Data baru mengenai terapi penyiasatan doxecitine dan doxribtimine untuk kekurangan thymidine kinase 2 yang dibentangkan pada persatuan dystrophy otot (MDA) 2025 Persidangan

Ikuti Drugslib di

Brussels (Belgium) 19 Mac 2025 - UCB, sebuah syarikat biopharmaceutical global, hari ini mengumumkan data positif dari kajian yang melibatkan terapi nukleosida pyrimidine, doxecitine (DC) 16-19 Mac, 2025. Penggunaan sokongan ventilasi dan pemakanan.1,2,3 di semua populasi kajian, nukleosida pyrimidine dan/atau terapi nukleotida umumnya diterima dengan baik dengan cirit -birit yang merupakan peristiwa buruk yang paling biasa muncul.1,2,3

Kekurangan thymidine kinase 2 adalah penyakit mitokondria genetik yang sangat jarang, yang mengancam nyawa yang dicirikan oleh kelemahan otot yang progresif dan teruk, yang tidak dapat dikendalikan olehnya. Dengan komuniti perubatan di MDA, "kata Donatello Crocetta, ketua pegawai perubatan di UCB. "Data ini menyerlahkan kesan positif rawatan penyiasatan ini terhadap kehidupan orang yang hidup dengan keadaan yang melemahkan dan mengancam nyawa ini."

Data dari peserta yang dirawat dalam program klinikal doxecitine (DC) dan doxribtimine (DT) dikumpulkan dari sumber retrospektif dan prospektif dan program akses diperluas syarikat (EAP). Data dari peserta yang tidak dirawat dikumpulkan dari ulasan siri siri dan laporan kes, dan kajian semakan carta retrospektif. Subkumpulan telah berstrata oleh umur kategori permulaan gejala TK2D dan dilaporkan untuk peserta dengan usia gejala TK2D onset ≤12 tahun dan> 12 tahun.

Doxecitine dan doxribtimine kini sedang di bawah kajian pengawalseliaan oleh pihak berkuasa pengawalseliaan AS dan EU. Keselamatan dan keberkesanan belum ditubuhkan, dan doxecitine dan doxribtimine belum diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) atau Agensi Ubat Eropah (EMA).

penemuan utama dari kajian

peningkatan dalam survival:

  • di kalangan orang yang hidup dengan TK2D dengan usia gejala 12 tahun atau kurang, rawatan dengan nukleosida dan/atau terapi nukleotida 87-95% (nisbah bahaya = 0.05-0.13; p <0.0001) pada masa dari gejala permulaan dan rawatan permulaan, masing -masing.3

    • Hasil fungsional yang dipertingkatkan: Pencapaian.2 Terapi nukleotida umumnya diterima dengan baik. Cirit-birit (berkisar dari 84.6%-90.9%) adalah peristiwa buruk rawatan yang paling dilaporkan.1,2,3

    Impak terhadap kualiti hidup pada individu dan penjaga:

  • Sebagai tambahan kepada data yang dibentangkan pada terapi nukleosida dan/atau nukleotida, data pengalaman pesakit yang dibentangkan menonjolkan kesan fizikal yang melemahkan dan ketegangan psikologi yang teruk yang berkaitan dengan hidup dengan TK2D, serta kesannya terhadap penjagaan. Ramai individu melaporkan kesan 'melampau' keadaan mempunyai kualiti hidup mereka termasuk berjalan, bernafas dan makan/menelan kesukaran. Pengasuh melaporkan bahawa tuntutan berterusan penjagaan dan sokongan minimum/jeda menyebabkan tekanan berterusan dan kecederaan emosi. 4,5

    • Data utama yang dibentangkan di MDA

    Mengenai kekurangan thymidine kinase 2 (TK2D)

    thymidine kinase 2 kekurangan adalah ultra-jarang, mengancam nyawa, penyakit mitokondria yang dicirikan oleh kelemahan otot progresif dan teruk. Kelaziman TK2D di seluruh dunia ialah 1.64 [0.5, 3.1] kes setiap 1,000,000 orang.12 Umur gejala TK2D dikategorikan sebagai ≤12 tahun dan> 12 tahun.6,7,8

    TK2D sangat mempengaruhi pelbagai kesihatan, fizikal, kualiti hidup, dan domain psikososial, kerana kanak-kanak berjuang untuk mencapai pencapaian perkembangan atau kehilangan mereka, dan orang dewasa kehilangan kemerdekaan berfungsi dengan cabaran dalam pernafasan, makan, dan berjalan.11,13 <

    Doxecitine dan doxribtimine adalah terapi nukleosida yang menyokong replikasi DNA mitokondria yang mengakibatkan fungsi mitokondria yang meningkat atau stabil pada pesakit dengan TK2D. Data pra-klinikal mencadangkan mekanisme utama tindakan doxecitine dan doxribtimine adalah penggabungan nukleosida deoxycytidine (DC) dan deoxythymidine (DT) ke dalam mitokondria asid mitochondrial dengan counshoal pada falingsyal untuk memulihkan mitochelial pada forsisis untuk memulihkan mitochonial untuk memulihkan mitochonial untuk memulihkan mitochonial untuk memulihkan mitochelial untuk memulihkan mitochelial dengan falingsial untuk memulihkan mitochelial untuk memulihkan mitochelial untuk memulihkan mitochely untuk memulihkan mitochely untuk memulihkan mitochely untuk memulihkan mitochely untuk memulihkan mitochely untuk memulihkan mitochely untuk memulihkan mitochely untuk memulihkan mitochely untuk memulihkan mitochys pada falingsea TK2D.14,15,16

    Di A.S., permohonan itu telah diberikan semakan keutamaan, penamaan terapi terapi dan penetapan penyakit pediatrik yang jarang berlaku.17,18

    Mengenai UCB UCB, Brussels, Belgium (www.ucb.com) adalah sebuah syarikat biopharmaceutical global yang memberi tumpuan kepada penemuan dan pembangunan ubat -ubatan dan penyelesaian yang inovatif untuk mengubah kehidupan orang yang hidup dengan penyakit yang teruk sistem imun atau sistem saraf pusat. Dengan lebih daripada 9000 orang di kira -kira 40 negara, syarikat itu menjana pendapatan sebanyak € 6.1 bilion pada tahun 2024. UCB disenaraikan di Euronext Brussels (simbol: UCB). Ikuti kami di Twitter: @UCB_News

    Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini berdasarkan rancangan, anggaran dan kepercayaan pengurusan semasa. Semua kenyataan, selain daripada kenyataan fakta sejarah, adalah kenyataan yang boleh dianggap sebagai kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk anggaran pendapatan, margin operasi, perbelanjaan modal, wang tunai, maklumat kewangan lain, yang dijangkakan undang-undang, timbang tara, keputusan politik, peraturan atau klinikal dan anggaran dan hasil yang lain. Dengan sifat mereka, kenyataan yang berpandangan ke hadapan tidak menjamin prestasi masa depan dan tertakluk kepada risiko, ketidakpastian dan andaian yang diketahui dan tidak diketahui yang mungkin menyebabkan hasil sebenar, keadaan kewangan, prestasi atau pencapaian UCB, atau hasil industri, untuk berbeza secara material dari yang mungkin dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini yang terkandung dalam siaran akhbar ini. Faktor-faktor penting yang boleh mengakibatkan perbezaan tersebut termasuk: penyebaran global dan kesan Covid-19, perubahan dalam keadaan ekonomi, perniagaan dan persaingan umum, ketidakupayaan untuk mendapatkan kelulusan pengawalseliaan yang diperlukan atau untuk mendapatkannya atas terma yang boleh diterima atau dalam masa yang dijangkakan, kos yang berkaitan dengan penyelidikan dan pembangunan yang dikeluarkan oleh kerajaan, Potensi atau keselamatan data yang berpotensi dan pelanggaran privasi data, atau gangguan sistem teknologi maklumat kami, tuntutan liabiliti produk, cabaran terhadap perlindungan paten untuk produk atau calon produk, persaingan dari produk lain termasuk biosimilasi, perubahan undang -undang atau peraturan, turun naik kadar pertukaran, perubahan atau ketidakpastian dalam undang -undang cukai atau pentadbiran undang -undang tersebut, dan pengambilan pekerja dan pengekalan pekerja tersebut. Tidak ada jaminan bahawa calon produk baru akan ditemui atau dikenal pasti dalam saluran paip, akan maju ke kelulusan produk atau petunjuk baru untuk produk sedia ada akan dibangunkan dan diluluskan. Pergerakan dari konsep ke produk komersial tidak pasti; Hasil pramatang tidak menjamin keselamatan dan keberkesanan calon produk pada manusia. Setakat ini, kerumitan tubuh manusia tidak dapat diterbitkan semula dalam model komputer, sistem kultur sel atau model haiwan. Panjang masa untuk menyelesaikan ujian klinikal dan untuk mendapatkan kelulusan pengawalseliaan untuk pemasaran produk telah berubah pada masa lalu dan UCB menjangkakan ketidakpastian yang sama berlaku. Produk atau produk yang berpotensi, yang merupakan subjek perkongsian, usaha sama atau kerjasama pelesenan mungkin tertakluk kepada perselisihan perbezaan antara rakan kongsi atau mungkin terbukti tidak selamat, berkesan atau berjaya secara komersil kerana UCB mungkin percaya pada permulaan perkongsian tersebut. Usaha UCB untuk memperoleh produk atau syarikat lain dan mengintegrasikan operasi syarikat -syarikat yang diperolehi itu mungkin tidak berjaya seperti yang dipercayai oleh UCB pada saat pengambilalihan. Juga, UCB atau yang lain dapat menemui keselamatan, kesan sampingan atau masalah pembuatan dengan produk dan/atau peranti selepas dipasarkan. Penemuan masalah yang signifikan dengan produk yang serupa dengan salah satu produk UCB yang membabitkan seluruh kelas produk mungkin mempunyai kesan buruk terhadap penjualan seluruh kelas produk yang terjejas. Selain itu, jualan boleh dipengaruhi oleh trend antarabangsa dan domestik ke arah penjagaan penjagaan dan penjagaan kesihatan yang terurus, termasuk tekanan harga, penelitian politik dan awam, corak atau amalan pelanggan, dan dasar-dasar pembayaran balik yang dikenakan oleh pembayar pihak ketiga serta undang-undang yang mempengaruhi aktiviti harga biopharmaceutical dan penggantian. Akhirnya, kerosakan, cyberattack atau pelanggaran keselamatan maklumat boleh menjejaskan kerahsiaan, integriti dan ketersediaan data dan sistem UCB. Memandangkan ketidakpastian ini, anda tidak boleh meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Tidak ada jaminan bahawa produk penyiasatan atau yang diluluskan yang diterangkan dalam siaran akhbar ini akan dikemukakan atau diluluskan untuk dijual atau untuk sebarang petunjuk atau pelabelan tambahan di mana -mana pasaran, atau pada masa tertentu, dan tidak ada jaminan bahawa produk tersebut akan atau akan terus berjaya secara komersil pada masa akan datang. <

    UCB menyediakan maklumat ini, termasuk kenyataan yang berpandangan ke hadapan, hanya pada tarikh siaran akhbar ini dan ia tidak mencerminkan apa-apa kesan yang berpotensi dari pandemik Covid-19 yang berkembang, kecuali ditunjukkan sebaliknya. UCB mengikuti perkembangan di seluruh dunia untuk menilai kepentingan kewangan pandemik ini kepada UCB. UCB secara nyata menafikan apa-apa kewajipan untuk mengemas kini apa-apa maklumat yang terkandung dalam siaran akhbar ini, sama ada untuk mengesahkan keputusan sebenar atau untuk melaporkan atau mencerminkan apa-apa perubahan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan berkaitan dengannya atau apa-apa perubahan dalam peristiwa, syarat atau keadaan yang mana-mana pernyataan tersebut adalah berdasarkan kepada undang-undang Sekuriti, dan tidak ada apa -apa tawaran, permintaan atau penjualan sekuriti di mana -mana bidang kuasa di mana tawaran, permintaan atau penjualan tersebut akan menyalahi undang -undang sebelum pendaftaran atau kelayakan di bawah undang -undang sekuriti bidang kuasa tersebut.

    Rujukan:

  • Scaglia F, et al. Hasil survival dan fungsional pada pesakit dengan kekurangan thymidine kinase 2 yang berumur> 12 tahun pada permulaan gejala yang menerima nukleos pyrimidine (T) IDE. https://www.mdaconference.org/ABStractraks-librarary/survivivivivivivivivivival-satients-satients-satients-satients-satients-satients-satients-satients-satients-satients-satients-satients-satients-satients-satients Diakses Februari 2025.
  • Garone C, et al. Hasil fungsional pada pesakit dengan kekurangan thymidine kinase 2 berumur ≤12 tahun pada permulaan gejala yang menerima terapi IDE nukleos pyrimidine (T). https://www.mdaconference.org/abstract-library/functional-outcomes-in-patients-with-thymidine-kinase-2-deficiency-aged-%e2%89%a412-years-at-symptom-onset-who-received-pyrimidine-nucleostide-therapy/. Diakses Februari 2025.
  • Hirano M, et al. Analisis survival pada pesakit dengan kekurangan thymidine kinase 2 berumur ≤12 tahun pada permulaan gejala yang menerima terapi IDE nukleos pyrimidine (T). https://www.mdaconference.org/abstract-library/survival-analyses-in-patients-with-thymidine-kinase-2-deficiency-aged-%e2%89%a412-years-at-symptom-onset-who-received-pyrimidine-nucleostide-therapy/. Diakses Februari 2025.
  • Yeske P, et al. Pengalaman hidup pesakit thymidine kinase 2 (TK2D): hasil daripada penilaian kajian perspektif pesakit TK2D (ATP). https://www.mdaconference.org/abstract-library/patients-lived-experience-of-thymidine-kinase-2-deficiency-tk2d-sults-fom-the-assessment-of-kspection-tudy/ Diakses Februari 2025.
  • Yeske P, et al. Beban dan kesan menjaga mereka yang mengalami kekurangan thymidine kinase 2 (TK2D): hasil daripada penilaian kajian perspektif pesakit TK2D (ATP). https://www.mdaconference.org/abstract-library/burden-and-impact-of-caring-for-those-with-thymidine-kinase-2-deficiency-tk2d-results-from-the-assessment-of-tk2d-patient-perspectives-atp-study/. Diakses Februari 2025.
  • Berardo A, et al. Kemajuan dalam thymidine kinase 2 kekurangan: aspek klinikal, kemajuan translasi, dan terapi baru muncul. J Neuromuscul dis. 2022; 9 (2): 225-35.
  • Wang J, et al. Kecacatan penyelenggaraan DNA mitokondria yang berkaitan dengan TK2, bentuk myopathic. 2018. Dalam: Adam MP, et al. GenerEviews® [Internet]. Seattle (WA): University of Washington, Seattle; 1993-2025.
  • Garone C, et al. Sejarah semula jadi retrospektif kekurangan thymidine kinase 2. J Med Genet. 2018; 55 (8): 515-21.
  • Domínguez-González C, et al. Kekurangan thymidine kinase 2 lewat: Kajian semula 18 kes. Orphanet J Rare Dis. 2019; 14 (1): 100.
  • Institut Kesihatan Kebangsaan. Sindrom pengurangan DNA mitokondria yang berkaitan dengan TK2, bentuk myopathic. https://medlineplus.gov/genetics/condition/tk2-related-mitochondrial-dna-depletion-syndrome-myopathic-form/#genes . Diakses Februari 2025.
  • U.S. Sesi pendengaran pesakit FDA TK2D. https://www.umdf.org/tk2d-patient-listening-shyuari-anuari22222222222222222222222222222222222222222. Diakses Februari 2025. Poster yang dibentangkan di: ISPOR Europe; 2023, 12-15 November; Denmark.
  • Amtmann D, et al. Kesan sindrom kekurangan TK2 dan rawatannya oleh terapi nukleosida terhadap kualiti hidup. Mitokondria. 2023; 68: 1-9.
  • Lopez-Gomez C, et al. Deoxycytidine dan rawatan deoxythymidine untuk kekurangan thymidine kinase 2. Ann Neurol. 2017; 81 (5): 641-52.
  • Lopez-Gomez C, et al. Bioavailabiliti dan kinase sitosolik memodulasi tindak balas terhadap terapi deoxynucleoside dalam kekurangan TK2. Ebiomedicine. 2019; 46: 356-367.
  • Perpustakaan Perubatan Negara. Kajian mengenai keberkesanan dan keselamatan MT1621 dalam kekurangan thymidine kinase 2 (TK2) (rawatan naif). https://clinicaltrials.gov/study/nct0458173#contacts-and-location
  • U.S. FDA. Jawatan dan kelulusan dadah yatim piatu. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedindex.cfm?cfgridkey=532716 . Diakses Februari 2025.
  • Siaran akhbar UCB. https://www.ucb.com/newsroom/press-releases/article/on-growth-path-for-a-decade-plus-strong-launch-execution-driving-company-rowth . Diakses Februari 2025.

    • Sumber: UCB

    Disiarkan : 2025-03-20 06:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular