Il nuovo farmaco può combattere un mortale disturbo del midollo osseo

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di Dennis Thompson HealthDay Reporter

tramite Healthday

martedì 5 agosto 2025 - Una pillola di leucemia recentemente approvata potrebbe anche aiutare alcuni pazienti a diagnosi di un disturbo mortale del midollo osseo, dice un nuovo studio pilota.

circa 3 in 5 pazienti con alimentazione mielodisplastica (MDS) per la sindrome da ACTE (FDA) per la sindrome da ACTE (FDA) Leucemia mieloide, i ricercatori hanno riferito di recente sulla rivista dr. Justin Watts , capo della sezione leucemia presso il Centro per il cancro completo dell'Università di Miami Sylvester, in un comunicato stampa.

Il farmaco prende di mira un gene difettoso per isocitrato deidrogenasi-1 (IDH1), una proteina mutante che spinge le cellule tumorali a crescere e dividere.

Circa il 10% dei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) hanno mutazioni IDH1, hanno detto i ricercatori nelle note di fondo.

Ma queste mutazioni si verificano anche in circa il 3% al 5% dei pazienti con MDS, portando il team di ricerca a sospettare che anche Olutasidenib potrebbe essere efficace nel trattamento anche di quel disturbo.

MDS, a volte chiamato anche la leucemia o la leucemia.

Ciò si traduce in midollo che non è in grado di creare abbastanza nuove cellule ematiche sane, con conseguente anemia, infezioni e sanguinamento anormale o lividi, dice l'ACS.

MDS spesso progredisce verso l'AML, quindi i ricercatori hanno deciso di testare l'efficacia di Olutasidenib in 22 pazienti con il disturbo del marchio che avevano mutazioni IDH1. Tutti i pazienti avevano una malattia da medio-ad alto rischio, con l'86% ad alto o molto alto rischio.

Circa il 59% dei pazienti ha risposto a Olutasidenib, che è stato somministrato da solo o con chemioterapia standard per MDS, hanno detto i ricercatori.

Inoltre, il 62% delle persone dipende dalle trasfusioni di cellule rosse e il 67% delle persone dipendenti dalle trasfusioni pianetrici non avevano più bisogno di prendere olutasidenib, i risultati mostrano.

Il tasso di sopravvivenza globale mediano è stato di oltre 27 mesi tra l'intero gruppo di pazienti, che avevano un'età media di 74 anni, hanno detto i ricercatori. (Mediana significa metà viveva più a lungo, metà per un tempo più breve.)

La sopravvivenza mediana era più di 16 mesi tra le persone con MD resistenti al trattamento.

I ricercatori hanno affermato che si tratta di risultati forti, dato che studi precedenti hanno riscontrato un tasso di sopravvivenza inferiore a sei mesi per i pazienti MDS resistenti al trattamento.

I risultati si aggirano anche con quelli di studi che hanno testato un altro inibitore dell'IDH1 chiamato IVosidenib, hanno osservato i ricercatori.

"Entrambi sono farmaci eccezionali", ha affermato Watts.

I risultati di questo studio hanno già portato a cambiamenti negli standard di trattamento, hanno affermato i ricercatori. Olutasidenib è ora raccomandato nelle Linee guida del National Completence Cancer Center Network per i pazienti con MDS mutante IDH1.

I ricercatori ora stanno esaminando quali pazienti AML e MDS potrebbero rispondere a Olutasidenib a lungo termine.

"Stiamo cercando di ottenere una firma più precisa di chi sono questi pazienti. Come possiamo dire quali pazienti faranno bene con questa terapia e avranno le rismissioni a lungo termine?" Disse Watts. "Questo è il prossimo articolo."

Fonti

  • Università di Miami, comunicato stampa, 28 luglio 2025
  • Blood Advances, 18 luglio 2025

    • Disclaimer: I dati statistici negli articoli medici forniscono tendenze generali e non riguardano le persone. I singoli fattori possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni di assistenza sanitaria individuali.

    Fonte: Healthday

    Pubblicato : 2025-08-06 00:00

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