Neurogene, Rett Sendromu için NGN-401 Gen Terapisi Klinik Araştırmasındaki İlk Dört Düşük Dozlu Pediatrik Katılımcıdan Olumlu Ara Dönem Etkinlik Verilerini Rapor Ediyor
NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--Kasım. 11 Kasım 2024-- Nadir görülen nörolojik hastalıklardan etkilenen hastalara ve ailelere hayat değiştiren genetik ilaçlar sunmak amacıyla kurulan klinik aşamadaki bir şirket olan Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), bugün ilk dört katılımcının olumlu ara klinik verilerini açıkladı. Rett sendromlu kadın pediatrik hastaların tedavisi için NGN-401 gen terapisini değerlendirmek üzere tasarlanmış devam eden Faz 1/2 açık etiketli çalışmasının düşük dozlu kohortu. Düşük dozlu NGN-401, olumlu bir güvenlik profili sergiledi.
"Bugün, Neurogene ve Rett sendromu topluluğu için önemli bir gün; çünkü düşük dozlu grubumuzdan NGN-401 için olumlu ara verileri paylaşıyoruz: ilk dört katılımcının, Rett sendromunun temel klinik alanlarında anlamlı beceri kazanımları ve gelişimsel kilometre taşları sergilediğini gösteriyor; bu durum, Rett sendromunun doğal geçmişiyle karşılaştırıldığında ve bu durumla karşılaştırıldığında ortaya çıkması beklenmiyor. Veriler aynı zamanda birden fazla ölçek arasında uyumluydu ve başlangıçtaki benzersiz klinik görünümlerine rağmen hastalar arasında etkinin tutarlılığını gösteriyor” dedi Neurogene Kurucusu ve İcra Kurulu Başkanı Rachel McMinn. "Çalışmamıza katılan katılımcılara, bakıcılara ve Rett sendromu deneme merkezlerine inanılmaz derecede müteşekkiriz."
"Rett sendromu, hastalığın altında yatan nedeni ortadan kaldıracak herhangi bir tedavi seçeneği bulunmadığı göz önüne alındığında, hastalar ve onların bakıcıları için inanılmaz derecede zorlayıcı olan, yıkıcı bir nörogelişimsel hastalıktır" dedi. Pediatrik Nöroloji, Albert Einstein Tıp Fakültesi ve Montefiore Tıp Merkezi Çocuk Hastanesi Rett Sendromu Merkezi Direktörü. "Bugün NGN-401 gen terapisiyle paylaşılan sonuçların tamamı, Rett sendromunun tedavisinde daha önce hiç görülmemişti. Özellikle, bu ilk katılımcılar, Rett sendromunun doğal seyrinin kızların bunu yapmayacağını gösterdiği dönemde tedavi sonrasında gelişimsel beceriler edindiler. Bu programda devam eden ilerlemeyi ve gelecek ek verileri sabırsızlıkla bekliyorum."
17 Ekim 2024 Veri Sonlandırma Tarihi İtibarıyla Ara Klinik Veriler
Geçici Güvenlik Verileri (N=7)*
Düşük doz (1E15 vg) ve yüksek doz (3E15 vg) NGN-401, aşağıdakilerle iyi tolere edilmiştir: ilk yedi pediatrik katılımcıda olumlu bir güvenlik profili (N=5 düşük doz; N=2 yüksek doz):
*Bugün Neurogene, yakın zamanda doz uygulanan üçüncü yüksek doz katılımcısında, AAV gen terapisinin bilinen riskleriyle tutarlı, tedaviyle ilişkili bir SAE'nin ortaya çıktığının farkına vardı.
Geçici Düşük Doz Etkililik Verileri (N=4)
Düşük doz Kohort 1'deki ilk dört katılımcı (4-7 yaş aralığı, dozlamadan 15, 12, 9 ve 3 ay sonraki etkinlik değerlendirmeleri), temel Rett sendromu değerlendirmelerinde tutarlı, uyumlu ve kalıcı iyileşmeler gösterdi :
NGN-401 Klinikte Ergen/Yetişkin Kohortunun Başlatılması Deneme
Neurogene bugün, NGN-401'in daha geniş bir hasta popülasyonunu tedavi etme potansiyeline ilişkin ilk verileri toplamak için bir ergen/yetişkin Kohort 3 başlattığını duyurdu. Bu grup, 16 yaş ve üzeri üç katılımcıyı yüksek dozda kaydetmek üzere tasarlanmıştır.
Gelecekteki Kayıt Denemelerini Başlatmak ve Potansiyel Ürün Lansmanını Desteklemek için CMC Gereksinimlerine İlişkin FDA Uyumluluğu
Neurogene bugün ayrıca, tescilli bir denemeyi başlatmadan önce uygulamaya konulması gereken NGN-401'e yönelik etki testi stratejisi konusunda FDA ile uyum sağladığını duyurdu. Ayrıca FDA, Neurogene'in NGN-401'e yönelik üretim ölçeğini artırma planlarıyla da uyumludur; bu, gelecekteki ticari ürün lansmanını desteklemek açısından önemlidir.
NGN-401 Programı İçin Tamamlanan ve Yaklaşan Kilometre Taşları
CLN5 Batten Hastalığı Programı Güncellemesi
Neurogene bugün, Şirketin şu anda NGN-101 CLN5 Batten hastalığı gen terapisi programında ilerlemeyi beklemediğini duyurdu. Hastalığın nadirliği göz önüne alındığında, programa devam eden yatırım, FDA ile kolaylaştırılmış bir kayıt yoluna uyum sağlanmasına dayanıyordu. Kolaylaştırılmış bir yolu desteklemek için Neurogene, FDA'ya bir Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) başvurusu sundu. Şirketin, başvurunun RMAT unvanı almak için gereken ön klinik kanıt standardını karşıladığı inancına rağmen, RMAT başvurusu reddedildi. Neurogene şu anda programa ilişkin seçenekleri değerlendiriyor.
Yatırımcı/Analist Web Yayını Ayrıntıları
Yönetim, bugün, 11 Kasım 2024, saat 16:30'da canlı bir web yayını ve konferans görüşmesi düzenleyecek. ET, NGN-401 klinik deneyinin geçici verilerini gözden geçirecek. Erişim bilgilerine Neurogene web sitesinin Yatırımcı İlişkileri bölümünde Etkinlikler altından ulaşabilirsiniz; burada web yayını tekrarı da sınırlı bir süre için yayınlanacaktır.
NGN-401 Hakkında
NGN-401, Rett sendromu için tek seferlik tedavi olarak geliştirilen, araştırma amaçlı bir AAV9 gen terapisidir. Tam uzunlukta insan MECP2 genini Neurogene'nin EXACT™ transgen düzenleme teknolojisinin kontrolü altında sunan ilk klinik adaydır. EXACT teknolojisi, Rett sendromu için gen terapisinde önemli bir ilerlemedir; özellikle de bu bozukluk, geleneksel gen terapisiyle ilişkili aşırı ekspresyonla ilişkili toksik etkilere neden olmadan hedeflenen seviyelerde MECP2 transgen ekspresyonu sağlayan bir tedavi yaklaşımı gerektirdiğinden.
NGN-401, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından START Pilot Programı için seçildi ve ayrıca FDA'dan Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) tanımı, yetim ilaç tanımı, Fast Track tanımı ve nadir pediatrik tanımı aldı. . Neurogene'e daha önce EXACT teknolojisiyle ilgili olarak FDA ile bir INTERACT toplantısı verilmişti. NGN-401 ayrıca Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) yetim tanımı ve ileri tedavi tıbbi ürünü unvanını ve Birleşik Krallık (Birleşik Krallık) İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu'ndan (MHRA) Yenilikçi Lisanslama ve Uygulama Yolu (ILAP) unvanını aldı.
Nörojen Hakkında Nörojen'in misyonu, yıkıcı nörolojik hastalıkları tedavi ederek bu nadir hastalıklardan etkilenen hastaların ve ailelerin yaşamlarını iyileştirmektir. Neurogene, merkezi sinir sistemi bozukluklarında geleneksel gen terapisinin sınırlamalarını gidermek için yeni yaklaşımlar ve tedaviler geliştiriyor. Bu, hedef dokulara dağıtımı en üst düzeye çıkarmak için bir dağıtım yaklaşımı seçmeyi ve optimize edilmiş bir etkinlik ve güvenlik profili için gücü ve saflığı en üst düzeye çıkaracak ürünler tasarlamayı içerir. Şirketin yeni ve tescilli EXACT transgen düzenleme platformu teknolojisi, geleneksel gen terapisiyle ilişkili transgen toksisitesini sınırlandırırken terapötik seviyelerin sağlanmasına olanak tanır. Neurogene, Houston, Teksas'ta son teknolojiye sahip bir gen terapisi üretim tesisi inşa etti. NGN-401'in CGMP üretimi bu tesiste gerçekleştirildi ve önemli klinik geliştirme faaliyetlerini destekleyecek. Daha fazla bilgi için www.neurogene.com adresini ziyaret edin.
İleriye Dönük Beyanlara İlişkin Uyarı Notu Bu basın bülteninde yer alan ve doğası gereği tarihsel olmayan beyanların, Özel Menkul Kıymetler anlamında ileriye dönük beyanlar olması amaçlanmaktadır ve burada bu şekilde tanımlanmaktadır. 1995 tarihli Dava Reformu Yasası. Bu ifadeler, Neurogene yönetiminin mevcut beklenti ve inançlarının yanı sıra varsayımlara dayalı olarak gelecek planlarına, eğilimlere, olaylara, operasyon sonuçlarına veya mali duruma veya başka bir şeye ilişkin hedefleri, niyetleri ve beklentileri tartışabilir. Neurogene yönetimi tarafından yapılmış ve şu anda mevcut olan bilgiler dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere aşağıdakilere ilişkin beyanlar: NGN-401'in terapötik potansiyeli ve faydası, etkinliği ve klinik faydaları; NGN-401'in güvenlik ve tolere edilebilirlik profili ve etkinlik sonuçları; Rett sendromunun tedavisi için NGN-401 Faz 1/2 denemesindeki katılımcılar için gelecekte beklenen iyileştirmeler, şirketin NGN-401'e kayıt için beklenen zamanlaması ve klinik deneme sonuçları da dahil olmak üzere NGN-401 deneme tasarımları, klinik geliştirme planları ve zamanlaması Rett sendromuna yönelik faz 1/2 deneyi ve bu klinik deneyin ergen/yetişkin hastalar için üçüncü bir kohorta genişletilmesi; RMAT atamasının ve FDA ile gelecekteki etkileşimler de dahil olmak üzere NGN-401 için FDA'nın START pilot programına katılımın beklenen faydaları; Neurogene'nin NGN-401'in ticari üretimini artırma planlarının zamanlaması ve başarısı; NGN-101'in gelecekteki gelişimi için olası alternatifler; ve beklenen nakit kaynaklarımız ve likiditemiz. İleriye dönük beyanlar genellikle doğası gereği tahmine dayalı olan ve gelecekteki olaylara veya koşullara bağlı olan veya bunlara atıfta bulunan ifadeleri içerir ve "olabilir", "olacak", "olmalı", "olur", "bekleniyor", "tahmin edilecek" gibi kelimeleri içerir. ,”, “planlamak”, “muhtemelen”, “inanmak”, “tahmin etmek”, “tasarlamak”, “niyet etmek”, “yolda” ve diğer benzer ifadeler veya bu kelimelerin olumsuzu veya çoğulu veya diğer benzer ifadeler ileriye dönük beyanların tümü bu kelimeleri içermese de, tahminler veya gelecekteki olaylara veya beklentilere işaret eder. İleriye dönük beyanlar, gerçek sonuçların beklenen sonuçlardan önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek, zamanlama, kapsam, olasılık ve gerçekleşme derecesi açısından tahmin edilmesi zor olan risklere, belirsizliklere ve varsayımlara tabi olan mevcut inanç ve varsayımlara dayanmaktadır. ve bunların çoğu Neurogene'in kontrolü dışında. Bu tür riskler, belirsizlikler ve varsayımlar, diğer şeylerin yanı sıra şunları içerir: Rett sendromunun tedavisine yönelik NGN-401'in Faz 1/2 klinik denememizin genişletilmiş kohortuna hastaların kaydedilmesinin zamanlaması ve başarısı ile ilgili riskler; NGN-401 de dahil olmak üzere klinik deneylerimizde hastaların dozlanmasının beklenen zamanlaması ve sonuçları; Rett sendromunun tedavisine yönelik Faz 1/2 klinik deneyinin Kohort 2'sinde daha yüksek dozda NGN-401 kullanılmasından kaynaklanan hastalar üzerinde olumsuz etki potansiyeli; NGN-401 için Faz 1/2 klinik çalışmasının Kohort 3'ündeki ergen veya yetişkin hastalarda beklenmeyen sonuçlar veya olumsuz etkiler potansiyeli; tahmin edilen zaman çizelgesine ilişkin ek verileri rapor edememe riski; NGN-401 de dahil olmak üzere ürün adaylarımız için düzenleyici onay alma ve nihai olarak bunları ticarileştirme yeteneğimizle ilgili riskler; 18 Mart 2024 tarihinde Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (“SEC”) sunulan 31 Aralık 2023 tarihinde sona eren yıla ait Form 10-K Yıllık Raporumuzda yer alan “Risk Faktörleri” başlığı altında belirlenen diğer riskler ve belirsizlikler, veya 30 Haziran 2024'te sona eren çeyreğe ilişkin Form 10-Q'daki Üç Aylık Raporumuz ve Şirketin gelecekte SEC'e yaptığı ve yapabileceği diğer dosyalar. Bu iletişimdeki hiçbir şey, herhangi bir kişi tarafından, burada belirtilen ileriye dönük beyanların elde edileceğine veya bu tür ileriye dönük beyanların öngörülen sonuçlarının elde edileceğine dair bir beyan olarak kabul edilmemelidir. Bu iletişimde yer alan ileriye yönelik beyanlar, yalnızca yapıldıkları gün itibarıyla geçerli olup, burada yer alan uyarı niteliğindeki beyanlara atıfta bulunularak bütünüyle nitelendirilmiştir. Yürürlükteki yasaların gerektirdiği haller dışında, Neurogene, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka bir sonuç nedeniyle ileriye dönük herhangi bir beyanı revize etme veya güncelleme ya da başka herhangi bir ileriye dönük beyanda bulunma yükümlülüğü üstlenmez.
Kaynak: Neurogene Inc.
Gönderildi : 2024-11-13 06:00
Devamını oku
- Vertex, Trikafta'nın (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ve ivacaftor) F508del Olmayan İlave Trikafta Duyarlı Varyantlarını İçermesi İçin ABD FDA Onayını Duyurdu
- Genital Herpes Simpleks Virüsü Enfeksiyonlarının Küresel İnsidansı, Prevalansı Yüksek
- Soğukla Bağlantılı Yaşa Göre Ayarlanmış Ölüm Oranları 1999'dan 2022'ye Arttı
- Veriler, TNF İnhibitörlerinin Crohn Hastalığı Olan Çocuklarda Ciddi Komplikasyonları Önlemeye Yardımcı Olduğunu Öne Çıkarıyor
- Opioid Kötüye Kullanımı Beyni Değiştirebilir
- Tüketime Hazır Brokoli, Listeria Riski Nedeniyle Walmart Raflarından Çekildi
Sorumluluk reddi beyanı
Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.
Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.
Popüler Anahtar Kelimeler
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions