Proposal FDA Baru Bertujuan untuk Membantu Pasien Dengan Penyakit yang Sulit Diobati

Ikuti Drugslib di

Oleh I. Edwards HealthDay Reporter

Ditinjau secara medis oleh Carmen Pope, BPharm. Terakhir diperbarui pada 24 Februari 2026.

melalui HealthDay

SELAMAT, 24 Februari 2026 — Pejabat kesehatan AS mengusulkan cara baru untuk mengembangkan dan menyetujui pengobatan khusus untuk orang-orang dengan kondisi langka dan sulit diobati.

Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) baru saja merilis rancangan pedoman yang akan menciptakan jalur khusus untuk terapi yang dirancang hanya untuk sejumlah kecil orang. Seringkali perusahaan obat menghindari hal tersebut, karena dianggap tidak menguntungkan.

Berdasarkan pedoman yang diusulkan, pengobatan ini mungkin hanya diuji pada segelintir pasien, dan bukan pada penelitian kelompok besar.

FDA mengatakan pendekatan ini dapat diterapkan pada pengobatan penyuntingan gen, serta jenis obat dan terapi lainnya.

“Prioritas kami adalah menghilangkan hambatan dan menerapkan fleksibilitas peraturan guna mendorong kemajuan ilmu pengetahuan dan memberikan lebih banyak penyembuhan serta pengobatan yang bermakna bagi pasien yang menderita penyakit langka,” Komisaris FDA Dr. Marty Makary berkata.

Banyak penyakit langka yang hanya menyerang segelintir orang di seluruh dunia. Oleh karena itu, perusahaan obat enggan menginvestasikan waktu dan uang yang diperlukan untuk menjalankan penelitian besar dan membawa obat melalui proses persetujuan umum, yang bisa memakan waktu 10 tahun atau lebih.

Secara tradisional, FDA memerlukan bukti kuat dari uji klinis skala besar. Untuk kondisi yang sangat langka, penelitian semacam itu mungkin tidak dapat dilakukan.

Para peneliti dan kelompok advokasi telah mendorong selama bertahun-tahun untuk menciptakan sistem berbeda yang lebih sesuai dengan penyakit langka ini, demikian yang dilaporkan The Associated Press.

Berdasarkan proposal tersebut, FDA akan mengizinkan pengobatan eksperimental dan khusus tertentu untuk dikembangkan jika para ilmuwan dapat menunjukkan alasan yang jelas mengapa terapi tersebut berhasil, sesuatu yang disebut oleh lembaga tersebut sebagai “mekanisme yang masuk akal.”

Itu berarti para peneliti perlu membuktikan:

  • Penyakit ini telah dipahami dengan baik.
  • Perawatan ini menargetkan masalah genetik atau biologis yang tepat.
  • Terapi ini berhasil mencapai dan mengubah permasalahan pasien.

    • Jika standar tersebut terpenuhi, perusahaan tidak hanya diperbolehkan menggunakan pengobatan tersebut, namun juga mengkomersialkannya.

    Saat ini, FDA terkadang mengizinkan obat eksperimental melalui proses yang dikenal sebagai "penggunaan berdasarkan belas kasihan". Hal ini memungkinkan pasien yang sakit parah untuk mencoba pengobatan yang tidak disetujui ketika tidak ada pilihan lain.

    Tetapi prosesnya rumit, lambat dan tidak memungkinkan perusahaan mengambil keuntungan dari pengobatan tersebut.

    Metode baru ini dimaksudkan untuk menciptakan proses yang lebih jelas dan praktis — yang dapat membuat perawatan khusus lebih tersedia bagi pasien yang sangat membutuhkannya.

    Pejabat FDA menekankan bahwa pedoman ini bukanlah aturan final. Agensi akan menerima komentar selama 60 hari sebelum memutuskan apakah akan menyelesaikan proposal tersebut.

    Pengumuman ini mengikuti perubahan FDA lainnya baru-baru ini, termasuk keputusan Makary minggu lalu untuk beralih dari persyaratan lama bahwa obat harus lulus dua uji klinis besar sebelum disetujui.

    Sumber

  • The Associated Press, 23 Februari 2026

    • Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu bisa sangat bervariasi. Selalu mencari saran medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

    Sumber: Hari Kesehatan

    Diposting : 2026-02-25 01:56

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer