Neuer FDA-Vorschlag zielt darauf ab, Patienten mit schwer behandelbaren Krankheiten zu helfen

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Von I. Edwards HealthDay Reporter

Medizinisch überprüft von Carmen Pope, BPharm. Zuletzt aktualisiert am 24. Februar 2026.

über HealthDay

DIENSTAG, 24. Februar 2026 – US-Gesundheitsbehörden schlagen einen neuen Weg zur Entwicklung und Zulassung maßgeschneiderter Behandlungen für Menschen mit seltenen und schwer zu behandelnden Erkrankungen vor.

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat gerade einen Richtlinienentwurf veröffentlicht, der einen speziellen Weg für Therapien schaffen würde, die nur für eine kleine Anzahl von Menschen konzipiert sind. Pharmaunternehmen meiden diese oft, weil sie als unrentabel gelten.

Nach den vorgeschlagenen Richtlinien könnten diese Behandlungen möglicherweise nur an einer Handvoll Patienten getestet werden, statt in großen Gruppenstudien.

Die FDA sagte, der Ansatz könne auf Gen-Editing-Behandlungen sowie andere Arten von Medikamenten und Therapien angewendet werden.

„Es ist unsere Priorität, Barrieren zu beseitigen und regulatorische Flexibilität auszuüben, um wissenschaftliche Fortschritte zu fördern und mehr Heilmittel und sinnvolle Behandlungen für Patienten mit seltenen Krankheiten bereitzustellen“, sagte FDA-Kommissar Dr. Marty Makary sagte.

Viele seltene Krankheiten betreffen weltweit nur wenige Menschen. Aus diesem Grund scheuen Pharmaunternehmen davor zurück, die Zeit und das Geld zu investieren, die erforderlich sind, um große Studien durchzuführen und ein Medikament durch den typischen Zulassungsprozess zu bringen, der 10 Jahre oder länger dauern kann.

Traditionell verlangt die FDA starke Beweise aus großen klinischen Studien. Bei extrem seltenen Erkrankungen ist diese Art von Studie möglicherweise nicht möglich.

Forscher und Interessengruppen drängen seit Jahren auf ein anderes System, das besser auf diese seltenen Krankheiten zugeschnitten ist, berichtete The Associated Press.

Nach dem Vorschlag würde die FDA die Weiterentwicklung bestimmter experimenteller, maßgeschneiderter Behandlungen zulassen, wenn Wissenschaftler einen klaren Grund dafür nachweisen können, warum die Therapie wirken sollte, was die Behörde als „plausiblen Mechanismus“ bezeichnet.

Das bedeutet, dass Forscher Folgendes nachweisen müssten:

  • Die Krankheit ist gut verstanden.
  • Die Behandlung zielt genau auf das genetische oder biologische Problem ab.
  • Die Therapie hat das Problem des Patienten erfolgreich gelöst und verändert.

    • Wenn diese Standards erfüllt sind, dürfen Unternehmen die Behandlung möglicherweise nicht nur nutzen, sondern auch kommerzialisieren.

    Derzeit erlaubt die FDA manchmal experimentelle Medikamente durch einen Prozess, der als „Compassionate Use“ bekannt ist. Dies ermöglicht es sehr kranken Patienten, nicht zugelassene Behandlungen auszuprobieren, wenn keine anderen Optionen bestehen.

    Der Prozess ist jedoch komplex, langsam und ermöglicht es Unternehmen nicht, von der Behandlung zu profitieren.

    Die neue Methode soll einen klareren, praktischeren Prozess schaffen – einen, der maßgeschneiderte Behandlungen für Patienten, die sie dringend benötigen, zugänglicher machen könnte.

    FDA-Beamte betonten, dass diese Richtlinien keine endgültigen Regeln seien. Die Agentur nimmt Kommentare 60 Tage lang entgegen, bevor sie über die Fertigstellung des Vorschlags entscheidet.

    Die Ankündigung folgt auf andere aktuelle Änderungen der FDA, darunter Makarys Entscheidung von der langjährigen Anforderung, dass Medikamente vor ihrer Zulassung zwei große klinische Studien bestehen müssen.

    Quellen

  • The Associated Press, 23. Februar 2026

    • Haftungsausschluss: Statistische Daten in medizinischen Artikeln stellen allgemeine Trends dar und beziehen sich nicht auf Einzelpersonen. Einzelne Faktoren können stark variieren. Lassen Sie sich bei individuellen Gesundheitsentscheidungen immer persönlich beraten.

    Quelle: HealthDay

    Gesendet : 2026-02-25 01:56

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