Nueva propuesta de la FDA tiene como objetivo ayudar a los pacientes con enfermedades difíciles de tratar

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Por I. Edwards HealthDay Reporter

Revisado médicamente por Carmen Pope, BPharm. Última actualización el 24 de febrero de 2026.

vía HealthDay

MARTES, 24 de febrero de 2026: los funcionarios de salud de EE. UU. están proponiendo una nueva forma de desarrollar y aprobar tratamientos personalizados para personas con afecciones raras y difíciles de tratar.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) acaba de publicar un borrador de pautas que crearían una vía especial para terapias diseñadas solo para un pequeño número de personas. Las compañías farmacéuticas a menudo los evitan porque los consideran no rentables.

Según las directrices propuestas, estos tratamientos solo podrían probarse en un puñado de pacientes, en lugar de estudios en grupos grandes.

La FDA dijo que el enfoque podría aplicarse a tratamientos de edición genética, así como a otros tipos de medicamentos y terapias.

“Nuestra prioridad es eliminar barreras y ejercer flexibilidad regulatoria para fomentar los avances científicos y ofrecer más curas y tratamientos significativos para los pacientes que padecen enfermedades raras”, dijo el comisionado de la FDA Dr. dijo Marty Makary.

Muchas enfermedades raras afectan sólo a unas pocas personas en todo el mundo. Por eso, las compañías farmacéuticas se muestran reacias a invertir el tiempo y el dinero necesarios para realizar grandes estudios y llevar un medicamento a través del proceso de aprobación típico, que puede tardar 10 años o más.

Tradicionalmente, la FDA exige pruebas sólidas de grandes ensayos clínicos. Para enfermedades muy raras, ese tipo de estudio puede no ser posible.

Los investigadores y los grupos de defensa han presionado durante años para lograr un sistema diferente que se adapte mejor a estas enfermedades raras, informó The Associated Press.

Según la propuesta, la FDA permitiría que ciertos tratamientos experimentales personalizados avancen si los científicos pueden demostrar una razón clara por la que la terapia debería funcionar, algo que la agencia llama un "mecanismo plausible".

Eso significa que los investigadores tendrían que demostrar:

  • La enfermedad se comprende bien.
  • El tratamiento se dirige exactamente al problema genético o biológico.
  • La terapia logró alcanzar y cambiar el problema del paciente.

    • Si se cumplen esos estándares, es posible que las empresas puedan no solo utilizar el tratamiento, sino también comercializarlo.

    En este momento, la FDA a veces permite medicamentos experimentales mediante un proceso conocido como "uso compasivo". Esto permite que pacientes muy enfermos prueben tratamientos no aprobados cuando no existen otras opciones.

    Pero el proceso es complejo, lento y no permite que las empresas se beneficien del tratamiento.

    El nuevo método tiene como objetivo crear un proceso más claro y práctico, uno que podría hacer que los tratamientos personalizados estén más disponibles para los pacientes que los necesitan desesperadamente.

    Los funcionarios de la FDA enfatizaron que estas pautas no son reglas definitivas. La agencia aceptará comentarios durante 60 días antes de decidir si finaliza la propuesta.

    El anuncio sigue a otros cambios recientes de la FDA, incluida la decisión de la semana pasada de alejarse del requisito de larga data de que los medicamentos deben pasar dos ensayos clínicos importantes antes de su aprobación.

    Fuentes

  • The Associated Press, 23 de febrero de 2026

    • Descargo de responsabilidad: Los datos estadísticos de los artículos médicos proporcionan tendencias generales y no se refieren a individuos. Los factores individuales pueden variar mucho. Busque siempre asesoramiento médico personalizado para decisiones de atención médica individuales.

    Fuente: HealthDay

    Al corriente : 2026-02-25 01:56

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