Νέα δεδομένα σχετικά με τη ερευνητική θεραπεία Δοξεσιτίνη και doxribtimine για ανεπάρκεια κινάσης θυμιδίνης 2 που παρουσιάζεται στο Σύνδεσμο Μυϊκής Δυστροφίας (MDA) 2025

Βρυξέλλες (Βέλγιο) 19 Μαρτίου 2025 - Η UCB, μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία, ανακοίνωσε σήμερα θετικά δεδομένα από μελέτες που αφορούν την ερευνητική της νουκλεοσιδική θεραπεία, το Doxecitine (DC) και το Doxribtimine (DT). 16-19 Μαρτίου 2025. Τα δεδομένα δείχνουν ότι σε άτομα με TK2D που ήταν ηλικίας 12 ετών ή λιγότερο όταν τα συμπτώματά τους εμφανίστηκαν για πρώτη φορά, η θεραπεία με νουκλεοσίδη πυριμιδίνης και/ή η θεραπεία νουκλεοτιδίων μειώθηκε σημαντικά η ηλικία και η αυξημένη επιβίωση. Χρήση στήριξης σίτισης.1,2,3 Σε όλους τους πληθυσμούς μελέτης, η θεραπεία με νουκλεοσίδη πυριμιδίνης και/ή νουκλεοτιδίων ήταν γενικά καλά ανεκτή με τη διάρροια που ήταν η πιο κοινή θεραπεία που αναδυόμενη ανεπιθύμητη περίπτωση.1,2,3

Η ανεπάρκεια της κινάσης 2 θυμιδίνης είναι μια εξαιρετικά σπάνια, απειλητική για τη ζωή, γενετική μιτοχονδριακή ασθένεια που χαρακτηρίζεται από προοδευτική και σοβαρή μυϊκή αδυναμία (μυοπάθεια), η οποία μπορεί να επηρεάσει την ικανότητα να περπατάει, να τρώει και να αναπνέει ανεξάρτητα.6,7,8,9,10

Δεδομένα με την ιατρική κοινότητα στο MDA ", δήλωσε ο Donatello Crocetta, επικεφαλής ιατρός της UCB. "Τα δεδομένα υπογραμμίζουν τον θετικό αντίκτυπο που θα μπορούσε να έχει αυτή η ερευνητική μεταχείριση στη ζωή των ανθρώπων που ζουν με αυτή την εξασθενητική και απειλητική κατάσταση της ζωής."

Τα δεδομένα από τους συμμετέχοντες που υποβλήθηκαν σε θεραπεία στο κλινικό πρόγραμμα Doxecitine (DC) και Doxribtimine (DT) συγκεντρώθηκαν από αναδρομικές και προοπτικές πηγές και ένα πρόγραμμα Expanded Access που υποστηρίζεται από την εταιρεία (EAP). Τα δεδομένα από τους συμμετέχοντες που δεν υποβλήθηκαν σε αγωγή συγκεντρώθηκαν από τις βιβλιογραφικές ανασκοπήσεις των σειρών και των αναφορών των περιπτώσεων και μια αναδρομική μελέτη αναθεώρησης γραφημάτων. Οι υποομάδες διαστρωματώθηκαν κατά την ηλικία των κατηγοριών εκδήλωσης συμπτωμάτων TK2D και αναφέρθηκαν για συμμετέχοντες με ηλικία εμφάνισης συμπτωμάτων TK2D ≤12 έτη και> 12 έτη.

Η δοξακιτίνη και η δοξριβανινίνη βρίσκεται επί του παρόντος υπό ρυθμιστική επανεξέταση από τις ρυθμιστικές αρχές των ΗΠΑ και της ΕΕ. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα δεν έχουν καθιερωθεί και η δοξεκιτίνη και η δοξριβιλινίνη δεν έχουν εγκριθεί από την αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ούτε από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA).

Βασικά ευρήματα από τις μελέτες

Βελτίωση της επιβίωσης:

  • Μεταξύ των ανθρώπων που ζουν με TK2D με ηλικία εμφάνισης συμπτωμάτων 12 ετών ή λιγότερο, θεραπεία με νουκλεοσίδη και/ή νουκλεοτιδική θεραπεία με μειωμένο κίνδυνο θανάτου κατά 92-94% (Hazard = 0.06 -0.08; 87-95% (αναλογία κινδύνου = 0,05-0,13, p <0,0001) στο χρόνο από την έναρξη των συμπτωμάτων και την έναρξη της θεραπείας, αντίστοιχα.3
  • Ενισχυμένα λειτουργικά αποτελέσματα:

  • Μεταξύ των ανθρώπων που ζούσαν με TK2D που είχαν ηλικία 12 ετών ή λιγότερο όταν τα συμπτώματά τους εμφανίστηκαν για πρώτη φορά (9/40) Επιπλέον, μειώθηκε η εξάρτηση από την υποστήριξη εξαερισμού, με 16,1% (5/31) των ασθενών να μειώνουν το χρόνο χρήσης και το 16,1% (5/31) να διακόπτονται με τον πυρήνα του εξαερισμού. ήταν γενικά καλά ανεκτή. Η διάρροια (που κυμαίνεται από 84,6%-90,9%) ήταν το πιο αναφερόμενο ανεπαρκές συμβάν με την θεραπεία.1,2,3
  • Αντίκτυπος στην ποιότητα ζωής στα άτομα και στους φροντιστές:

  • Εκτός από τα δεδομένα που παρουσιάζονται σε νουκλεοσίδη και/ή νουκλεοτιδική θεραπεία, τα δεδομένα της εμπειρίας των ασθενών παρουσιάζονται οι εξουθενωτικές φυσικές επιπτώσεις και η σοβαρή ψυχολογική καταπόνηση που σχετίζεται με τη διαβίωση με το TK2D καθώς και τους επιπτώσεις της στην περίθαλψη. Πολλά άτομα ανέφεραν τον «ακραίο» αντίκτυπο που έχει η κατάσταση στην ποιότητα ζωής τους, συμπεριλαμβανομένου του περπατήματος, της αναπνοής και της κατανάλωσης/κατάποσης. Οι φροντιστές ανέφεραν ότι οι συνεχείς απαιτήσεις της φροντίδας και η ελάχιστη υποστήριξη/ανάπαυλα προκάλεσαν επίμονο στρες και συναισθηματική εξουδετέρωση. 4,5
  • Βασικά δεδομένα που παρουσιάζονται στο MDA

    Σχετικά με την ανεπάρκεια της κινάσης 2 θυμιδίνης (TK2D) Ο επιπολασμός του TK2D είναι 1,64 [0,5, 3,1] περιπτώσεις ανά 1.000.000 άτομα.12 Η ηλικία της έναρξης συμπτωμάτων TK2D κατηγοριοποιείται ως ≤12 έτη και> 12 έτη.6,7,8

    Το TK2D επηρεάζει βαθιά πολλαπλή υγεία, φυσική, ποιότητα ζωής και ψυχοκοινωνικούς τομείς, καθώς τα παιδιά αγωνίζονται να επιτύχουν αναπτυξιακά ορόσημα ή να τους χάσουν και οι ενήλικες χάνουν τη λειτουργική ανεξαρτησία με προκλήσεις στην αναπνοή, την κατανάλωση και το περπάτημα.11,13

    Η δοξεκτίνη και η δοξριβαρτίνη είναι μια θεραπεία με νουκλεοσιδική που υποστηρίζει την αντιγραφή του μιτοχονδριακού DNA με αποτέλεσμα αυξημένη ή σταθεροποιημένη μιτοχονδριακή λειτουργία σε ασθενείς με TK2D. Τα προ-κλινικά δεδομένα υποδεικνύουν ότι ο πρωταρχικός μηχανισμός δράσης της δοξετίνης και της δοξρυμινικής είναι η ενσωμάτωση νουκλεοσιδίων δεοξυκτιδίνης (DC) και δεοξυγυμνίνης (DT) σε λειτουργία του μιτοχονδριακού μυός με τους ασθενείς με τους ασθενείς με τον αριθμό των μιτοχονδριακών μιτοχονδριακών μιτοχονδριακών μιτοχονδριακών μιτοχονδριακών μιτοχονδριακών μιτοχονδριακών μυών. Tk2d.14,15,16

    Στις ΗΠΑ, η αίτηση έχει λάβει μια αναθεώρηση προτεραιότητας, τον προσδιορισμό της θεραπείας και τη σπάνια παιδιατρική νόσο.17,18

    Σχετικά με το UCB UCB, οι Βρυξέλλες, το Βέλγιο (www.ucb.com) είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη και ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων και λύσεων για να μεταμορφώσει τη ζωή των ανθρώπων που ζουν με σοβαρές ασθένειες του ανοσοποιητικού συστήματος ή του κεντρικού νευρικού συστήματος. Με περισσότερα από 9000 άτομα σε περίπου 40 χώρες, η εταιρεία δημιούργησε έσοδα ύψους 6,1 δισ. Ευρώ το 2024. Η UCB παρατίθεται στις Brussels Euronext (σύμβολο: UCB). Ακολουθήστε μας στο Twitter: @UCB_NEWS

    Δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης Αυτό το δελτίο τύπου μπορεί να περιέχει δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό, δηλώσεις που περιέχουν τις λέξεις "πιστεύει", "αναμένει", "αναμένει", "προτίθεται" Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται σε τρέχοντα σχέδια, εκτιμήσεις και πεποιθήσεις της διοίκησης. Όλες οι δηλώσεις, εκτός από τις δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, είναι δηλώσεις που θα μπορούσαν να θεωρηθούν δηλώσεις προς τα εμπρός, συμπεριλαμβανομένων των εκτιμήσεων των εσόδων, των λειτουργικών περιθωρίων, των κεφαλαιουχικών δαπανών, των μετρητών, των άλλων οικονομικών πληροφοριών, των αναμενόμενων νομικών, διαιτητικών, πολιτικών, ρυθμιστικών ή κλινικών αποτελεσμάτων ή άλλων εκτιμήσεων και αποτελεσμάτων. Από τη φύση τους, τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης δεν αποτελούν εγγυήσεις μελλοντικών επιδόσεων και υπόκεινται σε γνωστούς και άγνωστους κινδύνους, αβεβαιότητες και υποθέσεις που μπορεί να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα, την οικονομική κατάσταση, τις επιδόσεις ή τα επιτεύγματα της UCB ή τα αποτελέσματα της βιομηχανίας, να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που μπορεί να εκφραστούν ή να υπονοούνται από τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου. Σημαντικοί παράγοντες που θα μπορούσαν να οδηγήσουν σε τέτοιες διαφορές περιλαμβάνουν: την παγκόσμια εξάπλωση και τον αντίκτυπο του COVID-19, τις μεταβολές των γενικών οικονομικών, επιχειρηματικών και ανταγωνιστικών συνθηκών, την αδυναμία λήψης των απαραίτητων ρυθμιστικών εγκρίσεων ή των κυβερνητικών αποφάσεων ή των κυβερνητικών ερευνών, της ασφάλειας, της ποιότητας ή της αναμενόμενης χρονικής διάρκειας, των δαπανών που σχετίζονται με την έρευνα και την ανάπτυξη, τις αλλαγές στις προοπτικές για τα προϊόντα που βρίσκονται στον αγωγό ή την ανάπτυξη από την UCB. Πιθανές ή πραγματικές παραβιάσεις της ιδιωτικής ζωής των δεδομένων ή των παραβιάσεων της ιδιωτικής ζωής των δεδομένων ή οι διαταραχές των συστημάτων πληροφορικής μας, των ισχυρισμών για την ευθύνη των προϊόντων, των προκλήσεων για την προστασία των διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας για τα προϊόντα ή τους υποψηφίους προϊόντων, τον ανταγωνισμό άλλων προϊόντων, συμπεριλαμβανομένων των βιοϊσμευμάτων, των μεταβολών των νόμων ή των κανονισμών, των διακυμάνσεων των συναλλαγματικών ισοτιμιών, των αλλαγών ή των αβεβαιοτήτων στους φορολογικούς νόμους ή της διαχείρισης τέτοιων νόμων και της πρόσληψης και της διατήρησης των εργαζομένων. Δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι θα ανακαλυφθούν ή θα εντοπιστούν νέοι υποψήφιοι προϊόντων, θα προχωρήσουν και θα εγκριθούν νέες ενδείξεις για τα υπάρχοντα προϊόντα. Η κίνηση από την έννοια στο εμπορικό προϊόν είναι αβέβαιη. Τα προκλινικά αποτελέσματα δεν εγγυώνται την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των υποψηφίων προϊόντων στον άνθρωπο. Μέχρι στιγμής, η πολυπλοκότητα του ανθρώπινου σώματος δεν μπορεί να αναπαραχθεί σε μοντέλα υπολογιστών, συστήματα κυτταρικής καλλιέργειας ή μοντέλα ζωικών. Το μήκος του χρονοδιαγράμματος για την ολοκλήρωση των κλινικών δοκιμών και την έγκριση κανονιστικής ρύθμισης για το μάρκετινγκ προϊόντων έχει ποικίλει στο παρελθόν και η UCB αναμένει παρόμοια απρόβλεπτη προχώρηση. Τα προϊόντα ή τα δυνητικά προϊόντα, τα οποία αποτελούν αντικείμενο εταιρικών σχέσεων, κοινοπραξιών ή συνεργασιών για την αδειοδότηση ενδέχεται να υπόκεινται σε διαφορές διαφορών μεταξύ των εταίρων ή να αποδειχθούν τόσο ασφαλείς, αποτελεσματικές ή εμπορικά επιτυχημένες όσο η UCB μπορεί να έχει πιστέψει στην αρχή μιας τέτοιας εταιρικής σχέσης. Οι προσπάθειες της UCB να αποκτήσουν άλλα προϊόντα ή εταιρείες και να ενσωματώσουν τις δραστηριότητες τέτοιων αποκτηθέντων εταιρειών ενδέχεται να μην είναι τόσο επιτυχημένες όσο η UCB μπορεί να έχει πιστέψει τη στιγμή της εξαγοράς. Επίσης, η UCB ή άλλοι θα μπορούσαν να ανακαλύψουν την ασφάλεια, τις παρενέργειες ή τα προβλήματα κατασκευής με τα προϊόντα ή/και τις συσκευές της μετά την αγορά τους. Η ανακάλυψη σημαντικών προβλημάτων με ένα προϊόν παρόμοιο με ένα από τα προϊόντα της UCB που εμπλέκει μια ολόκληρη κατηγορία προϊόντων μπορεί να έχει σημαντική δυσμενή επίδραση στις πωλήσεις ολόκληρης της κατηγορίας των προσβεβλημένων προϊόντων. Επιπλέον, οι πωλήσεις ενδέχεται να επηρεάζονται από τις διεθνείς και εγχώριες τάσεις προς τη διαχείριση του κόστους φροντίδας και του κόστους υγειονομικής περίθαλψης, συμπεριλαμβανομένης της πίεσης της τιμολόγησης, των πολιτικών και των πολιτικών επιστροφής και των συνθηκών και των συνθηκών του πελάτη, καθώς και των πολιτικών αποζημίωσης που επιβάλλονται από τους πληρωτές τρίτων, καθώς και τη νομοθεσία που επηρεάζουν τις βιοφαρμακευτικές τιμές και τις δραστηριότητες και τις συνέπειες και τις συνέπειες. Τέλος, μια παραβίαση της κατάρρευσης, του κυβερνοχώρου ή της παραβίασης της ασφάλειας των πληροφοριών θα μπορούσε να θέσει σε κίνδυνο την εμπιστευτικότητα, την ακεραιότητα και τη διαθεσιμότητα των δεδομένων και των συστημάτων της UCB. Δεδομένων αυτών των αβεβαιοτήτων, δεν πρέπει να αποδίδετε υπερβολική εξάρτηση από οποιαδήποτε από αυτές τις δηλώσεις. Δεν μπορεί να υπάρξει εγγύηση ότι τα ερευνητικά ή εγκεκριμένα προϊόντα που περιγράφονται σε αυτό το δελτίο τύπου θα υποβληθούν ή θα εγκριθούν προς πώληση ή για πρόσθετες ενδείξεις ή επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή για οποιαδήποτε συγκεκριμένη χρονική στιγμή, ούτε μπορεί να υπάρξει εγγύηση ότι αυτά τα προϊόντα θα είναι ή θα συνεχίσουν να είναι εμπορικά επιτυχημένα στο μέλλον.

    Η UCB παρέχει αυτές τις πληροφορίες, συμπεριλαμβανομένων των δηλώσεων μελλοντικής εκπλήρωσης, μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και δεν αντικατοπτρίζει καμία πιθανή επίδραση από την εξελισσόμενη πανδημία Covid-19, εκτός εάν υποδεικνύεται διαφορετικά. Η UCB ακολουθεί επιμελώς τις παγκόσμιες εξελίξεις για να αξιολογήσει την οικονομική σημασία αυτής της πανδημίας στην UCB. Η UCB διαλύει ρητά κάθε καθήκον να ενημερώνει τυχόν πληροφορίες που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου, είτε για να επιβεβαιώσουν τα πραγματικά αποτελέσματα είτε να αναφέρουν ή να αντικατοπτρίζουν οποιαδήποτε μεταβολή των δηλώσεων που προορίζονται σε σχέση με αυτό το έγγραφο ή οποιαδήποτε μεταβολή των γεγονότων, των συνθηκών ή των περιστάσεων επί των οποίων βασίζεται σε αυτό το έγγραφο, εκτός από την εν λόγω δήλωση, σύμφωνα με αυτά τα έγγραφα, δεν πρέπει να αναλάβουν τα γεγονότα, οι συνθήκες ή οι συνθήκες που να προσφέρουν. Οι τίτλοι, ούτε θα υπάρξουν προσφορά, προσβολή ή πώληση τίτλων σε οποιαδήποτε δικαιοδοσία στην οποία η προσφορά, η πρόσκληση ή η πώληση θα ήταν παράνομη πριν από την εγγραφή ή την προσφορά σύμφωνα με τους νόμους περί κινητών αξιών αυτής της δικαιοδοσίας.

    Αναφορές:

  • Scaglia F, et al. Επιβίωση και λειτουργικά αποτελέσματα σε ασθενείς με ανεπάρκεια κινάσης 2 θυμιδίνης ηλικίας> 12 ετών κατά την έναρξη των συμπτωμάτων που έλαβαν IDEs πυριμιδίνης (T). https://www.mdaconference.org/abstract-library/survival-and-functional-outcomes-in-patients-with-thymidine-kinase-2-ανεπιθύμητο-12-years-at-symptom-set-who-eceived-pyrimidine-nucleostides/ . Πρόσβαση στον Φεβρουάριο του 2025.
  • Garone C, et al. Λειτουργικά αποτελέσματα σε ασθενείς με ανεπάρκεια κινάσης 2 θυμιδίνης ηλικίας ≤12 ετών κατά την έναρξη των συμπτωμάτων που έλαβαν θεραπεία με πυρήνα πυριμιδίνης (Τ) IDE. https://www.mdaconference.org/abstract-library/functional-outcomes-in-patients-with-thymidine-kinase-2-defectiory-aged-%E2%89%A412-Years-at-Symptom-Set-Who-Received-Pyrimidine-nucleostide-TheraSe-2/Abeciery- Πρόσβαση στον Φεβρουάριο του 2025.
  • Hirano M, et al. Αναλύσεις επιβίωσης σε ασθενείς με ανεπάρκεια κινάσης 2 θυμιδίνης ηλικίας ≤12 έτη κατά την έναρξη των συμπτωμάτων που έλαβαν θεραπεία με πυρήνα πυριμιδίνης (Τ) IDE. https://www.mdaconference.org/abstract-library/survival-analyses-in-patients-with-thymidine-kinase-2-Defectiore-Age Πρόσβαση στον Φεβρουάριο του 2025.
  • Yeske P, et al. Η εμπειρία των ασθενών με την ανεπάρκεια της κινάσης 2 των ασθενών (TK2D): Αποτελέσματα από την αξιολόγηση της μελέτης προοπτικών ασθενών TK2D (ATP). https://www.mdaconference.org/abstract-library/patients-lived-experience-of-thymidine-ins-2-stk2d-results-from-the-assessment-fk2d-patient-perspectives-atp-study/ . Πρόσβαση στον Φεβρουάριο του 2025.
  • Yeske P, et al. Επιβάρυνση και αντίκτυπος της φροντίδας για όσους έχουν ανεπάρκεια θυμιδίνης κινάσης 2 (TK2D): Αποτελέσματα από την αξιολόγηση της μελέτης προοπτικών ασθενών TK2D (ATP). https://www.mdaconference.org/abstract-library/burden-and-pmact-of-caring-for-those-with-thymidine-inase-2-disciorment-tk2d-results-from-the-assessmid-of-tk2d-perspectives-atp-study/ . Πρόσβαση στον Φεβρουάριο του 2025.
  • Berardo Α, et al. Προόδους στην ανεπάρκεια κινάσης 2 θυμιδίνης: κλινικές πτυχές, μεταφραστική πρόοδο και αναδυόμενες θεραπείες. J Neuromuscul dis. 2022, 9 (2): 225-35.
  • Wang J, et αϊ. Το ελάττωμα συντήρησης μιτοχονδριακού DNA που σχετίζεται με το TK2, μυοπαθητική μορφή. 2018. Στο: Adam MP, et al. Genereviews® [Internet]. Σιάτλ (WA): Πανεπιστήμιο της Ουάσινγκτον, Σιάτλ. 1993-2025.
  • Garone C, et αϊ. Αναδρομική φυσική ιστορία της ανεπάρκειας κινάσης 2 θυμιδίνης. J Med Genet. 2018 · 55 (8): 515-21. Ανεπιθύμητη κινάση 2 με καθυστερημένη έναρξη: ανασκόπηση 18 περιπτώσεων. Orphanet J Rare Dis. 2019 · 14 (1): 100.
  • Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας. Σύνδρομο με εξάντληση μιτοχονδριακού DNA που σχετίζεται με TK2, μυοπαθητική μορφή. https://medlineplus.gov/genetics/condition/tk2-related-mitochondrial-dna-dna-depletion-syndrome-myopathic-form/#genes . Πρόσβαση στον Φεβρουάριο του 2025.
  • U.S. FDA TK2D Συνεδρία ακρόασης ασθενούς. https://www.umdf.org/tk2d-patient-session-session-2022 . Πρόσβαση στον Φεβρουάριο του 2025.
  • Ma Y Y. Εκτίμηση επικράτησης της ανεπάρκειας της κινάσης 2 θυμιδίνης: μια εξαιρετικά σπάνια αυτοσωματική υπολειπόμενη μιτοχονδριακή ασθένεια. Αφίσα που παρουσιάστηκε στο: Ispor Europe; 2023, 12-15 Νοεμβρίου. Δανία.
  • Amtmann D, et al. Ο αντίκτυπος του συνδρόμου ανεπάρκειας TK2 και η θεραπεία του με θεραπεία νουκλεοσιδίων στην ποιότητα ζωής. Μιτοχόνδριο. 2023, 68: 1-9. Η θεραπεία με δεοξυκυτιδίνη και δεοξυγυμίνη για ανεπάρκεια κινάσης 2 θυμιδίνης. Ann Neurol. 2017 · 81 (5): 641-52
  • Lopez-Gomez C, et αϊ. Η βιοδιαθεσιμότητα και οι κυτοσολικές κινάσες ρυθμίζουν την ανταπόκριση στη θεραπεία με δεοξυνουκλεοσίδη σε ανεπάρκεια TK2. Ebiomedicine. 2019 · 46: 356-367. Μια μελέτη της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του MT1621 στην ανεπάρκεια της κινάσης 2 (TK2) της θυμιδίνης (TK2) (θεραπεία αφελής). https://clinicaltrials.gov/study/nct04581733#contacs-and-locations . Πρόσβαση στον Φεβρουάριο του 2025.
  • U.S. FDA. Ορφανοί ονομασίες και εγκρίσεις φαρμάκων. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedindex.cfm?cfgridkey=532716 . Πρόσβαση στον Φεβρουάριο του 2025.
  • Δελτίο Τύπου UCB. https://www.ucb.com/newsroom/press-releases/article/on-growth-path-for-a-decade-plus-strong-launch-excution-griving-company-growth . Πρόσβαση Φεβρουάριος 2025.
  • Πηγή: UCB

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά