Nieuw FDA-voorstel is bedoeld om patiënten met moeilijk te behandelen ziekten te helpen

Volg Drugslib op

Door I. Edwards HealthDay Reporter

Medisch beoordeeld door Carmen Pope, BPHarm. Laatst bijgewerkt op 24 februari 2026.

via HealthDay

Dinsdag 24 februari 2026 - Amerikaanse gezondheidsfunctionarissen stellen een nieuwe manier voor om op maat gemaakte behandelingen te ontwikkelen en goed te keuren voor mensen met zeldzame en moeilijk te behandelen aandoeningen.

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft zojuist een ontwerp van richtlijnen uitgebracht die een speciaal traject zouden creëren voor therapieën die voor slechts een klein aantal mensen zijn ontworpen. Farmaceutische bedrijven vermijden deze vaak, omdat ze als onrendabel worden beschouwd.

Volgens de voorgestelde richtlijnen zouden deze behandelingen mogelijk slechts bij een handvol patiënten worden getest, in plaats van bij grote groepsstudies.

De FDA zei dat de aanpak van toepassing zou kunnen zijn op behandelingen voor genbewerking, maar ook op andere soorten medicijnen en therapieën.

“Het is onze prioriteit om barrières weg te nemen en flexibiliteit in de regelgeving uit te oefenen om wetenschappelijke vooruitgang te stimuleren en meer genezingen en zinvolle behandelingen te bieden voor patiënten die lijden aan zeldzame ziekten,” FDA-commissaris Dr. Marty Makary zei.

Veel zeldzame ziekten treffen slechts een paar mensen wereldwijd. Daarom zijn farmaceutische bedrijven terughoudend in het investeren van de tijd en het geld die nodig zijn om grote onderzoeken uit te voeren en een medicijn door het typische goedkeuringsproces te loodsen, dat tien jaar of langer kan duren.

Traditioneel vereist de FDA sterk bewijs uit grote klinische onderzoeken. Voor superzeldzame aandoeningen is dat soort onderzoek misschien niet mogelijk.

Onderzoekers en belangengroepen dringen al jaren aan op een ander systeem dat beter aansluit bij deze zeldzame ziekten, zo meldde The Associated Press.

Volgens het voorstel zou de FDA toestaan ​​dat bepaalde experimentele, op maat gemaakte behandelingen vooruitgang boeken als wetenschappers een duidelijke reden kunnen aantonen waarom de therapie zou moeten werken, iets wat het agentschap een “plausibel mechanisme” noemt.

Dat betekent dat onderzoekers moeten bewijzen:

  • De ziekte wordt goed begrepen.
  • De behandeling richt zich op het exacte genetische of biologische probleem.
  • De therapie heeft met succes het probleem van de patiënt bereikt en veranderd.

    • Als aan deze normen wordt voldaan, mag het bedrijven niet alleen worden toegestaan ​​de behandeling te gebruiken, maar deze ook te commercialiseren.

    Op dit moment staat de FDA soms experimentele medicijnen toe via een proces dat bekend staat als 'compassionate use'. Hierdoor kunnen zeer zieke patiënten niet-goedgekeurde behandelingen proberen terwijl er geen andere opties bestaan.

    Maar het proces is complex en langzaam en zorgt ervoor dat bedrijven niet kunnen profiteren van de behandeling.

    De nieuwe methode is bedoeld om een ​​duidelijker, praktischer proces te creëren – een proces dat aangepaste behandelingen beter beschikbaar zou kunnen maken voor patiënten die deze hard nodig hebben.

    FDA-functionarissen benadrukten dat deze richtlijnen geen definitieve regels zijn. Het bureau accepteert opmerkingen gedurende 60 dagen voordat wordt besloten of het voorstel wordt afgerond.

    De aankondiging volgt op andere recente FDA-wijzigingen, waaronder Makary's besluit van vorige week om af te stappen van de al lang bestaande eis dat geneesmiddelen twee grote klinische onderzoeken moeten doorstaan voordat ze worden goedgekeurd.

    Bronnen

  • The Associated Press, 23 februari 2026

    • Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

    Bron: HealthDay

    Geplaatst : 2026-02-25 01:56

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden