Il New England Journal of Medicine pubblica i risultati positivi dello studio VALOR di fase 3 su brepocitinib nella dermatomiosite
DURHAM, Carolina del Nord, 28 marzo 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Priovant Therapeutics, un'azienda biotecnologica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di terapie mirate per le malattie autoimmuni, ha annunciato oggi la pubblicazione dei risultati dello studio di fase 3 VALOR che valuta brepocitinib negli adulti affetti da dermatomiosite (DM) sul New England Journal of Medicine (NEJM).
Come riportato nella pubblicazione del NEJM, “A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomyositis”, VALOR ha arruolato 241 pazienti in 90 centri in tutto il mondo e ha raggiunto il suo endpoint primario, con brepocitinib 30 mg che ha ottenuto un miglioramento maggiore di 15,3 punti nel punteggio medio di miglioramento totale (TIS) alla settimana 52 rispetto al placebo (P<0,001). Questo miglioramento clinico è stato osservato insieme a una significativa riduzione graduale dei corticosteroidi nei bracci di trattamento con brepocitinib, con quasi il doppio dei pazienti che hanno ridotto i corticosteroidi di base nel gruppo brepocitinib 30 mg rispetto al placebo. Brepocitinib 30 mg ha inoltre dimostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi su tutti i nove endpoint secondari chiave, con effetti del trattamento evidenti già alla settimana 4 e mantenuti fino alla settimana 52.
VALOR ha arruolato un'ampia popolazione rappresentativa di DM che comprendeva pazienti con anamnesi positiva per neoplasie benigne o maligne e pazienti con molteplici fattori di rischio cardiovascolare al basale. Le infezioni gravi nello studio erano aumentate con brepocitinib 30 mg rispetto al placebo; questi eventi si sono risolti con la gestione medica e nella maggior parte dei casi il trattamento con brepocitinib è stato completato. Gli eventi avversi che hanno portato all'interruzione del trattamento si sono verificati più frequentemente con il placebo, così come le neoplasie, gli eventi cardiovascolari e gli eventi tromboembolici. Gli autori del NEJM ipotizzano nella pubblicazione che i tassi elevati di questi eventi nel gruppo placebo riflettono i rischi di base associati alla dermatomiosite stessa e agli agenti immunosoppressori – in particolare gli steroidi sistemici – comunemente usati nel suo trattamento. Notano inoltre l'importanza del potenziale duplice beneficio di brepocitinib osservato nei dati di efficacia dello studio, ovvero la riduzione dell'attività della malattia e allo stesso tempo la riduzione sostanziale dell'esposizione sistemica ai corticosteroidi.
"Prevedo che i risultati dello studio VALOR, che io e i miei collaboratori abbiamo avuto la fortuna di pubblicare sul New England Journal of Medicine, cambieranno la pratica clinica dei pazienti affetti da dermatomiosite", ha affermato la Dott.ssa Ruth Ann Vleugels, M.D. M.P.H., M.B.A., Heidi e Scott C. Schuster Distinguished Chair in Dermatologia, Direttore fondatore dell'Autoimmune Skin Disease Center, delle cliniche per le malattie del tessuto connettivo e della Fellowship di Dermatologia-Reumatologia presso il Mass General Brigham e Professore alla Harvard Medical School. "Questi risultati sottolineano la necessità di andare oltre il paradigma storico del controllo subottimale della malattia e della dipendenza dai corticosteroidi sistemici verso un modello incentrato sul paziente incentrato su un'efficacia rapida, prolungata e con risparmio di steroidi con una terapia moderna e mirata. In attesa dell'approvazione della FDA, brepocitinib rappresenta un enorme passo avanti in questa direzione, dimostrando un'efficacia impressionante nell'arco di 52 settimane su molteplici misure dell'attività della malattia e consentendo anche una significativa riduzione dei corticosteroidi."
La pubblicazione completa intitolata "A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomyositis" è apparsa sul New England Journal of Medicine.
Ulteriori analisi focalizzate sulla pelle presentate al meeting annuale dell'American Academy of Dermatology (AAD) del 2026
Ulteriori analisi presentate durante la sessione di abstract dell'ultima ora all'AAD 2026 forniscono informazioni più approfondite sui benefici specifici della pelle e riferiti dai pazienti di brepocitinib oltre a quelli riportati nel NEJM. Questi dati dimostrano riduzioni rapide e statisticamente significative del prurito, con una percentuale maggiore del 18,9% di pazienti che hanno raggiunto la remissione del prurito (PP-NRS ≤1) alla settimana 4 con brepocitinib 30 mg rispetto al placebo (IC al 95%: da 5,0 a 32,9). Sono stati osservati miglioramenti paralleli nella QoL riferita dai pazienti e correlata alla pelle (Skindex-16), con benefici sostenuti durante lo studio di 52 settimane. In particolare, tra il 64% dei pazienti con malattia cutanea da moderata a grave al basale (una popolazione spesso refrattaria alle terapie standard), brepocitinib 30 mg è stato associato anche a un tasso di remissione cutanea funzionale più elevato del 26,6% rispetto al placebo (IC 95%: da 7,6 a 45,5; P=0,0060).
Informazioni sullo studio VALOR di fase 3
Lo studio VALOR era uno studio globale di Fase 3 che ha arruolato 241 soggetti affetti da dermatomiosite in 90 siti. I soggetti sono stati randomizzati 1:1:1 a brepocitinib 30 mg, brepocitinib 15 mg e placebo. Brepocitinib 30 mg ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente significativo rispetto al placebo sull’endpoint primario del Total Improvement Score (TIS) alla settimana 52. Il TIS è un endpoint composito di sei misure principali dell’attività della malattia miosite. Il beneficio rispetto al placebo è stato osservato già alla settimana 4 e si è mantenuto successivamente ad ogni visita fino alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco di un anno. Brepocitinib 30 mg ha inoltre dimostrato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo rispetto al placebo su tutti i nove endpoint secondari chiave valutati, comprese le misure di forza muscolare, attività della malattia cutanea, disabilità funzionale e riduzione graduale degli steroidi. Più di due terzi dei pazienti con brepocitinib 30 mg hanno raggiunto un punteggio di miglioramento totale di almeno 40 (TIS40), il doppio della differenza minima clinicamente importante. Più della metà ha raggiunto questa soglia TIS40 riducendo al tempo stesso l'uso sistemico di corticosteroidi a ≤ 2,5 mg/giorno (equivalente al prednisone).
Lo studio VALOR ha arruolato un'ampia popolazione rappresentativa di DM, comprendente pazienti con storia pregressa di neoplasie benigne o maligne e pazienti con molteplici fattori di rischio cardiovascolare. Le infezioni gravi nello studio erano aumentate con brepocitinib 30 mg rispetto al placebo; questi eventi si sono risolti con la gestione medica e nella maggior parte dei casi il trattamento con brepocitinib è stato completato. Tumori maligni nuovi o ricorrenti, eventi cardiovascolari ed eventi tromboembolici nello studio si sono verificati più frequentemente nel braccio placebo rispetto al braccio brepocitinib 30 mg. Il database sulla sicurezza di brepocitinib in tutti gli studi comprende oltre 2.000 pazienti e soggetti e suggerisce un profilo di sicurezza simile agli inibitori JAK e TYK2 approvati.
La FDA statunitense ha concesso la revisione prioritaria alla New Drug Application (NDA) di brepocitinib e ha assegnato una data di intervento prevista dal Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) nel terzo trimestre del 2026.
Informazioni su Priovant
Priovant Therapeutics è un'azienda biotecnologica dedicata allo sviluppo di nuove terapie per malattie autoimmuni con elevata morbilità e poche opzioni terapeutiche disponibili. La risorsa principale dell'azienda è brepocitinib, un inibitore selettivo di prima classe di TYK2 e JAK1. Attraverso la doppia inibizione di TYK2/JAK1, brepocitinib sopprime in modo distintivo le citochine chiave legate all’autoimmunità, tra cui IFN di tipo I, IFN di tipo II, IL-6, IL-12 e IL-23, con un’unica terapia orale mirata, una volta al giorno. Brepocitinib ha recentemente generato dati positivi di Fase 3 nella dermatomiosite. La domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco per brepocitinib nella dermatomiosite è in fase di revisione presso la FDA. Brepocitinib è inoltre in fase di valutazione in un programma di Fase 3 sull'uveite non infettiva e ha recentemente generato dati positivi di Fase 2 sulla sarcoidosi cutanea, con uno studio di Fase 3 che inizierà nell'anno solare 2026. Priovant Therapeutics è una società Roivant (Nasdaq: ROIV).
Informazioni su Roivant
Roivant (Nasdaq: ROIV) è un'azienda biofarmaceutica che mira a migliorare la vita dei pazienti accelerando lo sviluppo e la commercializzazione dei farmaci che contano. La pipeline di Roivant comprende brepocitinib, una piccola molecola potente inibitrice di TYK2 e JAK1 in fase di sviluppo per il trattamento della dermatomiosite, uveite non infettiva e sarcoidosi cutanea; IMVT-1402 e batoclimab, anticorpi monoclonali completamente umani mirati a FcRn in fase di sviluppo per diverse indicazioni autoimmuni mediate da IgG; e mosliciguat, un attivatore di sGC per inalazione in fase di sviluppo per l'ipertensione polmonare associata a malattia polmonare interstiziale. Portiamo avanti la nostra pipeline creando filiali agili o “Vants” per sviluppare e commercializzare i nostri farmaci e le nostre tecnologie. Oltre alle attività terapeutiche, Roivant incuba anche aziende in fase di scoperta e startup di tecnologie sanitarie complementari alla sua attività biofarmaceutica. Per ulteriori informazioni, visitare www.roivant.com.
Fonte: Priovant Therapeutics
Fonte: HealthDay
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Pubblicato : 2026-03-30 09:05
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