Novos dados sobre terapia investigacional doxecitina e doxribtimina para a deficiência de timidina quinase 2 apresentada na Conferência da Muscular Distrophy Association (MDA) 2025

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Brussels (Belgium) 19 March 2025 – UCB, a global biopharmaceutical company, today announced positive data from studies involving its investigational pyrimidine nucleoside therapy, doxecitine (dC) and doxribtimine (dT), in people living with thymidine kinase 2 deficiency (TK2d), at this year’s MDA Clinical and Scientific Conference, Dallas, Texas, 16-19 de março de 2025. Suporte à alimentação Uso.1,2,3 Em todas as populações do estudo, a terapia com nucleosídeo da pirimidina e/ou nucleotídeos foi geralmente bem tolerada, sendo a diarréia o tratamento adverso emergente mais comum.1,2,3

A deficiência de timidina quinase 2 é uma doença mitocondrial genética, com risco de vida, caracterizada por fraqueza muscular progressiva e grave (miopatia), o que pode impactar a capacidade de andar, comer e respirar de forma independente. Compartilhe esses dados com a comunidade médica da MDA ", disse Donatello Crocetta, diretor médico da UCB. "Os dados destacam o impacto positivo que esse tratamento de investigação poderia ter na vida das pessoas que vivem com essa condição debilitante e com risco de vida."

Os dados dos participantes tratados no programa clínico de doxecitina (DC) e Doxribtimine (DT) foram agrupados de fontes retrospectivas e prospectivas e um programa de acesso expandido (EAP) apoiado pela empresa. Os dados de participantes não tratados foram reunidos a partir de revisões de literatura de séries de casos e relatórios, e um estudo retrospectivo de revisão de gráficos. Os subgrupos foram estratificados pela idade das categorias de início dos sintomas de TK2D e relatados para participantes com idade de início dos sintomas TK2D ≤12 anos e> 12 anos.

doxecitina e doxribtimine estão atualmente sob revisão regulatória por autoridades reguladoras dos EUA e da UE. A segurança e a eficácia não foram estabelecidas, e a doxecitina e doxribtimine não foram aprovadas pela Food and Drug Administration (FDA) nem pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA).

Achados -chave dos estudos

melhora na sobrevivência:

  • Entre as pessoas que vivem com TK2D com uma idade de início de sintoma 12 anos ou menos, o tratamento com nucleosídeo e/ou terapia nucleotídica = 0. 80; 87-95% (taxa de risco = 0,05-0,13; p <0,0001) no tempo desde o início dos sintomas e o tratamento inicial, respectivamente.3

    • Resultados funcionais aprimorados:

  • Entre as pessoas que vivem com TK2D que tinham envelhecimento 12 anos ou menos quando seus sintomas apareceram pela primeira vez, após o tratamento com nucleosídeo pirimidina e/ou terapia de nucleotídeos.
  • Além disso, a dependência do suporte ventilatório diminuiu, com 16,1% (5/31) dos pacientes reduzindo o tempo de uso e 16,1% (5/31) descontinuando o suporte ventilatório completamente após o tratamento.2
    • ou mais, o POMPERIDINO:

    Perfil de segurança:

  • A terapia foi geralmente bem tolerada. A diarréia (varia de 84,6%-90,9%) foi o evento adverso emergente de tratamento mais relatado.1,2,3

    • impacto na qualidade de vida em indivíduos e cuidadores:

  • Além dos dados apresentados sobre terapia nucleosídeo e/ou nucleotídica, os dados da experiência do paciente apresentados destacam o impacto físico debilitante e a tensão psicológica grave associada à vida com TK2D, bem como seu impacto nos cuidadores. Muitas pessoas relataram o impacto "extremo" que a condição tem sobre sua qualidade de vida, incluindo caminhar, respirar e comer/engolir dificuldades. Os cuidadores relataram que as demandas constantes de cuidar e suporte mínimo/pausa causaram estresse persistente e esgotamento emocional. 4,5

    • Dados -chave apresentados no MDA

    sobre a deficiência de timidina-quinase 2 (TK2D)

    A deficiência de timidina quinase 2 é uma mitocondrial genética, que é a doença que se respira e a fraqueza do muscular e severo e a fraqueza do muscular progressivo e da respiração e a habilidade. A prevalência mundial de TK2D é de 1,64 [0,5, 3,1] casos por 1.000.000 de pessoas.12 A idade do início dos sintomas TK2D é categorizada como ≤12 anos e> 12 anos.6,7,8

    tk2d afeta profundamente os domínios de saúde, física, qualidade de vida e psicossociais, à medida que as crianças lutam para alcançar marcos de desenvolvimento ou perdê-los, e os adultos perdem a independência funcional com desafios em respirar, comer e caminhar.11,13

    sobre doxecitina e doxribtimine

    doxecitina e doxribtimina são uma terapia de nucleosídeo que suporta a replicação do DNA mitocondrial, resultando em função mitocondrial aumentada ou estabilizada em pacientes com TK2D. Pre-clinical data suggest the primary mechanism of action of doxecitine and doxribtimine is the incorporation of nucleosides deoxycytidine (dC) and deoxythymidine (dT) into skeletal muscle mitochondrial deoxyribonucleic acid (mtDNA), which has the potential to restore mitochondrial DNA copy number and improve skeletal muscle function in patients with TK2D.14,15,16

    Nos EUA, o pedido recebeu uma revisão prioritária, designação de terapia inovadora e designação de doenças pediátricas raras.17,18

    sobre UCB UCB, Bruxelas, Bélgica (www.ucb.com) é uma empresa biofarmacêutica global focada na descoberta e desenvolvimento de medicamentos e soluções inovadoras para transformar a vida de pessoas que vivem com doenças graves do sistema imune ou do sistema nervoso central. Com mais de 9000 pessoas em aproximadamente 40 países, a empresa gerou receita de € 6,1 bilhões em 2024. A UCB está listada em Bruxelas Euronext (símbolo: UCB). Follow us on Twitter: @UCB_news

    Forward-looking statements This press release may contain forward-looking statements including, without limitation, statements containing the words “believes”, “anticipates”, “expects”, “intends”, “plans”, “seeks”, “estimates”, “may”, “will”, “continue” and similar expressions. Essas declarações prospectivas são baseadas nos planos, estimativas e crenças atuais da administração. Todas as declarações, além de declarações de fatos históricos, são declarações que podem ser consideradas declarações prospectivas, incluindo estimativas de receita, margens operacionais, despesas de capital, dinheiro, outras informações financeiras, resultados jurídicos esperados, arbitranos, políticos, regulatórios ou práticas clínicas e outras estimativas e resultados. 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Fatores importantes que podem resultar em tais diferenças incluem: a propagação global e o impacto do CoVid-19, mudanças nas condições econômicas, comerciais e competitivas em geral, a incapacidade de obter as aprovações regulatórias necessárias ou de obtê-las em termos aceitáveis ​​ou dentro de tempo esperado, custos associados à pesquisa e desenvolvimento, mudanças nas perspectivas de prospectos nos produtos no pipeline ou no desenvolvimento da UCB, os efeitos de efeitos de desenvolvimento de futuros decisões, os efeitos, os efeitos, os efeitos judiciais, as mudanças nas perspectivas dos produtos em potencial; Violares de segurança e privacidade de dados de dados potenciais ou reais ou interrupções de nossos sistemas de tecnologia da informação, reivindicações de responsabilidade do produto, desafios à proteção de patentes para produtos ou candidatos a produtos, concorrência de outros produtos, incluindo biossimilares, mudanças nas leis ou regulamentos, flutuações de taxas de câmbio, alterações ou incerções nas leis tributárias ou administração de leis, e contratação e contratação e retenção. Não há garantia de que os novos candidatos a produtos sejam descobertos ou identificados no pipeline, progredirão para a aprovação do produto ou que novas indicações para produtos existentes serão desenvolvidas e aprovadas. O movimento do conceito para o produto comercial é incerto; Os resultados pré -clínicos não garantem a segurança e a eficácia dos candidatos a produtos em humanos. Até agora, a complexidade do corpo humano não pode ser reproduzida em modelos de computador, sistemas de cultura de células ou modelos animais. A duração do tempo para concluir os ensaios clínicos e obter a aprovação regulatória para o marketing de produtos variou no passado e a UCB espera uma imprevisibilidade semelhante no futuro. 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Não há garantia de que os produtos de investigação ou aprovados descritos neste comunicado à imprensa sejam enviados ou aprovados para venda ou para quaisquer indicações ou rotulagem adicional em qualquer mercado ou em qualquer momento específico, nem pode haver garantia de que esses produtos serão ou continuarão sendo bem -sucedidos comercialmente no futuro.

    O

    UCB está fornecendo essas informações, incluindo declarações prospectivas, apenas a partir da data deste comunicado à imprensa e não reflete nenhum impacto potencial da pandemia em evolução da CoVID-19, a menos que indicado de outra forma. A UCB está seguindo os desenvolvimentos mundiais diligentemente para avaliar o significado financeiro dessa pandemia à UCB. UCB expressly disclaims any duty to update any information contained in this press release, either to confirm the actual results or to report or reflect any change in its forward-looking statements with regard thereto or any change in events, conditions or circumstances on which any such statement is based, unless such statement is required pursuant to applicable laws and regulations.

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    Referências:

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  • Garone C, et al. Resultados funcionais em pacientes com deficiência de timidina quinase 2 com idade ≤12 anos no início dos sintomas que receberam terapia com IDE de pirimidina (T). https://www.mdaconference.org/abstract-library/functional-ustccomes-in-patients-with-thimidina-kkinase-2-deficience-Aged- jogado- jogas)). Acesso em fevereiro de 2025.
  • Hirano M, et al. Análises de sobrevivência em pacientes com deficiência de timidina quinase 2 com idade ≤12 anos no início dos sintomas que receberam terapia com IDE de pirimidina (T). https://www.mdaconference.org/abstract-library/survival-analyses-in-patients-with-thymidine-kinase-2-deficiency-aged-%e2%89%a412-years-at-symptom-onset-who-received-pyrimidine-nucleostide-therapy/. Acesso em fevereiro de 2025.
  • Yeske P, et al. Experiência vivida pelos pacientes da deficiência de timidina quinase 2 (TK2D): resultados da avaliação do estudo de Perspectivas do Paciente TK2D (ATP). https://www.mdaconference.org/abstract-library/patients-lived-experience-of-thymidina-kkinase-2-deficience-tk2d-results-from-the-assessment-of-tk2d-patent-perverspectives-tp-study/ . Acesso em fevereiro de 2025.
  • Yeske P, et al. Carga e impacto do cuidado para aqueles com deficiência de timidina quinase 2 (TK2D): Resultados da avaliação do estudo de perspectivas do paciente TK2D (ATP). https://www.mdaconference.org/abstract-library/burden-and-impact-ofcarer-for-those-with-thimidina-kinsase-2-deficience-tk2d-results-from-the-assessment of-tk2d-patient-spectives-atp-study/ . Acesso em fevereiro de 2025.
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    • Fonte: UCB

    Postou : 2025-03-20 06:00

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