Un nuevo ensayo de prevención del Alzheimer recibe una subvención de los NIH de 74,5 millones de dólares

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PHOENIX, 14 de noviembre de 2024. Un nuevo estudio de prevención del Alzheimer recibió una subvención de cinco años de 74,5 millones de dólares del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento, parte de los Institutos Nacionales de Salud (NIH). El estudio de dos partes se llevará a cabo en miembros de la familia de la enfermedad de Alzheimer autosómica dominante (ADAD) más grande del mundo en Colombia que portan una mutación genética que los hace casi destinados a desarrollar Alzheimer y sufrir deterioro cognitivo a una edad promedio de 44 años. /p>

El estudio está dirigido por el Instituto Banner Alzheimer en Phoenix y el Grupo de Neurociencias de la Universidad de Antioquia (GNA) en Medellín, Colombia. Inicialmente, su objetivo será eliminar las placas amiloides de la manera más completa posible en portadores con y sin deterioro cognitivo de la mutación presenilina 1 (PSEN1) E280A, y luego evaluará diferentes formas de evitar la recurrencia de depósitos de placa y otros elementos resultantes de la enfermedad. Se espera que la inscripción comience en el otoño de 2025.

La primera parte del estudio utilizará la terapia con anticuerpos donanemab de Eli Lilly and Company (Lilly) para eliminar las placas existentes lo más completamente posible (es decir, a niveles compatibles con una exploración PET de amiloide negativa). Se ha demostrado que donanemab elimina las placas amiloides y retarda el deterioro cognitivo, y recientemente fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para su uso en pacientes con deterioro cognitivo leve y demencia debido al Alzheimer. El estudio proporcionará nueva información sobre la seguridad, tolerabilidad y eficacia biológica del fármaco en las etapas intacta y alterada de ADAD.

La segunda parte del estudio comparará los siguientes enfoques en los mismos participantes, por motivos de seguridad. , tolerabilidad y capacidad para evitar la acumulación de placa amiloide y otras características biológicas y clínicas de la enfermedad:

  • Portadores de mutaciones que continuarán recibiendo infusiones de donanemab, como en el primer estudio parte;
  • Aquellos que recibirán RG6289, el modulador de la gamma secretasa en investigación de Roche, un fármaco administrado por vía oral destinado a limitar la producción de proteína amiloide que es propensa a agregarse en la enfermedad de Alzheimer;
  • Aquellos quién recibirá una combinación de estos dos tratamientos farmacológicos; y
  • Aquellos a quienes se les dará seguimiento con placebo.

    • Este estudio se basa en la historia, la asociación, la infraestructura y los aprendizajes del ensayo API ADAD Colombia original, que inició una nueva era en la investigación de la prevención del Alzheimer cuando fue anunciado por los NIH en 2012.

    Si bien el El fármaco en investigación en el ensayo original con crenezumab no logró eliminar las placas ni demostrar un beneficio clínico, el estudio introdujo paradigmas para acelerar la evaluación de terapias de prevención prometedoras, encontró formas de hacerlo en una población vulnerable de un país en desarrollo y condujo a un número creciente de ensayos de prevención, algunos de los cuales pueden encontrar las primeras terapias efectivas de prevención del Alzheimer en los próximos años. Tanto el ensayo original como el nuevo aprovechan la identificación realizada por GNA de unos 6.000 parientes lejanos del linaje colombiano PSEN1 E280A, incluidos unos 1.200 que portan la mutación genética que causa ADAD.

    "Estamos entusiasmados con la oportunidad de avanzar en la lucha contra la enfermedad de Alzheimer en asociación con nuestros destacados colegas y estas familias únicas en Colombia", dijo Robert Alexander, MD, director científico de API y uno de los líderes de los ensayos de prevención. "Este estudio aclarará hasta qué punto el tratamiento con anticuerpos reduce las placas de amiloide en las etapas intactas y alteradas de ADAD y probará diferentes enfoques para mantener niveles bajos de amiloide después de la eliminación de la placa".

    El nuevo estudio inscribirá a 200 portadores de mutaciones con deterioro cognitivo y con deterioro leve y 40 no portadores (que recibirán placebo) de la familia colombiana.

    "Este ensayo es un testimonio de nuestro querido amigo y socio de larga data, el Dr. Francisco Lopera, quien fundó GNA, forjó una estrecha relación de trabajo con API y no podría haber estado más comprometido con estas familias", dijo Eric M. Reiman, MD, director ejecutivo del Banner Alzheimer's Institute y uno de los otros líderes de API. "Él decía constantemente: 'Mis familias están esperando' y desempeñó un papel indispensable en el esfuerzo por encontrar terapias de prevención efectivas".

    "Es un honor para mí seguir los pasos del Dr. Lopera y continuar nuestro trabajo con API", dijo David Aguillón, MD, nuevo director de GNA e investigador principal del sitio de estudio de la Universidad de Antioquia. "El Dr. Lopera y las familias de Antioquia nos han inspirado a todos a nunca rendirnos, a mantener nuestro sentido de urgencia para encontrar terapias efectivas para la prevención del Alzheimer y a hacerlo de manera que ayuden a nuestras familias de Antioquia".

    El estudio de investigación cuenta con el apoyo de la subvención R01AG086363 del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento de los NIH, la principal agencia federal de EE. UU. que apoya y realiza investigaciones sobre la enfermedad de Alzheimer y las demencias relacionadas. Lilly y Roche están donando generosamente los suministros de medicamentos que se evaluarán en este estudio. El estudio está dirigido por los Dres. Robert Alexander, Eric Reiman y Jessica Langbaum de BAI y su API; David Aguillón de la Universidad de Antioquia; y Yakeel Quiroz de la Universidad de Antioquia y el Hospital General de Massachusetts.

    API también recibió una subvención de $3 millones de la Fundación NOMIS, con sede en Zurich, para continuar evaluando alrededor de 2000 portadores y no portadores de mutaciones del PSEN1 E280A. parientes, proporcionar un recurso compartido de datos longitudinales y muestras de sangre para el campo, acelerar la inscripción en el nuevo ensayo de prevención y brindar educación y apoyo social a las familias, independientemente de su participación en el estudiar.

    Acerca del Banner Alzheimer's InstituteDesde su creación en 2006, el Banner Alzheimer's Institute ha buscado encontrar terapias efectivas para la prevención de la enfermedad de Alzheimer en un plazo de veinte años, establecer un nuevo modelo de atención para pacientes con discapacidad cognitiva y cuidadores familiares, y forjar nuevos modelos de colaboración en investigación biomédica. Ha realizado contribuciones innovadoras a la detección, el seguimiento, el diagnóstico, el estudio y la prevención inusualmente tempranos de la enfermedad de Alzheimer. Incluye la pionera Iniciativa de Prevención del Alzheimer, un amplio perfil de estudios de investigación y ensayos clínicos, programas integrales de servicios clínicos, familiares y comunitarios, programas líderes de investigación de imágenes cerebrales y biomarcadores sanguíneos, y asociaciones estratégicas con organizaciones de investigación públicas y privadas de todo el mundo. .

    Acerca de la Iniciativa de Prevención del AlzheimerLa Iniciativa de Prevención del Alzheimer (API) es una colaboración internacional formada en 2009 para iniciar una nueva era en la investigación de la prevención del Alzheimer. Dirigido por el Banner Alzheimer's Institute, el API realiza ensayos de prevención en personas cognitivamente sanas con mayor riesgo de padecer la enfermedad de Alzheimer. API continúa estableciendo imágenes cerebrales, biomarcadores de fluidos y criterios de valoración cognitivos necesarios para probar rápidamente terapias de prevención prometedoras. También lidera los registros de reclutamiento de participantes para acelerar la inscripción en estudios centrados en el Alzheimer. API tiene como objetivo proporcionar los medios científicos, la vía de aprobación acelerada y los recursos de inscripción necesarios para evaluar la gama de terapias prometedoras para la prevención del Alzheimer y encontrar aquellas que funcionen sin perder otra generación. Para obtener más información, visite alzheimerspreventioninitiative.com.

    Acerca del Grupo de Neurociencias de AntioquiaEl Grupo de Neurociencias de Antioquia (GNA), de la Universidad de Antioquia en Medellín, está catalogado como una de las mejores organizaciones de investigación de Colombia. Durante más de tres décadas, GNA ha caracterizado lo que ahora se considera la población más grande del mundo con enfermedad de Alzheimer familiar de inicio temprano, y continúa desempeñando un papel pionero en el esfuerzo por encontrar terapias efectivas de prevención del Alzheimer. GNA también ha caracterizado poblaciones grandes y paradigmáticas con otras formas de demencia y otros trastornos neurogenéticos.

    FUENTE Banner Alzheimer's Institute

    Al corriente : 2024-11-15 06:00

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