Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025 Conference에서 제시된 티미 딘 키나제 2 결핍에 대한 조사 요법 Doxecitine 및 Doxribtimine에 대한 새로운 데이터
브뤼셀 (벨기에) 19 3 월 19 일 - 글로벌 바이오 제약 회사 인 UCB는 오늘날의 수사 피리 미딘 뉴 클레오 시드 요법, 독소 시티 틴 (DC) 및 독소 리티 민 (DT)과 관련된 연구에서 긍정적 인 데이터를 발표했습니다. 텍사스, 2025 년 3 월 16 일부터 19 일. 인공 호흡 및 공급 지원 사용을 안정화시킵니다.
Thymidine Kinase 2 결핍은 점진적이고 심각한 근육 약화 (근병증)를 특징으로하는 초고속, 생명을 위협하는 유전자 미토콘드리아 질환으로, 독립적으로 걷거나 먹고 호흡하는 능력에 영향을 줄 수 있습니다.“6,7,7,8,9,10
“따라서 공유 또는 국제적인 임상 가이드는 매우 흥미롭지 않습니다. UCB의 최고 의료 책임자 인 Donatello Crocetta는 말했다. "이 데이터는이 조사 대우 가이 쇠약하고 생명을 위협하는 조건을 가진 사람들의 삶에 미칠 수있는 긍정적 인 영향을 강조합니다."
.Doxecitine (DC) 및 DT (Doxribtimine) 임상 프로그램에서 치료 된 참가자의데이터는 후 향적 및 예비 소스 및 회사 지원 확장 액세스 프로그램 (EAP)에서 풀링되었습니다. 처리되지 않은 참가자의 데이터는 사례 시리즈 및 보고서의 문헌 검토와 후 향적 차트 검토 연구에서 풀려났습니다. 하위 군은 TK2D 증상 발병 범주의 연령에 의해 계층화되었으며 TK2D 증상 발병 연령 ≤12 세 및 12 세의 참가자에 대해보고되었습니다.
Doxecitine과 Doxribtimine은 현재 미국 및 EU 규제 당국에 의해 규제 검토를 받고 있습니다. 안전성과 효능은 확립되지 않았으며, Doxecitine과 Doxribtimine은 미국 식품의 약국 (FDA) 및 유럽 의약 기관 (EMA)에 의해 승인되지 않았습니다.
연구에서 얻은 주요 결과
향상된 기능적 결과 :
개인 및 간병인에 대한 삶의 질에 미치는 영향 :
MDA에서 제시된 주요 데이터
Thymidine Kinase 2 결핍 (TK2D)
Thymidine Kinase 2 결핍은 점진적이고 심한 근육 약점 (근시) (근시)에 영향을 미치는 초고속, 생명을 위협하며 유전 적 미토콘드리아 질환입니다. TK2D의 전세계 유병률은 1,000,000 명당 1.64 [0.5, 3.1] 사례입니다 .12 TK2D 증상 발병 연령은 ≤12 세 및> 12 세로 분류됩니다.
TK2D는 아이들이 발달 마일스톤을 달성하거나 잃어 버리기 위해 고군분투하고 성인은 호흡, 식사 및 걷기에 대한 도전에 대한 기능적 독립성을 잃어 버리기 때문에 다중 건강, 신체적, 수명 및 심리 사회적 영역에 심오하게 영향을 미칩니다.
Doxecitine 및 Doxribtimine은 미토콘드리아 DNA 복제를지지하는 뉴 클레오 시드 요법으로, TK2D 환자에서 미토콘드리아 기능을 증가 시키거나 안정화시킨다. 전임상 데이터는 독소 시티 틴 및 독수리의 주요 작용 메커니즘이 뉴 클레오 시드 데 옥시 시티 딘 (DC) 및 데 옥시 시티 딘 (DT)을 골격근 미토콘드리아 데 옥시 리보 핵산 (MTDNA)에 통합하는 것임을 시사한다. Tk2d.14,15,16
미국에서는이 응용 프로그램에 우선 순위 검토, 획기적인 치료 지정 및 희귀 소아 질환 지정이 부여되었습니다 .17,18
UCB에 대한UCB에 대한 벨기에 브뤼셀, 벨기에 (www.ucb.com)는 혁신적인 의약품의 발견과 개발에 중점을 둔 글로벌 바이오 제약 회사입니다. 약 40 개국에 9000 명 이상이있는이 회사는 2024 년에 61 억 유로의 매출을 올렸습니다. UCB는 Euronext Brussels (Symbol : UCB)에 상장되었습니다. 트위터에서 우리를 따르십시오 : @ucb_news
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참고 문헌 :
출처 : ucb
게시됨 : 2025-03-20 06:00
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