Νέα δεδομένα σχετικά με τη ερευνητική θεραπεία Δοξεσιτίνη και doxribtimine για ανεπάρκεια κινάσης θυμιδίνης 2 που παρουσιάζεται στο Σύνδεσμο Μυϊκής Δυστροφίας (MDA) 2025
Βρυξέλλες (Βέλγιο) 19 Μαρτίου 2025 - Η UCB, μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία, ανακοίνωσε σήμερα θετικά δεδομένα από μελέτες που αφορούν την ερευνητική της νουκλεοσιδική θεραπεία, το Doxecitine (DC) και το Doxribtimine (DT). 16-19 Μαρτίου 2025. Τα δεδομένα δείχνουν ότι σε άτομα με TK2D που ήταν ηλικίας 12 ετών ή λιγότερο όταν τα συμπτώματά τους εμφανίστηκαν για πρώτη φορά, η θεραπεία με νουκλεοσίδη πυριμιδίνης και/ή η θεραπεία νουκλεοτιδίων μειώθηκε σημαντικά η ηλικία και η αυξημένη επιβίωση. Χρήση στήριξης σίτισης.1,2,3 Σε όλους τους πληθυσμούς μελέτης, η θεραπεία με νουκλεοσίδη πυριμιδίνης και/ή νουκλεοτιδίων ήταν γενικά καλά ανεκτή με τη διάρροια που ήταν η πιο κοινή θεραπεία που αναδυόμενη ανεπιθύμητη περίπτωση.1,2,3
Η ανεπάρκεια της κινάσης 2 θυμιδίνης είναι μια εξαιρετικά σπάνια, απειλητική για τη ζωή, γενετική μιτοχονδριακή ασθένεια που χαρακτηρίζεται από προοδευτική και σοβαρή μυϊκή αδυναμία (μυοπάθεια), η οποία μπορεί να επηρεάσει την ικανότητα να περπατάει, να τρώει και να αναπνέει ανεξάρτητα.6,7,8,9,10 Δεδομένα με την ιατρική κοινότητα στο MDA ", δήλωσε ο Donatello Crocetta, επικεφαλής ιατρός της UCB. "Τα δεδομένα υπογραμμίζουν τον θετικό αντίκτυπο που θα μπορούσε να έχει αυτή η ερευνητική μεταχείριση στη ζωή των ανθρώπων που ζουν με αυτή την εξασθενητική και απειλητική κατάσταση της ζωής."Τα δεδομένα από τους συμμετέχοντες που υποβλήθηκαν σε θεραπεία στο κλινικό πρόγραμμα Doxecitine (DC) και Doxribtimine (DT) συγκεντρώθηκαν από αναδρομικές και προοπτικές πηγές και ένα πρόγραμμα Expanded Access που υποστηρίζεται από την εταιρεία (EAP). Τα δεδομένα από τους συμμετέχοντες που δεν υποβλήθηκαν σε αγωγή συγκεντρώθηκαν από τις βιβλιογραφικές ανασκοπήσεις των σειρών και των αναφορών των περιπτώσεων και μια αναδρομική μελέτη αναθεώρησης γραφημάτων. Οι υποομάδες διαστρωματώθηκαν κατά την ηλικία των κατηγοριών εκδήλωσης συμπτωμάτων TK2D και αναφέρθηκαν για συμμετέχοντες με ηλικία εμφάνισης συμπτωμάτων TK2D ≤12 έτη και> 12 έτη.
Η δοξακιτίνη και η δοξριβανινίνη βρίσκεται επί του παρόντος υπό ρυθμιστική επανεξέταση από τις ρυθμιστικές αρχές των ΗΠΑ και της ΕΕ. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα δεν έχουν καθιερωθεί και η δοξεκιτίνη και η δοξριβιλινίνη δεν έχουν εγκριθεί από την αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ούτε από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA).
Βασικά ευρήματα από τις μελέτες
Βελτίωση της επιβίωσης:
Ενισχυμένα λειτουργικά αποτελέσματα:
Αντίκτυπος στην ποιότητα ζωής στα άτομα και στους φροντιστές:
Βασικά δεδομένα που παρουσιάζονται στο MDA
Σχετικά με την ανεπάρκεια της κινάσης 2 θυμιδίνης (TK2D) Ο επιπολασμός του TK2D είναι 1,64 [0,5, 3,1] περιπτώσεις ανά 1.000.000 άτομα.12 Η ηλικία της έναρξης συμπτωμάτων TK2D κατηγοριοποιείται ως ≤12 έτη και> 12 έτη.6,7,8
Το TK2D επηρεάζει βαθιά πολλαπλή υγεία, φυσική, ποιότητα ζωής και ψυχοκοινωνικούς τομείς, καθώς τα παιδιά αγωνίζονται να επιτύχουν αναπτυξιακά ορόσημα ή να τους χάσουν και οι ενήλικες χάνουν τη λειτουργική ανεξαρτησία με προκλήσεις στην αναπνοή, την κατανάλωση και το περπάτημα.11,13
Η δοξεκτίνη και η δοξριβαρτίνη είναι μια θεραπεία με νουκλεοσιδική που υποστηρίζει την αντιγραφή του μιτοχονδριακού DNA με αποτέλεσμα αυξημένη ή σταθεροποιημένη μιτοχονδριακή λειτουργία σε ασθενείς με TK2D. Τα προ-κλινικά δεδομένα υποδεικνύουν ότι ο πρωταρχικός μηχανισμός δράσης της δοξετίνης και της δοξρυμινικής είναι η ενσωμάτωση νουκλεοσιδίων δεοξυκτιδίνης (DC) και δεοξυγυμνίνης (DT) σε λειτουργία του μιτοχονδριακού μυός με τους ασθενείς με τους ασθενείς με τον αριθμό των μιτοχονδριακών μιτοχονδριακών μιτοχονδριακών μιτοχονδριακών μιτοχονδριακών μιτοχονδριακών μιτοχονδριακών μυών. Tk2d.14,15,16
Στις ΗΠΑ, η αίτηση έχει λάβει μια αναθεώρηση προτεραιότητας, τον προσδιορισμό της θεραπείας και τη σπάνια παιδιατρική νόσο.17,18
Σχετικά με το UCB UCB, οι Βρυξέλλες, το Βέλγιο (www.ucb.com) είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη και ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων και λύσεων για να μεταμορφώσει τη ζωή των ανθρώπων που ζουν με σοβαρές ασθένειες του ανοσοποιητικού συστήματος ή του κεντρικού νευρικού συστήματος. Με περισσότερα από 9000 άτομα σε περίπου 40 χώρες, η εταιρεία δημιούργησε έσοδα ύψους 6,1 δισ. Ευρώ το 2024. Η UCB παρατίθεται στις Brussels Euronext (σύμβολο: UCB). Ακολουθήστε μας στο Twitter: @UCB_NEWS
Δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης Αυτό το δελτίο τύπου μπορεί να περιέχει δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό, δηλώσεις που περιέχουν τις λέξεις "πιστεύει", "αναμένει", "αναμένει", "προτίθεται" Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται σε τρέχοντα σχέδια, εκτιμήσεις και πεποιθήσεις της διοίκησης. Όλες οι δηλώσεις, εκτός από τις δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, είναι δηλώσεις που θα μπορούσαν να θεωρηθούν δηλώσεις προς τα εμπρός, συμπεριλαμβανομένων των εκτιμήσεων των εσόδων, των λειτουργικών περιθωρίων, των κεφαλαιουχικών δαπανών, των μετρητών, των άλλων οικονομικών πληροφοριών, των αναμενόμενων νομικών, διαιτητικών, πολιτικών, ρυθμιστικών ή κλινικών αποτελεσμάτων ή άλλων εκτιμήσεων και αποτελεσμάτων. Από τη φύση τους, τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης δεν αποτελούν εγγυήσεις μελλοντικών επιδόσεων και υπόκεινται σε γνωστούς και άγνωστους κινδύνους, αβεβαιότητες και υποθέσεις που μπορεί να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα, την οικονομική κατάσταση, τις επιδόσεις ή τα επιτεύγματα της UCB ή τα αποτελέσματα της βιομηχανίας, να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που μπορεί να εκφραστούν ή να υπονοούνται από τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου. Σημαντικοί παράγοντες που θα μπορούσαν να οδηγήσουν σε τέτοιες διαφορές περιλαμβάνουν: την παγκόσμια εξάπλωση και τον αντίκτυπο του COVID-19, τις μεταβολές των γενικών οικονομικών, επιχειρηματικών και ανταγωνιστικών συνθηκών, την αδυναμία λήψης των απαραίτητων ρυθμιστικών εγκρίσεων ή των κυβερνητικών αποφάσεων ή των κυβερνητικών ερευνών, της ασφάλειας, της ποιότητας ή της αναμενόμενης χρονικής διάρκειας, των δαπανών που σχετίζονται με την έρευνα και την ανάπτυξη, τις αλλαγές στις προοπτικές για τα προϊόντα που βρίσκονται στον αγωγό ή την ανάπτυξη από την UCB. Πιθανές ή πραγματικές παραβιάσεις της ιδιωτικής ζωής των δεδομένων ή των παραβιάσεων της ιδιωτικής ζωής των δεδομένων ή οι διαταραχές των συστημάτων πληροφορικής μας, των ισχυρισμών για την ευθύνη των προϊόντων, των προκλήσεων για την προστασία των διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας για τα προϊόντα ή τους υποψηφίους προϊόντων, τον ανταγωνισμό άλλων προϊόντων, συμπεριλαμβανομένων των βιοϊσμευμάτων, των μεταβολών των νόμων ή των κανονισμών, των διακυμάνσεων των συναλλαγματικών ισοτιμιών, των αλλαγών ή των αβεβαιοτήτων στους φορολογικούς νόμους ή της διαχείρισης τέτοιων νόμων και της πρόσληψης και της διατήρησης των εργαζομένων. Δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι θα ανακαλυφθούν ή θα εντοπιστούν νέοι υποψήφιοι προϊόντων, θα προχωρήσουν και θα εγκριθούν νέες ενδείξεις για τα υπάρχοντα προϊόντα. Η κίνηση από την έννοια στο εμπορικό προϊόν είναι αβέβαιη. Τα προκλινικά αποτελέσματα δεν εγγυώνται την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των υποψηφίων προϊόντων στον άνθρωπο. Μέχρι στιγμής, η πολυπλοκότητα του ανθρώπινου σώματος δεν μπορεί να αναπαραχθεί σε μοντέλα υπολογιστών, συστήματα κυτταρικής καλλιέργειας ή μοντέλα ζωικών. Το μήκος του χρονοδιαγράμματος για την ολοκλήρωση των κλινικών δοκιμών και την έγκριση κανονιστικής ρύθμισης για το μάρκετινγκ προϊόντων έχει ποικίλει στο παρελθόν και η UCB αναμένει παρόμοια απρόβλεπτη προχώρηση. Τα προϊόντα ή τα δυνητικά προϊόντα, τα οποία αποτελούν αντικείμενο εταιρικών σχέσεων, κοινοπραξιών ή συνεργασιών για την αδειοδότηση ενδέχεται να υπόκεινται σε διαφορές διαφορών μεταξύ των εταίρων ή να αποδειχθούν τόσο ασφαλείς, αποτελεσματικές ή εμπορικά επιτυχημένες όσο η UCB μπορεί να έχει πιστέψει στην αρχή μιας τέτοιας εταιρικής σχέσης. Οι προσπάθειες της UCB να αποκτήσουν άλλα προϊόντα ή εταιρείες και να ενσωματώσουν τις δραστηριότητες τέτοιων αποκτηθέντων εταιρειών ενδέχεται να μην είναι τόσο επιτυχημένες όσο η UCB μπορεί να έχει πιστέψει τη στιγμή της εξαγοράς. Επίσης, η UCB ή άλλοι θα μπορούσαν να ανακαλύψουν την ασφάλεια, τις παρενέργειες ή τα προβλήματα κατασκευής με τα προϊόντα ή/και τις συσκευές της μετά την αγορά τους. Η ανακάλυψη σημαντικών προβλημάτων με ένα προϊόν παρόμοιο με ένα από τα προϊόντα της UCB που εμπλέκει μια ολόκληρη κατηγορία προϊόντων μπορεί να έχει σημαντική δυσμενή επίδραση στις πωλήσεις ολόκληρης της κατηγορίας των προσβεβλημένων προϊόντων. Επιπλέον, οι πωλήσεις ενδέχεται να επηρεάζονται από τις διεθνείς και εγχώριες τάσεις προς τη διαχείριση του κόστους φροντίδας και του κόστους υγειονομικής περίθαλψης, συμπεριλαμβανομένης της πίεσης της τιμολόγησης, των πολιτικών και των πολιτικών επιστροφής και των συνθηκών και των συνθηκών του πελάτη, καθώς και των πολιτικών αποζημίωσης που επιβάλλονται από τους πληρωτές τρίτων, καθώς και τη νομοθεσία που επηρεάζουν τις βιοφαρμακευτικές τιμές και τις δραστηριότητες και τις συνέπειες και τις συνέπειες. Τέλος, μια παραβίαση της κατάρρευσης, του κυβερνοχώρου ή της παραβίασης της ασφάλειας των πληροφοριών θα μπορούσε να θέσει σε κίνδυνο την εμπιστευτικότητα, την ακεραιότητα και τη διαθεσιμότητα των δεδομένων και των συστημάτων της UCB. Δεδομένων αυτών των αβεβαιοτήτων, δεν πρέπει να αποδίδετε υπερβολική εξάρτηση από οποιαδήποτε από αυτές τις δηλώσεις. Δεν μπορεί να υπάρξει εγγύηση ότι τα ερευνητικά ή εγκεκριμένα προϊόντα που περιγράφονται σε αυτό το δελτίο τύπου θα υποβληθούν ή θα εγκριθούν προς πώληση ή για πρόσθετες ενδείξεις ή επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή για οποιαδήποτε συγκεκριμένη χρονική στιγμή, ούτε μπορεί να υπάρξει εγγύηση ότι αυτά τα προϊόντα θα είναι ή θα συνεχίσουν να είναι εμπορικά επιτυχημένα στο μέλλον.
Η UCB παρέχει αυτές τις πληροφορίες, συμπεριλαμβανομένων των δηλώσεων μελλοντικής εκπλήρωσης, μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και δεν αντικατοπτρίζει καμία πιθανή επίδραση από την εξελισσόμενη πανδημία Covid-19, εκτός εάν υποδεικνύεται διαφορετικά. Η UCB ακολουθεί επιμελώς τις παγκόσμιες εξελίξεις για να αξιολογήσει την οικονομική σημασία αυτής της πανδημίας στην UCB. Η UCB διαλύει ρητά κάθε καθήκον να ενημερώνει τυχόν πληροφορίες που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου, είτε για να επιβεβαιώσουν τα πραγματικά αποτελέσματα είτε να αναφέρουν ή να αντικατοπτρίζουν οποιαδήποτε μεταβολή των δηλώσεων που προορίζονται σε σχέση με αυτό το έγγραφο ή οποιαδήποτε μεταβολή των γεγονότων, των συνθηκών ή των περιστάσεων επί των οποίων βασίζεται σε αυτό το έγγραφο, εκτός από την εν λόγω δήλωση, σύμφωνα με αυτά τα έγγραφα, δεν πρέπει να αναλάβουν τα γεγονότα, οι συνθήκες ή οι συνθήκες που να προσφέρουν. Οι τίτλοι, ούτε θα υπάρξουν προσφορά, προσβολή ή πώληση τίτλων σε οποιαδήποτε δικαιοδοσία στην οποία η προσφορά, η πρόσκληση ή η πώληση θα ήταν παράνομη πριν από την εγγραφή ή την προσφορά σύμφωνα με τους νόμους περί κινητών αξιών αυτής της δικαιοδοσίας.
Αναφορές:
Πηγή: UCB
Δημοσιεύτηκε : 2025-03-20 06:00
Διαβάστε περισσότερα

- Το Depemokimab προσφέρει κλινικά σημαντικές και στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις για ασθενείς με χρόνια ρινοσίνητη με ρινικούς πολύποδες (CRSWNP)
- Το nipocalimab, η πρώτη και μοναδική ερευνητική θεραπεία που θα του χορηγηθεί ο χαρακτηρισμός της θεραπείας των ΗΠΑ για τη θεραπεία των ενηλίκων με μέτρια έως σοβαρή νόσο του Sjögren, έχει λάβει τώρα γρήγορη ονομασία.
- Χαμηλότερα ποσοστά ανάκαμψης των συμπτωμάτων που παρατηρήθηκαν μετά την εξάλειψη του H. pylori στο GERD
- Οι ναρκισσιστές αισθάνονται αριστερά και τροφοδοτούν περισσότερη απόρριψη, η μελέτη βρίσκει
- Η αύξηση της τηλεϊατρικής που συνδέεται με τη μέτρια μείωση της χαμηλής αξίας, δοκιμών σημείου φροντίδας
- Οι διαταραχές στο αμινοξέο, ο μεταβολισμός των λιπιδίων μπορεί να σηματοδοτήσουν την Τοντωτική Δυσπευτικότητα
Αποποίηση ευθυνών
Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.
Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.
Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions