Nowe dane dotyczące terapii badawczej doksecytyny i doksrybttyminy dla niedoboru kinazy tymidyny 2 przedstawionej na konferencji dystrofii mięśniowej (MDA) 2025
Bruksela (Belgia) 19 marca 2025 r. - UCB, globalna firma biofarmaceutyczna, ogłosiła dziś pozytywne dane z badań dotyczących badań terapii nukleozydowej pirymidyny, doksecytyny (DC) i doksribtiminy (DT), u osób żyjących z tymidyny z deficytą 2 tymidine 2 (TK2D). Teksas, 16-19 marca, 2025 r.
Dane pokazują, że u osób z TK2D, które były w wieku 12 lat lub mniej, gdy pojawiły się ich objawy, leczenie pirymidynowym nukleozydem i/lub terapią nukleotydową znacznie zmniejszało śmiertelność i zwiększyło przeżycie. 2,3 Ponadto, leczenie również poprawiło funkcjonalne wyniki, które nie są w stanie wystąpienia. Zastosowanie wsparcia wentylacyjnego i żywieniowego. 1,2,3 we wszystkich badanych populacjach, terapia pirymidynowa i/lub nukleotyd była ogólnie dobrze tolerowana, a biegunka jest najczęstszym leczeniem pojawiającym się zdarzeniem niepożądanym. 1,2,3
Niedobór kinazy tymidyny 2 jest ultra-racjonalną, zagrażającą życia, genetyczną chorobą mitochondrialną charakteryzującą się postępującą i ciężką osłabieniem mięśni (miopatia), która może wpływać na zdolność do chodzenia, jedzenia i oddychania niezależnie. Dane te ze społecznością medyczną w MDA ” - powiedział Donatello Crocetta, dyrektor medyczny w UCB. „Dane podkreślają pozytywny wpływ tego, jakie badanie może mieć na życie ludzi żyjących z tym osłabiającym i zagrażającym życiu.”
Dane od uczestników leczonych w programie klinicznym Doxecitine (DC) i Doxribtimine (DT) zostały połączone ze źródeł retrospektywnych i prospektywnych oraz programu rozszerzonego dostępu (EAP) wspieranego przez firmę. Dane od nietraktowanych uczestników zostały połączone z recenzji literatury serii przypadków i raportów oraz retrospektywnego badania przeglądu wykresów. Podgrupy stratyfikowano według wieku kategorii wystąpienia objawów TK2D i zgłoszono dla uczestników w wieku od początku objawów TK2D ≤12 lat i> 12 lat.
Doxecytyna i doksrybtimina są obecnie poddawane przeglądowi regulacyjnym przez organy regulacyjne USA i UE. Bezpieczeństwo i skuteczność nie zostały ustalone, a doksecytyna i doksrybtimina nie zostały zatwierdzone przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) ani Europejską Agencję Leczniczą (EMA).
Kluczowe wyniki badań
Poprawa przeżycia:
Zwiększone wyniki funkcjonalne:
Wpływ na jakość życia na osoby i opiekunów:
kluczowe dane przedstawione na MDA
O niedoborze kinazy tymidyny 2 (TK2D)
Niedobór kinazy tymidyny 2 jest ultra-rare, zagrażającą życiu, genetyczną chorobą mitochondrialną charakteryzującą się postępującą i ciężką osłabieniem mięśni (miopatia), która może wpływać na niezależnie. 6,7,8,8,8,8,9,9,10 IT, które ocenia się, że szacuje się, że szacuje się, że szacuje się, że szacuje się, że szacuje się, że szacuje się, że szacuje się, że szacuje się, że szacuje się, że oceniająca to jest to, że jest to. Światowa częstość występowania TK2D wynosi 1,64 [0,5, 3,1] przypadki na 1 000 000 osób .12 Wiek wystąpienia objawów TK2D jest podzielony na ≤12 lat i> 12 lat. 6,7,8
TK2D głęboko wpływa na wiele domen zdrowotnych, fizycznych, jakości życia i psychospołecznych, ponieważ dzieci walczą o osiągnięcie milowych kamieni milowych lub ich utrata, a dorośli tracą niezależność funkcjonalną z wyzwaniami w oddychaniu, jedzeniu i chodzeniu.
doksecytyna i doksrybtimina to terapia nukleozydowa, która wspiera replikację mitochondriów DNA, co powoduje zwiększenie lub stabilizowaną funkcję mitochondriów u pacjentów z TK2D. Dane przedkliniczne sugerują, że podstawowym mechanizmem działania doksecytyny i doksrybttyminy jest włączenie nukleozydów deoksycytydyny (DC) i dezoksymidyny (DT) w funkcję kopii mięśni szkieletowych i poprawiając funkcję mięśni szkieletowych w pacjentach z kwasem deoksyrybonukleinowym (mtDNA), który ma potencjał do przywrócenia liczby mitochondrialnej DNA i poprawy mięśni szkieletowych z pacjentami (mtDNA). TK2D.14,15,16
W Stanach Zjednoczonych wniosek otrzymał priorytetowy przegląd, oznaczenie terapii przełomowej i rzadkie oznaczenie choroby pediatrycznej. 17,18
O UCB UCB, Brukselia, Belgia (www.ucb.com) to globalna firma biofarmaceutyczna koncentrująca się na odkryciu i rozwoju innowacyjnych leków i rozwiązań w celu przekształcenia życia osób żyjących z poważnymi chorobami układu odpornościowego lub ośrodkowego układu nerwowego. Z ponad 9000 osób w około 40 krajach firma wygenerowała przychody w wysokości 6,1 mld EUR w 2024 r. UCB jest wymieniony na Brukseli Euronext (symbol: UCB). Śledź nas na Twitterze: @ucb_news
stwierdzenia dotyczące przyszłości Ten komunikat prasowy może zawierać wypowiedzi przyszłościowe, w tym bez ograniczeń stwierdzeń zawierające słowa „wierzy”, „przewiduje”, „Oczekuje”, „zamierza”, „planuje”, „poszukuje”, „Szacunki”, „mogą”, „Will”, „Kontynuuj” i podobne ekspresje. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości oparte są na bieżących planach, szacunkach i przekonaniach o zarządzaniu. Wszystkie oświadczenia, inne niż oświadczenia o faktach historycznych, są oświadczeniami, które można uznać za oświadczenia dotyczące przyszłości, w tym szacunki przychodów, marginesów operacyjnych, wydatków inwestycyjnych, gotówki, innych informacji finansowych, oczekiwanych wyników prawnych, arbitrażowych, politycznych, regulacyjnych lub klinicznych oraz innych takich szacunków i wyników. Z ich charakteru takie oświadczenia dotyczące przyszłości nie są gwarancjami przyszłych wyników i podlegają znanym i nieznanym ryzyku, niepewności i założeniami, które mogą powodować rzeczywiste wyniki, sytuację finansową, wydajność lub osiągnięcia UCB lub wyników branżowych, różnią się od tych, które mogą być wyrażone lub sugerowane przez takie przyszłościowe stwierdzenia zawarte w tym wydaniu prasowym. Ważne czynniki, które mogą spowodować takie różnice, obejmują: globalny spread i wpływ COVID-19, zmiany ogólnych warunków gospodarczych, biznesowych i konkurencyjnych, niemożność uzyskania niezbędnych zatwierdzeń regulacyjnych lub uzyskania ich w zakresie akceptowalnych warunków lub w oczekiwanym terminie, koszty związane z badaniami i rozwojem, zmiany w prokuratorach produktów w rurociągu lub podwójnym rozwoju przez UCB, skutki dotyczące decyzji sądowych lub rządowych, bezpieczeństwa, jakości, wartości lub produktów produktów; Potencjalne lub faktyczne naruszenia bezpieczeństwa danych i prywatności danych lub zakłócenia naszych systemów informatycznych, roszczenia dotyczące odpowiedzialności za produkt, wyzwania dla ochrony patentowej produktów lub kandydatów na produkty, konkurencja z innych produktów, w tym biosimilariuszy, zmiany przepisów prawa lub przepisów, wahania kursu walutowego, zmian lub niepewności w zakresie przepisów podatkowych lub administrowania takich praw oraz zatrudnienia i zatrzymania swoich pracowników. Nie ma gwarancji, że nowi kandydaci na produkty zostaną odkryci lub zidentyfikowani w rurociągu, awansują do zatwierdzenia produktu lub że nowe wskazania dotyczące istniejących produktów zostaną opracowane i zatwierdzone. Przejście od koncepcji do produktu komercyjnego jest niepewne; Wyniki przedkliniczne nie gwarantują bezpieczeństwa i skuteczności kandydatów na produkty u ludzi. Jak dotąd złożoności ludzkiego ciała nie można odtworzyć w modelach komputerowych, systemach hodowli komórkowej lub modelach zwierzęcych. Długość czasu na zakończenie badań klinicznych i uzyskania zatwierdzenia regulacyjnego dla marketingu produktu różniła się w przeszłości, a UCB oczekuje, że podobna nieprzewidywalność w przyszłości. Produkty lub potencjalne produkty, które są przedmiotem partnerstwa, wspólnych przedsięwzięć lub współpracy licencyjnej mogą podlegać różnicom sporów między partnerami lub mogą okazać się tak bezpieczne, skuteczne lub odnoszące sukcesy w handlu, ponieważ UCB mógł uważa się za na początku takiego partnerstwa. Wysiłki UCB dotyczące przejęcia innych produktów lub firm oraz zintegrowania działalności takich nabytych firm mogą nie być tak skuteczne, jak UCB mogło być w momencie przejęcia. Ponadto UCB lub inni mogą odkryć bezpieczeństwo, skutki uboczne lub problemy z produkcją z jego produktami i/lub urządzeniami po ich sprzedaży. Odkrycie istotnych problemów z produktem podobnym do jednego z produktów UCB, które implikują całą klasę produktów, może mieć istotny negatywny wpływ na sprzedaż całej klasy dotkniętych produktów. Ponadto na sprzedaż mogą mieć wpływ na trendy międzynarodowe i krajowe na ograniczenie opieki i opieki zdrowotnej, w tym presja cenowa, kontrola polityczna i publiczna, wzorce lub praktyki klientów i przepisów oraz polityka refundacyjna nałożona przez płatników zewnętrznych, a także ustawodawstwo wpływające na biofarmaceutyczne działalność w zakresie wycen oraz zatrzymania. Wreszcie naruszenie rozkładu, cyberataku lub bezpieczeństwa informacji może zagrozić poufności, integralności i dostępności danych i systemów UCB. Biorąc pod uwagę te niepewności, nie należy polegać na żadnym z takich stwierdzeń dotyczących przyszłości. Nie może być gwarancji, że produkty badawcze lub zatwierdzone opisane w niniejszym komunikacie prasowym zostaną przesłane lub zatwierdzone do sprzedaży lub na jakiekolwiek dodatkowe wskazania lub etykietowanie na dowolnym rynku lub w dowolnym momencie, ani nie może być żadna gwarancja, że takie produkty będą lub będą nadal odnosić sukcesy w przyszłości.
.UCB dostarcza te informacje, w tym wypowiedzi przyszłościowe, tylko na dzień tego komunikatu prasowego i nie odzwierciedla żadnego potencjalnego wpływu ewolucyjnego pandemii Covid-19, chyba że wskazano inaczej. UCB starannie śledzi światowe rozwój, aby ocenić znaczenie finansowe tej pandemii na UCB. UCB wyraźnie zrzeka się jakiegokolwiek obowiązku aktualizacji wszelkich informacji zawartych w niniejszej komunikacji prasowej, w celu potwierdzenia rzeczywistych wyników lub zgłaszania lub odzwierciedlenia wszelkich zmian w wyciągnięciu przyszłości w odniesieniu do tego lub wszelkich zmian zdarzeń, warunków lub okoliczności, na których oparte są takie oświadczenie, chyba że takie oświadczenie jest wymagane zgodnie z obowiązującymi prawami i przepisami.
Papiery wartościowe, ani nie będzie żadnej oferty, nagabywania ani sprzedaży papierów wartościowych w żadnej jurysdykcji, w której taka oferta, nagabywanie lub sprzedaż byłyby niezgodne z prawem przed rejestracją lub kwalifikacją zgodnie z przepisami dotyczącymi takiej jurysdykcji.
Odniesienia:
Źródło: UCB
Wysłano : 2025-03-20 06:00
Czytaj więcej
- NLPZ POWIĄZANE Z NIŻSZYM RYZYKOM DEMENTIIU
- Ryzyko depresji niższe u agonistów receptora GLP-1 w porównaniu z inhibitorami DPP-4 u seniorów
- Pierwsze dane kliniczne dotyczące badań Gileada raz w roku lenakapawiru dla zapobiegania HIV przedstawione na CROI 2025 i opublikowane w Lancet
- Osoby niepełnosprawne często czują się lekceważą przez pracowników służby zdrowia
- Przyjęcia szpitalne dla dzieci z grypą wspinaczką po Stanach Zjednoczonych
- Muzyka uspokaja depresję u pacjentów z demencją
Zastrzeżenie
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
Popularne słowa kluczowe
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions