يهدف اقتراح إدارة الغذاء والدواء الجديد إلى مساعدة المرضى الذين يعانون من أمراض يصعب علاجها

اتبع Drugslib على

بواسطة I. Edwards HealthDay Reporter

تمت مراجعته طبيًا بواسطة كارمن بوب، BPharm. تم آخر تحديث في 24 فبراير 2026.

عبر HealthDay

الثلاثاء، 24 فبراير 2026 - يقترح مسؤولو الصحة في الولايات المتحدة طريقة جديدة لتطوير والموافقة على علاجات مخصصة للأشخاص الذين يعانون من حالات نادرة ويصعب علاجها.

أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للتو مسودة إرشادات من شأنها إنشاء مسار خاص للعلاجات المصممة لعدد صغير فقط من الأشخاص. غالبًا ما تتجنب شركات الأدوية هذه الأمور، لأنها تعتبر غير مربحة.

بموجب المبادئ التوجيهية المقترحة، قد يتم اختبار هذه العلاجات فقط على عدد قليل من المرضى، بدلا من دراسات جماعية كبيرة.

وقالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن هذا النهج يمكن تطبيقه على علاجات تحرير الجينات، بالإضافة إلى أنواع أخرى من الأدوية والعلاجات.

"من أولوياتنا إزالة الحواجز وممارسة المرونة التنظيمية لتشجيع التقدم العلمي وتقديم المزيد من العلاجات والعلاجات المفيدة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة،" مفوض إدارة الغذاء والدواء د. وقال مارتي مكاري.

إن العديد من الأمراض النادرة لا تؤثر إلا على عدد قليل من الأشخاص في جميع أنحاء العالم. ولهذا السبب، تتردد شركات الأدوية في استثمار الوقت والمال اللازمين لإجراء دراسات كبيرة وتقديم الدواء من خلال عملية الموافقة النموذجية، والتي قد تستغرق 10 سنوات أو أكثر.

تقليديًا، تطلب إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أدلة قوية من التجارب السريرية الكبيرة. بالنسبة للحالات النادرة للغاية، قد لا يكون هذا النوع من الدراسات ممكنًا.

لقد بذل الباحثون ومجموعات المناصرة جهودًا لسنوات من أجل نظام مختلف يناسب هذه الأمراض النادرة بشكل أفضل، حسبما ذكرت وكالة أسوشيتد برس.

بموجب الاقتراح، ستسمح إدارة الغذاء والدواء لبعض العلاجات التجريبية والمخصصة بالمضي قدمًا إذا تمكن العلماء من إظهار سبب واضح لنجاح العلاج، وهو ما تسميه الوكالة "آلية معقولة".

وهذا يعني أن الباحثين سيحتاجون إلى إثبات:

  • المرض مفهوم جيدًا.
  • يستهدف العلاج المشكلة الجينية أو البيولوجية المحددة.
  • تم الوصول إلى العلاج بنجاح وتغيير مشكلة المريض.

    • إذا تم استيفاء هذه المعايير، فقد يُسمح للشركات ليس فقط باستخدام العلاج، ولكن أيضًا تسويقه تجاريًا.

    في الوقت الحالي، تسمح إدارة الغذاء والدواء أحيانًا باستخدام الأدوية التجريبية من خلال عملية تُعرف باسم "الاستخدام الرحيم". وهذا يتيح للمرضى المصابين بأمراض خطيرة تجربة علاجات غير معتمدة عندما لا توجد خيارات أخرى.

    لكن العملية معقدة وبطيئة ولا تسمح للشركات بالاستفادة من العلاج.

    تهدف الطريقة الجديدة إلى إنشاء عملية أكثر وضوحًا وعملية - وهي عملية يمكن أن تجعل العلاجات المخصصة متاحة بشكل أكبر للمرضى الذين هم في أمس الحاجة إليها.

    وشدد مسؤولو إدارة الغذاء والدواء على أن هذه الإرشادات ليست قواعد نهائية. ستقبل الوكالة التعليقات لمدة 60 يومًا قبل أن تقرر ما إذا كانت تريد الانتهاء من الاقتراح أم لا.

    يأتي هذا الإعلان في أعقاب تغييرات أخرى أجرتها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤخرًا، بما في ذلك القرار الأسبوع الماضي للابتعاد عن المطلب طويل الأمد بأن الأدوية يجب أن تمر بتجربتين سريريتين رئيسيتين قبل الموافقة عليها.

    المصادر

  • وكالة أسوشيتد برس، 23 فبراير 2026

    • إخلاء المسؤولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. يمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

    المصدر: هيلث داي

    نشر : 2026-02-25 01:56

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية