새로운 FDA 제안은 치료가 어려운 질병을 앓고 있는 환자를 돕는 것을 목표로 함

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작성: I. Edwards HealthDay Reporter

Carmen Pope, BPharm의 의학 검토. 2026년 2월 24일에 마지막으로 업데이트되었습니다.

HealthDay를 통해

2026년 2월 24일 화요일 — 미국 보건 당국은 희귀하고 치료하기 어려운 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 맞춤형 치료법을 개발하고 승인하는 새로운 방법을 제안하고 있습니다.

미국 식품의약국(FDA)은 소수의 사람들을 위해 고안된 치료법에 대한 특별한 경로를 만드는 지침 초안을 방금 발표했습니다. 제약회사는 수익성이 없다고 간주되기 때문에 이를 기피하는 경우가 많습니다.

제안된 지침에 따르면 이러한 치료법은 대규모 그룹 연구가 아닌 소수의 환자에게만 테스트될 수 있습니다.

FDA는 이 접근 방식이 유전자 편집 치료법뿐만 아니라 다른 유형의 약물 및 치료법에도 적용될 수 있다고 말했습니다.

"과학적 발전을 장려하고 희귀 질환으로 고통받는 환자들에게 더 많은 치료법과 의미 있는 치료법을 제공하기 위해 장벽을 제거하고 규제 유연성을 행사하는 것이 우리의 우선순위입니다."라고 FDA 국장 Dr. Marty Makary는 말했습니다.

많은 희귀 질병은 전 세계적으로 소수의 사람들에게만 영향을 미칩니다. 이 때문에 제약회사들은 대규모 연구를 진행하고 10년 이상 걸릴 수 있는 일반적인 승인 절차를 통해 약품을 출시하는 데 필요한 시간과 돈을 투자하기를 꺼립니다.

전통적으로 FDA는 대규모 임상 시험에서 강력한 증거를 요구합니다. 매우 희귀한 질환의 경우 그런 종류의 연구가 불가능할 수도 있습니다.

연구자들과 옹호 단체들은 이러한 희귀 질환에 더 잘 맞는 다른 시스템을 수년 동안 추진해 왔다고 AP통신이 보도했습니다.

이 제안에 따라 FDA는 과학자들이 치료법이 효과가 있어야 하는 명확한 이유를 보여줄 수 있는 경우 특정 실험적 맞춤 치료법의 발전을 허용할 것입니다. FDA는 이를 '타당한 메커니즘'이라고 부릅니다.

즉, 연구자들은 다음을 증명해야 합니다.

  • 이 질병은 잘 알려져 있습니다.
  • 치료는 정확한 유전적 또는 생물학적 문제를 목표로 합니다.
  • 치료법은 해당 환자의 문제에 성공적으로 도달하고 변화시켰습니다.

    • 이러한 기준이 충족되면 회사는 치료법을 사용하는 것뿐만 아니라 상용화하는 것도 허용될 수 있습니다.

    현재 FDA에서는 '동정적 사용'이라는 과정을 통해 실험용 약물을 허용하는 경우가 있습니다. 이를 통해 매우 아픈 환자는 다른 옵션이 없을 때 승인되지 않은 치료법을 시도할 수 있습니다.

    그러나 그 과정은 복잡하고 느리며 회사가 치료를 통해 이익을 얻을 수 없습니다.

    새로운 방법은 더 명확하고 실용적인 프로세스를 만들어 절실히 필요한 환자에게 맞춤형 치료법을 더 많이 제공할 수 있도록 하기 위한 것입니다.

    FDA 관계자는 이러한 지침이 최종 규칙이 아니라고 강조했습니다. 대행사는 제안 최종 여부를 결정하기 전 60일 동안 의견을 수용합니다.

    이 발표는 약물이 승인되기 전에 두 가지 주요 임상 시험을 통과해야 한다는 오랜 요구 사항에서 벗어나겠다는 지난주 Makary의 결정을 포함하여 기타 최근 FDA 변경 사항에 따른 것입니다.

    출처

  • AP 통신, 2026년 2월 23일

    • 면책조항: 의학 기사의 통계 데이터는 일반적인 추세를 제공하며 개인과 관련이 없습니다. 개별적인 요인은 크게 다를 수 있습니다. 개별 의료 결정에 대해서는 항상 개인화된 의학적 조언을 구하세요.

    출처: HealthDay

    게시됨 : 2026-02-25 01:56

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