New England Tıp Dergisi Dermatomiyozitte Brepocitinib'in Pozitif Faz 3 VALOR Deneme Sonuçlarını Yayınladı
DURHAM, N.C., 28 Mart 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Otoimmün hastalıkta hedefe yönelik tedaviler geliştirmeye odaklanan klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketi olan Priovant Therapeutics, bugün New England Journal of Medicine'de (NEJM) dermatomiyozitli (DM) yetişkinlerde brepositinibi değerlendiren Faz 3 VALOR çalışmasının sonuçlarının yayınlandığını duyurdu.
NEJM yayınında "Dermatomiyozitte Brepocitinib Faz 3 Denemesi"nde bildirildiği üzere VALOR dünya çapında 90 merkezde 241 hastayı kaydetti ve birincil sonlanım noktasına ulaştı; 30 mg brepositinib plaseboya kıyasla 52. Haftada ortalama Toplam İyileşme Skorunda (TIS) 15,3 puanlık daha fazla iyileşme elde etti (P<0,001). Bu klinik iyileşme, brepocitinib tedavi kollarında anlamlı düzeyde kortikosteroid azaltımının yanı sıra gözlendi; plaseboya kıyasla brepocitinib 30 mg grubunda arka plandaki kortikosteroidleri neredeyse iki kat daha fazla azaltan hasta görüldü. Brepocitinib 30 mg ayrıca dokuz temel ikincil son noktanın tamamında istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşmeler gösterdi; tedavi etkileri 4. Hafta kadar erken bir zamanda ortaya çıktı ve 52. Haftaya kadar devam etti.
VALOR, önceden iyi huylu veya kötü huylu neoplazm öyküsü olan hastaları ve başlangıçta birden fazla kardiyovasküler risk faktörüne sahip hastaları içeren geniş, temsili bir DM popülasyonunu kaydetti. Çalışmadaki ciddi enfeksiyonlar, plaseboya kıyasla brepocitinib 30 mg'da arttı; bu olaylar tıbbi tedaviyle çözüldü ve çoğu vakada brepocitinib tedavisi tamamlandı. Tedavinin kesilmesine yol açan yan etkiler, maligniteler, kardiyovasküler olaylar ve tromboembolik olaylar gibi plaseboyla daha sık ortaya çıktı. NEJM yazarları, yayında, plasebo grubundaki bu olayların yüksek oranlarının, dermatomiyozitin kendisi ve tedavisinde yaygın olarak kullanılan bağışıklık baskılayıcı ajanlar (özellikle sistemik steroidler) ile ilişkili temel riskleri yansıttığını öne sürmektedir. Ayrıca, çalışmanın etkinlik verilerinde görülen brepositinibin potansiyel ikili faydasının önemine de dikkat çekiyorlar: yani hastalık aktivitesini azaltırken aynı zamanda sistemik kortikosteroid maruziyetinde önemli azalmalara olanak sağlamak.
"Ortak çalışma arkadaşlarımla birlikte New England Journal of Medicine'de yayınlama şansına sahip olduğumuz VALOR denemesi sonuçlarının dermatomiyozitli hastalar için uygulamaları değiştireceğini tahmin ediyorum" dedi Dr. Ruth Ann Vleugels, M.D., M.P.H., M.B.A., Heidi ve Scott C. Schuster Dermatoloji Seçkin Başkanı, Otoimmün Cilt Hastalıkları Merkezi, Bağ Dokusu Hastalıkları Klinikleri ve Mass General Brigham Dermatoloji-Romatoloji Bursu Kurucu Direktörü ve Harvard Tıp Okulu'nda Profesör. "Bu bulgular, optimal olmayan hastalık kontrolü ve sistemik kortikosteroidlere güvenme şeklindeki tarihsel paradigmanın ötesine geçerek, modern, hedefe yönelik bir tedaviyle hızlı, sürekli, steroidden uzak etkililiğe odaklanan hasta merkezli bir modele geçme ihtiyacının altını çiziyor. FDA onayı bekleyen brepocitinib, hastalık aktivitesinin birçok ölçümünde 52 hafta boyunca etkileyici bir etkinlik sergilerken aynı zamanda anlamlı kortikosteroid azalmasına da olanak tanıyarak bu yönde dev bir adımı temsil ediyor."
"A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomiyozit" başlıklı yayının tamamı New England Journal of Medicine'de yer almaktadır.
2026 Yıllık Amerikan Dermatoloji Akademisi (AAD) Toplantısında Sunulan Ek Cilt Odaklı Analizler
AAD 2026'daki son özet oturumu sırasında sunulan ek analizler, brepocitinibin NEJM'de bildirilenlerin ötesinde cilde özgü ve hasta tarafından bildirilen faydalarına ilişkin daha derin bir anlayış sağlıyor. Bu veriler, plaseboya kıyasla (%95 GA: 5,0 - 32,9) 30 mg brepocitinib ile 4. Haftada %18,9 oranında daha fazla kaşıntı remisyonu (PP-NRS ≤1) elde ederek kaşıntıda hızlı ve istatistiksel olarak anlamlı azalmalar olduğunu göstermektedir. Hastanın bildirdiği ciltle ilişkili QoL'de (Skindex-16) paralel iyileşmeler gözlendi ve faydalar 52 haftalık deneme boyunca devam etti. Özellikle, başlangıçta orta ila şiddetli cilt hastalığı olan hastaların %64'ü arasında (genellikle standart tedavilere dirençli bir popülasyon), brepocitinib 30 mg ayrıca plaseboya kıyasla %26,6 daha yüksek fonksiyonel cilt remisyonu oranıyla ilişkilendirildi (%95 GA: 7,6 - 45,5; P=0,0060).
Faz 3 VALOR Çalışması Hakkında
VALOR çalışması, 90 bölgede dermatomiyozitli 241 deneğin dahil edildiği küresel bir Faz 3 çalışmasıydı. Denekler 30 mg brepositinib, 15 mg brepositinib ve plaseboya 1:1:1 oranında randomize edildi. Brepocitinib 30 mg, 52. Haftada Toplam İyileşme Skorunun (TIS) birincil son noktasında plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşme göstermiştir. TIS, miyozit hastalığı aktivitesinin altı temel ölçümünün bileşik son noktasıdır. Plaseboya kıyasla fayda, 4. Hafta gibi erken bir zamanda görüldü ve bundan sonraki bir yıllık çift kör tedavi döneminin sonuna kadar her ziyarette devam etti. Brepocitinib 30 mg ayrıca kas kuvveti, cilt hastalığı aktivitesi, fonksiyonel sakatlık ve steroidin azaltılması ölçümleri de dahil olmak üzere değerlendirilen dokuz temel ikincil son noktanın tamamında plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşme gösterdi. Brepocitinib 30 mg hastalarının üçte ikisinden fazlası, klinik olarak önemli minimum farkın iki katı olan en az 40 (TIS40) Toplam İyileşme Skoruna ulaştı. Yarısından fazlası bu TIS40 eşiğine ulaşırken aynı zamanda sistemik kortikosteroid kullanımını ≤2,5 mg/gün'e (prednizon eşdeğeri) düşürdü.
VALOR çalışmasına önceden iyi huylu veya kötü huylu neoplazm geçmişi olan hastalar ve birden fazla kardiyovasküler risk faktörü olan hastaları içeren geniş, temsili bir DM popülasyonu dahil edildi. Çalışmadaki ciddi enfeksiyonlar, plaseboya kıyasla brepocitinib 30 mg'da arttı; bu olaylar tıbbi tedaviyle çözüldü ve çoğu vakada brepocitinib tedavisi tamamlandı. Çalışmadaki yeni veya tekrarlayan malignite, kardiyovasküler olaylar ve tromboembolik olaylar, plasebo kolunda brepocitinib 30 mg koluna göre daha sık meydana geldi. Tüm çalışmalardaki brepocitinib güvenlik veri tabanı 2.000'den fazla hasta ve deneği içermektedir ve onaylanmış JAK ve TYK2 inhibitörlerine benzer bir güvenlik profili önermektedir.
ABD FDA, brepocitinib'in Yeni İlaç Başvurusuna (NDA) Öncelik İncelemesi verdi ve 2026'nın üçüncü çeyreğinde Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) için hedef eylem tarihi belirledi.
Priovant Hakkında
Priovant Therapeutics, yüksek morbiditeye ve az sayıda tedavi seçeneğine sahip otoimmün hastalıklar için yeni tedaviler geliştirmeye kendini adamış bir biyoteknoloji şirketidir. Şirketin ana varlığı, TYK2 ve JAK1'in sınıfında ilk, seçici inhibitörü olan brepocitinib'dir. Brepocitinib, çift TYK2/JAK1 inhibisyonu yoluyla, otoimmüniteyle bağlantılı anahtar sitokinleri (tip I IFN, tip II IFN, IL-6, IL-12 ve IL-23 dahil) tek, hedefe yönelik, günde bir kez oral tedaviyle belirgin şekilde baskılar. Brepocitinib yakın zamanda dermatomiyozitte pozitif Faz 3 verileri oluşturdu. Dermatomiyozitte brepocitinib için Yeni İlaç Başvurusu FDA'da inceleme altındadır. Brepocitinib ayrıca bulaşıcı olmayan üveitte Faz 3 programında değerlendirilmektedir ve yakın zamanda kutanöz sarkoidozda pozitif Faz 2 verileri elde edilmiştir ve Faz 3 çalışması 2026 takvim yılında başlayacaktır. Priovant Therapeutics bir Roivant (Nasdaq: ROIV) şirketidir.
Roivant Hakkında
Roivant (Nasdaq: ROIV), önemli ilaçların geliştirilmesini ve ticarileştirilmesini hızlandırarak hastaların yaşamlarını iyileştirmeyi amaçlayan bir biyofarmasötik şirketidir. Roivant'ın ürün yelpazesinde dermatomiyozit, bulaşıcı olmayan üveit ve kutanöz sarkoidoz tedavisi için geliştirilmekte olan TYK2 ve JAK1'in güçlü bir küçük molekül inhibitörü olan brepocitinib; IMVT-1402 ve batoclimab, çeşitli IgG aracılı otoimmün endikasyonlarda geliştirilmekte olan FcRn'yi hedef alan tamamen insan monoklonal antikorlar; ve interstisyel akciğer hastalığına bağlı pulmoner hipertansiyon için geliştirilmekte olan inhale bir sGC aktivatörü olan mosliciguat. İlaçlarımızı ve teknolojilerimizi geliştirmek ve ticarileştirmek için çevik yan kuruluşlar veya "Vants" oluşturarak hattımızı ilerletiyoruz. Roivant, terapötiklerin ötesinde, biyofarmasötik işini tamamlayıcı nitelikteki keşif aşamasındaki şirketleri ve sağlık teknolojisi girişimlerini de kuluçkaya yatırıyor. Daha fazla bilgi için www.roivant.com adresini ziyaret edin.
Kaynak: Priovant Therapeutics
Kaynak: HealthDay
Daha fazla haber kaynağı
Bültenimize abone olun
İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyilerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.
Gönderildi : 2026-03-30 09:05
Devamını oku
- Yetkililer Winnipeg'de Plazma Bağışlarından Sonra Ölümleri İnceliyor
- VR, Hastaları Yaklaşan Prosedürler Hakkında Eğitmede Etkilidir
- Gıda Pulu Kullanıcıları Soda ve Tatlı Kısıtlamalarıyla Mücadele Ediyor
- Dijital Meme Tomosentezine MRI Desteği İlave Meme Kanseri Ölümlerini Önlüyor
- Çalışma, Yüksek Antioksidan Alımının Yavru Gelişimindeki Değişikliklerle Bağlantısını Kuruyor
- AAAAI: Melanom ve Renal Hücreli Karsinom için ICI Kullanımıyla Astım Alevlenmelerinde Artış Görülmedi
Sorumluluk reddi beyanı
Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.
Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.
Popüler Anahtar Kelimeler
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions