Новые данные по исследуемой терапии доксецитин и доксрибтиин для дефицита тимидинкиназы 2, представленной на конференции ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2025

Следите за Drugslib на

Брюссель (Бельгия) 19 марта 2025 г. - UCB, глобальная биофармацевтическая компания, сегодня объявила о положительных данных из исследований, включающих ее исследуемую терапию нуклеозидом пиримидина, доксецитин (DC) и доксрибтимин (DT), в Cly Living с тимидиновой киназой 2 (TK2D), на конференции в этом году и в научной и научной конференции, в этой годовой и научной конференции, в этой годовой и научной конференции, в этой годовой и научной конференции, в этой годовой и научной конференции, в этой годовой и научной конференции, в этой годовой и научной конференции, в этой годовой и научной конференции, в DT -MDA и Scienta -Defice. 16-19 марта 2025 г. Использование поддержки.1,2,3 Во всех популяциях исследования, пиримидиновая нуклеозид и/или нуклеотидная терапия, как правило, хорошо переносилась с диареей, являющейся наиболее распространенным побочным событием.

Дефицит тимидинкиназы 2 представляет собой сверхуноскую, угрожающую жизни, генетическое митохондриальное заболевание, характеризующееся прогрессирующей и тяжелой мышечной слабостью (миопатия), которая может влиять на способность ходить, есть и дышать независимо. Поделитесь этими данными с медицинским сообществом в MDA », - сказал Донателло Крочетта, главный медицинский директор UCB. «Данные подчеркивают положительное влияние, которое это исследование может оказать на жизнь людей, живущих с этим изнурительным и опасным для жизни состоянием».

.

Данные от участников, обработанных в клинической программе доксецитина (DC) и доксрибтибина (DT), были объединены из ретроспективных и проспективных источников и программы расширенного доступа к компании (EAP). Данные от необработанных участников были объединены из обзоров литературы о сериях и отчетах о случаях, а также ретроспективное исследование обзора диаграммы. Подгруппы были стратифицированы по возрасту категорий появления симптомов TK2D и сообщались для участников с возрастом симптомов TK2D ≤12 лет и> 12 лет.

доксицитин и доксрибтийн в настоящее время находятся в регулирующем обзоре США и регулирующими органами ЕС. Безопасность и эффективность не были установлены, а доксситин и доксрибтийн не были одобрены Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), ни Европейским агентством лекарств (EMA).

Key findings from the studies

Improvement in survival:

  • Among people living with TK2d with an age of symptom onset 12 years or less, treatment with nucleoside and/or nucleotide therapy reduced risk of death by 92–94% (hazard ratio=0.06–0.08; p<0.0001) and 87–95% (соотношение опасности = 0,05–0,13; р <0,0001) В время начала симптомов и начального лечения соответственно. 3

    • улучшенные функциональные результаты:

  • Среди людей, живущих с TK2D, которым в возрасте 12 лет или меньше, когда их симптомы впервые появились, после лечения пиримидиновым нуклеозидом и/или нуклеотидной терапией, 75,0% (30/40) восстановились, по крайней мере, один ранее потерянный мотоцик
  • Кроме того, зависимость вентиляционной поддержки снизилась, причем на 16,1% (5/31) пациентов сокращалось время использования и 16,1% (5/31), прекращая вентиляционную поддержку вообще после лечения. в целом был хорошо переносится. Диарея (диапазон от 84,6%-90,9%) была наиболее зарегистрированным побочным событием с лечением. 1,2,3

    • Влияние на качество жизни на отдельных лиц и лиц, осуществляющих уход,:

  • В дополнение к данным, представленным на нуклеозидных и/или нуклеотидной терапии, представленные данные о пациенте, а также подчеркивают изнурительные физические воздействия и тяжелый психологический штамм, связанный с жизнью с TK2D, а также его воздействие на уход. Многие люди сообщили о том, что «экстремальное» влияние оказывает на качество их жизни, включая прогулку, дыхание и трудности с употреблением/глотанием. Уход за лицами сообщили, что постоянные требования ухода и минимальной поддержки/передышки вызывали постоянный стресс и эмоциональное выгорание. 4,5

    • Данные ключей, представленные в MDA

    о дефиците тимидинкиназы 2 (TK2D)

    дефицит тимидинкиназы 2-это ультра-элитная, опасная жизнь, генетическое митохондриальное заболевание, характеризующееся прогрессивной и тяжелой мышечной слабостью (миопатия), которая может влиять на способность к способности, есть, и дыхание независимо. Всемирная распространенность TK2D составляет 1,64 [0,5, 3,1] случаев на 1 000 000 человек.

    TK2D глубоко влияет на множественные здоровья, физическое, качество жизни и психосоциальные области, поскольку дети пытаются достичь вех развития или теряют их, и взрослые теряют функциональную независимость с проблемами в дыхании, еде и ходьбе. 11,13

    о доксицитине и докрибибитине

    p> p>

    о доксицитине и докрибитибитине

    p>

    о доксицитине и докрибитине

    о доксицитине и докрибитине

    доксецитин и доксрибтиин являются нуклеозидной терапией, которая поддерживает репликацию митохондриальной ДНК, что приводит к увеличению или стабилизированной митохондриальной функции у пациентов с TK2D. Преклинические данные свидетельствуют о том, что первичный механизм действия доксицитина и докрибитина-это включение нуклеозидов дезоксицитидина (DC) и дезокситимидина (DT) в скелетную мышцу митохондриальную дезоксирибонуклеиновую кислоту (MTDNA), которая способна восстановить митохондриальные днна-копию и улучшать коэпиал и улучшать коэпиал и улучшать коэпиал и улучшать коэффициент мышера и улучшать коэпиал-коэффициент и улучшать коэпиал и улучшать коэффициент мышцы и улучшать. TK2D.14,15,16

    В США заявление получило приоритетный обзор, обозначение прорывной терапии и редкое обозначение педиатрических заболеваний.17,18

    о UCB UCB, Брюсселе, Бельгия (www.ucb.com) - это глобальная биофармацевтическая компания, ориентированная на открытие и развитие инновационных лекарств и решений для преобразования жизни людей, живущих с тяжелыми заболеваниями иммунной системы или центральной нервной системы. В 2024 году более 9000 человек в 40 странах получили доход в размере 6,1 млрд. Евро в 2024 году. UCB перечислен на Euronext Brussels (Symbol: UCB). Следуйте за нами в Твиттере: @ucb_news

    Заявления, похожие на перспективы, этот пресс-релиз может содержать перспективные заявления, в том числе, без ограничения, заявления, содержащие слова «верить», «ожидания», «ожидают», «намереваются», «планы», «ищут», «оценки», «Мэй», «Воля», «Продолжаются» и сходны. Эти прогнозные заявления основаны на текущих планах, оценках и убеждениях в управлении. Все заявления, кроме заявлений об исторических фактах, являются заявлениями, которые могут считаться прогнозными заявлениями, включая оценки доходов, операционных маржи, капитальных затрат, денежных средств, другой финансовой информации, ожидаемых юридических, арбитражных, политических, нормативных или клинических результатов или практики и других подобных оценок и результатов. По своей природе такие прогнозные заявления не являются гарантиями будущей эффективности и подлежат известным и неизвестным рискам, неопределенности и предположениям, которые могут вызвать фактические результаты, финансовое состояние, эффективность или достижения UCB или результаты отрасли, которые существенно отличаются от тех, которые могут быть выражены или подразумеваются такими перспективными заявлениями, содержащимися в этом пресс-релизе. Важные факторы, которые могут привести к таким различиям, включают в себя: глобальное распространение и влияние COVID-19, изменения в общих экономических, деловых и конкурентных условиях, неспособность получить необходимые одобрения регулирующих органов или получить их на приемлемых терминах или в течение ожидаемого времени, затраты, связанные с исследованиями и разработкой, изменения в перспективах для продуктов в области конвейера или по развитию, используемые в виде вопросов, влияния на будущие судебные решения или правительственные инвестиции, качество, качество, качество, качество, качество, качество, качество, качество, качество, качество, защитные, качественные. Потенциальная или фактическая безопасность данных и нарушения конфиденциальности данных или нарушения наших систем информационных технологий, требования об ответственности за продукцию, проблемы патентной защиты для продуктов или кандидатов на продукты, конкуренция со стороны других продуктов, включая биологические препараты, изменения в законах или нормативных актах, колебания обменного курса, изменения или неопределенности в налоговых законах или управление такими законами, а также найм и сохранение его сотрудников. Нет никакой гарантии, что новые кандидаты на продукты будут обнаружены или выявлены в трубопроводе, будут развиваться до одобрения продукта или что новые показания для существующих продуктов будут разработаны и утверждены. Движение от концепции к коммерческому продукту неясно; Доклинические результаты не гарантируют безопасность и эффективность кандидатов на продукты у людей. До сих пор сложность человеческого тела не может быть воспроизведена в компьютерных моделях, системах клеточной культуры или на животных моделях. Продолжительность времени для завершения клинических испытаний и получения разрешения регулирующих органов на маркетинг продукта варьировалась в прошлом, и UCB ожидает аналогичной непредсказуемости в будущем. Продукты или потенциальные продукты, которые являются предметом партнерских отношений, совместных предприятий или лицензионного сотрудничества, могут подвергаться различиям в спорах между партнерами или могут оказаться не такими безопасными, эффективными или коммерчески успешными, как UCB мог поверить в начале такого партнерства. Усилия UCB по приобретению других продуктов или компаний и интеграции операций таких приобретенных компаний могут быть не такими успешными, как UCB, возможно, полагал в момент приобретения. Кроме того, UCB или другие могут обнаружить безопасность, побочные эффекты или проблемы с производством с его продуктами и/или устройствами после их продажи. Обнаружение значительных проблем с продуктом, аналогичным одним из продуктов UCB, который указывает на целый класс продуктов, может оказать негативное влияние на продажи всего класса затронутых продуктов. Более того, международные и внутренние тенденции в отношении управляемого ухода и затрат на здравоохранение могут повлиять на продажи, в том числе цены, политическое и общественное контроль, модели или практики клиентов и назначения, а также политику возмещения, налагаемые плательщиками третьих лиц, а также законодательство, влияющее на цены на биофармацевтическую цену и переоборудование. Наконец, разбивка, кибератака или нарушение информационной безопасности могут поставить под угрозу конфиденциальность, целостность и доступность данных и систем UCB. Учитывая эти неопределенности, вы не должны придавать неоправданную зависимость от каких-либо таких прогнозных заявлений. Не может быть никакой гарантии, что расследовательные или утвержденные продукты, описанные в этом пресс -релизе, будут представлены или утверждены для продажи или для любых дополнительных указаний или маркировки на любом рынке или в любое конкретное время, и не может быть никакой гарантии, что такие продукты будут или будут оставаться коммерчески успешными в будущем.

    UCB предоставляет эту информацию, включая перспективные заявления, только с даты настоящего пресс-релиза, и она не отражает никакого потенциального воздействия со стороны развивающейся пандемии Covid-19, если не указано иное. UCB старательно следит за всемирными событиями, чтобы оценить финансовую значимость этой пандемии для UCB. UCB явно не несет никакой обязанности обновлять любую информацию, содержащуюся в этом пресс-релизе, либо подтвердить фактические результаты, либо сообщать или отражать какие-либо изменения в его перспективных заявлениях в отношении того, что в отношении них или любое изменение в событиях, условиях или обстоятельствах, на которых какое-либо такое утверждение основывается, если такое заявление не требуется в соответствии с применимыми законами и правилами. ценные бумаги, и не должно быть никаких предложений, запроса или продажи ценных бумаг в любой юрисдикции, в которой такое предложение, ходатайство или продажа будут незаконными до регистрации или квалификации в соответствии с законами о ценных бумагах такой юрисдикции.

    ссылки:

  • Scalia F, et al. Выживаемость и функциональные результаты у пациентов с дефицитом тимидинкиназы 2 в возрасте> 12 лет в начале симптомов, которые получали пиримидиновые ядры (T) IDE. https://www.mdaconference.org/abstract-library/fuctional-outcomes-in-patients-with-thymidine-kinase-2-cedage-%E2%89%A412-летнее время-at-mptom-ondest-who-received-pyrimidine-nucleostide-therapy/ . По состоянию на февраль 2025 года.
  • Hirano M, et al. Анализ выживаемости у пациентов с дефицитом тимидинкиназы 2 в возрасте ≤12 лет в начале симптомов, которые получали терапию Pyrimidine Nucleos (T) IDE. https://www.mdaconference.org/abstract-library/survival-analyses-in-patients-with-thymidine-kinase-2-deficiency-aged-%e2%89%a412-years-at-symptom-onset-who-received-pyrimidine-nucleostide-therapy/. Доступ к февралю 2025 года.
  • Yeske P, et al. Жизненный опыт пациентов с дефицитом тимидинкиназы 2 (TK2D): результаты оценки исследования перспектив пациентов с TK2D (ATP). https://www.mdaconference.org/abstract-library/burdan-and-mpact-of-caring-for-those-with-tymidine-kinase--2-дефицит-tk2d-results-from-the-sasessmentof-tk2d-patient-persectives-at-study/ . По состоянию на февраль 2025 года.
  • Berardo A, et al. Достижения в дефиците тимидинкиназы 2: клинические аспекты, трансляционный прогресс и возникающие методы лечения. J Neuromuscul dis. 2022; 9 (2): 225-35.
  • Wang J, et al. Связанный с TK2 дефект поддержания митохондриальной ДНК, миопатическая форма. 2018. В: Adam MP, et al. GenereViews® [Интернет]. Сиэтл (Вашингтон): Университет Вашингтона, Сиэтл; 1993–2025.
  • Garone C, et al. Ретроспективная естественная история дефицита тимидинкиназы 2. J Med Genet. 2018; 55 (8): 515-21.
  • Домингес-Гонсалес С. и др. Дефицит тимидин-киназы в позднем возрасте 2: обзор 18 случаев. Сиротат J Rare Dis. 2019; 14 (1): 100.
  • Национальные институты здравоохранения. Связанный с TK2 синдром истощения митохондриальной ДНК, миопатическая форма. https://www.umdf.org/tk2d-patient-session-session-january-2022 . По состоянию на февраль 2025 года. Плакат представлен по адресу: ispor europe; 2023, 12-15 ноября; Дания.
  • Amtmann D, et al. Влияние синдрома дефицита TK2 и его лечение нуклеозидной терапией на качество жизни. Митохондрион. 2023; 68: 1-9.
  • Лопес-Гомес С. и др. Обработка дезоксицитидина и дезокситимидина при дефиците тимидинкиназы 2. Энн Нейрол. 2017; 81 (5): 641-52.
  • Лопес-Гомес С. и др. Биодоступность и цитозольные киназы модулируют реакцию на терапию дезоксинуклеозидом при дефиците TK2. Ebiomedicine. 2019; 46: 356-367.
  • Национальная библиотека медицины. Исследование эффективности и безопасности MT1621 в дефиците тимидинкиназы 2 (TK2) (лечение наивным). https://clinicaltrials.gov/study/nct04581733#contacts-and-locations . Доступ к февралю 2025 г.
  • U.S. FDA. Обозначения и одобрения лекарств для сирот. https://www.ucb.com/newsroom/press-releases/article/on-growth-path-for-a-decade-plus-strong-launch-esecution-briving-company-growth . Доступ к февралю 2025 г.

    • Источник: UCB

    Опубликовано : 2025-03-20 06:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова