Nové údaje o vyšetřovací terapii doxecitin a doxribtimin pro nedostatek thymidin kinázy 2 prezentované na svalové dystrofii asociaci (MDA) 2025 konference

Sledujte Drugslib

Brussels (Belgium) 19 March 2025 – UCB, a global biopharmaceutical company, today announced positive data from studies involving its investigational pyrimidine nucleoside therapy, doxecitine (dC) and doxribtimine (dT), in people living with thymidine kinase 2 deficiency (TK2d), at this year’s MDA Clinical and Scientific Conference, Dallas, Texas, March 16-19, 2025.

The data show that in individuals with TK2d who were aged 12 years or less when their symptoms first appeared, treatment with pyrimidine nucleoside and/or nucleotide therapy significantly decreased mortality and increased survival.2,3 In addition, treatment also improved functional outcomes irrespective of age of onset, including retaining or regaining motor milestones, and helped stabilize Využití ventilační a krmení.1,2,3 Ve všech populacích studie, nukleosid a/nebo nukleotidovou terapii pyrimidinu byl obecně dobře tolerován, protože průjem byl nejběžnějším nevody léčby.1,2,3

Nedostatek thymidin kinázy 2 je velmi vzácný, život ohrožující, genetickou mitochondriální onemocnění charakterizované progresivní a těžkou svalovou slabostí (myopatie), což může ovlivnit schopnost chodit, jíst a dýchat nezávisle na managementu, a proto jsou velmi nadšené, že jsou velmi nadšené, že jsou velmi řečeno, že jsou velmi řečeno, že jsou velmi nadšené, že jsou velmi nadšené, že jsou velmi nadšené, že jsou velmi nadšené, že jsou velmi nadšené, že jsou velmi nadšené, že jsou velmi nadšené, že jsou nadšené. Sdílejte tato data s lékařskou komunitou na MDA, “řekl Donatello Crocetta, hlavní lékař UCB. „Data zdůrazňují pozitivní dopad, který by toto vyšetřovací zacházení mohlo mít na životy lidí žijících s tímto oslabujícím a život ohrožujícím stavem.“

Data od účastníků ošetřených v klinickém programu Doxecitine (DC) a Doxribtimin (DT) byly spojeny z retrospektivních a prospektivních zdrojů a programu rozšířeného přístupu podporovaného společností (EAP). Údaje od neošetřených účastníků byly spojeny z literaturních recenzí sérií a zpráv a retrospektivní studie přezkumu grafu. Podskupiny byly stratifikovány podle věku kategorií nástupu symptomů Tk2D a u účastníků s věkem nástupu příznaku TK2D ≤ 12 let a> 12 let.

Doxecitin a Doxribtimin jsou v současné době regulační regulační orgány USA a EU. Bezpečnost a účinnost nebyla stanovena a doxecitin a doxribtimin nebyly schváleny americkou správou potravin a léčiv (FDA) ani Evropskou léčivou agenturou (EMA).

Klíčová zjištění ze studií

Zlepšení přežití:

  • U lidí žijících s Tk2d s věkem nástupu příznaku 12 let nebo méně, léčba nukleosidem a/nebo nukleotidem terapie smrt smrt o 92–94% (Hangard Ratio = 0,06-08; 87–95% (poměr rizika = 0,05–0,13; p <0,0001) v době od počátku příznaků a počátečního léčby.3

    • Zvýšené funkční výsledky:

  • U lidí žijících s Tk2d, kteří byli ve věku 12 let nebo méně, když se poprvé objevily jejich příznaky, po léčbě pyrimidinem nukleosidem a/nebo nukleotidovou terapií, 75,0% (30/40) znovu získané nejméně jeden ztracený motorický milestone (9,5%), nejméně 1,5% (9/40/40).
  • In addition, ventilatory support dependency decreased, with 16.1% (5/31) of patients reducing usage time and 16.1% (5/31) discontinuing ventilatory support altogether after treatment.2

    • Safety profile:

  • Across all study populations, pyrimidine nucleoside and/or nucleotide Terapie byla obecně dobře tolerována. Průjem (rozsah od 84,6%-90,9%) byl nejvíce hlášenou nežádoucí účinností léčby.1,2,3

    • dopad na kvalitu života na jednotlivce a pečovatele:

  • Kromě údajů prezentovaných na nukleosidových a/nebo nukleotidových terapii uvádějí údaje o zkušenostech s pacientem, které uvádějí desilitační fyzikální dopady a závažné psychologické kmeny spojené s životem s TK2D, stejně jako jeho dopad na dopad na pečující proti pečovateli. Mnoho jednotlivců uvedlo, že „extrémní“ dopad má stav na kvalitu života, včetně chůze, dýchání a potíží s jídlem/polykání. Pečovatelé uvedli, že neustálé požadavky na péči a minimální podporu/oddech způsobily přetrvávající stres a emoční vyhoření. 4,5

    • klíčová data prezentovaná na MDA

    o nedostatku thymidin kinázy 2 (Tk2d)

    thymidin kináza 2 nedostatkem je ultraratelná, život ohrožující, genetická mitochondriální onemocnění charakterizované nezávislým onemocněním. Celosvětová prevalence TK2D je 1,64 [0,5, 3,1] případy na 1 000 000 lidí.12 Věk nástupu příznaků Tk2d je kategorizován jako ≤ 12 let a> 12 let.6,7,8

    tk2d hluboce ovlivňuje více zdraví, fyzické, kvality života a psychosociální domény, protože děti se snaží dosáhnout vývojových milníků nebo je ztratí a dospělí ztratí funkční nezávislost s výzvami v dýchání, stravování a chůzi.11,13

    Doxecitin a doxribtimin je nukleosidová terapie, která podporuje replikaci mitochondriální DNA, což vede ke zvýšené nebo stabilizované mitochondriální funkci u pacientů s TK2D. Preklinická data naznačují, že primární mechanismus účinku doxecitinu a doxribtiminu je inkorporace nukleosidů deoxycytidinu (DC) a deoxytymidinu (DT) do kopírovacích svalů a zlepšuje se kopírovací kopírovací počet a zlepšuje se u pacientů s pacienty a zlepšuje se s kopírovacími funkcemi a zlepšuje se u pacientů a zlepšuje to s kopií a zlepšuje se s kopií a zlepšuje se s kopií a zlepšuje se s kopií a zlepšuje kopírku a zlepšuje se kopírovou kopírkou a zlepšuje kopírku a zlepšuje kopírku a zlepšuje kopírku a zlepšuje kopírku a zlepšuje kopírku a zlepšuje kopírku a zlepšuje kopii s kopií a zlepšuje. TK2D.14,15,16

    V USA byla žádosti poskytnuta prioritní přezkum, průlomovou terapii a vzácné označení dětských onemocnění.17,18

    o UCB UCB, Bruselu, Belgii (www.ucb.com) je globální biofarmaceutická společnost zaměřená na objev a rozvoj inovativních léků a řešení pro transformaci životů lidí žijících s těžkými onemocněními imunitního systému nebo centrálního nervového systému. S více než 9 000 lidmi v přibližně 40 zemích společnost vygenerovala v roce 2024 příjmy 6,1 miliardy EUR. Sledujte nás na Twitteru: @ucb_news

    výhledové prohlášení Tato tisková zpráva může obsahovat výhledová prohlášení včetně, bez omezení, prohlášení obsahující slova „věří“, „očekává“, „očekává“, „v úmyslu“, „plány“, „usiluje“, „může“, „bude pokračovat“, a pokračovat “a podobné a vymyslet. Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných plánech, odhadech a přesvědčení o řízení. Všechna prohlášení, jiná než prohlášení o historických skutečnostech, jsou prohlášení, která by mohla být považována za výhledová prohlášení, včetně odhadů příjmů, provozních marží, kapitálových výdajů, hotovosti, jiných finančních informací, očekávaných právních, rozhodčích, politických, regulačních nebo klinických výsledků nebo praktik a dalších takových odhadů a výsledků. Podle jejich povahy nejsou takové výhledové prohlášení záruky budoucího výkonu a podléhají známým a neznámým rizikům, nejistotám a předpokladům, které by mohly způsobit skutečné výsledky, finanční situaci, výkon nebo úspěchy UCB nebo průmyslových výsledků, aby se významně lišily od těch, která mohou být vyjádřena nebo předpokládána takovými výhledy v této tiskové zprávě. Důležité faktory, které by mohly vést k těmto rozdílům, patří: globální šíření a dopad Covid-19, změny v obecných hospodářských, obchodních a konkurenčních podmínkách, neschopnost získat nezbytná regulační schválení nebo je získat za přijatelných podmínek nebo v rámci očekávaného načasování, výzkumu a vývoje, změny v vyhlídkách na produkty nebo v rozvoji UCB, účinky budoucího justice, bezpečnostních údajů, kvality, kvality, kvalita, kvalita, kvalita, kvalita, kvalita; Potenciální nebo skutečná zabezpečení údajů a narušení ochrany osobních údajů nebo narušení našich systémů informačních technologií, nároků na odpovědnost za výrobky, výzvy k ochraně patentu produktů nebo kandidátů na produkty, konkurence od jiných produktů, včetně biologicky podobných, změn v zákonech nebo předpisech, výkyvů směnných kurzů, změn nebo nejistot v daňových zákonech nebo správu těchto zákonů a zachování a zachování jejich zaměstnanců. Neexistuje žádná záruka, že uchazeči o nový produkt budou objeveni nebo identifikováni v potrubí, budou postupovat ke schválení produktu nebo že budou vyvinuty a schváleny nové náznaky stávajících produktů. Pohyb z konceptu na komerční produkt je nejistý; Předklinické výsledky nezaručují bezpečnost a účinnost kandidátů na produkty u lidí. Doposud nelze složitost lidského těla reprodukovat v počítačových modelech, buněčných kulturních systémech nebo zvířecích modelech. Délka načasování k dokončení klinických hodnocení a k získání regulačního schválení pro marketing produktů se v minulosti lišila a UCB očekává podobnou nepředvídatelnost. Produkty nebo potenciální produkty, které jsou předmětem partnerství, společných podniků nebo licenčních spolupráce, mohou podléhat rozdílů mezi partnery nebo se mohou ukázat jako tak bezpečné, efektivní nebo komerčně úspěšné, jak se UCB mohla věřit na začátek takového partnerství. Úsilí společnosti UCB o získání dalších produktů nebo společností a integrace činnosti takových nabytých společností nemusí být tak úspěšné, jak se v okamžiku akvizice věřila UCB. UCB nebo jiní by také mohli objevit bezpečnostní, vedlejší účinky nebo výrobní problémy se svými produkty a/nebo zařízeními po jejich uvádění na trh. Objev významných problémů s produktem podobným jednomu z produktů UCB, které zahrnují celou třídu produktů, může mít materiál nepříznivý vliv na prodej celé třídy postižených produktů. Kromě toho mohou být tržby ovlivněny mezinárodními a domácími trendy směrem k omezeným péči a zdravotní péči, včetně cenového tlaku, politické a veřejné kontroly, vzorců nebo praktik předpisu a předpisů a zásad úhrad a outbursy a reimbursementů a výsledků a outbursementů a výsledků a výsledků. Konečně, rozpad, kybernetický útok nebo porušení bezpečnosti informací by mohlo ohrozit důvěrnost, integritu a dostupnost dat a systémů UCB. Vzhledem k těmto nejistotám byste se neměli spoléhat na žádnou z takových výhledových prohlášení. Nelze zaručit, že vyšetřovací nebo schválené produkty popsané v této tiskové zprávě budou předloženy nebo schváleny k prodeji nebo za jakékoli další náznaky nebo označování na jakémkoli trhu, nebo v konkrétní době, ani nemůže existovat žádná záruka, že tyto produkty budou v budoucnu komerčně úspěšné.

    UCB poskytuje tyto informace, včetně výhledových prohlášení, pouze k datu této tiskové zprávy a neodráží žádný potenciální dopad vyvíjející se pandemie Covid-19, pokud není uvedeno jinak. UCB usilovně sleduje celosvětový vývoj, aby posoudil finanční význam této pandemie na UCB. UCB expressly disclaims any duty to update any information contained in this press release, either to confirm the actual results or to report or reflect any change in its forward-looking statements with regard thereto or any change in events, conditions or circumstances on which any such statement is based, unless such statement is required pursuant to applicable laws and regulations.

    Additionally, information contained in this document shall not constitute an offer to sell or the solicitation of an offer to buy any Cenné papíry ani nebudou existovat žádná nabídka, obtěžování nebo prodej cenných papírů v jakékoli jurisdikci, ve které by taková nabídka, obtěžování nebo prodej byla před registrací nebo kvalifikací podle zákonů o cenných papírech v této jurisdikci nezákonná.

    Reference:

  • Scaglia F, et al. Přežití a funkční výsledky u pacientů s nedostatkem thymidin kinázy 2 ve věku> 12 let na nástupu symptomů, kteří dostávali pyrimidinové jádra (T) IDE. https://www.mdaconference.org/abstract-library/survival-and-funkční-outcomes-in-pacienti-with-thymidin-kináza-2-deficience-aged-12-lety Přístup k únoru 2025.
  • Garone C, et al. Funkční výsledky u pacientů s nedostatkem thymidin kinázy 2 ve věku ≤ 12 let při nástupu symptomů, kteří dostávali pyrimidinová jádra (T) IDE terapie. https://www.mdaconference.org/abstract-library/Function-Outcomes-in-Patints-with-thymidin-kináza-2-deficience-aged-%E2%89%A412-lets-at-symptom-inset-who-pyrimidin-nukleostide/. Přístup k únoru 2025.
  • Hirano M, et al. Analýzy přežití u pacientů s nedostatkem thymidin kinázy 2 ve věku ≤ 12 let na nástupu symptomů, kteří dostávali pyrimidinová jádra (T) IDE terapie. https://www.mdaconference.org/abstract-library/survival-analyses-in-putints-with-thymidin-kináza-2-deficience-%E2%89%A412-lets-at-Semptom-Who--pyrimididin-nuClostide-therostide-the-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide-therostide Přístup k únoru 2025.
  • Yesake P, et al. Zkušenosti pacientů s nedostatkem thymidin kinázy 2 (TK2D): Výsledky z hodnocení studie TK2D pacientů (ATP). https://www.mdaconference.org/abstract-library/patientients-experience-of-thymidin-kináza-2-dficience-tk2d-results-the-ssasent-o-o-o-of-tk2d-patient-tp-sudy/ . Přístup k únoru 2025.
  • Yesake P, et al. Zátěž a dopad péče o ty s nedostatkem thymidin kinázy 2 (TK2D): výsledky hodnocení studie TK2D Perspectives (ATP). https://www.mdaconference.org/abstract-library/burden-and-impact-o-o-those-with-thymidin-kináza-2-dficience-tk2d-results-thessessenment-of-tk2d-patient-perspecvis-atp-study/. Přístup k únoru 2025.
  • Berardo A, et al. Pokroky v nedostatku thymidin kinázy 2: klinické aspekty, translační pokrok a rozvíjející se terapie. J Neuromuscul dis. 2022; 9 (2): 225-35.
  • Wang J, et al. Defekt údržby mitochondriální DNA související s TK2, myopatická forma. 2018. In: Adam MP, et al. GeneReviews® [Internet]. Seattle (WA): University of Washington, Seattle; 1993–2025.
  • Garone C, et al. Retrospektivní přirozená historie nedostatku thymidin kinázy 2. J Med Genet. 2018; 55 (8): 515-21.
  • Domínguez-González C, et al. Nedostatek thymidin kinázy 2 z pozdního nástupu: přehled 18 případů. Orphanet J vzácný dis. 2019; 14 (1): 100.
  • Národní ústavy zdraví. Syndrom deplece mitochondriální DNA související s TK2, myopatická forma. https://medlineplus.gov/genetics/condition/tk2-reseted-mitochondrial-DNA-depletion-syndrome-myopatic-form/#genes . Přístup k únoru 2025.
  • U.S. Poslouchací relace FDA TK2D. https://www.umdf.org/tk2d-patient-session-jaary-2022 . Přístup k únoru 2025. Plakát prezentovaný na: ISPOR Europe; 2023, 12.-15. listopadu; Dánsko.
  • Amtmann D, et al. Dopad syndromu nedostatku TK2 a jeho léčba nukleosidovou terapií na kvalitu života. Mitochondrion. 2023; 68: 1-9.
  • Lopez-Gomez C, et al. Léčba deoxycytidinu a deoxytymidinu u nedostatku thymidin kinázy 2. Ann Neurol. 2017; 81 (5): 641-52.
  • Lopez-Gomez C, et al. Biologická dostupnost a cytosolické kinázy modulují odpověď na deoxynukleosidovou terapii u nedostatku TK2. Ebiomedicine. 2019; 46: 356-367.
  • Národní lékařská knihovna. Studie účinnosti a bezpečnosti MT1621 v nedostatku thymidin kinázy 2 (TK2) (naivní léčba). https://clinicaltrials.gov/study/nct0458173#contacts-and-o-locations . Přístup k únoru 2025.
  • U.S. FDA. Orčitana drog a schválení. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=532716 . Přístup k únoru 2025.
  • Tisková zpráva UCB. https://www.ucb.com/newsroom/press-releseases/article/on-growth-paath-for-a-decade-plus-singrong--execution-company-growth . Přístup k únoru 2025.

    • Zdroj: ucb

    Vyslán : 2025-03-20 06:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova