Data anyar babagan terapi investigtine doxecitine lan dexribtine kanggo kekurangan 2 kinase 2 sing diwenehake ing Asosiasi Dystrophy Musotropi (MDA) 2025 Konferensi

Tindakake Drugslib ing

Brussels (Belgium) 19 Maret 2023 - UCB, perusahaan biopharmaceutikal, dina iki kurang saka kinase (Doxecitine (Doxecitine (Doxecitine (Doxecitine (DOXECITINE (DOXECITINE (DOXECITINE CLIXED lan konferensi Klinik Ilmiah iki, Dallas, Texas, 16-19 Maret 2025. mbantu stabilake ventilator lan panggunaan dhukungan.1,2,2 ing kabeh populasi sinau, pyrimine nukleoside lan / utawa terapi nukleoside umume bisa ditolak karo diare sing paling umum

Yiku Kinase 2 Kekurangan minangka penyakit mitokondrani sing arang banget, genetik sing ditondoi kanthi kelemahane otot sing maju lan abot (myopathy) Seneng banget nuduhake data iki karo komunitas medis ing MDA, "ujare Donatello Crocetta, kepala pejabat medis ing UCB. "Data nyorot pengaruh positif perawatan investigasi iki bisa urip kanthi kahanan sing debilitating lan urip iki."

Program klinis sing diobong ing doxecitine (Doxribtine (Doxribetine (Doxribtine (Doxribtine (Doxribtine (Doxribtine (Doxribtine (Doxribtine (Doxribtine (Doxribtine. Data saka peserta sing ora ditambani ditekokake saka sastra tinjauan sastra seri lan laporan, lan sinau review bukak retrospektif. Subgroup dirawat kanthi umur ing Gejala Onset TK2D lan dilaporake kanggo peserta kanthi umur gejala TK2D onset ≤12 taun lan> 12 taun.

doxecitine lan doxribtine saiki ana ing review regulasi kita lan panguwasa peraturan EU. Keahlian lan khasiat durung ditetepake, lan doxecitine lan doxribtine durung disetujoni dening Administrasi panganan lan obat AS (FDA) utawa Badan obat-obatan Eropa (EMA).

Key temuan saka pasinaon

<2 li> ANTARA NECLEOSIDE ENETS DARI DENGAN TK2-0-0) 87-95% (mbebayani rasio = 0,05-0.13; p <0.0001) ing wektu saka wiwitan seno gejala lan miwiti perawatan, masing-masing.3

Asil fungsional sing ditingkatake:

terapi sing umure, 75,40 Kajaba iku, katergantungan dhukungan ventilatorum mudhun, kanthi 16,1% (5/31) saben perawatan nyuda profil safety: < umume ditolak. Diare (kisaran saka 84,6% -90.9%) minangka acara sing paling populer ing tanggal.1,2,3

Efek Kualitas urip ing individu lan juru kunci:

galur nukleoside lan / utawa pengaruh psikologis sing apik banget kanggo tk2d, uga pengaruh kanggo juru kunci. Akeh individu sing nglaporake 'ekstrem' Efek kondhisi kasebut nduweni kualitas urip kalebu lumampah, ambegan lan mangan / ngulu sregep. Karjaya ngrawat manawa panjaluk sing terus-terusan menehi dhukungan lan tithik nyebabake stres sing terus-terusan lan burnout emosi. 4,5

data utama sing diwenehake ing Mda

babi thymidine kinase 2 kekurangan (tk2d)

"Kekurangan langka, sing bisa ngacoi langka, sing bisa mengaruhi Prakiraan manawa prevalensi ing TK2D yaiku 1.64 [0,5, 3.5, 3.5,1] kasus saben 1.000 wong.12 Jaman Gejalattom TK2D dikategorikaké minangka ≤12 taun lan> 12 taun.6,7,8

TK2D berjuang mengaruhi kesehatan, fisik, kualitas, lan domain psikososial, lan wong diwasa, lan mlaku-mlaku.13

Doxecitine lan Doxribtine minangka terapi nukléosi sing ndhukung réplikasi DNA mitokondria nyebabake fungsi mitokonet utawa stabilisasi ing pasien TK2D. Data pra-clinical nyarankeun mekanisme utama tumindak doxecitine lan doxribtine minangka gabung infilitas (DT) menyang otot balung déoxyribon (MTDNAcynyMidine (MTDNAcynyMidine (MTDNAcynyMidine TK2D.14,1D.14,15,16

ing U.S.

About UCB UCB, Brussels, Belgium (Taman Nasional sing urip kanthi penyakit kekebalan awak utawa sistem saraf pusat. Kanthi luwih saka 9000 wong kanthi udakara 40 negara, pendapatan sing digawe saka € 6,1 milyar ing taun 20,1 milyar ing taun 2024. UCB didaptar ing Euronext Brussels (Simbol: UCB). Tindakake kita ing Twitter: @ucb_news

pratelan "," pengin "," bakal "," bakal "," bakal "lan ekspresi sing padha. Pernyataan sing maju iki adhedhasar rencana, perkiraan lan kapercayan manajemen saiki. Kabeh pernyataan, liyane saka statement fakta sejarah, yaiku statement sing bisa dianggep minangka pernyataan sing ngarep-arep, kalebu perkiraan, Affice Financial, Arbitrase utawa praktis lan prakiraan liyane. Miturut alam kasebut, pernyataan sing maju iki ora njamin kinerja mbesuk lan tundhuk karo risiko, kahanan finansial, kahanan utawa prestasi industri, bisa uga nyebabake pernyataan UCB, utawa asil sing beda-beda sing bisa dingerteni utawa diwenehake dening pernyataan penet sing ana ing siaran pers iki. Faktor penting sing bisa nyebabake bedane kalebu: Penyebaran global lan pengaruh global, bisnis lan kahanan sing bisa ditampa, owah-owahan prentah, owah-owahan prospek, biaya, integritas data utawa masalah manufaktur; Potensial utawa keamanan data keamanan lan nyata data pelanggaran, utawa gangguan sistem teknologi informasi, tantangan saka hukum, owah-owahan hukum, lan nyewa lan penyelidikan karyawan. Ora ana jaminan yen calon produk anyar bakal ditemokake utawa diidentifikasi ing pipa, bakal maju menyang persetujuan produk utawa indikasi produk kanggo produk sing ana bakal dikembangake lan disetujoni. Gerakan saka konsep kanggo produk komersial ora mesthi; Asil preclinical ora njamin safety lan khasiat calon produk ing manungsa. Nganti saiki, kerumitan awak manungsa ora bisa diterbitake ing model komputer, sistem budaya sel utawa model kewan. Dawane wektu kanggo ngrampungake uji coba klinis lan entuk persetujuan pangaturan kanggo pemasaran produk sing beda-beda ing jaman biyen lan UCB ngarepake Unpredictability sing padha. Produk utawa potensial, yaiku topik saka kemitraan, usaha bareng utawa kolaborasi lisensi bisa uga ora aman, bisa uga ora aman utawa bisa dipercaya UCB amarga UCB bisa dipercaya. UCTRA UCB kanggo entuk produk utawa perusahaan liyane lan kanggo nggabungake operasi perusahaan sing dipikolehi bisa uga ora sukses kaya UCB bisa uga wis dipercaya nalika akuisisi. Kajaba iku, UCB utawa wong liya bisa nemokake safety, efek samping utawa masalah manufaktur karo produk lan / utawa piranti sawise dipasarake. Panemuan masalah sing signifikan karo produk sing padha karo salah sawijining produk UCB sing nggambarake kabeh produk bisa uga duwe efek mbebayani matabetah ing dodolan produk sing kena pengaruh. Kajaba iku, dodolan bisa uga kena pengaruh tren internasional lan domestik kanthi konsumen biaya lan perawatan kesehatan, kalebu pola polimat, lan kabijakan mbayar maneh ing pihak katelu lan kegiatan mbayar maneh sing mengaruhi lan asil mbayar ulang taun lan asil mbayar ulang. Pungkasane, risak, pelanggaran keamanan cyberattack utawa informasi bisa kompromi rahasia, integritas lan kasedhiyan data lan sistem UCB. Diwenehi kahanan sing durung mesthi, sampeyan ora kudu ngeculake ketahanan sing ora cocog karo pernyataan sing maju. Ora bisa njamin manawa produk investigasi utawa disetujoni ing siaran pers iki bakal dikirim utawa disetujoni kanggo adol utawa apa wae sing bakal ditindakake, utawa ora bakal ana sing sukses ing pasar kasebut.

UCB nyediakake informasi iki, kalebu statement maju, mung tanggal tanggal siaran pers iki lan ora nggambarake pengaruh potensial saka pandek-19 sing berkembang, kajaba dituduhake. UCB nderek pembangunan ing saindenging jagad kanthi sregep kanggo ngira-ngira pentinge pandemik iki menyang UCB. UCB kanthi jelas nyembelake tugas kanggo nganyari informasi sing ana ing siaran pers iki, kanggo ngonfirmasi pernyataan kasebut, kajaba ana pernyataan kasebut, kajaba ana pernyataan kasebut, kajaba ana pernyataan kasebut, kajaba ana pernyataan kasebut, kajaba ana informasi sing ditrapake ing dokumen iki ora bisa adol utawa adol Saka tawaran kanggo tuku sekuritasing apa wae, uga ora bakal ana tawaran, panyuwunan sekuritas ing endi wae sing ditawakake, penawaran utawa adol kasebut ora sah sadurunge hukum keamanan kasebut.

referensi:

  • SCAGLA F, et al. Kasedhiyan kaslametane lan fungsional ing pasien kinase 2 kekurangan Umure> 12 taun ing wiwitan gejala sing nampa ide pyrimidine inti. https://www.mdaconference.org/Bstract-Library/survival- lan-factien-onset-Who-sthymidine-nukleosides/ . Akses 2025 Februari.
  • Garone C, et al. Asil fungsional ing pasien kinase 2 kekurangan umur ≤12 taun ing wiwitan gejala sing nampa terapi Idea Pyrimidine. https://www.mdaconference.org/Bstract-library/functional-With-mptom-onset-thho-received-pyimide-therapi- . Akses 2025 Februari.
  • Hirano M, et al. Analisis kaslametan ing pasien kinase 2 kekurangan umur ≤12 taun ing wiwitan gejala sing nampa he-thonset ide nukleos (t). https://www.mdaconference.org/Bstract-Library/survival-Antmptom-onset-Who-stiptom-pyrimide-therapi- . Akses 2025 Februari.
  • YouT P, et al. Pasien 'pengalaman pasien urip Kinase 2 kekurangan (TK2D): Asil saka penilaian perspektif pasien TK2D (ATP). https://www.mdaconference.org/Bstract-library/patiens-lived-tk2d-ot-tk2d-pations-otp-study/ . Akses 2025 Februari.
  • YouT P, et al. Beban lan pengaruh ngrawat kanggo wong-wong sing duwe kekurangan thymidine (TK2D): Asil saka penilaian sabar TK2D (ATP) sinau. https://www.mdaconference.org/Bstract-Library/barden-and-pact-of-prom-assess-of-spylicspicy-atp-study/ . Akses 2025 Februari.
  • berdardo A, et al. Maju ing kekurangan thymidine kinase 2 kekurangan: aspek klinis, kemajuan penanda, lan terapi sing muncul. J neuromuscul dis. 2022; 9 (2): 225-35.
  • Wang J, et al. TK2-sing gegandhengan karo perawatan pangopènan DNA TK2, bentuk myopati. 2018. Ing: Adam mp, et al. GenereviewS® [Internet]. Seattle (WA): Universitas Washington, Seattle; 1993-2025.
  • Garone C, et al. Retrospektif Sejarah Alam Thymidine Kinase 2 kekurangan. J med gen. 2018; 55 (8): 515-21.
  • domínguez-gonzález c, et al. Pungkasan-Onset Thymidine Kinase 2 Kekurangan: Ulasan 18 kasus. Orphanet j langka. 2019; 14 (1): 100.
  • Institut Kesehatan Nasional. Sindrom DNA mitokondrani TK2, bentuk myopati. https://medlineplus.gov/genetics/condition/tk2-related-mitochondrial-dna-depletion-syndrome-myopathic-form/#genes. Akses 2025 Februari.
    • httpsk2d-patient-Sesi-janary-2022 . Akses 2025 Februari.
  • ma y. Kekayaan Kinase 2 kekurangan: penyakit mitokondria resesif sing paling langka autosom. Poster sing diwenehake ing: Ispor Eropa; 2023, 12-15 Nopember; Denmark.
  • amtmann d, et al. Dampak sindrom kekurangan TK2 lan perawatan saka terapi nukleoside babagan kualitas urip. Mitochondrion. 2023; 68: 1-9.
  • lopez-gomez c, et al. Perawatan deoxycymytidine lan deexoxymidine kanggo kekurangan tirimine 2 kekurangan. Ann Neulol. 2017; 81 (5): 641-52.
  • Lopez-Gomez C, et al. Bioavailability lan Cytosolic Kinases Madaties Tanggepan Terapi Dooxynucleoside ing kekurangan TK2. Ebiomedicine. 2019; 46: 356-367.
  • Perpustakaan Nasional. Sinau babagan khasiat lan safety saka MT1621 ing kekurangan kinase 2 (TK2) (perawatan Naif). https://clinicaltals.gnconstrial.gov/study/nctacts-and-locations . Akses 2025 Februari.
  • ucb pers siaran. https://www.ucb.com/newsroom/press-release/article/on-growth-path-for-ta-dogade-plus-exesies-driving-company-growth . Diakses 2025 Februari.

    • Source: UCB

    Dikirim : 2025-03-20 06:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer