Nuovi dati sulla terapia investigativa doxecitina e doxribtimina per la carenza di timidina chinasi 2 presentata alla conferenza Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025

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Bruxelles (Belgio) 19 marzo 2025 - UCB, una società biofarmaceutica globale, ha annunciato oggi dati positivi da studi che hanno coinvolto la sua terapia nucleosidica di pirimidina investigativa, la conferenza di MDA di DOxibtimina (DC), a Doxribtimine, DT, a DOXRIBTIMINE, DT DT, DT DT) 16-19, 2025.

I dati mostrano che negli individui con TK2D che avevano 12 anni o meno quando apparvero i loro sintomi, il trattamento con nucleoside di pirimidina e/o la terapia nucleotidica diminuivano significativamente la mortalità e il ridotto di essere stato motorizzati, e si è ridotto in modo significativo per la mortalità e il ricorso a stabilimento, e hanno aumentato la mortalità e il ritocco. e l'uso dell'alimentazione del supporto.1,2,3 in tutte le popolazioni di studio, la terapia nucleosidica e/o nucleotidica della pirimidina è stata generalmente ben tollerata con la diarrea che è l'evento avverso emergente del trattamento più comune.1,2,3

La carenza di timidina chinasi 2 è una malattia mitocondriale genetica, potenzialmente letale e genetica caratterizzata da una debolezza muscolare progressiva e grave (miopatia), che può influire sulla capacità di camminare, mangiare e respirare in modo indipendente. con la comunità medica presso la MDA ", ha dichiarato Donatello Crocetta, Chief Medical Officer di UCB. "I dati evidenziano l'impatto positivo che questo trattamento investigativo potrebbe avere sulla vita delle persone che vivono con questa condizione debilitante e potenzialmente letale."

I dati dei partecipanti trattati nel programma clinico di doxecitine (DC) e doxribtimine (DT) sono stati raggruppati da fonti retrospettive e potenziali e un programma di accesso ampliato (EAP) supportato dall'azienda. I dati di partecipanti non trattati sono stati raggruppati dalle revisioni della letteratura di serie di casi e rapporti e uno studio di revisione del grafico retrospettivo. I sottogruppi sono stati stratificati per età delle categorie di insorgenza dei sintomi TK2D e segnalati per i partecipanti con l'età dell'insorgenza dei sintomi TK2D ≤12 anni e> 12 anni.

Doxecitine e doxribtimine sono attualmente sotto revisione normativa da parte delle autorità di regolamentazione statunitense e dell'UE. La sicurezza e l'efficacia non sono state stabilite e la doxecitina e la doxribtimina non sono state approvate dalla US Food and Drug Administration (FDA) né dalla European Medicines Agency (EMA).

Risultati chiave degli studi

Miglioramento della sopravvivenza:

  • Tra le persone che vivono con TK2D con un'età di insorgenza dei sintomi 12 anni o meno, il trattamento con nucleoside e/o nucleotide ha ridotto il rischio di morte del 92-94% (Hazard ratio = 0.06; 87–95% (rapporto hazard = 0,05-0,13; p <0,0001) nel tempo dall'insorgenza dei sintomi e dal trattamento iniziale, rispettivamente.3

    • Risultati funzionali migliorati:

  • Tra le persone che vivevano con TK2D che avevano 12 anni o meno quando i loro sintomi apparvero per la prima volta, a seguito di un trattamento con pirimidina nucleoside e/o nucleotide terapia, 75,0% (30/40) si è registrato almeno un milestone perlato, con il 22,5% (9/40) pietre miliari.2
  • Inoltre, la dipendenza dal supporto ventilatorio è diminuita, con il 16,1% (5/31) dei pazienti che riducono il tempo di utilizzo e il 16,1% (5/31) che interrompe il supporto ventilatorio del tutto dopo il trattamento. La terapia nucleotidica era generalmente ben tollerata. La diarrea (intervallo dall'84,6%-90,9%) è stata l'evento avverso emergente più riportato da 1,2,3

    • Impatto sulla qualità della vita su individui e caregiver:

  • Oltre ai dati presentati sulla terapia nucleosidica e/o nucleotidica, i dati sull'esperienza del paziente presentati evidenziano gli impatti fisici debilitanti e la dura deformazione psicologica associata alla vita con TK2D, nonché sul suo impatto sui caregiver. Molti individui hanno riportato l'impatto "estremo" che la condizione ha sulla loro qualità di vita, tra cui camminare, respirare e mangiare/deglutire le difficoltà. I caregiver hanno riferito che le costante esigenze di assistenza e supporto minimo/tregua hanno causato stress persistente e burnout emotivo. 4,5

    • Dati chiave presentati su MDA

    Informazioni sulla carenza di timidina chinasi 2 (TK2D)

    La carenza di timidina chinasi è una malattia ultra-rara, pericolosa per la vita, la malattia mitocondriale genetica è stimata da una debolezza del muscolo (myopatia), che può influire sulla capacità di camminare, mangiare e respirare in modo indipendente.7,10. La prevalenza di TK2D è 1,64 [0,5, 3,1] casi per 1.000.000 di persone.12 L'età dell'insorgenza dei sintomi TK2D è classificata come ≤12 anni e> 12 anni.6,7,8

    TK2D colpisce profondamente i domini di salute multipla, fisica, qualità della vita e psicosociali, mentre i bambini lottano per raggiungere le pietre miliari dello sviluppo o perderle e gli adulti perdono l'indipendenza funzionale con sfide nella respirazione, alimentazione e nel camminare.11,13

    su doxecitine e doxribimine

    Doxecitine e doxribtimina è una terapia nucleosidica che supporta la replicazione del DNA mitocondriale con conseguente aumento o stabilizzata funzione mitocondriale nei pazienti con TK2D. I dati pre-clinici suggeriscono che il primario meccanismo d'azione della doxecitina e della doxribtimina è l'incorporazione di nucleosidi la deossicitidina (DC) e la deossitimidina (DT) in una gestione del muscolo mitocondriale del muscolo scheletrico e di migliorare il numero di motochonciali skacondrial. TK2D.14,15,16

    Negli Stati Uniti, l'applicazione ha ottenuto una revisione prioritaria, la designazione della terapia rivoluzionaria e la rara designazione di malattie pediatriche. 17,18

    Informazioni su UCB UCB, Bruxelles, Belgio (www.ucb.com) è un'azienda biofarmaceutica globale focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di medicinali e soluzioni innovative per trasformare la vita delle persone che vivono con gravi malattie del sistema immunitario o del sistema nervoso centrale. Con oltre 9000 persone in circa 40 paesi, la società ha generato entrate di 6,1 miliardi di euro nel 2024. UCB è elencato su Euronext Bruxelles (simbolo: UCB). Seguici su Twitter: @UCB_NEWS

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    Riferimenti:

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    • Fonte: UCB

    Pubblicato : 2025-03-20 06:00

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