La nuova proposta della FDA mira ad aiutare i pazienti con malattie difficili da trattare

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Di I. Edwards HealthDay Reporter

Revisionato dal punto di vista medico da Carmen Pope, BPharm. Ultimo aggiornamento: 24 febbraio 2026.

tramite HealthDay

MARTEDÌ 24 febbraio 2026 — I funzionari sanitari statunitensi propongono un nuovo modo per sviluppare e approvare trattamenti su misura per persone affette da patologie rare e difficili da trattare.

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha appena pubblicato una bozza di linee guida che creerebbero un percorso speciale per terapie progettate solo per un numero limitato di persone. Le aziende farmaceutiche spesso li evitano perché sono considerati non redditizi.

Secondo le linee guida proposte, questi trattamenti potrebbero essere testati solo su una manciata di pazienti, anziché su studi su ampi gruppi.

La FDA ha affermato che l'approccio potrebbe applicarsi ai trattamenti di modifica genetica, così come ad altri tipi di farmaci e terapie.

"È nostra priorità rimuovere le barriere ed esercitare flessibilità normativa per incoraggiare i progressi scientifici e fornire più cure e trattamenti significativi per i pazienti affetti da malattie rare", ha affermato il Commissario della FDA Dr. Marty Makary ha affermato.

Molte malattie rare colpiscono solo poche persone in tutto il mondo. Per questo motivo, le aziende farmaceutiche sono riluttanti a investire il tempo e il denaro necessari per condurre studi di grandi dimensioni e sottoporre un farmaco al tipico processo di approvazione, che può richiedere 10 anni o più.

Tradizionalmente, la FDA richiede prove solide provenienti da studi clinici di grandi dimensioni. Per le patologie estremamente rare, questo tipo di studio potrebbe non essere possibile.

Ricercatori e gruppi di difesa hanno spinto per anni per un sistema diverso che si adattasse meglio a queste malattie rare, ha riferito l'Associated Press.

Secondo la proposta, la FDA consentirebbe l'avanzamento di alcuni trattamenti sperimentali personalizzati se gli scienziati riuscissero a dimostrare una ragione chiara per cui la terapia dovrebbe funzionare, qualcosa che l'agenzia definisce un "meccanismo plausibile".

Ciò significa che i ricercatori dovrebbero dimostrare:

  • La malattia è ben conosciuta.
  • Il trattamento mira all'esatto problema genetico o biologico.
  • La terapia ha raggiunto e risolto con successo il problema del paziente.

    • Se tali standard vengono soddisfatti, le aziende potrebbero essere autorizzate non solo a utilizzare il trattamento, ma anche a commercializzarlo.

    Al momento, la FDA a volte consente la sperimentazione di farmaci attraverso un processo noto come "uso compassionevole". Ciò consente ai pazienti molto malati di provare trattamenti non approvati quando non esistono altre opzioni.

    Ma il processo è complesso, lento e non consente alle aziende di trarre profitto dal trattamento.

    Il nuovo metodo ha lo scopo di creare un processo più chiaro e pratico, che potrebbe rendere i trattamenti personalizzati più disponibili per i pazienti che ne hanno un disperato bisogno.

    I funzionari della FDA hanno sottolineato che queste linee guida non sono regole definitive. L'agenzia accetterà commenti per 60 giorni prima di decidere se finalizzare la proposta.

    L'annuncio fa seguito ad altri recenti cambiamenti della FDA, inclusa la decisione di Makary della scorsa settimana di abbandonare il requisito di lunga data secondo cui i farmaci devono superare due importanti studi clinici prima dell'approvazione.

    Fonti

  • Associated Press, 23 febbraio 2026

    • Disclaimer: i dati statistici negli articoli medici forniscono tendenze generali e non riguardano individui. I fattori individuali possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni sanitarie individuali.

    Fonte: HealthDay

    Pubblicato : 2026-02-25 01:56

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