Нові дані про досліджувану терапію доксицитин та докрибтимін для дефіциту тимідинкінази 2, представленої в асоціації м'язової дистрофії (MDA) 2025 конференція
Брюссель (Бельгія) 19 березня 2025 р. - UCB, глобальна біофармацевтична компанія, сьогодні оголосила позитивні дані з досліджень, пов’язаних з його досліджуваною терапією піримідину, в людей, що живуть з тимітиновою кіназою 2 (Tk2d), в цей рік 16-19, 2025 р.
Дані показують, що у осіб з TK2D, які були у віці 12 років або менше, коли їх симптоми вперше з'явилися, лікування піримідином нуклеозидом та/або нуклеотидною терапією значно зменшило смертність та збільшувану виживаність. Використання підтримки годування.1,2,3 У всіх популяціях досліджень, піримідин нуклеозид та/або нуклеотидна терапія, як правило, добре переносилася, коли діарея є найпоширенішою побічною подією. 1,2,3
дефіцит
Тимідинкіназа 2-це ультра рідкісна, небезпечна для життя генетична мітохондріальна хвороба, що характеризується прогресивною та важкою м’язовою слабкістю (міопатія), яка може вплинути на здатність ходити, їсти та дихати незалежно.6,7,8,9,10
", тому що не є схвильованими терапевтиами або міжнародними клініками для керівництва для управління 2, що є дуже затвердженими клініками для управління. Поділіться цим даними з медичною спільнотою в MDA ", - сказав Донателло Крокета, головний медичний директор UCB. "Дані підкреслюють позитивний вплив цього досліджуваного лікування на життя людей, які живуть з цим виснажливим та небезпечним для життя станом".
Дані учасників, які отримували лікування в клінічній програмі Doxecitine (DC) та докрібтиміну (DT), були об'єднані з ретроспективних та перспективних джерел та програму розширеної компанії (EAP). Дані нелікованих учасників були об'єднані з оглядів літератури серій та звітів, а також ретроспективного дослідження огляду діаграми. Підгрупи були стратифіковані за віком категорій виникнення симптомів TK2D та повідомляли для учасників з віком виникнення симптомів TK2D ≤12 років та> 12 років.
Доксесцитин та докрібтимін наразі перебувають під регуляторним оглядом нами та регуляторними органами ЄС. Безпека та ефективність не були встановлені, а доксицитин та докрибтимін не були затверджені Управлінням харчових продуктів та лікарських засобів США (FDA), а також європейським агентством лікарських засобів (EMA).
Основні результати досліджень
Поліпшення виживання:
Підвищені функціональні результати:
Профіл безпеки:
Вплив на якість життя на людей та вихователів:
ключові дані, представлені в MDA
про дефіцит тимідинкінази 2 (TK2D)
дефіцит тимідин кінази 2 є ультра рідкістю, загрозливою для життя, генетичною мітохондріальною хворобою, що характеризується прогресивною та суворою м'язовою слабкістю (мізопатія), що може вплинути на можливість ходьби, їжі та дихання, що дихає. Поширеність у всьому світі TK2D становить 1,64 [0,5, 3,1] випадків на 1 000 000 осіб.12 Вік виникнення симптомів TK2D класифікується як ≤12 років та> 12 років.6,7,8
44 Передклінічні дані дозволяють припустити, що первинний механізм дії доксицитину та докрибтиміну-це включення нуклеозидів дезоксицидину (DC) та дезокситидину (DT) в мітохондріальну дезоксирибонуклеїнову кислоту скелетних м’яз TK2d.14,15,16У США заявці надано пріоритетне огляд, позначення прориву терапії та позначення рідкісних педіатричних захворювань.17,18
про UCB UCB, Brussels, Belgium (www.ucb.com) - це глобальна біофармацевтична компанія, орієнтована на відкриття та розвиток інноваційних лікарських засобів та рішень для трансформації життя людей, які живуть з важкими захворюваннями імунної системи або центральної нервової системи. Маючи понад 9000 людей у приблизно 40 країнах, компанія принесла дохід у розмірі 6,1 мільярда євро в 2024 році. UCB вказаний на Euronext Brussels (символ: UCB). Слідкуйте за нами у Twitter: @ucb_news
заявки на перспективі Цей прес-реліз може містити передові вигляди тверджень, включаючи, без обмежень, "наміри", "плани", "прагнення", "оцінки", "можуть" "," Will "," продовжуйте "та подібні вираження. Ці перспективні заяви базуються на поточних планах, оцінках та переконаннях управління. Усі заяви, окрім заяв про історичні факти,-це заяви, які можуть бути визнані перспективними заявами, включаючи оцінки доходів, операційних марж, капітальних витрат, готівки, іншої фінансової інформації, очікуваних юридичних, арбітражних, політичних, регуляторних чи клінічних результатів чи практики та інших таких оцінок та результатів. За своєю природою, такі перспективні заяви не є гарантіями майбутніх результатів і підлягають відомим та невідомим ризикам, невизначеностям та припущенням, які можуть спричинити фактичні результати, фінансовий стан, ефективність або досягнення UCB або результатів галузі, щоб суттєво відрізнятися від результатів, які можуть бути виражені або передбачені такими перспективними твердженнями, що містяться в цьому прес-релізі. Важливі фактори, які можуть призвести до таких відмінностей, включають: глобальний поширення та вплив Covid-19, зміни загальних економічних, ділових та конкурентних умов, неможливість отримати необхідні регуляторні схвалення або отримати їх на прийнятних умовах або в межах очікуваних термінів, витрат, пов'язаних з дослідженнями та розробкою, зміни в перспективах продукції в трубопроводі або в розробці UCB, ефектів майбутніх судових рішень або урядових розслідувань, безпеки, якості, якості, що займаються інтеграцією,; Потенційна або фактична безпека даних та порушення конфіденційності даних або порушення наших систем інформаційних технологій, претензії на відповідальність за продукцію, виклики патентного захисту продуктів або кандидатів на продукцію, конкуренція з інших продуктів, включаючи біосимілари, зміни законів чи правил, коливання курсів, зміни або невизначеності в податкових законах або адміністрація таких законів, а також перенесення та утримання своїх працівників. Немає гарантії, що кандидати в нові продукти будуть виявлені або ідентифіковані в трубопроводі, будуть переходити до затвердження продукту або що нові показання до існуючих продуктів будуть розроблені та затверджені. Рух від концепції до комерційного продукту невизначений; Доклінічні результати не гарантують безпеку та ефективність кандидатів у продукцію у людини. Поки що складність людського організму не може бути відтворена в комп'ютерних моделях, системах культури клітин або тваринних моделях. Тривалість часу для завершення клінічних випробувань та отримання регуляторного затвердження маркетингу продуктів змінюється в минулому, і UCB очікує подібної непередбачуваності вперед. Продукція або потенційна продукція, які є предметом партнерств, спільних підприємств або ліцензійних співпраці, можуть підлягати суперечливим спором між партнерами або можуть виявитися не настільки безпечними, ефективними або комерційно успішними, як UCB, можливо, вірити на початку такого партнерства. Намагання UCB щодо придбання інших товарів чи компаній та інтеграції операцій таких придбаних компаній можуть бути не такими успішними, як, можливо, UCB, можливо, вірила в момент придбання. Також UCB або інші можуть виявити безпеку, побічні ефекти або проблеми з виробництвом з його продукцією та/або пристроями після їх продажу. Виявлення значних проблем із продуктом, подібним до одного з продуктів UCB, який впливає на цілий клас продукції, може мати матеріальний несприятливий вплив на продаж всього класу постраждалих продуктів. Більше того, на продаж може впливати міжнародні та внутрішні тенденції щодо керованої допомоги та вартості охорони здоров’я, включаючи ціновий тиск, політичну та громадську перевірку, закономірності або практики, що застосовуються, та політику відшкодування, що застосовуються платниками сторонніх виробників, а також законодавством, що впливають на біофармацевтичні ціноутворення та повторне відновлення та переговори. Нарешті, розбиття, кібератака або порушення інформаційної безпеки може поставити під загрозу конфіденційність, цілісність та доступність даних та систем UCB. Враховуючи ці невизначеності, ви не повинні надмірно покладатися на жодне з таких перспективних тверджень. Не може бути гарантії того, що розслідувані або затверджені продукти, описані в цьому прес -релізі, будуть подані або затверджені для продажу або для будь -яких додаткових показань або маркування на будь -якому ринку, або в будь -який конкретний час, а також не може бути гарантія, що така продукція буде або продовжуватиметься комерційно успішною в майбутньому.
.UCB надає цю інформацію, включаючи перспективні заяви, лише станом на дату цього прес-релізу, і вона не відображає жодного потенційного впливу від пандемії Covid-19, якщо не вказано інше. UCB старанно стежить за світовими подіями, щоб оцінити фінансову значущість цієї пандемії до UCB. UCB прямо відмовляється від будь-якого обов'язку оновлювати будь-яку інформацію, що міститься в цьому прес-релізі, або для підтвердження фактичних результатів, або звітування або відображення будь-яких змін у його перспективних звітах з урахуванням до цього або будь-яких змін у заходах, умовах, на яких базується будь-яка така заява, якщо така заява не вимагається відповідно до застосовуваних законів та регламентів. Цінні папери, а також не мають жодної пропозиції, клопотання чи продажу цінних паперів у будь -якій юрисдикції, в якій така пропозиція, клопотання чи продаж будуть незаконними до реєстрації чи кваліфікації відповідно до законів про цінні папери такої юрисдикції.
Посилання:
Джерело: UCB
Опубліковано : 2025-03-20 06:00
Читати далі
- Мінімальний перегляд телевізора може скоротити ризик ASCVD у тих, хто має генетичний ризик T2DM
- Як лікувати весняну алергію: градуйований підхід
- Важкий сезон грипу викликає занепокоєння щодо ускладнень мозку у дітей
- Музичні втручання можуть допомогти короткочасній депресії, поведінці з деменцією
- Соноліз знижує ризик для перипроцедурних цереброваскулярних подій під час каротидної ендартеректомії
- Позитивність бронходилатора більш імовірна вранці
Відмова від відповідальності
Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.
Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.
Популярні ключові слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions