Η νέα πρόταση του FDA στοχεύει να βοηθήσει ασθενείς με δύσκολες στη θεραπεία ασθένειες

Ακολουθήστε το Drugslib

Από τον I. Edwards HealthDay Reporter

μέσω HealthDay

ΤΡΙΤΗ, 24 Φεβρουαρίου 2026 — Οι υγειονομικοί αξιωματούχοι των ΗΠΑ προτείνουν έναν νέο τρόπο ανάπτυξης και έγκρισης εξατομικευμένων θεραπειών για άτομα με σπάνιες και δύσκολες ασθένειες.

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) μόλις κυκλοφόρησε ένα προσχέδιο οδηγιών που θα δημιουργούσαν έναν μικρό αριθμό ατόμων που σχεδιάστηκαν μόνο για ένα μονοπάτι. Οι φαρμακευτικές εταιρείες συχνά τα αποφεύγουν, επειδή θεωρούνται ασύμφορα.

Σύμφωνα με τις προτεινόμενες κατευθυντήριες γραμμές, αυτές οι θεραπείες θα μπορούσαν να δοκιμαστούν μόνο σε λίγους ασθενείς, αντί για μελέτες μεγάλων ομάδων.

Η FDA είπε ότι η προσέγγιση θα μπορούσε να εφαρμοστεί σε θεραπείες γονιδιακής επεξεργασίας, καθώς και σε άλλους τύπους φαρμάκων και θεραπειών.

"Είναι προτεραιότητά μας να καταργήσουμε τα εμπόδια και να ασκήσουμε ρυθμιστική ευελιξία για να ενθαρρύνουμε τις επιστημονικές προόδους και να παρέχουμε περισσότερες θεραπείες και ουσιαστικές θεραπείες για ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες ασθένειες", ο Επίτροπος του FDA είπε.

Πολλές σπάνιες ασθένειες επηρεάζουν μόνο λίγους ανθρώπους παγκοσμίως. Εξαιτίας αυτού, οι φαρμακευτικές εταιρείες διστάζουν να επενδύσουν τον χρόνο και τα χρήματα που απαιτούνται για τη διεξαγωγή μεγάλων μελετών και τη μεταφορά ενός φαρμάκου μέσω της τυπικής διαδικασίας έγκρισης, η οποία μπορεί να διαρκέσει 10 χρόνια ή περισσότερα.

Παραδοσιακά, ο FDA απαιτεί ισχυρά στοιχεία από μεγάλες κλινικές δοκιμές. Για εξαιρετικά σπάνιες καταστάσεις, αυτό το είδος μελέτης μπορεί να μην είναι δυνατό.

Ερευνητές και ομάδες υπεράσπισης πίεζαν για χρόνια για ένα διαφορετικό σύστημα που ταιριάζει καλύτερα σε αυτές τις σπάνιες ασθένειες, ανέφερε το Associated Press.

Σύμφωνα με την πρόταση, ο FDA θα επιτρέψει σε ορισμένες πειραματικές, προσαρμοσμένες θεραπείες να προχωρήσουν, εάν οι επιστήμονες μπορούν να δείξουν έναν ξεκάθαρο λόγο ότι η θεραπεία πρέπει να λειτουργεί, κάτι που ο οργανισμός αποκαλεί "εύλογο μηχανισμό".

Αυτό σημαίνει ότι οι ερευνητές θα πρέπει να αποδείξουν:

  • Η ασθένεια είναι καλά κατανοητή.
  • Η θεραπεία στοχεύει ακριβώς το γενετικό ή βιολογικό πρόβλημα.
  • Η θεραπεία επιτεύχθηκε με επιτυχία και άλλαξε το πρόβλημα αυτού του ασθενούς.

    • Εάν πληρούνται αυτά τα πρότυπα, οι εταιρείες ενδέχεται να έχουν τη δυνατότητα όχι μόνο να χρησιμοποιούν τη θεραπεία, αλλά και να την εμπορευματοποιούν.

    Αυτή τη στιγμή, ο FDA μερικές φορές επιτρέπει πειραματικά φάρμακα μέσω μιας διαδικασίας γνωστής ως "παρηγορητική χρήση". Αυτό επιτρέπει στους πολύ άρρωστους ασθενείς να δοκιμάσουν μη εγκεκριμένες θεραπείες όταν δεν υπάρχουν άλλες επιλογές.

    Αλλά η διαδικασία είναι πολύπλοκη, αργή και δεν επιτρέπει στις εταιρείες να επωφεληθούν από τη θεραπεία.

    Η νέα μέθοδος έχει σκοπό να δημιουργήσει μια πιο ξεκάθαρη, πιο πρακτική διαδικασία — μια διαδικασία που θα μπορούσε να κάνει τις προσαρμοσμένες θεραπείες πιο διαθέσιμες σε ασθενείς που τις χρειάζονται απεγνωσμένα.

    Αξιωματούχοι του FDA τόνισαν ότι αυτές οι οδηγίες δεν είναι τελικοί κανόνες. Η υπηρεσία θα δέχεται σχόλια για 60 ημέρες προτού αποφασίσει εάν θα οριστικοποιήσει την πρόταση.

    Η ανακοίνωση ακολουθεί άλλες πρόσφατες αλλαγές του FDA, συμπεριλαμβανομένης της απόφασης του Makary, πριν από την περασμένη εβδομάδα, πρέπει να απομακρυνθούν τα δύο βασικά φάρμακα από την προηγούμενη εβδομάδα έγκριση.

    Πηγές

  • The Associated Press, 23 Φεβρουαρίου 2026

    • Αποποίηση ευθύνης: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Πάντα να αναζητάτε εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

    Πηγή: HealthDay

    Δημοσιεύτηκε : 2026-02-25 01:56

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά