Neurogene сообщает о положительных промежуточных данных об эффективности первых четырех педиатрических участников клинических испытаний генной терапии NGN-401 с низкими дозами при синдроме Ретта

Следите за Drugslib на

НЬЮ-ЙОРК – (BUSINESS WIRE) – ноябрь. 11, 2024 — Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), компания на клинической стадии, основанная для предоставления изменяющих жизнь генетических лекарств пациентам и семьям, страдающим редкими неврологическими заболеваниями, сегодня объявила о положительных промежуточных клинических данных у первых четырех участников исследования. когорта низких доз текущего открытого исследования фазы 1/2, предназначенного для оценки генной терапии NGN-401 для лечения педиатрических пациентов женского пола с синдромом Ретта. Низкие дозы NGN-401 продемонстрировали благоприятный профиль безопасности.

«Сегодняшний день знаменует собой важный день для Neurogene и сообщества синдрома Ретта, поскольку мы делимся положительными промежуточными данными по NGN-401 из нашей группы пациентов с низкими дозами, которые показывает, что первые четыре участника продемонстрировали значительный прирост навыков и вех развития в основных клинических областях синдрома Ретта, чего не ожидается по сравнению с естественным течением синдрома Ретта и при сопоставлении с ним в контексте. Данные также были согласованы по нескольким шкалам и демонстрируют постоянство эффекта у всех пациентов, несмотря на их уникальные клинические проявления на исходном уровне», — сказала Рэйчел МакМинн, доктор философии, основатель и главный исполнительный директор Neurogene. «Мы невероятно благодарны участникам, лицам, осуществляющим уход, и центрам исследования синдрома Ретта, которые принимают участие в нашем исследовании».

«Синдром Ретта — это разрушительное заболевание нервной системы, которое представляет собой невероятно сложную задачу для пациентов и лиц, осуществляющих уход за ними, поскольку не существует доступных вариантов лечения для устранения основной причины заболевания», — сказала Александра Джейкобс, доктор медицинских наук, профессор Детская неврология, Медицинский колледж Альберта Эйнштейна и директор Центра синдрома Ретта детской больницы Медицинского центра Монтефиоре. «Совокупность результатов, полученных сегодня при генной терапии NGN-401, никогда раньше не наблюдалась при лечении синдрома Ретта. Примечательно, что эти первоначальные участники приобрели навыки развития после лечения в период, когда естественная история синдрома Ретта указывает на то, что девочки этого не сделают. Я с нетерпением жду дальнейшего прогресса в этой программе и появления дополнительных данных».

Промежуточные клинические данные по состоянию на дату окончания сбора данных 17 октября 2024 г.

Промежуточные данные по безопасности (N=7)*

Низкие дозы (1E15 vg) и высокие дозы (3E15 vg) NGN-401 хорошо переносятся благоприятный профиль безопасности у первых семи педиатрических участников (N=5 в низкой дозе; N=2 в высокой дозе):

  • Нет серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением (СНЯ). )
  • Нет признаков или симптомов, указывающих на токсичность сверхэкспрессии MeCP2.
  • Большинство связанных с лечением нежелательных явлений (НЯ) являются известными потенциальными рисками аденоассоциированного вируса (ААВ), поддаются лечению стероиды, и они проходят или проходят.
  • Нет интрацеребровентрикулярных (ICV) НЯ, связанных с
  • Нет судорог ни у кого из участников после лечения NGN-401

    • *Сегодня компании Neurogene стало известно о возникающем СНЯ, связанном с лечением, что соответствует известным рискам генной терапии AAV у третьего участника, получившего высокие дозы, который недавно получил дозу.

    Промежуточный режим низких доз Данные об эффективности (N=4)

    Первые четыре участника (возрастной диапазон 4–7 лет, оценка эффективности через 15, 12, 9 и 3 месяца после приема дозы) в когорте 1 с низкими дозами показали последовательное, согласованное и устойчивое улучшение по ключевым оценкам синдрома Ретта. :

  • Все участники получили оценку «значительно улучшилось» или оценку 2 по шкале клинического глобального впечатления. улучшения (CGI-I) по сравнению с базовым уровнем; оценка <3 считается клинически значимой.
  • У всех участников улучшилось состояние по заполненному лицом, осуществляющим уход, поведенческому опроснику при синдроме Ретта (RSBQ), улучшение от 28 до 52 процентов по сравнению с исходным уровнем.
  • Все участники приобретенные навыки и/или этапы развития в одной или нескольких основных клинических областях синдрома Ретта – функция рук/мелкая моторика, речь/коммуникация и передвижение/крупная моторика
  • Эти улучшения включают сложные навыки, которые редко изучаются в этой группе населения, и навыки, которые редко изучаются повторно после регресса в развитии по сравнению с естественной историей синдрома Ретта, спонсируемой НИЗ.
  • Новые навыки и основные этапы со временем увеличивались и углублялись.

    • Начало группы подростков/взрослых в NGN-401 Клинические испытания

    Сегодня компания Neuogene объявила, что создала когорту подростков и взрослых 3 для получения первоначальных данных о потенциале NGN-401 для лечения более широкой популяции пациентов. Эта группа предназначена для включения трех участников в возрасте от 16 лет и старше, получающих высокую дозу.

    Согласование FDA требований CMC для начала будущих регистрационных испытаний и поддержки запуска потенциального продукта

    Neurogene также объявила сегодня, что она согласовала с FDA свою стратегию анализа эффективности NGN-401, которую необходимо внедрить до начала регистрационного испытания. Кроме того, FDA согласуется с планами Neurogene по расширению производства NGN-401, что важно для поддержки будущего коммерческого запуска продукта.

    Завершенные и предстоящие этапы программы NGN-401.

  • Ожидается завершение набора в педиатрическую когорту 1 с низкими дозами (N=8) в четвертом квартале 2024 года.
  • Планы предоставить обновленную информацию о дизайне регистрационных исследований в первой половине 2025 года.
  • Планируется объявить дополнительные промежуточные клинические данные фазы 1/2 во второй половине 2025 года.

    • Обновление программы лечения болезни Баттена CLN5

    Neurogene объявила сегодня, что в настоящее время компания не планирует продвигать программу генной терапии болезни Баттена NGN-101 CLN5. Учитывая редкость заболевания, продолжение инвестиций в программу было основано на согласовании упрощенного процесса регистрации с FDA. Чтобы поддержать упрощенный путь, Neurogene подала в FDA заявку на современную регенеративную терапию (RMAT). Несмотря на убежденность Компании в том, что заявка соответствует стандарту предварительных клинических доказательств, необходимых для получения статуса RMAT, заявка RMAT была отклонена. В настоящее время Neurogene оценивает варианты программы.

    Подробности веб-трансляции для инвесторов и аналитиков

    Сегодня, 11 ноября 2024 г., в 16:30 по тихоокеанскому времени руководство проведет прямую веб-трансляцию и телеконференцию. ET рассмотрит промежуточные данные клинического исследования NGN-401. Информация о доступе доступна в разделе «Связи с инвесторами» веб-сайта Neurogene в разделе «Мероприятия», где запись веб-трансляции также будет доступна в течение ограниченного времени.

    О NGN-401

    NGN-401 — это экспериментальный препарат генной терапии AAV9, разрабатываемый в качестве однократного лечения синдрома Ретта. Это первый клинический кандидат, доставивший полноразмерный человеческий ген MECP2 под контролем технологии регуляции трансгена EXACT™ компании Neurogene. Технология EXACT является важным достижением в генной терапии синдрома Ретта, особенно потому, что это заболевание требует подхода к лечению, который обеспечивает целевые уровни экспрессии трансгена MECP2, не вызывая токсических эффектов, связанных со сверхэкспрессией, связанных с традиционной генной терапией.

    NGN-401 был выбран Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для пилотной программы START, а также получил от FDA статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT), орфанный препарат, статус ускоренного режима и редкий педиатрический статус. . Компания Neurogene ранее получила право на встречу INTERACT с FDA по поводу технологии EXACT. NGN-401 также получил статус «сирота» и статус лекарственного средства для продвинутой терапии от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) и статус «Инновационный путь лицензирования и применения» (ILAP) от Агентства по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Соединенного Королевства (Великобритания).

    О Neurogene Миссия Neurogene — лечить разрушительные неврологические заболевания, чтобы улучшить жизнь пациентов и семей, пострадавших от этих редких заболеваний. заболевания. Neurogene разрабатывает новые подходы и методы лечения, позволяющие устранить ограничения традиционной генной терапии при заболеваниях центральной нервной системы. Это включает в себя выбор способа доставки, обеспечивающего максимальное распределение в целевых тканях, и разработку продуктов, обеспечивающих максимальную эффективность и чистоту для оптимизации профиля эффективности и безопасности. Новая и запатентованная технология платформы регуляции трансгенов EXACT, разработанная компанией, позволяет обеспечивать терапевтические уровни, ограничивая при этом токсичность трансгена, связанную с традиционной генной терапией. Neurogene построила современное предприятие по производству генной терапии в Хьюстоне, штат Техас. На этом предприятии велось производство NGN-401 по CGMP, которое будет поддерживать основные клинические разработки. Для получения дополнительной информации посетите www.neurogene.com.

    Предостережение в отношении прогнозных заявлений Заявления в настоящем пресс-релизе, которые не являются историческими по своей природе, предназначены и настоящим определяются как прогнозные заявления в значении частных ценных бумаг. Закон о реформе судебных разбирательств 1995 года. В этих заявлениях могут обсуждаться цели, намерения и ожидания относительно будущих планов, тенденций, событий, результатов деятельности или финансового состояния или иным образом, основанные на текущих ожиданиях и убеждениях руководства Neurogene, а также предположениях. информация, сделанная и доступная в настоящее время для управления Neurogene, включая, помимо прочего, заявления относительно: терапевтического потенциала и полезности, эффективности и клинических преимуществ NGN-401; профиль безопасности и переносимости, а также результаты эффективности NGN-401; ожидаемые будущие улучшения для участников фазы 1/2 исследования NGN-401 по лечению синдрома Ретта. Дизайн испытаний, планы клинических разработок и сроки для NGN-401, включая ожидаемые сроки включения в исследование и результаты клинических испытаний NGN-401 Компании. Исследование фазы 1/2 синдрома Ретта и расширение этого клинического исследования до третьей группы пациентов подростков и взрослых; ожидаемые выгоды от назначения RMAT и участия в пилотной программе FDA START для NGN-401, включая будущее взаимодействие с FDA; сроки и успех планов Neurogene по расширению коммерческого производства NGN-401; любые потенциальные альтернативы для будущего развития NGN-101; и наши ожидаемые денежные ресурсы и ликвидность. Заявления прогнозного характера обычно включают заявления, которые носят прогнозирующий характер и зависят от будущих событий или условий или относятся к ним, и включают такие слова, как «может», «будет», «должен», «будет», «ожидать», «ожидать». », «планировать», «вероятно», «полагать», «оценивать», «проектировать», «намереваться», «в пути» и другие подобные выражения или отрицательное или множественное число этих слов, или другие подобные выражения, которые прогнозы или указывают на будущие события или перспективы, хотя не все прогнозные заявления содержат эти слова. Заявления прогнозного характера основаны на текущих убеждениях и предположениях, которые подвержены рискам, неопределенностям и предположениям, которые трудно предсказать в отношении сроков, масштабов, вероятности и степени возникновения, что может привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от ожидаемых результатов. и многие из которых находятся вне контроля Neurogene. Такие риски, неопределенности и предположения включают, среди прочего: риски, связанные со сроками и успехом включения пациентов в расширенную группу нашего клинического исследования фазы 1/2 NGN-401 для лечения синдрома Ретта; ожидаемые сроки и результаты дозирования пациентов в наших клинических исследованиях, включая NGN-401; возможность негативного воздействия на пациентов в результате использования более высокой дозы NGN-401 в когорте 2 клинического исследования фазы 1/2 для лечения синдрома Ретта; вероятность неожиданных результатов или негативного воздействия на подростков и взрослых пациентов в когорте 3 клинического исследования фазы 1/2 NGN-401; риск того, что мы не сможем предоставить дополнительные данные в прогнозируемые сроки; риски, связанные с нашей способностью получить одобрение регулирующих органов и, в конечном итоге, коммерциализировать наши потенциальные продукты, включая NGN-401; а также другие риски и неопределенности, указанные в разделе «Факторы риска», включенные в наш годовой отчет по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2023 г., поданный в Комиссию по ценным бумагам и биржам («SEC») 18 марта 2024 г., или наш ежеквартальный отчет по форме 10-Q за квартал, закончившийся 30 июня 2024 г., а также другие документы, которые Компания подала и может предоставить в SEC в будущем. Ничто в настоящем сообщении не должно рассматриваться как заявление какого-либо лица о том, что изложенные здесь прогнозные заявления будут достигнуты или что предполагаемые результаты любых таких прогнозных заявлений будут достигнуты. Заявления прогнозного характера, содержащиеся в настоящем сообщении, действительны только на день их составления и полностью квалифицированы со ссылкой на содержащиеся в нем предостерегающие заявления. За исключением случаев, предусмотренных применимым законодательством, Neurogene не берет на себя никаких обязательств по пересмотру или обновлению каких-либо заявлений прогнозного характера или делать какие-либо другие заявления прогнозного характера, будь то в результате получения новой информации, будущих событий или по иным причинам.

    Источник: Neurogene Inc.

    Опубликовано : 2024-11-13 06:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова