Nieuw medicijn kan tegen een dodelijke beenmergstoornis vechten

Volg Drugslib op

door Dennis Thompson HealthDay Reporter

Dinsdag 5 augustus 2025 - Een recent goedgekeurde leukemie -pil kan ook sommige patiënten helpen met de diagnose van een dodelijke beenmergstoornis, zegt een nieuwe pilotstudie.

Ongeveer 3 op de 5 patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS) reageerde op behandeling met Olutasidenib (Rezlidhia), die de Amerikaanse voedingsmiddelen- en medicijntoediening (FDA) leukemia, researchers reported recently in the journal Blood Vooruitgang .

Wat meer is, ongeveer tweederde van de patiënten die eerder reguliere bloedtransfusies nodig hadden voor de aandoening die ze niet langer nodig hadden, laten de resultaten zien.

"We zagen echt vrij opmerkelijke resultaten in een zeer risicovolle MDS-populatie, niet alleen in de responspercentages, maar ook in de bloedtelling, lange duur van de respons en verbeterde algemene overleving", leadonderzoeker dr. Justin Watts , hoofd van de Leukemia -sectie aan het Comprehensive Cancer Center van de Universiteit van Miami Sylvester, zei in een persbericht.

Het medicijn richt zich op een defect gen voor isocitraatdehydrogenase-1 (IDH1), een mutant eiwit dat kankercellen vraagt om te groeien en te delen.

Ongeveer 10% van de patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) heeft IDH1-mutaties, onderzoekers zeiden in achtergrondnoten.

Maar die mutaties komen ook voor bij ongeveer 3% tot 5% van de patiënten met MDS, waardoor het onderzoeksteam vermoedt dat olutasidenib ook effectief kan zijn bij het behandelen van die aandoening.

mds, ook soms pre-Leukemia of smeulende leukemie, zoals bloedvormende cellen in het been van het been van het been van het been van het been van het been van het been van het been van het been van het been van het been van het been van het been van het been van het been van het been van het been van het been van het been van de American Cancer Society.

Dit resulteert in het merg dat niet voldoende gezonde nieuwe bloedcellen kan maken, wat resulteert in bloedarmoede, infecties en abnormale bloedingen of blauwe plekken, zegt de ACS.

MD's gaan vaak naar AML, dus besloten onderzoekers om de effectiviteit van Olutasidenib te testen bij 22 patiënten met de huwelijksstoornissen die IDH1 -mutaties hadden. Alle patiënten hadden een gemiddelde tot zeer risicovolle ziekte, met 86% bij een hoog of zeer hoog risico.

Ongeveer 59% van de patiënten reageerde op olutasidenib, die alleen of met standaardchemotherapie voor MDS werd toegediend, zeiden onderzoekers.

Bovendien tonen 62% van de mensen die afhankelijk zijn van rode bloedceltransfusies en 67% van de mensen die afhankelijk zijn van de bloedplaatjestransfusies niet langer nodig terwijl ze olutasiden tonen.

De mediane totale overlevingspercentage was meer dan 27 maanden bij de hele groep patiënten, die een gemiddelde leeftijd van 74 waren, zeiden onderzoekers. (Mediaan betekent half leefde langer, de helft voor een kortere tijd.)

Mediane overleving was meer dan 16 maanden bij mensen met behandelingsresistente MD's.

Onderzoekers zeiden dat dit sterke resultaten zijn, aangezien eerdere studies een overlevingspercentage van minder dan zes maanden hebben gevonden voor behandelingsresistente MDS-patiënten.

De resultaten Jibe ook met die van studies die een andere IDH1-remmer testen die ivosidenib worden genoemd, hebben onderzoekers opgemerkt.

"Beide zijn uitzonderlijke medicijnen," zei Watts.

De resultaten van deze studie hebben al geleid tot veranderingen in behandelingsnormen, aldus onderzoekers. Olutasidenib wordt nu aanbevolen in de National Comprehensive Cancer Center Network-richtlijnen voor patiënten met IDH1-Mutant MDS.

Onderzoekers kijken nu naar welke AML- en MDS-patiënten op de lange termijn kunnen reageren op olutasidenib.

"We proberen een preciezere handtekening te krijgen van wie deze patiënten zijn. Hoe kunnen we zien welke patiënten het goed gaan doen met deze therapie en hebben langdurige remissies?" Zei Watts. "Dat is de volgende paper."

bronnen

  • Universiteit van Miami, persbericht, 28 juli 2025
  • Bloed vooruitgang, 18 juli 2025

    • Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen bieden algemene trends en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Zoek altijd gepersonaliseerd medisch advies voor individuele beslissingen in de gezondheidszorg.

    Bron: HealthDay

    Geplaatst : 2025-08-06 00:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden