Proposal FDA Anyar Tujuane Mbantu Pasien Kanthi Penyakit sing Susah Diobati

Tindakake Drugslib ing

Dening I. Edwards HealthDay Reporter

Medically Dianyari pungkasan ing Februari 24, 2026.

SELASA, 24 Februari 2026 — Pejabat kesehatan AS ngusulake cara anyar kanggo ngembangake lan nyetujoni perawatan sing digawe khusus kanggo wong sing duwe kahanan sing langka lan angel diobati.

U.S. Food and Drug Administration (FDA) nerbitake draf pedoman sing bakal nggawe jalur khusus kanggo terapi mung kanggo sawetara wong. Perusahaan obat asring nyingkiri, amarga dianggep ora nguntungake.

Miturut pedoman sing diusulake, perawatan kasebut mung bisa dites ing sawetara pasien, tinimbang sinau kelompok gedhe.

FDA ujar manawa pendekatan kasebut bisa ditrapake kanggo perawatan panyuntingan gen, uga jinis obat lan terapi liyane.

"Prioritas kita kanggo ngilangi alangan lan ngleksanani keluwesan peraturan kanggo nyengkuyung kemajuan ilmiah lan menehi luwih akeh obat lan perawatan sing migunani kanggo pasien sing nandhang penyakit langka," Komisaris FDA target="_.blank" Marty Makary ngandika.

Akeh penyakit langka mung kena pengaruh mung sawetara wong ing donya. Amarga iku, perusahaan obat wegah nandur modal wektu lan dhuwit sing dibutuhake kanggo nglakokake studi gedhe lan nggawa obat liwat proses persetujuan sing khas, sing bisa njupuk 10 taun utawa luwih.

Sacara tradisional, FDA mbutuhake bukti kuat saka uji klinis gedhe. Kanggo kahanan sing arang banget, sinau kaya ngono bisa uga ora bisa ditindakake.

Para peneliti lan kelompok advokasi wis pirang-pirang taun nyurung sistem liyane sing luwih cocog karo penyakit langka iki, lapor The Associated Press.

Ing usulan kasebut, FDA bakal ngidini perawatan khusus eksperimental tartamtu maju yen ilmuwan bisa nuduhake alasan sing jelas yen terapi kasebut kudu bisa ditindakake, sing diarani agensi kasebut minangka "mekanisme sing bisa dipercaya."

Tegese peneliti kudu mbuktekake:

  • Penyakit kasebut dimangerteni kanthi becik.
  • Pangobatan kasebut ngarahake masalah genetik utawa biologi sing tepat.
  • Terapi kasil tekan lan ngganti masalah pasien kasebut.

    • Yen standar kasebut ditemoni, perusahaan bisa uga ora mung nggunakake perawatan kasebut, nanging uga komersial.

    Saiki, FDA kadhangkala ngidini obat-obatan eksperimen liwat proses sing dikenal minangka "panggunaan welas asih." Iki ngidini pasien sing lara banget nyoba perawatan sing ora disetujoni nalika ora ana pilihan liyane.

    Nanging proses kasebut rumit, alon lan ora ngidini perusahaan entuk bathi saka perawatan kasebut.

    Cara anyar iki dimaksudake kanggo nggawe proses sing luwih jelas lan praktis — sing bisa nggawe perawatan khusus luwih kasedhiya kanggo pasien sing mbutuhake banget.

    Pejabat FDA negesake manawa pedoman kasebut dudu aturan pungkasan. Agensi bakal nampa komentar suwene 60 dina sadurunge mutusake manawa bakal ngrampungake proposal kasebut.

    Pengumuman kasebut ngetutake owah-owahan FDA anyar liyane, kalebu Makary keputusan minggu kepungkur kanggo pindhah saka loro obat klinis sing kudu ditindakake sadurunge kudu mandheg saka uji klinis sing dawa sadurunge. persetujuan.

    Sumber

  • The Associated Press, 23 Februari 2026

    • Disclaimer: Data statistik ing artikel medis nyedhiyakake tren umum lan ora ana hubungane karo individu. Faktor individu bisa beda-beda banget. Tansah golek saran medis pribadi kanggo keputusan perawatan kesehatan individu.

    Sumber: Health Day

    Dikirim : 2026-02-25 01:56

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer