Nový návrh FDA má za cíl pomoci pacientům s těžko léčitelnými nemocemi

Sledujte Drugslib

Od I. Edwardse HealthDay Reporter

umb BPharm. Poslední aktualizace 24. února 2026.

loading="120">width=120">

ÚTERÝ, 24. února 2026 – Američtí zdravotničtí úředníci navrhují nový způsob, jak vyvinout a schválit léčbu na míru pro lidi se vzácnými a těžko léčitelnými stavy.

Americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) právě vydal návrh pokynů, které by vytvořily speciální cestu pro terapie určené jen pro malý počet lidí. Drogové společnosti se jim často vyhýbají, protože jsou považovány za nerentabilní.

Podle navrhovaných pokynů mohou být tyto léčebné postupy testovány pouze na hrstce pacientů místo studií s velkými skupinami.

FDA uvedl, že tento přístup by se mohl vztahovat na léčbu s úpravou genů a také na jiné typy léků a terapií.

„Naší prioritou je odstranit překážky a uplatnit regulační flexibilitu, abychom podpořili vědecký pokrok a poskytli více léků a smysluplných léčebných postupů pro pacienty trpící vzácnými chorobami,“ řekl komisař FDA Dr. Marty Makary řekl.

Mnoho vzácných onemocnění postihuje na celém světě jen několik lidí. Z tohoto důvodu se farmaceutické společnosti zdráhají investovat čas a peníze potřebné k provedení velkých studií a provedení typického schvalovacího procesu, který může trvat 10 i více let.

FDA tradičně vyžaduje silné důkazy z velkých klinických studií. U velmi vzácných onemocnění nemusí být tento druh studie možný.

Výzkumní pracovníci a skupiny prosazující zájmy už roky prosazují jiný systém, který by lépe vyhovoval těmto vzácným onemocněním, uvedla The Associated Press.

FDA by podle tohoto návrhu umožnila určitým experimentálním, zakázkovým léčebným postupům pokročit vpřed, pokud vědci prokážou jasný důvod, proč by terapie měla fungovat, což agentura nazývá „věrohodným mechanismem“.

To znamená, že by výzkumníci museli prokázat:

  • Nemoc je dobře známa.
  • Léčba se zaměřuje přesně na genetický nebo biologický problém.
  • Terapie úspěšně zasáhla a změnila problém daného pacienta.

    • Pokud jsou tyto standardy splněny, společnostem může být povoleno nejen léčbu používat, ale také ji komercializovat.

    Právě nyní FDA někdy povoluje experimentální drogy prostřednictvím procesu známého jako „užití ze soucitu“. To umožňuje velmi nemocným pacientům vyzkoušet neschválenou léčbu, když neexistují žádné jiné možnosti.

    Tento proces je však složitý, pomalý a neumožňuje společnostem z léčby profitovat.

    Nová metoda má za cíl vytvořit jasnější a praktičtější proces – takový, který by mohl zpřístupnit vlastní léčbu pacientům, kteří je zoufale potřebují.

    Představitelé FDA zdůraznili, že tyto pokyny nejsou konečnými pravidly. Agentura bude přijímat připomínky po dobu 60 dnů, než se rozhodne, zda návrh dokončit.

    Oznámení následuje po dalších nedávných změnách FDA, včetně Makaryho rozhodnutí z minulého týdne z minulého týdne, než je nutné schválit dva velké léky, aby dva léky musely projít velkým klinickým požadavkem.

    Zdroje

  • The Associated Press, 23. února 2026

    • Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

    Zdroj: HealthDay

    Vyslán : 2026-02-25 01:56

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova