Une nouvelle proposition de la FDA vise à aider les patients atteints de maladies difficiles à traiter

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Par I. Edwards HealthDay Reporter

Évalué médicalement par Carmen Pope, BPharm. Dernière mise à jour le 24 février 2026.

via HealthDay

MARDI 24 février 2026 — Les autorités sanitaires américaines proposent une nouvelle façon de développer et d'approuver des traitements sur mesure pour les personnes atteintes de maladies rares et difficiles à traiter.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis vient de publier un projet de lignes directrices qui créeraient une voie spéciale pour les thérapies conçues pour un petit nombre de personnes seulement. Les sociétés pharmaceutiques les évitent souvent, car elles sont considérées comme non rentables.

En vertu des lignes directrices proposées, ces traitements pourraient être testés uniquement sur une poignée de patients, au lieu d'études sur de grands groupes.

La FDA a déclaré que l'approche pourrait s'appliquer aux traitements d'édition génétique, ainsi qu'à d'autres types de médicaments et de thérapies.

« Notre priorité est d'éliminer les obstacles et de faire preuve de flexibilité réglementaire pour encourager les progrès scientifiques et fournir davantage de remèdes et de traitements significatifs aux patients souffrant de maladies rares », a déclaré le commissaire de la FDA Dr. Marty Makary a déclaré.

De nombreuses maladies rares ne touchent que quelques personnes dans le monde. Pour cette raison, les sociétés pharmaceutiques sont réticentes à investir le temps et l'argent nécessaires pour mener des études à grande échelle et faire passer un médicament par le processus d'approbation typique, qui peut prendre 10 ans ou plus.

Traditionnellement, la FDA exige des preuves solides provenant d'essais cliniques à grande échelle. Pour les maladies très rares, ce type d'étude n'est peut-être pas possible.

Les chercheurs et les groupes de défense réclament depuis des années un système différent, mieux adapté à ces maladies rares, a rapporté l'Associated Press.

En vertu de la proposition, la FDA permettrait à certains traitements expérimentaux personnalisés d'avancer si les scientifiques peuvent montrer une raison claire pour laquelle la thérapie devrait fonctionner, ce que l'agence appelle un « mécanisme plausible ».

Cela signifie que les chercheurs devraient prouver :

  • La maladie est bien comprise.
  • Le traitement cible exactement le problème génétique ou biologique.
  • La thérapie a réussi à atteindre et à changer le problème de ce patient.

    • Si ces normes sont respectées, les entreprises peuvent être autorisées non seulement à utiliser le traitement, mais également à le commercialiser.

    À l'heure actuelle, la FDA autorise parfois des médicaments expérimentaux via un processus connu sous le nom d'« usage compassionnel ». Cela permet aux patients très malades d'essayer des traitements non approuvés lorsqu'aucune autre option n'existe.

    Mais le processus est complexe, lent et ne permet pas aux entreprises de tirer profit du traitement.

    La nouvelle méthode vise à créer un processus plus clair et plus pratique, qui pourrait rendre les traitements personnalisés plus accessibles aux patients qui en ont désespérément besoin.

    Les responsables de la FDA ont souligné que ces lignes directrices ne sont pas des règles définitives. L'agence acceptera les commentaires pendant 60 jours avant de décider de finaliser ou non la proposition.

    Cette annonce fait suite à d'autres changements récents de la FDA, y compris la décision de Makary la semaine dernière de s'éloigner de l'exigence de longue date selon laquelle les médicaments doivent passer deux essais cliniques majeurs avant d'être approuvés.

    Sources

  • The Associated Press, 23 février 2026

    • Avertissement : Les données statistiques contenues dans les articles médicaux fournissent des tendances générales et ne concernent pas les individus. Les facteurs individuels peuvent varier considérablement. Demandez toujours un avis médical personnalisé pour prendre des décisions individuelles en matière de soins de santé.

    Source : Journée Santé

    Publié : 2026-02-25 01:56

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