New England Journal of Medicineが皮膚筋炎に対するブレポシチニブの第3相VALOR試験の肯定的な結果を発表

ノースカロライナ州ダーラム、2026 年 3 月 28 日 (グローブニュースワイヤー) -- 自己免疫疾患の標的治療薬の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Priovant Therapeutics は本日、成人皮膚筋炎 (DM) を対象としたブレポシチニブを評価する第 3 相 VALOR 試験の結果を New England Journal of Medicine (NEJM) に掲載すると発表しました。

第 3 相 VALOR 試験の結果は New England Journal of Medicine に発表され、皮膚筋炎に対するブレポシチニブ 30 mg の 1 日 1 回投与の実践を変える可能性を強調しました。

ブレポシチニブ 30 mg は主要評価項目および 9 つの重要な副次評価項目すべてにおいてプラセボよりも優れており、全体的な疾患活動性、筋力、皮膚疾患、身体的症状の測定全体にわたって統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善が観察されました。 2026 年の米国皮膚科学会 (AAD) 会議で発表された VALOR の追加分析では、ブレポシチニブ 30 mg によるかゆみと皮膚関連の生活の質の有意な改善が実証されました

米国食品医薬品局は、ブレポシチニブの新薬申請 (NDA) に優先審査を付与し、処方薬使用料法 (PDUFA) を割り当てました。目標実施日は2026年第3四半期

NEJM出版物「皮膚筋炎におけるブレポシチニブの第3相試験」で報告されているように、VALORは世界中の90施設で241人の患者を登録し、主要評価項目を達成し、ブレポシチニブ30mgはプラセボと比較して52週目の平均総改善スコア（TIS）で15.3ポイント大きな改善を達成した。 (P<0.001)。この臨床的改善は、ブレポシチニブ治療群でのコルチコステロイドの有意な漸減と並行して観察され、ブレポシチニブ 30 mg 群ではプラセボと比較してほぼ 2 倍の患者がバックグラウンドのコルチコステロイドを減少させました。ブレポシチニブ 30 mg は、9 つの主要な副次評価項目すべてにおいて統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示し、治療効果は 4 週目に早くも明らかとなり、52 週目まで持続しました。

VALOR は、良性または悪性新生物の既往歴のある患者およびベースライン時に複数の心血管危険因子を持つ患者を含む、広範な代表的な DM 集団を登録しました。この研究における重篤な感染症は、プラセボと比較してブレポシチニブ 30 mg で増加しました。これらの出来事は医学的管理によって解決され、ほとんどの場合ブレポシチニブによる治療が完了しました。治療中止につながる有害事象は、悪性腫瘍、心血管系イベント、血栓塞栓性イベントと同様、プラセボの方がより頻繁に発生しました。 NEJMの著者らは論文の中で、プラセボ群におけるこれらの事象の発生率の上昇は、皮膚筋炎そのものと、その治療に一般的に使用される免疫抑制剤、特に全身性ステロイドに関連するベースラインリスクを反映していると仮説を立てている。彼らはまた、試験の有効性データに見られるブレポシチニブの潜在的な二重の利点の重要性にも言及しています。つまり、病気の活動性を軽減しながら、同時に全身性コルチコステロイド曝露の大幅な減少を可能にするということです。

「共同研究者と私が幸運にもニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に発表したVALOR試験の結果は、皮膚筋炎患者の診療を変えるものになると期待しています」とルース・アン・ヴロイゲルス博士は述べた。 M.D.、M.P.H.、M.B.A.、ハイディおよびスコット・C・シュスター皮膚科特別委員長、自己免疫性皮膚疾患センター、結合組織病クリニック、マサチューセッツ・ジェネラル・ブリガムの皮膚科・リウマチ科フェローシップの創設ディレクター、ハーバード大学医学部教授。「これらの発見は、最適ではない疾患管理と全身性コルチコステロイドへの依存という歴史的なパラダイムを超えて、最新の標的療法による迅速かつ持続的なステロイド節約効果に焦点を当てた患者中心のモデルに移行する必要性を強調しています。FDAの承認待ちであるブレポシチニブは、この方向への記念碑的な前進となり、疾患活動性の複数の尺度にわたって52週間にわたって印象的な有効性を実証するとともに、意味のあるコルチコステロイドの削減も可能にします。」

「皮膚筋炎におけるブレポシチニブの第 3 相試験」というタイトルの全文が New England Journal of Medicine に掲載されます。

2026 年の米国皮膚科学会 (AAD) 年次総会で追加の皮膚に焦点を当てた分析が発表

AAD 2026 の最新の要約セッションで発表された追加の分析は、NEJM で報告されたものを超えた、ブレポシチニブの皮膚特異的および患者報告の利点についてのより深い洞察を提供します。これらのデータは、かゆみが迅速かつ統計的に有意に減少することを示しており、ブレポシチニブ 30 mg を投与した場合、プラセボと比較して 4 週目にかゆみの寛解（PP-NRS ≤1）を達成した患者の割合が 18.9％高かった（95％ CI: 5.0 ～ 32.9）。患者が報告した皮膚関連の QoL (Skindex-16) にも同様の改善が観察され、その利点は 52 週間の試験期間を通じて持続しました。注目すべきことに、ベースライン時に中等度から重度の皮膚疾患を患っていた患者（標準治療に抵抗性のことが多い集団）の64%において、ブレポシチニブ30 mgはプラセボと比較して皮膚の機能的寛解率が26.6%高かったことにも関連していた（95% CI: 7.6～45.5; P=0.0060）。

フェーズ3 VALORについて勉強

VALOR 研究は、90 施設にわたる皮膚筋炎の被験者 241 人を登録した国際的な第 3 相試験でした。被験者は、ブレポシチニブ 30 mg、ブレポシチニブ 15 mg、プラセボの群に 1:1:1 で無作為に割り付けられました。ブレポシチニブ 30 mg は、52 週目の総改善スコア (TIS) の主要評価項目において、プラセボと比較して統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示しました。TIS は、筋炎疾患活動性の 6 つのコアセット測定値の複合評価項目です。プラセボと比較した効果は、早ければ 4 週目に見られ、その後は 1 年間の二重盲検治療期間が終了するまで毎回の来院で持続しました。また、ブレポシチニブ 30 mg は、筋力、皮膚疾患活動性、機能障害、ステロイド漸減の測定値を含む、評価された 9 つの主要な副次評価項目すべてにおいて、プラセボと比較して統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示しました。ブレポシチニブ 30 mg を投与された患者の 3 分の 2 以上が、臨床的に重要な最小差の 2 倍である少なくとも 40 (TIS40) の合計改善スコアを達成しました。半数以上がこの TIS40 閾値を達成し、同時にコルチコステロイドの全身使用量を 2.5 mg/日以下 (プレドニゾン相当) に減らしました。

VALOR 試験には、良性または悪性新生物の既往歴のある患者や、複数の心血管危険因子を持つ患者を含む、広範な代表的な DM 集団が登録されました。この研究における重篤な感染症は、プラセボと比較してブレポシチニブ 30 mg で増加しました。これらの出来事は医学的管理によって解決され、ほとんどの場合ブレポシチニブによる治療が完了しました。この研究における新規または再発の悪性腫瘍、心血管イベント、および血栓塞栓性イベントは、ブレポシチニブ 30 mg 群よりもプラセボ群でより頻繁に発生しました。すべての研究にわたるブレポシチニブの安全性データベースには 2,000 人を超える患者と被験者が含まれており、承認された JAK および TYK2 阻害剤と同様の安全性プロファイルが示唆されています。

米国 FDA は、ブレポシチニブの新薬申請 (NDA) に優先審査を付与し、2026 年第 3 四半期に処方薬使用料法 (PDUFA) の目標行動日を割り当てました。

Priovant について

Priovant Therapeutics は、罹患率が高く利用可能な治療選択肢が少ない自己免疫疾患に対する新しい治療法の開発に注力するバイオテクノロジー企業です。同社の主要資産は、TYK2 および JAK1 のファーストインクラスの選択的阻害剤であるブレポシチニブです。ブレポシチニブは、TYK2/JAK1 の二重阻害により、1 日 1 回の単一の標的療法で、自己免疫に関連する主要なサイトカイン (I 型 IFN、II 型 IFN、IL-6、IL-12、IL-23 など) を明確に抑制します。ブレポシチニブは最近、皮膚筋炎において肯定的な第 3 相データを生成しました。皮膚筋炎に対するブレポシチニブの新薬申請は FDA で審査中です。ブレポシチニブは非感染性ぶどう膜炎の第 3 相プログラムでも評価されており、最近皮膚サルコイドーシスで第 2 相の肯定的なデータが得られ、第 3 相試験は 2026 年に開始される予定です。Priovant Therapeutics は Roivant (Nasdaq: ROIV) 企業です。

ロイヴァントについて

Roivant (Nasdaq: ROIV) は、重要な医薬品の開発と商品化を加速することで患者の生活を改善することを目的としたバイオ医薬品会社です。ロイバントのパイプラインには、皮膚筋炎、非感染性ぶどう膜炎、皮膚サルコイドーシスの治療用に開発中のTYK2およびJAK1の強力な小分子阻害剤であるブレポシチニブが含まれています。 IMVT-1402 およびバトクリマブ、FcRn を標的とする完全ヒトモノクローナル抗体は、いくつかの IgG 媒介自己免疫疾患にわたって開発中。モスリシグアトは、間質性肺炎に伴う肺高血圧症向けに開発中の吸入sGC活性化剤です。当社は、医薬品や技術を開発、商品化するために機敏な子会社または「Vants」を設立することでパイプラインを前進させています。治療薬以外にも、ロイバントはバイオ医薬品ビジネスを補完する発見段階の企業やヘルステクノロジーのスタートアップも育成しています。詳細については、www.roivant.com をご覧ください。

出典: Priovant Therapeutics

出典: HealthDay

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投稿しました : 2026-03-30 09:05

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