Neue Daten zur Untersuchungstherapie Doxecitin und Doxribimin für Thymidinkinase 2 -Mangel auf der Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025 Konferenz
Brüssel (Belgien) 19. März 2025 - UCB, ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, kündigte heute positive Daten aus Studien an, in denen seine Pyrimidin -Nukleosid -Therapie Doxecitin (DC) und Doxribtimine (DT), DTA -LEUPISCHE MITTRIGHT, DC -Mangel, (TK2D), ATK2, AT THY, AT THEMSE, AT THE ISTEMS, AT THE THE YEUSTE, AT THE THE YEURESSE -JAHRES AUSGABEN, BEGEBEN. 16.-19. März 2025. und Fütterungsunterstützungsverbrauch.1,2,3 In allen Studienpopulationen wurde Pyrimidin -Nukleosid und/oder Nucleotidtherapie im Allgemeinen gut toleriert, wobei Durchfall das häufigste auf das aufkommende unerwünschte Ereignis der Behandlung war.1,2,3
Thymidinkinase 2-Mangels ist eine ultra-seltene, lebensbedrohliche, genetische mitochondriale Erkrankung, die durch progressive und schwere Muskelschwäche (Myopathie) gekennzeichnet ist, die sich auf die Fähigkeit auswirken kann, zu gehen, zu essen und unabhängig zu atmen. Diese Daten mit der medizinischen Gemeinschaft bei MDA ", sagte Donatello Crocetta, Chief Medical Officer an der UCB. "Die Daten unterstreichen die positiven Auswirkungen, die diese Untersuchungsbehandlung auf das Leben von Menschen haben könnte, die mit diesem schwächenden und lebensbedrohlichen Zustand leben."
Daten von Teilnehmern, die im Doxecitin (DC) und Doxribtimine (DT) -Kl-Programm behandelt wurden, wurden aus retrospektiven und prospektiven Quellen sowie einem von Unternehmen unterstützten erweiterten Zugangsprogramm (EAP) zusammengefasst. Die Daten von unbehandelten Teilnehmern wurden aus Literaturübersichten von Fallreihen und Berichten und einer retrospektiven Chart -Überprüfungsstudie zusammengefasst. Die Untergruppen wurden nach dem Alter der Tk2D -Symptom -Kategorien geschichtet und für Teilnehmer mit dem Alter des TK2D -Symptoms von ≤ 12 Jahren und> 12 Jahre gemeldet.
Doxecitin und Doxribimin werden derzeit von den US- und EU -Aufsichtsbehörden regulatorisch überprüft. Die Sicherheit und Wirksamkeit wurde nicht festgestellt, und Doxecitin und Doxribtimine wurden weder von der US -amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) noch der Europäischen Medikamentenagentur (EMA) zugelassen.
Schlüsselergebnisse aus den Studien
Verbesserung des Überlebens:
Verbesserte funktionelle Ergebnisse:
Einfluss auf die Lebensqualität von Individuen und Pflegepersonen:
Schlüsseldaten, die bei MDA
dargestellt werdenÜber Thymidinkinase 2-Mangel (TK2D)
Thymidinkinase 2 ist ein ultra-servierter, lebensbedrohlicher, genetischer Mitochondrialerkrankung, der durch progressive und schwere Muskelschwäche gekennzeichnet ist (Myopathy). Die weltweite Prävalenz von TK2D beträgt 1,64 [0,5, 3,1] Fälle pro 1.000.000 Menschen.12 Das Alter des TK2D -Symptoms wird als ≤ 12 Jahre und> 12 Jahre eingestuft.6,7,8
TK2d profoundly affects multiple health, physical, quality-of-life, and psychosocial domains, as children struggle to achieve developmental milestones or lose them, and adults lose functional independence with challenges in breathing, eating, and walking.11,13
About doxecitine and doxribtimine
Doxecitin und Doxribimin sind eine Nukleosidtherapie, die die mitochondriale DNA -Replikation unterstützt, die zu erhöhten oder stabilisierten Mitochondrienfunktion bei Patienten mit TK2D führt. Präklinische Daten legen nahe, dass der primäre Wirkungsmechanismus von Doxecitin und Doxribtimin der Einbau von Nucleoside-Desoxycytidin (DC) und Desoxythymidin (DT) ist Tk2d.14,15,16
In den USA wurde der Antrag eine Prioritätsprüfung, die Bezeichnung durch Durchbruch der Therapie und eine seltene Bezeichnung für pädiatrische Erkrankungen.17,18
erteilt.17,18Über UCB UCB, Brüssel, Belgien (www.ucb.com) ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung innovativer Medikamente und Lösungen konzentriert, um das Leben von Menschen mit schweren Krankheiten des Immunsystems oder des Zentralnervensystems zu verändern. Mit mehr als 9000 Personen in ungefähr 40 Ländern erzielte das Unternehmen im Jahr 2024 einen Umsatz von 6,1 Milliarden €. UCB ist auf Euronext Brüssel (Symbol: UCB) aufgeführt. Follow us on Twitter: @UCB_news
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Referenzen:
Quelle: UCB
Gesendet : 2025-03-20 06:00
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