Neurogene повідомляє про позитивні проміжні дані про ефективність від перших чотирьох педіатричних пацієнтів із низькими дозами клінічного випробування генної терапії NGN-401 для лікування синдрому Ретта

НЬЮ-ЙОРК--(BUSINESS WIRE)--лис. 11 січня 2024 р. Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), клінічна компанія, заснована для надання змінюючих життя генетичних ліків пацієнтам і сім’ям, ураженим рідкісними неврологічними захворюваннями, сьогодні оголосила позитивні проміжні клінічні дані перших чотирьох учасників дослідження. низькодозова когорта відкритого дослідження фази 1/2, призначеного для оцінки генної терапії NGN-401 для лікування жінок дітей із синдромом Ретта. Низька доза NGN-401 продемонструвала сприятливий профіль безпеки.

«Сьогодні знаменує важливий день для Neurogene і спільноти синдрому Ретта, оскільки ми ділимося позитивними проміжними даними щодо NGN-401 від нашої когорти низьких доз, показує, що перші чотири учасники продемонстрували значні досягнення в навичках і етапах розвитку в основних клінічних сферах синдрому Ретта, які не очікуються в порівнянні з контекстом природна історія синдрому Ретта. Дані також узгоджувалися за різними шкалами та показували постійність ефекту для пацієнтів, незважаючи на їхні унікальні клінічні прояви на початковому рівні», – сказала Рейчел МакМінн, доктор філософії, засновник і головний виконавчий директор Neurogene. «Ми неймовірно вдячні учасникам, опікунам і дослідницьким центрам із синдромом Ретта, які беруть участь у нашому дослідженні».

«Синдром Ретта — це руйнівне захворювання нервової системи, яке є неймовірним викликом для пацієнтів і осіб, які за ними доглядають, оскільки немає доступних варіантів лікування для усунення основної причини захворювання», — сказала Александра Джейкобс, доктор медичних наук, доктор філософії, професор Дитяча неврологія, Медичний коледж Альберта Ейнштейна та директор Центру синдрому Ретта в дитячій лікарні на Медичний центр Монтефіоре. «Сукупність результатів, якими сьогодні ділиться генна терапія NGN-401, ніколи раніше не спостерігалася при лікуванні синдрому Ретта. Примітно, що ці початкові учасники набули навичок розвитку після лікування протягом періоду, коли природна історія синдрому Ретта вказує на те, що дівчата цього не роблять. Я з нетерпінням чекаю подальшого прогресу в цій програмі та надходження додаткових даних».

Проміжні клінічні дані станом на 17 жовтня 2024 року

Проміжні дані безпеки (N=7)*

Низькі дози (1E15 vg) і високі дози (3E15 vg) NGN-401 добре переносилися з сприятливий профіль безпеки в перших семи педіатричних учасників (N=5 низькі дози; N=2 високі дози):

Відсутність пов’язаних з лікуванням серйозних побічних ефектів (SAE) )

Жодних ознак або симптомів, що вказують на токсичність надмірної експресії MeCP2

Більшість побічних ефектів, пов’язаних з лікуванням (ПД), є відомими потенційними ризиками аденоасоційованого вірусу (ААВ), реагують на стероїди та зникають або зникають

Немає побічних ефектів, пов’язаних з інтрацеребровентрикулярними (ICV)

Немає судом у жодного з учасників після лікування NGN-401

*Сьогодні компанії Neurogene стало відомо про появу СНЯ, пов’язаного з лікуванням, що відповідає відомим ризикам генної терапії AAV у третього учасника високої дози, який нещодавно отримав дозу.

Проміжна низька доза. Дані про ефективність (N=4)

Перші чотири учасники (віковий діапазон 4-7 років, оцінка ефективності через 15, 12, 9 і 3 місяці після введення дози) у низькій дозі когорти 1 показали послідовне, узгоджене та довготривале покращення в ключових оцінках синдрому Ретта :

Усі учасники отримали оцінку «набагато покращилася» або 2 бали за загальною шкалою клінічних вражень (CGI-I) від базова лінія; оцінка < 3 вважається клінічно значущою.

Усі учасники покращилися в анкеті поведінки синдрому Ретта (RSBQ), заповненій опікуном, у діапазоні від 28 до 52 відсотків покращення від вихідного рівня

Усі учасники набуті навички та/або віхи розвитку в одній або кількох основних клінічних сферах синдрому Ретта – функція руки/дрібна моторика, мова/спілкування та пересування/велика моторика

Ці вдосконалення включають складні навички, які рідко вивчаються в цій популяції та навички, які рідко вивчаються повторно після регресу розвитку порівняно з природною історією синдрому Ретта, що фінансується NIH

Нові навички та віхи з часом збільшуються та поглиблюються

Початок когорти підлітків/дорослих у клінічному випробуванні NGN-401

Сьогодні компанія Neurogene оголосила, що ініціювала підліткову/дорослу когорту 3 для отримання початкових даних щодо потенціалу NGN-401 для лікування ширшої групи пацієнтів. Ця когорта розроблена для зарахування трьох учасників віком від 16 років на високу дозу.

Узгодження FDA з вимогами CMC для початку майбутнього реєстраційного випробування та підтримки потенційного запуску продукту

Neurogene також оголосила сьогодні, що досягла узгодження з FDA щодо своєї стратегії аналізу ефективності для NGN-401, яку необхідно мати до початку реєстраційного випробування. Крім того, FDA погоджується з планами Neurogene про розширення виробництва для NGN-401, що важливо для підтримки майбутнього комерційного запуску продукту.

Завершені та майбутні етапи для програми NGN-401

Очікуйте завершення реєстрації в педіатричній когорті 1 з низькими дозами (N=8) у четвертому кварталі 2024 року

Плани надати оновлення дизайну реєстраційних випробувань у першій половині 2025 року

Плани оголосити додаткові проміжні клінічні фази 1/2 дані у другій половині 2025 року

Оновлення програми лікування хвороби Баттена CLN5

Сьогодні компанія Neurogene оголосила, що поки що компанія не планує просуватися вперед із програмою генної терапії хвороби Баттена NGN-101 CLN5. Враховуючи рідкість захворювання, подальші інвестиції в програму залежали від узгодження спрощеного шляху реєстрації з FDA. Щоб підтримати спрощений шлях, Neurogene подав заявку на передову терапію регенеративної медицини (RMAT) до FDA. Незважаючи на переконання Компанії, що заявка відповідає стандарту попередніх клінічних доказів, необхідних для отримання позначення RMAT, заявку RMAT було відхилено. Зараз Neurogene оцінює варіанти програми.

Деталі веб-трансляції для інвесторів/аналітиків

Керівництво проведе пряму трансляцію та телефонну конференцію сьогодні, 11 листопада 2024 р., о 16:30. ET переглянути проміжні дані клінічного випробування NGN-401. Інформація про доступ доступна в розділі «Зв’язки з інвесторами» веб-сайту Neurogene у розділі «Події», де також буде доступний повтор веб-трансляції протягом обмеженого часу.

Про NGN-401

NGN-401 — це досліджувана генна терапія AAV9, яка розробляється як одноразове лікування синдрому Ретта. Це перший клінічний кандидат, який доставляє повнорозмірний людський ген MECP2 під контролем технології регуляції трансгенів EXACT™ від Neurogene. Технологія EXACT є важливим досягненням у генній терапії синдрому Ретта, зокрема тому, що розлад потребує підходу до лікування, який забезпечує цільові рівні експресії трансгену MECP2, не спричиняючи пов’язаних із надмірною експресією токсичних ефектів, пов’язаних зі звичайною генною терапією.

Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) вибрало NGN-401 для пілотної програми START, а також отримало від FDA позначення передової терапії регенеративної медицини (RMAT), позначення орфанних препаратів, позначення Fast Track і рідкісних педіатричних засобів. . Раніше компанія Neurogene отримала дозвіл на зустріч INTERACT з FDA щодо технології EXACT. NGN-401 також отримав позначення орфанного препарату та позначення лікарського засобу передової терапії від Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) та позначення інноваційного ліцензування та шляху застосування (ILAP) від Агентства з регулювання лікарських засобів і медичних товарів (MHRA) Сполученого Королівства (Великобританії).

Про Neurogene Місія Neurogene полягає в лікуванні руйнівних неврологічних захворювань для покращення життя пацієнтів і сімей, які постраждали від цих рідкісних захворювань. Neurogene розробляє нові підходи та методи лікування для усунення обмежень традиційної генної терапії розладів центральної нервової системи. Це включає в себе вибір підходу доставки для максимального розподілу в цільових тканинах і розробки продуктів для максимізації ефективності та чистоти для оптимізованого профілю ефективності та безпеки. Нова власна технологія платформи трансгенної регуляції компанії EXACT дозволяє досягти терапевтичних рівнів, одночасно обмежуючи трансгенну токсичність, пов’язану зі звичайною генною терапією. Компанія Neurogene побудувала сучасне підприємство з виробництва генної терапії в Х’юстоні, штат Техас. Виробництво CGMP NGN-401 проводилося в цьому закладі та підтримуватиме основні клінічні розробки. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.neurogene.com.

Застереження щодо прогнозних заяв Заяви в цьому прес-релізі, які не є історичними за своєю суттю, мають на меті бути прогнозними заявами в розумінні приватних цінних паперів, і цим вони ідентифікуються як прогнозні заяви. Закон про реформу судової справи від 1995 р. У цих заявах можуть обговорюватися цілі, наміри та очікування щодо майбутніх планів, тенденцій, подій, результатів діяльності чи фінансового стану чи іншим чином, на основі поточних очікувань і переконань керівництва Neurogene, а також припущень зроблено керівництвом Neurogene та інформація, яка наразі доступна для нього, включаючи, але не обмежуючись, заяви щодо: терапевтичного потенціалу та користі, ефективності та клінічних переваг NGN-401; профіль безпеки та переносимості та результати ефективності NGN-401; очікувані майбутні покращення для учасників фази 1/2 випробування NGN-401 для лікування синдрому Ретта, плани клінічного розвитку та терміни для NGN-401, включаючи очікуваний час реєстрації та результати клінічних випробувань від компанії NGN-401 Фаза 1/2 дослідження синдрому Ретта та розширення цього клінічного дослідження на третю когорту для підлітків/дорослих пацієнтів; очікувані переваги призначення RMAT та участі в пілотній програмі FDA START для NGN-401, включаючи майбутні взаємодії з FDA; терміни та успіх планів Neurogene щодо розширення комерційного виробництва NGN-401; будь-які потенційні альтернативи для майбутнього розвитку NGN-101; і наші очікувані грошові ресурси та ліквідність. Прогнозні заяви зазвичай включають заяви, які мають прогнозний характер і залежать або посилаються на майбутні події чи умови, а також включають такі слова, як «може», «буде», «повинен», «буде», «очікувати», «передбачати». , «планувати», «імовірно», «вважати», «оцінювати», «проектувати», «намірюватися», «за планом» та інші подібні вирази або негативну чи множину цих слів або інші подібні вирази, які передбачення або вказують на майбутні події чи перспективи, хоча не всі прогнозні заяви містять ці слова. Прогнозні заяви базуються на поточних переконаннях і припущеннях, які піддаються ризикам, невизначеності та припущеннях, які важко передбачити щодо часу, масштабу, ймовірності та ступеня виникнення, що може спричинити суттєві відмінності фактичних результатів від очікуваних результатів і багато з яких знаходяться поза контролем Neurogene. Такі ризики, невизначеності та припущення включають, серед іншого: ризики, пов’язані з часом і успіхом залучення пацієнтів до розширеної когорти нашого клінічного випробування фази 1/2 NGN-401 для лікування синдрому Ретта; очікуваний час і результати дозування пацієнтів у наших клінічних дослідженнях, включаючи NGN-401; потенційні негативні наслідки для пацієнтів у результаті використання вищої дози NGN-401 у когорті 2 клінічного випробування фази 1/2 для лікування синдрому Ретта; можливість отримання несподіваних результатів або негативного впливу на підлітків або дорослих пацієнтів у когорті 3 фази 1/2 клінічного дослідження NGN-401; ризик того, що ми не зможемо повідомити додаткові дані в передбачений термін; ризики, пов’язані з нашою спроможністю отримати схвалення регуляторних органів для наших потенційних продуктів, включаючи NGN-401, і зрештою комерціалізувати їх; та інші ризики та невизначеності, визначені в розділі «Фактори ризику», включені в наш річний звіт за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2023 року, поданий до Комісії з цінних паперів і бірж («SEC») 18 березня 2024 року, або наш Квартальний звіт за формою 10-Q за квартал, що закінчився 30 червня 2024 р., та інші документи, які Компанія подала та може надати в SEC у майбутньому. Ніщо в цьому повідомленні не слід розглядати як заяву будь-якої особи про те, що прогнозні заяви, викладені в цьому документі, будуть досягнуті або що заплановані результати будь-яких таких прогнозних заяв будуть досягнуті. Прогнозні заяви в цьому повідомленні стосуються лише дня, коли вони були зроблені, і в повному обсязі кваліфікуються посиланням на застережні заяви, наведені тут. За винятком випадків, передбачених чинним законодавством, компанія Neurogene не бере на себе жодних зобов’язань переглядати чи оновлювати будь-які прогнозні заяви чи робити будь-які інші прогнозні заяви в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.

Джерело: Neurogene Inc.

Опубліковано : 2024-11-13 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Читати далі

Відмова від відповідальності

Популярні ключові слова