Aceste declarații pot discuta obiectivele, intențiile și așteptările cu privire la planuri viitoare, tendințe, evenimente, rezultate ale operațiunilor sau situația financiară sau altfel, pe baza așteptărilor și convingerilor actuale ale managementului Neurogene, precum și ipoteze. făcute de managementul Neurogene și informațiile disponibile în prezent pentru aceasta, inclusiv, dar fără a se limita la, declarații privind: potențialul terapeutic și utilitatea, eficacitatea și beneficiile clinice ale NGN-401; profilul de siguranță și tolerabilitate și rezultatele eficacității NGN-401; îmbunătățiri viitoare anticipate pentru participanții la studiul de fază 1/2 NGN-401 pentru tratamentul modelelor de studii privind sindromul Rett, planurile de dezvoltare clinică și calendarul pentru NGN-401, inclusiv momentul anticipat de înscriere și rezultatele studiilor clinice din NGN-401 al companiei Studiu de fază 1/2 pentru sindromul Rett și extinderea acestui studiu clinic la o a treia cohortă pentru pacienți adolescenți/adulti; beneficiile așteptate ale desemnării RMAT și participării la programul pilot START al FDA pentru NGN-401, inclusiv interacțiunile viitoare cu FDA; momentul și succesul planurilor Neurogene pentru extinderea producției comerciale a NGN-401; orice alternative potențiale pentru dezvoltarea viitoare a NGN-101; și resursele noastre de numerar și lichiditatea așteptate. Declarațiile prospective includ, în general, declarații care sunt de natură predictivă și depind sau se referă la evenimente sau condiții viitoare și includ cuvinte precum „poate”, „va”, „ar trebui”, „ar”, „așteaptă”, „anticipă”. ”, „planifica”, „probabil”, „crede”, „estima”, „proiectează”, „intenționează”, „pe cale” și alte expresii similare sau negativul sau pluralul acestor cuvinte sau alte expresii similare care sunt predicții sau indică evenimente sau perspective viitoare, deși nu toate declarațiile prospective conțin aceste cuvinte. Declarațiile prospective se bazează pe convingeri și ipoteze curente care sunt supuse riscurilor, incertitudinilor și ipotezelor care sunt dificil de prezis în ceea ce privește momentul, amploarea, probabilitatea și gradul de apariție, ceea ce ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de rezultatele anticipate. iar multe dintre ele sunt în afara controlului lui Neurogene. Astfel de riscuri, incertitudini și ipoteze includ, printre altele: riscuri legate de momentul și succesul înscrierii pacienților în cohorta extinsă a studiului nostru clinic de fază 1/2 a NGN-401 pentru tratamentul sindromului Rett; momentul și rezultatele așteptate ale dozării pacienților în studiile noastre clinice, inclusiv NGN-401; potențialul de impact negativ asupra pacienților ca urmare a utilizării unei doze mai mari de NGN-401 în Cohorta 2 a studiului clinic de fază 1/2 pentru tratamentul sindromului Rett; potențialul de rezultate neașteptate sau impacturi negative asupra pacienților adolescenți sau adulți din Cohorta 3 a studiului clinic de fază 1/2 pentru NGN-401; riscul ca s-ar putea să nu putem raporta date suplimentare privind cronologia prevăzută; riscuri legate de capacitatea noastră de a obține aprobarea de reglementare și, în cele din urmă, de a comercializa produsele noastre candidate, inclusiv NGN-401; și alte riscuri și incertitudini identificate la rubrica „Factori de risc” incluse în Raportul nostru anual pe Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023, depus la Securities and Exchange Commission („SEC”) la 18 martie 2024, sau Raportul nostru trimestrial pe Formularul 10-Q pentru trimestrul încheiat la 30 iunie 2024 și alte documente pe care Compania le-a făcut și le poate face la SEC în viitor. Nimic din această comunicare nu ar trebui privit ca o declarație de către nicio persoană că declarațiile prospective prezentate aici vor fi realizate sau că rezultatele avute în vedere ale oricărei astfel de declarații prospective vor fi atinse. Declarațiile prospective din această comunicare vorbesc numai din ziua în care au fost făcute și sunt calificate în întregime prin referire la declarațiile de avertizare de aici. Cu excepția cazurilor cerute de legislația aplicabilă, Neurogene nu își asumă nicio obligație de a revizui sau de a actualiza orice declarație prospectivă sau de a face orice alte declarații anticipative, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel.

    Sursa: Neurogene Inc.

    Postat : 2024-11-13 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare