筋ジストロフィー協会（MDA）2025会議で発表されたチミジンキナーゼ2欠乏症の治療療法ドキシチンとドクスリブチミンに関する新しいデータ
ブリュッセル（ベルギー）2025年3月19日 - グローバルなバイオ医薬品会社であるUCBは本日、シミジンキナーゼ2欠乏症（TK2D）、今年の科学科学科学科学者2D）、シミジンキナーゼ2欠乏症（TK2D）に住んでいる人々を対象とした、研究ピリミジンヌクレオシド療法、ドキシチチン（DC）、ドクスリブチミン（DT）を含む研究からの肯定的なデータを発表しました。テキサス、2025年3月16〜19日。換気および摂食サポートの使用。1,2,3すべての研究集団において、ピリミジンヌクレオシドおよび/またはヌクレオチド療法は一般的によく許容され、下痢は最も一般的な治療法である緊急性の有害事象です。1,2,3
チミジンキナーゼ2欠乏症は、進行性および重度の筋力衰弱（ミオパシー）を特徴とする超普通の生命を脅かす、遺伝的ミトコンドリア疾患であり、独立して歩き、食べ、呼吸する能力に影響を与える可能性があります。6,7,8,9,10
UCBの最高医療責任者であるDonatello Crocettaは、次のように述べています。 「このデータは、この衰弱させる生命を脅かす状態で生きる人々の生活にこの調査治療が与えるプラスの影響を強調しています。」
ドキシシチン（DC）およびドクスリブチミン（DT）臨床プログラムで治療された参加者からのデータは、レトロスペクティブおよび将来の情報源からプールされ、企業が支援する拡張アクセスプログラム（EAP）からプールされました。未処理の参加者からのデータは、ケースシリーズとレポートの文献レビュー、および遡及的チャートレビュー研究からプールされました。サブグループは、TK2D症状発症カテゴリの年齢によって層別化され、TK2D症状の発症年齢が12歳以下および12歳以上の参加者について報告されました。ドキシシチンとドクスリブチミンは現在、米国とEUの規制当局による規制審査中です。安全性と有効性は確立されておらず、ドキシシチンとドクスリブチミンは、米国食品医薬品局（FDA）または欧州医薬品局（EMA）によって承認されていません。
研究からの重要な発見それぞれ症状の発症と開始治療からの時間で、87–95％（ハザード比= 0.05–0.13; P <0.0001）。3
個人および介護者への生活の質への影響：
MDAで提示された重要なデータ
チミジンキナーゼ2欠乏症（TK2D）
チミジンキナーゼ2欠乏症は、進行性および重度の筋肉の脱力（ミオパチー）を特徴とする超放射性、生命抑制、遺伝的ミトコンドリア疾患です。 TK2Dの有病率は1,000,000人あたり1.64 [0.5、3.1]症例です。
TK2Dは、子どもたちが発達のマイルストーンを達成したり失うのに苦労したり、呼吸、食事、歩行の課題で機能的な独立を失い、ドキシチンとドクシチンとドクシチン
ドキシチチンとドクスリブチミンは、ミトコンドリアDNA複製をサポートするヌクレオシド療法であり、TK2D患者のミトコンドリア機能の増加または安定化をもたらします。前臨床データは、ドキシシチンとドクスリブチミンの主要な作用メカニズムが、デオキシシチジン（DC）とデオキシシミジン（DT）の骨格筋ミトコンドリアミトコンドリアのデオキシリボヌクレ酸（MTDNA）への取り込みであることを示唆しています。 TK2D.14,15,16
米国では、アプリケーションには優先レビュー、画期的な治療の指定、まれな小児疾患の指定が付与されています。17,18
ucbについて UCB、ブリュッセル、ベルギー（www.ucb.com）は、免疫系または中枢神経系の重度の疾患とともに生きている人々の生活を変えるための革新的な薬とソリューションの発見と開発に焦点を当てたグローバルなバイオ医薬品企業です。約40か国に9000人以上の人々がいるため、同社は2024年に61億ユーロの収益を生み出しました。UCBはEuroNext Brussels（シンボル：UCB）にリストされています。 Twitterでフォローしてください：@ucb_news
将来の見通しに関する記述これらの将来の見通しに関する記述は、現在の計画、推定、および管理の信念に基づいています。歴史的事実の声明以外のすべての声明は、収益の見積もり、営業利益、資本支出、現金、その他の財務情報、予想される法的、仲裁、政治、規制、または臨床的結果または慣行、その他の推定および結果を含む、将来の見通しに関する記述と見なされる声明です。その性質上、このような将来の見通しに関する記述は、将来のパフォーマンスの保証ではなく、実際の結果、財政状態、パフォーマンス、または業界の結果を引き起こす可能性のある既知の未知のリスク、不確実性、および仮定の対象となります。 Important factors that could result in such differences include: the global spread and impact of COVID-19, changes in general economic, business and competitive conditions, the inability to obtain necessary regulatory approvals or to obtain them on acceptable terms or within expected timing, costs associated with research and development, changes in the prospects for products in the pipeline or under development by UCB, effects of future judicial decisions or governmental investigations, safety, quality, data integrity or manufacturing issues;潜在的または実際のデータセキュリティおよびデータのプライバシー違反、または情報技術システムの混乱、製品責任の請求、製品または製品候補の特許保護への課題、バイオシミラー、法律または規制の変更、税法の変化、税法の変化またはそのような法律の管理、およびその雇用および雇用を含む他の製品との競争。新製品の候補者がパイプラインで発見または特定されること、製品の承認の進行、または既存の製品の新しい兆候が開発および承認されるという保証はありません。コンセプトから商業製品への動きは不確実です。前臨床結果は、人間の製品候補の安全性と有効性を保証するものではありません。これまでのところ、人体の複雑さは、コンピューターモデル、細胞培養システム、または動物モデルで再現することはできません。臨床試験を完了し、製品マーケティングの規制当局の承認を得るためのタイミングの長さは過去に異なり、UCBは今後も同様の予測不可能性を期待しています。パートナーシップ、ジョイントベンチャー、またはライセンスコラボレーションの対象となる製品または潜在的な製品は、パートナー間の違いの影響を受ける可能性があるか、UCBがそのようなパートナーシップの開始時に信じているほど安全で、効果的または商業的に成功していないことが証明される場合があります。 UCBの他の製品や企業を買収し、そのような買収企業の運営を統合する努力は、UCBが買収の瞬間に信じていたほど成功していない可能性があります。また、UCBなどは、販売後に製品やデバイスで安全性、副作用、または製造上の問題を発見する可能性があります。 UCBの製品の1つに類似した製品での重大な問題の発見は、クラスの製品全体を巻き込むことで、影響を受ける製品のクラス全体の販売に重大な悪影響を与える可能性があります。さらに、販売は、価格設定の圧力、政治的および公的な精査、顧客および処方者のパターンまたは慣行など、管理されたケアと医療費の封じ込めに向けた国際的および国内の傾向、およびサードパーティの支払者によって課される償還政策、および生物医薬品の価格設定と償還活動と払い戻しの活動に影響を与える法律などの影響を受ける可能性があります。最後に、故障、サイバー攻撃、または情報セキュリティ侵害は、UCBのデータとシステムの機密性、完全性、および可用性を損なう可能性があります。これらの不確実性を考えると、そのような将来の見通しに関する記述のいずれにも過度の依存をするべきではありません。このプレスリリースに記載されている調査または承認された製品が、販売または承認のために提出または承認されること、または特定の市場での追加の適応症またはラベル付けのために、または特定の時点で、そのような製品が将来商業的に成功することを保証することはできません。
UCBは、このプレスリリースの日付現在のみ、将来の見通しに関する記述を含むこの情報を提供しており、特に示されない限り、進化するCovid-19パンデミックからの潜在的な影響を反映していません。 UCBは、UCBに対するこのパンデミックの財政的意義を評価するために、世界的な発展を熱心に追跡しています。 UCBは、このプレスリリースに含まれる情報を実際の結果を確認するか、その将来の見通しに関する記述の変更を報告または反映するために、このプレスリリースに含まれる情報を更新する義務、またはそのような声明が該当する法律および規制に追求されない限り、そのような声明が必要である場合、そのような声明が販売されていない場合、そのような声明が必要でない場合、そのような声明が必要である場合、そのような声明が必要である場合、そのような声明の根拠に基づいている場合、そのような声明、条件、またはそのような状況の変更に関して、将来の見通しに関する記述の変更を報告または反映する義務を明示的に否認する義務を明示的に放棄します。証券、そのような司法権の証券法に基づく登録または資格の前に、そのような申し出、勧誘、または販売が違法である管轄権における証券の申し出、勧誘、または販売はありません。
参考文献：
出典：UCB
投稿しました : 2025-03-20 06:00
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