FDAの新たな提案は、治療が難しい病気の患者を助けることを目的としている

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I. Edwards HealthDay レポーターによる

BPharm の Carmen Pope によって医学的にレビューされました。最終更新日は 2026 年 2 月 24 日です。

HealthDay 経由

2026 年 2 月 24 日、火曜日 — 米国の保健当局は、まれで治療が難しい症状を持つ人々向けにオーダーメイドの治療法を開発、承認する新しい方法を提案しています。

米国食品医薬品局 (FDA) は、少数の人向けに設計された治療法の特別な経路を作成するガイドラインの草案を発表しました。製薬会社は、利益が得られないと考えられているため、これらを避けることがよくあります。

提案されたガイドラインでは、これらの治療法は大規模なグループ研究ではなく、少数の患者でのみ試験される可能性があります。

FDA は、このアプローチは遺伝子編集治療や他の種類の薬物や療法にも適用できる可能性があると述べました。

FDA 長官 科学の進歩を促進し、より多くの治療法と有意義な治療法を提供するために、障壁を取り除き、規制の柔軟性を行使することが私たちの優先事項です。マーティ・マカリー はこう述べました。

多くの希少疾患は、世界中で少数の人にのみ影響を及ぼします。そのため、製薬会社は、大規模な研究を実施し、10 年以上かかることもある一般的な承認プロセスを経て医薬品を製造するために必要な時間と資金を投資することに消極的です。

伝統的に、FDA は大規模な臨床試験からの強力な証拠を必要としています。超稀な疾患の場合、その種の研究は不可能である可能性があります。

研究者や擁護団体は、これらの希少疾患により適した別のシステムを何年も求めてきたとAP通信が報じた。

この提案に基づき、FDA は、科学者がその治療法が機能する明確な理由（FDA が「もっともらしいメカニズム」と呼ぶもの）を示すことができれば、特定の実験的でカスタム治療を進めることを許可することになります。

つまり、研究者は以下を証明する必要があることになります。

  • この病気はよく理解されています。
  • 治療は正確な遺伝的または生物学的問題を対象とします。
  • この治療法は、その患者の問題にうまく到達し、変化をもたらしました。

    • これらの基準が満たされれば、企業は治療法の使用だけでなく商品化も許可される可能性があります。

    現在、FDA は「思いやりのある使用」として知られるプロセスを通じて実験薬を許可することがあります。これにより、重篤な患者は他に選択肢がない場合に未承認の治療法を試すことができます。

    しかし、そのプロセスは複雑で時間がかかり、企業が治療法から利益を得ることはできません。

    新しい方法は、より明確でより実践的なプロセスを作成することを目的としています。これにより、カスタム治療を切実に必要としている患者がより利用できるようになります。

    FDA 当局者は、これらのガイドラインは最終規則ではないと強調しました。同庁は、提案を最終決定するかどうかを決定するまでの 60 日間コメントを受け付けます。

    この発表は、医薬品が承認前に 2 つの主要な臨床試験に合格する必要があるという長年の要件から離脱するというマカリーの先週の決定など、最近の FDA の変更に続くものです。

    出典

  • AP通信、2026年2月23日

    • 免責事項: 医学論文の統計データは一般的な傾向を提供するものであり、個人には関係しません。個々の要因は大きく異なる可能性があります。個々の医療上の決定については、常に個別の医学的アドバイスを求めてください。

    出典: HealthDay

    投稿しました : 2026-02-25 01:56

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