Nouvelles données sur la thérapie recherchée DoxECITINe et doxribtimine pour la carence en thymidine kinase 2 présentée à la conférence de la Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025
Bruxelles (Belgique) 19 mars 2025 - UCB, une société mondiale biopharmaceutique, a annoncé aujourd'hui des données positives à partir d'études impliquant sa thérapie nucléoside de pyrimidine (DT), dans les personnes vivant avec la thymidine kinase 2 déficience (TK2D), à cette année 16-19 mars 1925.
Les données montrent que chez les personnes atteintes de TK2D qui étaient âgées de 12 ans ou moins lorsque leurs symptômes sont apparus pour la première fois, le traitement avec une survie à la pyrimidine.3 en plus, le traitement a également amélioré les obstacles et a contribué à la fin de l'âge, à la rétention ou à la rétention ou à la main Utilisation du soutien à l'alimentation.1,2,3 Dans toutes les populations de l'étude, le traitement de la pyrimidine nucléoside et / ou nucléotidique était généralement bien toléré, la diarrhée étant l'événement indésirable émergent le plus courant .1,2,3
La carence en thymidine kinase 2 est une maladie mitochondriale génétique ultra-rare et potentiellement mortelle (myopathie), qui peut avoir un impact sur la capacité de marcher, de manger et de respirer de manière indépendante. Partagez ces données avec la communauté médicale de MDA ", a déclaré Donatello Crocetta, médecin-chef de l'UCB. "Les données mettent en évidence l'impact positif que ce traitement d'enquête pourrait avoir sur la vie des personnes vivant avec cette condition débilitante et potentiellement mortelle."
Les données des participants traitées dans le programme clinique de doxecitine (DC) et de doxribtimine (DT) ont été regroupées à partir de sources rétrospectives et potentielles et d'un programme d'accès élargi supporté par l'entreprise (EAP). Les données des participants non traitées ont été regroupées à partir des revues de littérature des séries de cas et des rapports, et une étude rétrospective de revue des graphiques. Les sous-groupes ont été stratifiés par l'âge des catégories d'apparition des symptômes TK2D et signalés pour les participants avec l'âge de l'apparition des symptômes TK2D ≤ 12 ans et> 12 ans.
doxecitine et doxribtimine est actuellement en cours d'examen réglementaire par les autorités réglementaires américaines et européennes. L'innocuité et l'efficacité n'ont pas été établies, et la doxécitine et la doxribtimine n'ont pas été approuvées par la Food and Drug Administration (FDA) américaine ni la European Medicines Agency (EMA).
Résultats clés des études
Amélioration de la survie:
Résultats fonctionnels améliorés:
Impact sur la qualité de vie sur les individus et les soignants:
Données clés présentées à MDA
concernant la carence en thymidine kinase 2 (TK2D)
La carence en thymidine kinase 2 est une maladie musculaire ultra-rare et potentiellement mortelle (myopathie), qui peut être impactée à marcher, à manger et à respirer indépendamment. La prévalence mondiale de TK2D est de 1,64 [0,5, 3,1] cas pour 1 000 000 personnes.12 L'âge du début des symptômes TK2D est classé comme ≤ 12 ans et> 12 ans.6,7,8
TK2D affecte profondément les domaines de la santé, de la qualité de vie et de la vie et des psychosociaux multiples, alors que les enfants ont du mal à atteindre des étapes de développement ou à les perdre, et les adultes perdent l'indépendance fonctionnelle avec les défis de la respiration, de la consommation et de la marche.
doxicine et doxribtimine est une thérapie nucléosidique qui soutient la réplication de l'ADN mitochondrial entraînant une fonction mitochondriale accrue ou stabilisée chez les patients atteints de TK2D. Pre-clinical data suggest the primary mechanism of action of doxecitine and doxribtimine is the incorporation of nucleosides deoxycytidine (dC) and deoxythymidine (dT) into skeletal muscle mitochondrial deoxyribonucleic acid (mtDNA), which has the potential to restore mitochondrial DNA copy number and improve skeletal muscle function in patients with Tk2d.14,15,16
Aux États-Unis, la demande a obtenu une revue prioritaire, une désignation de thérapie révolutionnaire et une désignation de maladies pédiatriques rares.17,18
À propos de l'UCB UCB, Bruxelles, Belgique (www.ucb.com) est une entreprise biopharmaceutique mondiale axée sur la découverte et le développement de médicaments et de solutions innovants pour transformer la vie des personnes vivant avec des maladies graves du système immunitaire ou du système nerveux central. Avec plus de 9 000 personnes dans environ 40 pays, la société a généré des revenus de 6,1 milliards d'euros en 2024. UCB est inscrit sur Euronext Bruxelles (symbole: UCB). Suivez-nous sur Twitter: @UCB_NEWS
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Références:
Source: UCB
Publié : 2025-03-20 06:00
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