La nueva droga puede luchar contra un trastorno mortal de médula ósea

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por Dennis Thompson Healthday Reporter

revisado medicalmente por Carmen. Última actualización el 5 de agosto de 2025.

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Además, aproximadamente dos tercios de los pacientes que anteriormente requerían transfusiones de sangre regulares para la afección ya no las necesitaban, los resultados muestran.

"Vimos resultados realmente notables en una población de MDS de muy alto riesgo, no solo en las tasas de respuesta, sino también en la mejora del recuento de sangre, la larga duración de la respuesta y la supervivencia general mejorada", el investigador principal Dr. Justin Watts , jefe de la sección de leucemia en el Centro Integral de Cáncer Integral de la Universidad de Miami Sylvester, en un comunicado de prensa.

El fármaco se dirige a un gen defectuoso para la isocitrato deshidrogenasa-1 (IDH1), una proteína mutante que incita a las células cancerosas a crecer y dividir.

aproximadamente el 10% de los pacientes con leucemia mieloide aguda (AML) tienen mutaciones IDH1, dijeron los investigadores en las notas de fondo.

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Pero esas mutaciones también ocurren en aproximadamente del 3% al 5% de los pacientes con MDS, lo que lleva al equipo de investigación a sospechar que el olutasidenib también podría ser efectivo para tratar ese trastorno también.

MDS, también a veces llamado pre-leucemia o leucemia ardiente, se produce cuando las células formadoras de sangre se vuelven abnormales en la maridos óseos, según la sociedad estadounidense.

Esto da como resultado que la médula no sea capaz de hacer suficientes células sanguíneas saludables, lo que resulta en anemia, infecciones y sangrado anormal o contusiones, dice el ACS.

MDS a menudo progresa a la AML, por lo que los investigadores decidieron probar la efectividad de Olutasidenib en 22 pacientes con el trastorno de la grasa que tuvieron mutaciones Idh1. Todos los pacientes tenían enfermedad de riesgo medio a muy alto, con un 86% con alto o muy alto riesgo.

Alrededor del 59% de los pacientes respondieron a olutasidenib, que se administró solo o con quimioterapia estándar para MDS, dijeron los investigadores.

Además, el 62% de las personas que dependen de las transfusiones de glóbulos rojos y el 67% de las personas que dependen de las transfusiones de las plaquetas no las necesitaban mientras toman olutasidenib, resultados.

La tasa de supervivencia general media fue de más de 27 meses entre todo el grupo de pacientes, que tenían una edad promedio de 74 años, dijeron los investigadores. (La mediana significa la mitad vivida más tiempo, la mitad por un tiempo más corto.)

La supervivencia mediana fue de más de 16 meses entre las personas con SMD resistente al tratamiento.

Los investigadores dijeron que estos son resultados sólidos, dado que estudios previos encontraron una tasa de supervivencia de menos de seis meses para pacientes con MDS resistentes al tratamiento.

Los resultados también se burlan con los de los estudios que prueban otro inhibidor de IDH1 llamado ivosidenib, notificaron los investigadores.

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"Ambos son drogas excepcionales", dijo Watts.

Los resultados de este estudio ya han llevado a cambios en los estándares de tratamiento, dijeron los investigadores. Olutasidenib ahora se recomienda en las pautas nacionales de la Red Integral del Centro de Cáncer para pacientes con MDS-Mutant IDH1.

Los investigadores ahora están analizando qué pacientes con AML y MDS podrían responder a olutasidenib a largo plazo.

"¿Estamos tratando de obtener una firma más precisa de quiénes son estos pacientes. ¿Cómo podemos saber qué pacientes van a hacer bien con esta terapia y tener remisiones a largo plazo?" Dijo Watts. "Ese es el siguiente artículo".

fuentes

  • Universidad de Miami, comunicado de prensa, 28 de julio de 2025
  • Advances de sangre, 18 de julio de 2025

    • Descargo de responsabilidad: Los datos estadísticos en artículos médicos proporcionan tendencias generales y no pertenecen a los individuos. Los factores individuales pueden variar mucho. Siempre busque asesoramiento médico personalizado para decisiones de atención médica individuales.

    Fuente: HealthDay

    Al corriente : 2025-08-06 00:00

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