Nieuwe gegevens over onderzoekstherapie doxecitine en doxribtimine voor thymidinekinase 2 -deficiëntie gepresenteerd bij Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025 Conferentie
Brussels (Belgium) 19 March 2025 – UCB, a global biopharmaceutical company, today announced positive data from studies involving its investigational pyrimidine nucleoside therapy, doxecitine (dC) and doxribtimine (dT), in people living with thymidine kinase 2 deficiency (TK2d), at this year’s MDA Clinical and Scientific Conference, Dallas, Texas, 16-19 maart 2025.
De gegevens tonen aan dat bij personen met TK2D die 12 jaar of minder jaar oud waren toen hun symptomen voor het eerst verschenen, behandeling met pyrimidine nucleoside en/of nucleotide-therapie aanzienlijk verminderde mortaliteit en verhoogde overleving. Ventilerende en voedingsondersteuningsgebruik.1,2,3 In alle studiepopulaties werd pyrimidine -nucleoside en/of nucleotide -therapie over het algemeen goed verdragen met diarree als de meest voorkomende behandeling van de behandeling. 1,2,3
Thymidine Kinase 2-deficiëntie is een ultra-zeldzame, levensbedreigende, genetische mitochondriale ziekte die wordt gekenmerkt door progressieve en ernstige spierzwakte (myopathie), die het vermogen kan beïnvloeden om te lopen, te eten en onafhankelijk te ademen. Om deze gegevens te delen met de medische gemeenschap bij MDA, "zei Donatello Crocetta, Chief Medical Officer bij UCB. "De gegevens benadrukken de positieve impact die deze onderzoeksbehandeling zou kunnen hebben op het leven van mensen die leven met deze slopende en levensbedreigende toestand."
Gegevens van deelnemers die werden behandeld in het klinische programma van Doxecitine (DC) en Doxribtimine (DT) werden samengevoegd uit retrospectieve en potentiële bronnen en een door het bedrijf ondersteund Expanded Access Program (EAP). Gegevens van onbehandelde deelnemers werden samengevoegd uit literatuurrecensies van casusreeksen en rapporten en een onderzoek naar retrospectieve kaartbeoordeling. Subgroepen werden gestratificeerd door de leeftijd van TK2D -symptoombegincategorieën en gerapporteerd voor deelnemers met de leeftijd van TK2D -symptoom begin ≤12 jaar en> 12 jaar.
doxecitine en doxribtimine worden momenteel onder wettelijke evaluatie door de regulerende autoriteiten van de VS en de EU. De veiligheid en werkzaamheid zijn niet vastgesteld en doxecitine en doxribtimine zijn niet goedgekeurd door de US Food and Drug Administration (FDA) noch het European Medicines Agency (EMA).
Belangrijke bevindingen van de studies
verbetering van de overleving:
Verbeterde functionele resultaten:
Safety profile:
impact op de kwaliteit van leven op individuen en zorgverleners:
sleutelgegevens gepresenteerd op MDA
Over thymidine kinase 2-deficiëntie (TK2D)
Thymidine Kinase 2-deficiëntie is een ultra-zeldzame, levensbedreigende, genetische mitochondriale ziekte die wordt gekenmerkt door progressieve en ernstige spierzwakte (myopathie), die de mogelijkheid kan beïnvloeden om te lopen, en ademhalend. Wereldwijde prevalentie van TK2D is 1,64 [0,5, 3,1] gevallen per 1.000.000 mensen.12 De leeftijd van TK2D -symptomen is gecategoriseerd als ≤12 jaar en> 12 jaar .6,7,8
TK2D heeft diepgaand invloed op meerdere gezondheids-, fysieke, kwaliteit van het leven en psychosociale domeinen, terwijl kinderen moeite hebben om ontwikkelingsmijlpalen te bereiken of ze te verliezen, en volwassenen functionele onafhankelijkheid verliezen met uitdagingen in ademhaling, eten en wandelen.
doxecitine en doxribtimine is een nucleosidetherapie die mitochondriale DNA -replicatie ondersteunt, wat resulteert in een verhoogde of gestabiliseerde mitochondriale functie bij patiënten met TK2D. Pre-klinische gegevens suggereren dat het primaire werkingsmechanisme van doxecitine en doxribtimine de integratie is van nucleosiden deoxycytidine (DC) en deoxythymidine (dt) in skeletspier mitochondriale deoxyribonucleïnezuur (mtdna), die het potentieel heeft om mitochondriale spier te herstellen met skeletrial met skeletrial met skeletrial met skeletriale spierkopie en een spier van de spier van het skeletriale spier van skeletriale spier. TK2D.14,15,16
In de VS heeft de toepassing een prioritaire beoordeling, doorbraaktherapie -aanduiding en zeldzame pediatrische ziekte -aanduiding verleend.17,18
Over UCB UCB, Brussel, België (www.ucb.com) is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf gericht op de ontdekking en ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen en oplossingen om het leven te transformeren van mensen die leven met ernstige ziekten van het immuunsysteem of van het centrale zenuwstelsel. Met meer dan 9000 mensen in ongeveer 40 landen genereerde het bedrijf een omzet van € 6,1 miljard in 2024. UCB wordt vermeld op Euronext Brussel (symbool: UCB). Volg ons op Twitter: @UCB_News
vooruitziende verklaringen Dit persbericht kan toekomstgerichte uitspraken bevatten, waaronder, zonder beperking, verklaringen die de woorden "gelooft", "anticiperen", "verwacht", "intends", "plannen", "plannen", "streeft", "schattingen", "schattingen", "schattingen", ",", "zal", "zullen", ",", "en vergelijkbare uitdrukkingen" en vergelijkbare uitdrukkingen. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op huidige plannen, schattingen en overtuigingen van management. Alle verklaringen, anders dan verklaringen van historische feiten, zijn verklaringen die kunnen worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen, inclusief schattingen van inkomsten, operationele marges, kapitaaluitgaven, contanten, andere financiële informatie, verwachte wettelijke, arbitrage, politieke, regelgevende of klinische resultaten of klinische resultaten of praktijken en andere dergelijke schattingen en resultaten. Door hun aard zijn dergelijke toekomstgerichte verklaringen geen garanties voor toekomstige prestaties en zijn ze onderworpen aan bekende en onbekende risico's, onzekerheden en veronderstellingen die de werkelijke resultaten, financiële toestand, prestaties of prestaties van UCB of industriële resultaten kunnen veroorzaken, die wezenlijk verschillen van die welke kunnen worden uitgedrukt of impliciet door dergelijke toekomstgerichte verklaringen in deze persbericht. Important factors that could result in such differences include: the global spread and impact of COVID-19, changes in general economic, business and competitive conditions, the inability to obtain necessary regulatory approvals or to obtain them on acceptable terms or within expected timing, costs associated with research and development, changes in the prospects for products in the pipeline or under development by UCB, effects of future judicial decisions or governmental investigations, safety, quality, data integrity or manufacturing issues; Potentiële of daadwerkelijke gegevens over gegevensbeveiliging en gegevens privacy inbreuken, of verstoringen van onze informatietechnologiesystemen, claims voor productaansprakelijkheid, uitdagingen voor octrooi bescherming voor producten of productkandidaten, concurrentie van andere producten, waaronder biosimilars, wijzigingen in wetten of voorschriften, wisselkoersfluctuaties, wijzigingen of onzekerheden in belastingwetten of de administratie van dergelijke wetten, en het bezit van hun werknemers. Er is geen garantie dat nieuwe productkandidaten worden ontdekt of geïdentificeerd in de pijplijn, zullen doorgaan naar productgoedkeuring of dat nieuwe indicaties voor bestaande producten worden ontwikkeld en goedgekeurd. Beweging van concept naar commercieel product is onzeker; Preklinische resultaten garanderen niet de veiligheid en werkzaamheid van productkandidaten bij mensen. Tot nu toe kan de complexiteit van het menselijk lichaam niet worden gereproduceerd in computermodellen, celkweeksystemen of diermodellen. De duur van de timing om klinische proeven te voltooien en om de goedkeuring van de regelgeving voor productmarketing te krijgen, is in het verleden gevarieerd en UCB verwacht in de toekomst vergelijkbare onvoorspelbaarheid. Producten of potentiële producten, die het onderwerp zijn van partnerschappen, joint ventures of licentie -samenwerkingen kunnen onderworpen zijn aan verschillen tussen de partners of kunnen niet zo veilig, effectief of commercieel succesvol zijn als UCB aan het begin van een dergelijk partnerschap kan hebben geloofd. De inspanningen van UCB om andere producten of bedrijven te verwerven en om de activiteiten van dergelijke overgenomen bedrijven te integreren, zijn mogelijk niet zo succesvol als UCB misschien heeft geloofd op het moment van acquisitie. Ook kunnen UCB of anderen veiligheid, bijwerkingen of productieproblemen met zijn producten en/of apparaten ontdekken nadat ze op de markt zijn gebracht. De ontdekking van aanzienlijke problemen met een product vergelijkbaar met een van de producten van UCB die een hele klasse producten impliceren, kan een materieel nadelig effect hebben op de verkoop van de hele klasse van getroffen producten. Bovendien kan de omzet worden beïnvloed door internationale en binnenlandse trends in de kosten van managed care en gezondheidszorgkosten, inclusief prijsdruk, politiek en publiek onderzoek, klant- en voorschrijverspatronen of -praktijken, en het vergoedingsbeleid dat wordt opgelegd door externe betalers, evenals wetgeving die de biofarmaceutische prijsbepaling- en revisieactiviteiten en uitkomsten en uitkomsten heeft opgelegd. Ten slotte kan een uitsplitsing, cyberaanval of inbreuk op het gebied van informatiebeveiliging de vertrouwelijkheid, integriteit en beschikbaarheid van de gegevens en systemen van UCB in gevaar brengen. Gezien deze onzekerheden, moet u geen onnodige afhankelijkheid plaatsen van dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Er kan geen garantie zijn dat de onderzoeks- of goedgekeurde producten die in dit persbericht worden beschreven, worden ingediend of goedgekeurd te koop of voor aanvullende indicaties of labeling in een markt, of op een bepaald moment, noch kan er enige garantie zijn dat dergelijke producten in de toekomst commercieel succesvol zullen zijn of zullen blijven.
UCB verstrekt deze informatie, inclusief toekomstgerichte verklaringen, alleen vanaf de datum van dit persbericht en het weerspiegelt geen mogelijke impact van de evoluerende Covid-19-pandemie, tenzij anders aangegeven. UCB volgt de wereldwijde ontwikkelingen ijverig om de financiële betekenis van deze pandemie voor UCB te beoordelen. UCB aanvaardt uitdrukkelijk elke plicht om alle informatie in dit persbericht bij te werken, hetzij om de werkelijke resultaten te bevestigen of om een wijziging in de toekomstgerichte verklaringen met betrekking tot daarmee te melden of weer te geven, of enige wijziging in gebeurtenissen, voorwaarden of omstandigheden waarop een dergelijke verklaring is gebaseerd, tenzij een dergelijk verklaring vereist is voor een dergelijke verklaring van toepasselijke wetten en voorschriften. Effecten, noch zullen er een aanbieding, verzoeken of verkoop van effecten in enig rechtsgebied zijn waarin een dergelijk aanbod, verzoeken of verkoop onwettig zou zijn voorafgaand aan de registratie of kwalificatie onder de effectenwetten van een dergelijk jurisdictie.
Referenties:
Bron: UCB
Geplaatst : 2025-03-20 06:00
Lees verder
- Rode wijn niet beter dan wit in termen van het risico op kanker
- Witte Huis trekt CDC -genomineerde Dr. Dave Weldon voor de hoorzitting van de senaat
- Jongere volwassenen met een verhoogd risico op darmkanker
- Hormoontherapie kan transgenderpatiënten beschermen tegen depressie
- Sanofi neemt FDA-geselecteerde griepstammen aan om de gereedheid voor het seizoen 2025-26 griep te garanderen
- Pasgeborenen met epileptische aanvallen met een groter risico op epilepsie
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire zoekwoorden
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions