Un nouveau médicament peut combattre un trouble mortel de la moelle osseuse

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par Dennis Thompson Healthday Reporter

Médicalement examiné par Carmen Pope, Bpharm. Dernière mise à jour le 5 août 2025.

via Healthday "

mardi 5 août 2025 - Une pilule de leucémie récemment approuvée pourrait également aider certains patients diagnostiqués avec un trouble mortel de la moelle osseuse, selon une nouvelle étude pilote.

Environ 3 patients sur 5 atteints de syndrome myélodysplasique (MDS) ont répondu au traitement avec Olutasidenib (Rezlidhia), qui a un ACT. Leucémie myéloïde, les chercheurs ont récemment rapporté dans la revue dr. Justin Watts , chef de la section de leucémie à l'Université de Miami Sylvester Comprehensive Cancer Center, a déclaré dans un communiqué de presse.

Le médicament cible un gène défectueux pour l'isocitrate déshydrogénase-1 (IDH1), une protéine mutante qui incite les cellules cancéreuses à se développer et à se diviser.

Environ 10% des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (AML) ont des mutations IDH1, ont déclaré des chercheurs dans des notes de fond.

mais ces mutations se produisent également chez environ 3% à 5% des patients atteints de MDS, ce qui a conduit l'équipe de recherche à soupçonner que l'ollutasidenib pourrait également être efficace pour traiter ce trouble également.

MDS, également parfois appelé pré-leucémie ou en fusion

Il en résulte que la moelle ne puisse pas faire suffisamment de cellules sanguines saines, entraînant une anémie, des infections et des saignements ou des ecchymoses anormaux, dit l'ACS.

MDS progresse souvent vers la LMA, les chercheurs ont donc décidé de tester l'efficacité d'Olutasidenib chez 22 patients atteints de trouble du moelle qui avait des mutations IDH1. Tous les patients avaient une maladie à risque moyen à très élevé, avec 86% à un risque élevé ou très élevé.

Environ 59% des patients ont répondu à l'ollutasidenib, qui a été administré seul ou par une chimiothérapie standard pour les MD, ont déclaré les chercheurs.

En outre, 62% des personnes dépendant des transfusions des globules découvertes et 67% des personnes dépendant des transfusions de plaquettes n'étaient plus nécessaires.

Le taux de survie global médian était de plus de 27 mois parmi l'ensemble du groupe de patients, qui avait un âge moyen de 74 ans, ont déclaré des chercheurs. (Median signifie à moitié vécu plus longtemps, la moitié pendant un temps plus court.)

La survie médiane était plus de 16 mois chez les personnes atteintes de MDS résistantes au traitement.

Les chercheurs ont déclaré que ce sont de forts résultats, étant donné que des études antérieures ont révélé un taux de survie de moins de six mois pour les patients MDS résistants au traitement.

Les résultats parcourent également ceux d'études testant un autre inhibiteur d'IDH1 appelé ivosidenib, ont noté les chercheurs.

"Les deux sont des médicaments exceptionnels", a déclaré Watts.

Les résultats de cette étude ont déjà entraîné des changements dans les normes de traitement, ont déclaré les chercheurs. Olutasidenib est désormais recommandé dans les directives nationales du réseau du Centre de cancer complet pour les patients atteints de MDS moutant IDH1.

Les chercheurs recherchent maintenant quels patients atteints de LMA et de MDS pourraient répondre à l'Olutasidenib à long terme.

"Nous essayons d'obtenir une signature plus précise de qui sont ces patients. Comment pouvons-nous dire quels patients vont bien faire avec cette thérapie et avoir des remissions à plus long terme?" Dit Watts. "C'est le prochain article."

Sources

  • Université de Miami, communiqué de presse, 28 juillet 2025
  • Avancées du sang, 18 juillet 2025

    • Avertissement: Les données statistiques dans les articles médicaux fournissent des tendances générales et ne concernent pas les individus. Les facteurs individuels peuvent varier considérablement. Recherchez toujours des conseils médicaux personnalisés pour les décisions de santé individuelles.

    Source: Healthday

    Publié : 2025-08-06 00:00

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