New England Journal of Medicine publikuje pozytywne wyniki badania fazy 3 VALOR dotyczącego stosowania brepocytynibu w leczeniu zapalenia skórno-mięśniowego
DURHAM, Karolina Północna, 28 marca 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Priovant Therapeutics, firma biotechnologiczna na etapie klinicznym skupiająca się na opracowywaniu leków celowanych w chorobach autoimmunologicznych, ogłosiła dzisiaj publikację wyników badania fazy 3 VALOR oceniającego brepocytynib u dorosłych z zapaleniem skórno-mięśniowym (DM) w New England Journal of Medicine (NEJM).
Jak podano w publikacji NEJM „A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomyositis”, do badania VALOR włączono 241 pacjentów w 90 ośrodkach na całym świecie i osiągnięto główny punkt końcowy, przy czym brepocitinib w dawce 30 mg osiągnął o 15,3 punktu większą poprawę średniego całkowitego wyniku poprawy (TIS) w Tydzień 52 w porównaniu z placebo (P<0,001). Tę poprawę kliniczną zaobserwowano wraz ze znacznym stopniem zmniejszania dawki kortykosteroidów w ramionach leczenia brepocytynibem, przy czym prawie dwukrotnie większa liczba pacjentów zmniejszała dawkę kortykosteroidów podstawowych w grupie brepocytynibu w dawce 30 mg w porównaniu z placebo. Brepocytynib w dawce 30 mg wykazał także statystycznie istotną i klinicznie znaczącą poprawę we wszystkich dziewięciu kluczowych drugorzędowych punktach końcowych, przy czym efekty leczenia były widoczne już w 4. tygodniu i utrzymywały się przez 52. tydzień.
Do badania VALOR włączono szeroką, reprezentatywną populację chorych na cukrzycę, która obejmowała pacjentów z nowotworem łagodnym lub złośliwym w wywiadzie oraz pacjentów z wieloma czynnikami ryzyka chorób sercowo-naczyniowych na początku badania. W badaniu stwierdzono zwiększoną częstość występowania poważnych zakażeń w przypadku stosowania brepocitynibu w dawce 30 mg w porównaniu z placebo; zdarzenia te ustąpiły po zastosowaniu leczenia i w większości przypadków leczenie brepocytynibem zostało zakończone. Zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania leczenia występowały częściej w przypadku placebo, podobnie jak nowotwory, zdarzenia sercowo-naczyniowe i zdarzenia zakrzepowo-zatorowe. Autorzy NEJM w swojej publikacji stawiają hipotezę, że podwyższona częstość występowania tych zdarzeń w grupie placebo odzwierciedla wyjściowe ryzyko związane z samym zapaleniem skórno-mięśniowym i środkami immunosupresyjnymi – zwłaszcza steroidami stosowanymi ogólnoustrojowo – powszechnie stosowanymi w jego leczeniu. Zwracają również uwagę na znaczenie potencjalnych podwójnych korzyści wynikających ze stosowania brepocytynibu, widocznych w danych dotyczących skuteczności badania – mianowicie zmniejszenia aktywności choroby przy jednoczesnym umożliwieniu znacznego zmniejszenia ogólnoustrojowej ekspozycji na kortykosteroidy.
„Przewiduję, że wyniki badania VALOR, które moi współpracownicy i ja mieliśmy szczęście opublikować w New England Journal of Medicine, zmienią praktykę w przypadku pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym” – powiedziała dr Ruth Ann Vleugels, M.D. M.P.H., M.B.A., Heidi i Scott C. Schuster wybitni katedra dermatologii, dyrektor-założyciel Centrum autoimmunologicznych chorób skóry, klinik chorób tkanki łącznej oraz stypendium dermatologiczno-reumatologicznego w Mass General Brigham oraz profesor w Harvard Medical School. „Te odkrycia podkreślają potrzebę wyjścia poza historyczny paradygmat suboptymalnej kontroli choroby i polegania na kortykosteroidach ogólnoustrojowych w kierunku modelu skoncentrowanego na pacjencie, skupiającego się na szybkiej, trwałej skuteczności oszczędzającej steroidy w połączeniu z nowoczesną, ukierunkowaną terapią. Do czasu zatwierdzenia przez FDA brepocitinib stanowi monumentalny krok naprzód w tym kierunku, wykazując imponującą skuteczność przez 52 tygodnie w wielu pomiarach aktywności choroby, umożliwiając jednocześnie znaczącą redukcję stosowania kortykosteroidów.”
Pełna publikacja zatytułowana „A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomyositis” ukazuje się w New England Journal of Medicine.
Dodatkowe analizy skoncentrowane na skórze zaprezentowane podczas dorocznego spotkania Amerykańskiej Akademii Dermatologii (AAD) w 2026 r.
Dodatkowe analizy zaprezentowane podczas ostatniej sesji streszczenia na konferencji AAD 2026 zapewniają głębszy wgląd w specyficzne dla skóry i zgłaszane przez pacjentów korzyści wynikające ze stosowania brepocytynibu, wykraczające poza te zgłoszone w badaniu NEJM. Dane te wskazują na szybkie i statystycznie istotne zmniejszenie swędzenia, przy 18,9% większym odsetku pacjentów osiągających remisję swędzenia (PP-NRS ≤1) w 4. tygodniu po zastosowaniu brepocytynibu w dawce 30 mg w porównaniu z placebo (95% CI: 5,0 do 32,9). Zaobserwowano równoległą poprawę jakości życia związanej ze skórą (Skindex-16) zgłaszanej przez pacjentów, a korzyści utrzymywały się przez cały 52-tygodniowy okres badania. Warto zauważyć, że wśród 64% pacjentów z wyjściowo chorobą skóry o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego (populacja często oporna na standardowe terapie) brepocytynib w dawce 30 mg był również powiązany z o 26,6% większym odsetkiem czynnościowej remisji skórnej w porównaniu z placebo (95% CI: 7,6 do 45,5; P=0,0060).
Informacje o fazie 3 VALOR Ucz się
Badanie VALOR było globalnym badaniem fazy 3, do którego włączono 241 pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym w 90 ośrodkach. Pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1 do grup otrzymujących brepocitinib w dawce 30 mg, brepocitinib w dawce 15 mg i placebo. Brepocytynib w dawce 30 mg wykazał statystycznie istotną i klinicznie znaczącą poprawę w porównaniu z placebo w zakresie głównego punktu końcowego całkowitego wyniku poprawy (TIS) w 52. tygodniu. TIS jest złożonym punktem końcowym składającym się z sześciu podstawowych wskaźników aktywności choroby związanej z zapaleniem mięśni. Korzyści w porównaniu z placebo zaobserwowano już w 4. tygodniu i utrzymywały się podczas każdej kolejnej wizyty aż do końca rocznego okresu leczenia prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby. Brepocytynib w dawce 30 mg wykazał także statystycznie istotną i klinicznie znaczącą poprawę w porównaniu z placebo we wszystkich dziewięciu kluczowych ocenianych drugorzędowych punktach końcowych, w tym pomiarach siły mięśni, aktywności chorób skóry, niepełnosprawności funkcjonalnej i zmniejszania dawki steroidów. Ponad dwie trzecie pacjentów otrzymujących brepocytynib w dawce 30 mg osiągnęło całkowity wynik poprawy wynoszący co najmniej 40 (TIS40), co stanowi dwukrotność minimalnej klinicznie istotnej różnicy. Ponad połowa osiągnęła próg TIS40, jednocześnie zmniejszając ogólnoustrojowe stosowanie kortykosteroidów do ≤2,5 mg/dobę (odpowiednik prednizonu).
Do badania VALOR włączono szeroką, reprezentatywną populację chorych na cukrzycę, w tym pacjentów z nowotworem łagodnym lub złośliwym w wywiadzie oraz pacjentów z wieloma czynnikami ryzyka sercowo-naczyniowego. W badaniu stwierdzono zwiększoną częstość występowania poważnych zakażeń w przypadku stosowania brepocitynibu w dawce 30 mg w porównaniu z placebo; zdarzenia te ustąpiły po zastosowaniu leczenia i w większości przypadków leczenie brepocytynibem zostało zakończone. Nowe lub nawracające nowotwory złośliwe, zdarzenia sercowo-naczyniowe i zdarzenia zakrzepowo-zatorowe w badaniu występowały częściej w grupie otrzymującej placebo niż w grupie otrzymującej 30 mg brepocytynibu. Baza danych bezpieczeństwa brepocytynibu ze wszystkich badań obejmuje ponad 2000 pacjentów i uczestników i sugeruje profil bezpieczeństwa podobny do zatwierdzonych inhibitorów JAK i TYK2.
Amerykańska FDA przyznała priorytetowy przegląd zgłoszeniu nowego leku (NDA) dotyczącego brepocytynibu i wyznaczyła docelową datę podjęcia działań w ramach ustawy o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA) na trzeci kwartał 2026 r.
O firmie Priovant
Priovant Therapeutics to firma biotechnologiczna zajmująca się opracowywaniem nowatorskich terapii chorób autoimmunologicznych o dużej zachorowalności i niewielu dostępnych opcjach leczenia. Głównym aktywem firmy jest brepocitinib, pierwszy w swojej klasie selektywny inhibitor TYK2 i JAK1. Dzięki podwójnemu hamowaniu TYK2/JAK1 brepocitynib wyraźnie hamuje kluczowe cytokiny związane z chorobami autoimmunologicznymi – w tym IFN typu I, IFN typu II, IL-6, IL-12 i IL-23 – podczas pojedynczej, ukierunkowanej terapii doustnej podawanej raz na dobę. Brepocytynib wygenerował niedawno pozytywne dane fazy 3 dotyczące zapalenia skórno-mięśniowego. FDA analizuje wniosek dotyczący nowego leku dla brepocytynibu w leczeniu zapalenia skórno-mięśniowego. Brepocytynib jest również oceniany w programie fazy 3 dotyczącym niezakaźnego zapalenia błony naczyniowej oka i niedawno wygenerował pozytywne dane dotyczące fazy 2 dotyczącej sarkoidozy skórnej, a badanie fazy 3 ma rozpocząć się w roku kalendarzowym 2026. Priovant Therapeutics jest spółką Roivant (Nasdaq: ROIV).
O firmie Roivant
Roivant (Nasdaq: ROIV) to firma biofarmaceutyczna, której celem jest poprawa życia pacjentów poprzez przyspieszenie rozwoju i komercjalizacji ważnych leków. Produkty firmy Roivant obejmują brepocitinib, silny, drobnocząsteczkowy inhibitor TYK2 i JAK1 opracowywany do leczenia zapalenia skórno-mięśniowego, niezakaźnego zapalenia błony naczyniowej oka i sarkoidozy skórnej; IMVT-1402 i batoklimab, w pełni ludzkie przeciwciała monoklonalne skierowane przeciwko FcRn w rozwoju w kilku wskazaniach autoimmunologicznych zależnych od IgG; oraz mosliciguat, wziewny aktywator sGC stosowany w leczeniu nadciśnienia płucnego związanego ze śródmiąższową chorobą płuc. Rozwijamy nasze możliwości, tworząc zwinne spółki zależne, zwane „Vants”, których zadaniem jest opracowywanie i komercjalizacja naszych leków i technologii. Poza terapią Roivant inkubuje także firmy na etapie odkrycia i start-upy w dziedzinie technologii medycznych, uzupełniające jej działalność biofarmaceutyczną. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.roivant.com.
Źródło: Priovant Therapeutics
Źródło: HealthDay
Więcej zasobów informacyjnych
Zapisz się do naszego biuletynu
Bez względu na interesujący Cię temat, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.
Wysłano : 2026-03-30 09:05
Czytaj więcej
- Około 81 000 elektronicznych niań wycofano ze względu na ryzyko pożaru
- Słaby słuch utrudnia niewidomym poruszanie się
- Aldeyra Therapeutics otrzymuje pełną odpowiedź od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków w sprawie wniosku o nowy lek Reproxalap do leczenia oznak i objawów choroby suchego oka
- Co warto wiedzieć o stłuszczeniowej chorobie wątroby i dlaczego jest ona tak powszechna
- Badania wykazały, że osoby wcześnie ćwiczące czerpią najwięcej korzyści zdrowotnych
- Badania wykazały, że dwa dni płatków owsianych mogą obniżyć poziom cholesterolu
Zastrzeżenie
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
Popularne słowa kluczowe
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions