Cadangan FDA Baharu Bertujuan Membantu Pesakit Yang Mengalami Penyakit Sukar Dirawat

Ikuti Drugslib di

Oleh I. Edwards HealthDay Reporter

Medically Pope reviewed by Carmenically Pope. Kemas kini terakhir pada 24 Feb 2026.

SELASA, 24 Feb. 2026 — Pegawai kesihatan A.S. sedang mencadangkan cara baharu untuk membangunkan dan meluluskan rawatan tersuai untuk orang yang mempunyai keadaan yang jarang berlaku dan sukar dirawat.

Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. (FDA) baru sahaja mengeluarkan draf garis panduan yang akan mewujudkan laluan khas untuk sebilangan kecil orang terapi. Syarikat ubat sering mengelak perkara ini, kerana mereka dianggap tidak menguntungkan.

Di bawah garis panduan yang dicadangkan, rawatan ini mungkin hanya diuji dalam segelintir pesakit, sebaliknya kajian kumpulan besar.

FDA berkata pendekatan itu boleh digunakan untuk rawatan penyuntingan gen, serta jenis ubat dan terapi lain.

“Adalah menjadi keutamaan kami untuk menghapuskan halangan dan melaksanakan fleksibiliti kawal selia untuk menggalakkan kemajuan saintifik dan memberikan lebih banyak penawar dan rawatan bermakna untuk pesakit yang menghidap penyakit jarang berlaku,” Pesuruhjaya FDA target="_blank" Marty Makary berkata.

Banyak penyakit jarang berlaku hanya menyerang beberapa orang di seluruh dunia. Disebabkan itu, syarikat ubat enggan melaburkan masa dan wang yang diperlukan untuk menjalankan kajian besar dan membawa ubat melalui proses kelulusan biasa, yang boleh mengambil masa 10 tahun atau lebih.

Secara tradisinya, FDA memerlukan bukti kukuh daripada ujian klinikal yang besar. Untuk keadaan yang sangat jarang berlaku, kajian seperti itu mungkin tidak dapat dilakukan.

Penyelidik dan kumpulan advokasi telah berusaha selama bertahun-tahun untuk sistem berbeza yang lebih sesuai dengan penyakit jarang ini, lapor The Associated Press.

Di bawah cadangan itu, FDA akan membenarkan rawatan eksperimen dan tersuai tertentu untuk bergerak ke hadapan jika saintis dapat menunjukkan sebab yang jelas terapi itu harus berfungsi, sesuatu yang agensi memanggil "mekanisme yang munasabah".

Ini bermakna penyelidik perlu membuktikan:

  • Penyakit ini difahami dengan baik.
  • Rawatan menyasarkan masalah genetik atau biologi yang tepat.
  • Terapi berjaya mencapai dan mengubah isu pesakit itu.

    • Jika piawaian tersebut dipenuhi, syarikat mungkin dibenarkan bukan sahaja menggunakan rawatan, tetapi juga mengkomersialkannya.

    Pada masa ini, FDA kadangkala membenarkan ubat eksperimen melalui proses yang dikenali sebagai "penggunaan belas kasihan." Ini membolehkan pesakit yang sangat sakit mencuba rawatan yang tidak diluluskan apabila tiada pilihan lain wujud.

    Tetapi prosesnya rumit, perlahan dan tidak membenarkan syarikat mendapat keuntungan daripada rawatan tersebut.

    Kaedah baharu ini bertujuan untuk mencipta proses yang lebih jelas dan praktikal — yang boleh menjadikan rawatan tersuai lebih tersedia kepada pesakit yang sangat memerlukannya.

    Pegawai FDA menegaskan bahawa garis panduan ini bukanlah peraturan muktamad. Agensi akan menerima ulasan selama 60 hari sebelum memutuskan sama ada untuk memuktamadkan cadangan itu.

    Pengumuman itu menyusuli perubahan FDA baru-baru ini yang lain, termasuk keputusan Makary minggu lepas untuk meninggalkan dua ubat klinikal yang lama sebelum ujian klinikal yang lama sebelum ujian klinikal mesti berlalu. kelulusan.

    Sumber

  • The Associated Press, 23 Feb. 2026

    • Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan menyediakan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh berbeza-beza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

    Sumber: HealthDay

    Disiarkan : 2026-02-25 01:56

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular