Il nuovo studio sulla prevenzione dell'Alzheimer riceve una sovvenzione di 74,5 milioni di dollari dal NIH

Segui Drugslib su

PHOENIX, 14 novembre 2024. Un nuovo studio sulla prevenzione dell'Alzheimer ha ricevuto un finanziamento quinquennale di 74,5 milioni di dollari dal National Institute on Aging, parte del National Institutes of Health (NIH). Lo studio in due parti sarà condotto su membri della più grande famiglia di malati di Alzheimer autosomico dominante (ADAD) in Colombia che portano una mutazione genetica che li rende quasi destinati a sviluppare l'Alzheimer e a diventare cognitivamente compromessi a un'età media di 44 anni. /p>

Lo studio è condotto dal Banner Alzheimer's Institute di Phoenix e dal Neurosciences Group dell'Università di Antioquia (GNA) a Medellin, in Colombia. Inizialmente mirerà a rimuovere le placche amiloidi nel modo più completo possibile nei portatori cognitivamente compromessi e integri della mutazione E280A della presenilina 1 (PSEN1), per poi valutare diversi modi per evitare il ripetersi dei depositi di placche e altri elementi conseguenti della malattia. Si prevede che le iscrizioni inizieranno nell'autunno del 2025.

La prima parte dello studio utilizzerà la terapia con anticorpi donanemab di Eli Lilly and Company (Lilly) per rimuovere le placche esistenti nel modo più completo possibile (ovvero, a livelli coerenti con una scansione PET con amiloide negativa). È stato dimostrato che Donanemab elimina le placche amiloidi e rallenta il declino cognitivo ed è stato recentemente approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per l'uso in pazienti con deterioramento cognitivo lieve e demenza dovuta all'Alzheimer. Lo studio fornirà nuove informazioni sulla sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia biologica del farmaco negli stadi intatti e compromessi dell'ADAD.

La seconda parte dello studio confronterà i seguenti approcci negli stessi partecipanti, per quanto riguarda la sicurezza , tollerabilità e capacità di evitare l'accumulo di placche amiloidi e altre caratteristiche biologiche e cliniche della malattia:

  • Portatori di mutazione che continueranno a ricevere infusioni di donanemab, come nella prima parte dello studio;
  • Coloro che riceveranno RG6289, il modulatore sperimentale della gamma secretasi di Roche, un farmaco somministrato per via orale destinato a limitare la produzione della proteina amiloide che tende ad aggregarsi nella malattia di Alzheimer;
  • Coloro che riceveranno una combinazione di questi due trattamenti farmacologici; e
  • Coloro che saranno seguiti con placebo.

    • Questo studio si basa sulla storia, la partnership, le infrastrutture e gli insegnamenti tratti dall'originale sperimentazione API ADAD Colombia, che ha lanciato una nuova era nella ricerca sulla prevenzione dell'Alzheimer quando è stata annunciata dall'NIH nel 2012.

    Mentre farmaco sperimentale nello studio originale con crenezumab non è riuscito a eliminare le placche o a dimostrare un beneficio clinico, lo studio ha introdotto paradigmi per accelerare la valutazione di promettenti terapie di prevenzione, ha trovato modi per farlo in una popolazione vulnerabile in un paese in via di sviluppo e ha portato a un numero crescente di studi di prevenzione, alcuni dei quali potrebbero portare alla scoperta delle prime terapie efficaci per la prevenzione dell'Alzheimer entro i prossimi anni. Sia lo studio originale che quello nuovo sfruttano l'identificazione da parte della GNA di circa 6.000 lontani parenti della stirpe colombiana PSEN1 E280A, tra cui circa 1.200 portatori della mutazione genetica che causa l'ADAD.

    "Siamo entusiasti dell'opportunità di portare avanti la lotta contro il morbo di Alzheimer in collaborazione con i nostri eccezionali colleghi e queste famiglie uniche in Colombia", ha affermato Robert Alexander, MD, responsabile scientifico dell'API e uno dei leader della sperimentazione di prevenzione. "Questo studio chiarirà la misura in cui il trattamento con anticorpi riduce le placche amiloidi negli stadi intatti e compromessi dell'ADAD e testerà diversi approcci per mantenere bassi livelli di amiloide dopo la rimozione della placca."

    Il nuovo studio arruolerà 200 persone. portatori di mutazioni cognitivamente integri e lievemente compromessi e 40 non portatori (che riceveranno placebo) della famiglia colombiana.

    "Questo studio è una testimonianza del nostro caro amico e partner di lunga data, il dottor Francisco Lopera, che ha fondato GNA, ha stretto uno stretto rapporto di lavoro con API e non avrebbe potuto essere più impegnato nei confronti di queste famiglie", ha affermato Eric M. Reiman, MD, direttore esecutivo del Banner Alzheimer's Institute e uno degli altri leader API. "Diceva costantemente: 'Le mie famiglie stanno aspettando' e ha svolto un ruolo indispensabile nello sforzo di trovare terapie di prevenzione efficaci."

    "Sono onorato di seguire le orme del Dr. Lopera e di continuare il nostro lavoro con API", ha affermato David Aguillón, MD, nuovo direttore del GNA e ricercatore principale del sito di studio dell'Università di Antioquia. "Il dottor Lopera e le famiglie di Antioquia hanno ispirato tutti noi a non arrenderci mai, a mantenere il senso di urgenza nel trovare terapie efficaci per la prevenzione dell'Alzheimer e a farlo in modo da aiutare le nostre famiglie di Antioquia."

    Lo studio di ricerca è sostenuto dalla sovvenzione R01AG086363 del NIH National Institute on Aging, la principale agenzia federale statunitense che sostiene e conduce la ricerca sulla malattia di Alzheimer e sulle demenze correlate. Lilly e Roche stanno generosamente donando le scorte di farmaci che verranno valutate in questo studio. Lo studio è condotto dai Dott. Robert Alexander, Eric Reiman e Jessica Langbaum di BAI e la sua API; David Aguillón dell'Università di Antioquia; e Yakeel Quiroz dell'Università di Antioquia e del Massachusetts General Hospital.

    L'API ha inoltre ricevuto una sovvenzione di 3 milioni di dollari dalla Fondazione NOMIS con sede a Zurigo per continuare a valutare circa 2.000 portatori e non portatori della mutazione del virus PSEN1 E280A parenti, fornire una risorsa condivisa di dati longitudinali e campioni di sangue per il campo, accelerare l’arruolamento nel nuovo studio di prevenzione e fornire istruzione e supporto sociale alle famiglie indipendentemente dalla loro partecipazione allo studio. studiare.

    Informazioni sul Banner Alzheimer's InstituteFin dalla sua nascita nel 2006, il Banner Alzheimer's Institute ha cercato di trovare terapie efficaci per la prevenzione della malattia di Alzheimer entro vent'anni, stabilire un nuovo modello di cura per i pazienti con deficit cognitivo e gli operatori sanitari familiari, e creare nuovi modelli di collaborazione nella ricerca biomedica. Ha apportato contributi rivoluzionari all'individuazione, al monitoraggio, alla diagnosi, allo studio e alla prevenzione insolitamente precoci della malattia di Alzheimer. Comprende la pionieristica Iniziativa per la prevenzione dell'Alzheimer, un ampio profilo di studi di ricerca e sperimentazioni cliniche, programmi completi di servizio clinico, familiare e comunitario, programmi leader di imaging cerebrale e di ricerca sui biomarcatori basati sul sangue e partnership strategiche con organizzazioni di ricerca pubbliche e private in tutto il mondo .

    Informazioni sull'Alzheimer's Prevention InitiativeL'Alzheimer's Prevention Initiative (API) è una collaborazione internazionale costituita nel 2009 per lanciare una nuova era della ricerca sulla prevenzione dell'Alzheimer. Guidato dal Banner Alzheimer's Institute, l'API conduce studi di prevenzione in persone cognitivamente sane ad aumentato rischio di malattia di Alzheimer. L'API continua a stabilire l'imaging cerebrale, i biomarcatori dei fluidi e gli endpoint cognitivi necessari per testare rapidamente promettenti terapie di prevenzione. Porta inoltre i registri di reclutamento dei partecipanti ad accelerare l'arruolamento negli studi focalizzati sull'Alzheimer. L'API ha lo scopo di fornire i mezzi scientifici, un percorso di approvazione accelerato e le risorse di iscrizione necessarie per valutare la gamma di terapie promettenti per la prevenzione dell'Alzheimer e trovare quelle che funzionano senza perdere un'altra generazione. Per ulteriori informazioni, visitare alzheimerspreventioninitiative.com.

    Informazioni sul Grupo de Neurociencias de AntioquiaIl Grupo de Neurociencias de Antioquia (GNA), presso l'Università di Antioquia a Medellín, è classificato come una delle migliori organizzazioni di ricerca in Colombia. Per più di tre decenni, la GNA ha caratterizzato quella che oggi è considerata la più grande popolazione al mondo con malattia di Alzheimer familiare a esordio precoce, e continua a svolgere un ruolo pionieristico nello sforzo di trovare terapie efficaci per la prevenzione dell'Alzheimer. La GNA ha anche caratterizzato popolazioni ampie e paradigmatiche con altre forme di demenza e altri disturbi neurogenetici.

    FONTE Banner Alzheimer's Institute

    Pubblicato : 2024-11-15 06:00

    Per saperne di più

    Disclaimer

    È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

    L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

    Parole chiave popolari