بيانات جديدة عن العلاج الاستقصائي doxecitine و doxribtimine لنقص ثيميدين كيناز 2 المقدم في مؤتمر جمعية الضمور العضلي (MDA) 2025

اتبع Drugslib على

Brussels (بلجيكا) 19 مارس 2025 - UCB ، وهي شركة عالمية من الأدوية الحيوية ، أعلنت اليوم عن بيانات إيجابية من الدراسات التي تنطوي على علاج النيوكليوسيد الاستقصائي للبيريميدين ، Doxecitine (DC) و Doxribtimine (DT) ، في الأشخاص الذين يعيشون مع ثيميدين كيناز 2 (TK2D) ، في هذا العام. من 16 إلى 19 مارس ، 2025.

تُظهر البيانات أنه في الأفراد الذين يعانون من TK2D الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا أو أقل عندما ظهرت أعراضهم لأول مرة ، انخفضت العلاج مع النوكليوسيد البيريميدين و/أو علاج النوكليوتيدات بشكل كبير ، بما في ذلك الإبقاء على الإجراءات المتزايدة أو الإجراءات المتزايدة ، وتستعيدها ، وتجاوزت عملية التضحية أو الإجراءات المزيلة بالمساعدات ، وتستعيدها ، وتستعيدها وتستعيدها وتستعد استخدام دعم التغذية.

نقص الثيميدين كيناز 2 هو مرض الميتوكوندريا الوراثي الذي يهدد الحياة ، ويهدد الحياة ، ويتميز بضعف العضلات التقدمية والشديدة (الاعتلال العضلي) ، والذي يمكن أن يؤثر على القدرة على المشي ، وتناول الطعام ، والتنفس بشكل مستقل. وقال دوناتيلو كروسيتا ، كبير المسؤولين الطبيين في UCB ، شارك هذه البيانات مع المجتمع الطبي في MDA ". "البيانات تسلط الضوء على التأثير الإيجابي الذي يمكن أن يحدثه هذا العلاج الاستقصائي على حياة الأشخاص الذين يعيشون مع هذه الحالة المنهكة والمهددة للحياة."

تم تجميع البيانات من المشاركين الذين عولجوا في البرنامج السريري Doxecitine (DC) و Doxribtimine (DT) من مصادر بأثر رجعي ومحتملين وبرنامج الوصول الموسع المدعوم من الشركة (EAP). تم تجميع بيانات من المشاركين غير المعالجة من مراجعات الأدب لسلسلة الحالات والتقارير ، ودراسة مراجعة المخططات بأثر رجعي. تم ترحيل المجموعات الفرعية حسب عصر فئات ظهور أعراض TK2D وتم الإبلاغ عنها للمشاركين الذين يعانون من ظهور أعراض TK2D ≤12 سنة و> 12 سنة.

Doxecitine و Doxribtimine يخضعان حاليًا مراجعة تنظيمية من قبل الولايات المتحدة والسلطات التنظيمية للاتحاد الأوروبي. لم يتم إنشاء السلامة والفعالية ، ولم تتم الموافقة على دوكسيسيتين ودوكسريبتيمان من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ولا وكالة الأدوية الأوروبية (EMA).

النتائج الرئيسية من الدراسات

التحسن في البقاء على قيد الحياة:

  • بين الأشخاص الذين يعيشون مع TK2d مع عصر ظهور الأعراض 12 سنة أو أقل ، العلاج مع النوكليوسيد و/أو النوكليوتيد يقلل من خطر الوفاة بنسبة 92-94 ٪ (phaniio presio = 0.06-0.0. 87-95 ٪ (نسبة الخطر = 0.05-0.13 ؛ p <0.0001) في الوقت من بداية الأعراض وبدء العلاج ، على التوالي 3

    • النتائج الوظيفية المحسّنة:

  • بين الأشخاص الذين يعيشون مع TK2D الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا أو أقل عند ظهور أعراضهم لأول مرة ، بعد العلاج مع نوكليوسيد البيريميدين و/أو علاج النوكليوتيد ، 75.0 ٪ (30/40) استعادة واحدة على الأقل من محرك المحرك ، مع 22.5 ٪ (9/40).
  • بالإضافة إلى ذلك ، انخفضت تبعية دعم الدعم التهوية ، مع 16.1 ٪ (5/31) من المرضى الذين يقللون من وقت الاستخدام و 16.1 ٪ (5/31) توقف الدعم التهوية الناتج عن التهوية بالكامل بعد العلاج. كان العلاج بشكل عام جيد التحمل. كان الإسهال (يتراوح من 84.6 ٪ -90.9 ٪) أكثر الحدث السلبي للعلاج .1،2،3

    • التأثير على جودة الحياة على الأفراد ومقدمي الرعاية:

  • بالإضافة إلى البيانات المقدمة عن علاج النوكليوسيد و/أو علاج النوكليوتيدات ، فإن بيانات تجربة المريض المقدمة تسلط الضوء على التأثيرات الجسدية المنهكة والضغط النفسي الشديد المرتبط بالعيش مع TK2D ، وكذلك تأثيرها على الجيش. أبلغ العديد من الأفراد عن التأثير "المتطرف" لهذا الحالة على نوعية حياتهم بما في ذلك الصعوبات المشي والتنفس وتناول الطعام/البلع. أفاد مقدمو الرعاية أن المطالب المستمرة لدعاية الرعاية والحد الأدنى من الدعم/الراحة تسببت في الضغط المستمر والإرهاق العاطفي. 4،5

    • بيانات المفتاح المقدمة في MDA

    حول نقص ثيميدين كيناز 2 (TK2D)

    نقص الثيميدين كيناز 2 هو مرض الميتوكوندريا الوراثي للغاية ، ويهدد الحياة ، ويأكل ، ويتنفسه بشكل مستقل. معدل انتشار TK2D في جميع أنحاء العالم هو 1.64 [0.5 ، 3.1] الحالات لكل 1،000،000 شخص.يؤثر

    TK2D بشكل عميق على الصحة المتعددة ، الجسدية ، الجودة ، الجودة ، والنطاقات النفسية والاجتماعية ، حيث يكافح الأطفال من أجل تحقيق معالم تنموية أو فقدانها ، ويفقد البالغون استقلالًا وظيفيًا مع التحديات في التنفس ، والأكل ، والمشي.

    doxecitine و doxribtimine هو علاج النوكليوسيد الذي يدعم تكرار الحمض النووي للميتوكوندريا مما يؤدي إلى زيادة أو استقرار وظيفة الميتوكوندريا في المرضى الذين يعانون من TK2D. تشير البيانات السابقة السريرية إلى أن الآلية الأولية لعمل doxecitine و doxribtimine هي دمج النوكليوسيدات deoxycytidine (DC) و deoxythymidine (DT) في stiptial muscle muscle muscle muscle-muscle-muscle-dna muscle. TK2D.14،15،16

    في الولايات المتحدة ، تم منح التطبيق مراجعة الأولوية ، وتعيين علاج اختراق وتعيين مرض للأطفال النادر .17،18

    حول UCB UCB و Brussels و Belgium (www.ucb.com) هي شركة عالمية تركز على الأدوية الحيوية التي تركز على اكتشاف وتطوير الأدوية والحلول المبتكرة لتحويل حياة الأشخاص الذين يعانون من أمراض شديدة في الجهاز المناعي أو الجهاز العصبي المركزي. مع وجود أكثر من 9000 شخص في حوالي 40 دولة ، حققت الشركة إيرادات قدرها 6.1 مليار يورو في عام 2024. تم إدراج UCB على بروكسل يورونكست (الرمز: UCB). تابعنا على Twitter: ucb_news

    عبارات تطلعية قد يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، عبارات تحتوي على عبارة "تؤمن" ، "May" ، "Will" ، "تستمر" ، "متابعة" ، "مستمر" ، و "تنوي" ، "خطط" ، "تسعى" ، "" ، "،". تستند هذه البيانات التطلعية إلى الخطط الحالية والتقديرات والمعتقدات للإدارة. جميع العبارات ، بخلاف بيانات الحقائق التاريخية ، هي بيانات يمكن اعتبارها بيانات تطلعية ، بما في ذلك تقديرات الإيرادات والموثوق التشغيلية والنفقات الرأسمالية والنقد والمعلومات المالية الأخرى والتحكيم القانونية والتحكيم والسياسية أو التنظيمية أو السريرية أو الممارسات وغيرها من التقديرات والنتائج. بطبيعتها ، فإن هذه البيانات التطلعية ليست ضمانات للأداء المستقبلي وتخضع لمخاطر معروفة وغير معروفة ، عدم اليقين والافتراضات التي قد تتسبب في النتائج الفعلية أو الحالة المالية أو أداء أو إنجازات UCB أو نتائج الصناعة ، تختلف ماديًا عن تلك التي قد يتم التعبير عنها أو ضمنيًا من خلال التصريحات التطلعية المتضمنة في إصدار الصحافة هذه. تشمل العوامل المهمة التي يمكن أن تؤدي إلى مثل هذه الاختلافات ما يلي: الانتشار العالمي وتأثير COVID-19 ، والتغيرات في الظروف الاقتصادية والتجارية والتنافسية العامة ، وعدم القدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة أو الحصول عليها بشروط مقبولة أو داخل التوقيت المتوقع ، والتكاليف المرتبطة بالبحث والتطوير ، أو تغييرات في التضمراض في خطوط الأنابيب أو قيد التنمية من قبل UCB ، وتأثيرات القضايا المستقبلية ، أو الجودة ، أو الجودة ، أو الجودة ؛ انتهاكات أمان البيانات المحتملة أو الفعلية للبيانات ، أو اضطرابات أنظمة تكنولوجيا المعلومات الخاصة بنا ، ومطالبات مسؤولية المنتج ، أو التحديات التي تواجهها حماية براءات الاختراع للمنتجات أو مرشحي المنتجات ، والمنافسة من المنتجات الأخرى بما في ذلك Biosimilars ، والتغييرات في القوانين أو اللوائح ، أو تقلبات سعر الصرف ، أو التغييرات في قوانين الضرائب ، أو إدارة هذه القوانين ، والتوظيف والاحتفاظ بموظفيها. ليس هناك ما يضمن اكتشاف مرشحين جدد للمنتجات أو تحديدهم في خط الأنابيب ، سيتقدمون إلى موافقة المنتج أو أنه سيتم تطوير مؤشرات جديدة للمنتجات الحالية والموافقة عليها. الحركة من المفهوم إلى المنتج التجاري غير مؤكد ؛ النتائج قبل السريرية لا تضمن السلامة وفعالية مرشحي المنتجات في البشر. حتى الآن ، لا يمكن استنساخ تعقيد جسم الإنسان في نماذج الكمبيوتر أو أنظمة زراعة الخلايا أو النماذج الحيوانية. تباين طول التوقيت لإكمال التجارب السريرية والحصول على الموافقة التنظيمية على تسويق المنتجات في الماضي وتتوقع UCB عدم القدرة على التنبؤ بالمضي قدمًا. قد تخضع المنتجات أو المنتجات المحتملة ، التي تعتبر شراكات أو مشاريع مشتركة أو تعاون الترخيص للاختلافات نزاعات بين الشركاء أو قد تثبت أنها ليست آمنة أو فعالة أو ناجحة تجاريًا كما قد يكون UCB في بداية هذه الشراكة. قد لا تكون جهود UCB لاكتساب منتجات أو شركات أخرى ودمج عمليات هذه الشركات المكتسبة ناجحة كما قد يكون UCB في لحظة الاستحواذ. أيضًا ، يمكن لـ UCB أو الآخرين اكتشاف السلامة أو الآثار الجانبية أو مشاكل التصنيع مع منتجاتها و/أو أجهزتها بعد تسويقها. قد يكون لاكتشاف مشاكل كبيرة مع منتج مشابه لأحد منتجات UCB التي تورط فئة كاملة من المنتجات تأثير سلبي مادي على مبيعات الفئة الكاملة من المنتجات المتأثرة. علاوة على ذلك ، قد تتأثر المبيعات بالاتجاهات الدولية والمحلية تجاه احتواء تكلفة الرعاية الصحية والرعاية الصحية ، بما في ذلك ضغوط التسعير ، والتدقيق السياسي والعامة ، وأنماط أو ممارسات العميل والممارسات الواصفات ، وسياسات السداد التي يفرضها دافعي الطرف الثالث وكذلك التشريعات التي تؤثر على تسعير الأدوية الحيوية وأنشطة التعويض. أخيرًا ، قد يؤدي الانهيار أو الهجوم الإلكتروني أو خرق أمن المعلومات إلى التسبب في تعرض السرية وسلامة وتوافر بيانات وأنظمة UCB. بالنظر إلى أوجه عدم اليقين هذه ، يجب ألا تعتمد على أي من هذه العبارات التطلعية. لا يمكن أن يكون هناك أي ضمان بأن المنتجات الاستقصائية أو المعتمدة الموضحة في هذا البيان الصحفي سيتم تقديمها أو الموافقة عليها للبيع أو لأي مؤشرات إضافية أو وضع علامات في أي سوق ، أو في أي وقت معين ، ولا يمكن أن يكون هناك أي ضمان بأن هذه المنتجات ستكون أو ستظل ناجحة تجاريًا في المستقبل.

    تقدم

    UCB هذه المعلومات ، بما في ذلك البيانات التطلعية ، فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي ولا يعكس أي تأثير محتمل من جائحة Covid-19 المتطور ، ما لم يرد خلاف ذلك. يتبع UCB التطورات العالمية بجد لتقييم الأهمية المالية لهذا الوباء إلى UCB. يتنازل UCB صراحةً عن أي واجب لتحديث أي معلومات واردة في هذا البيان الصحفي ، إما لتأكيد النتائج الفعلية أو الإبلاغ عن أي تغيير أو عكسه في بياناته التطلعية فيما يتعلق بها أو أي تغيير في الأحداث أو الشروط أو الظروف التي لا يعتمد عليها أي بيان من هذا القبيل ، ما لم يكن هناك حاجة إلى عرض من هذا القبيل وفقًا للقوانين واللوائح المعمول بها.

    . الأوراق المالية ، ولا يجب أن يكون هناك أي عرض أو طلب أو بيع للأوراق المالية في أي ولاية قضائية يكون فيها هذا العرض أو التماس أو البيع غير قانوني قبل التسجيل أو التأهيل بموجب قوانين الأوراق المالية الخاصة بهذه الولاية القضائية.

    المراجع:

  • Scaglia F ، وآخرون. البقاء على قيد الحياة والنتائج الوظيفية في المرضى الذين يعانون من نقص ثيميدين كيناز 2 الذين تتراوح أعمارهم بين 12 سنة في بداية الأعراض الذين تلقوا نوى بيريميدين (T). https://www.mdaconference.org/abstract-library/survival-and-functional-- تم الوصول إليه في فبراير 2025.
  • Garone C ، et al. النتائج الوظيفية في المرضى الذين يعانون من نقص ثيميدين كيناز 2 الذين تتراوح أعمارهم بين 12 سنة في بداية الأعراض الذين تلقوا علاج بيريميدين نوكليوس (T) IDE. https://www.mdaconference.org/abstract-library/functional-tomes-in-patients-with-thymidine-kinase-2-deaffiency-dedory2٪89٪A412 Year-At-spersom-ons-who-recied-pyrimidine-nucleostide- aterapy. تم الوصول إليه في فبراير 2025.
  • Hirano M ، et al. تحليلات البقاء على قيد الحياة في المرضى الذين يعانون من نقص ثيميدين كيناز 2 الذين تتراوح أعمارهم بين 12 سنة في بداية الأعراض الذين تلقوا نوى بيريميدين (T) العلاج IDE. https://www.mdaconference.org/abstract-library/survival-analyses- تم الوصول إليه في فبراير 2025.
  • Yeske P ، et al. خبرة المرضى في نقص ثيميدين كيناز 2 (TK2D): نتائج من تقييم وجهات نظر المريض TK2D (ATP). https://www.mdaconference.org/abstract-library/patients-lived-experience-of-thymidine-inkinase-2-deafficy-tk2d-results-from-the-assessment-of-tk2d-perspectives-atp-study/ . تم الوصول إليه في فبراير 2025.
  • Yeske P ، et al. عبء وتأثير رعاية أولئك الذين يعانون من نقص ثيميدين كيناز 2 (TK2D): نتائج دراسة منظورات المريض TK2D (ATP). https://www.mdaconference.org/abstract-library/burden-and-ipt-of-for-those-with-thymidine-kinase-2-deficiency-tk2d-rentults-tread-the-assessment-tk2d-perspectives-atp-tudy/ . تم الوصول إليه في فبراير 2025.
  • Berardo A ، et al. التقدم في ثيميدين كيناز 2 نقص: الجوانب السريرية ، التقدم الترجمي ، والعلاجات الناشئة. J Neuromuscul dis. 2022 ؛ 9 (2): 225-35.
  • Wang J ، et al. عيب في صيانة الحمض النووي للميتوكوندريا المرتبط بـ TK2 ، شكل اعتلال عضلي. 2018. في: آدم MP ، وآخرون. GenereViews® [الإنترنت]. سياتل (واشنطن): جامعة واشنطن ، سياتل ؛ 1993-2025.
  • Garone C ، et al. التاريخ الطبيعي بأثر رجعي لنقص ثيميدين كيناز 2. J Med Genet. 2018 ؛ 55 (8): 515-21.
  • Domínguez-González C ، et al. أواخر العصر الثيميدين كيناز 2 نقص: مراجعة 18 حالة. اليتيم ي. نادر ديس. 2019 ؛ 14 (1): 100.
  • المعاهد الوطنية للصحة. متلازمة استنزاف الحمض النووي للميتوكوندريا المتعلقة بـ TK2 ، شكل اعتلال عضلي. https://medlineplus.gov/genetics/condition/tk2-relex-mitochondrial-dna-depletion-syndrome-myopathic-form/#genes . تم الوصول إليه في فبراير 2025.
  • الولايات المتحدة. جلسة استماع المريض TK2D FDA. https://www.umdf.org/tk2d-patient-ristening-january-2022 . تم الوصول إليه في فبراير 2025.
  • Ma Y. تقدير انتشار ثيميدين كيناز 2 نقص: مرض الميتوكوندريا المتنحية للغاية. الملصق المقدم في: Ispor Europe ؛ 2023 ، 12-15 نوفمبر ؛ الدنمارك.
  • Amtmann D ، وآخرون. تأثير متلازمة نقص TK2 وعلاجه عن طريق العلاج النوكليوسيد على نوعية الحياة. الميتوكوندريون. 2023 ؛ 68: 1-9.
  • Lopez-Gomez C ، et al. علاج deoxycytidine و deoxythymidine لنقص ثيميدين كيناز 2. آن العصبية. 2017 ؛ 81 (5): 641-52.
  • Lopez-Gomez C ، et al. توافر البيولوجي والكيناز الخلوي يعدل الاستجابة لعلاج ديوكسينيوكليوسيد في نقص TK2. ebiomedicine. 2019 ؛ 46: 356-367.
  • مكتبة الطب الوطنية. دراسة لفعالية وسلامة MT1621 في ثيميدين كيناز 2 (TK2) نقص (العلاج الساذج). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04581733#contacts-and-locations. تم الوصول إليه في فبراير 2025.
  • الولايات المتحدة. FDA. تقييمات الأدوية اليتيمة والموافقات. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedindex.cfm؟cfgridkey=532716 . تم الوصول إليه في فبراير 2025.
  • بيان صحفي UCB. https://www.ucb.com/newsroom/press-releases/article/on-growth-path-for-a-decade-plus-strong-launch-execution-driving-company-growth . تم الوصول إليه في فبراير 2025.

    • المصدر: UCB

    نشر : 2025-03-20 06:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية