Nowa propozycja FDA ma na celu pomoc pacjentom z trudnymi do leczenia chorobami

Śledź Drugslib na

Autor: I. Edwards HealthDay Reporter

Przegląd medyczny przeprowadzony przez Carmen Pope, BPharm. Ostatnia aktualizacja: 24 lutego 2026 r.

przez HealthDay

WTOREK, 24 lutego 2026 r. — Urzędnicy ds. zdrowia w USA proponują nowy sposób opracowywania i zatwierdzania terapii dostosowanych do indywidualnych potrzeb osób cierpiących na rzadkie i trudne do leczenia schorzenia.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) właśnie opublikowała projekt wytycznych, które stworzyłyby specjalną ścieżkę terapii przeznaczoną dla niewielkiej liczby osób. Firmy farmaceutyczne często ich unikają, ponieważ są uważane za nierentowne.

Zgodnie z proponowanymi wytycznymi terapie te można testować jedynie na garstce pacjentów, a nie w badaniach na dużych grupach.

FDA stwierdziła, że ​​to podejście można zastosować do terapii polegających na edycji genów, a także innych rodzajów leków i terapii.

„Naszym priorytetem jest usuwanie barier i elastyczność regulacyjna, aby zachęcać do postępu naukowego i zapewniać więcej leków i sensownych terapii dla pacjentów cierpiących na rzadkie choroby” – komisarz FDA dr. Marty Makary powiedział.

Wiele rzadkich chorób dotyka tylko kilka osób na całym świecie. Z tego powodu firmy farmaceutyczne niechętnie inwestowają czas i pieniądze potrzebne do przeprowadzenia dużych badań i poddania leku typowemu procesowi zatwierdzania, który może zająć 10 lat lub dłużej.

Tradycyjnie FDA wymaga mocnych dowodów z dużych badań klinicznych. W przypadku bardzo rzadkich chorób tego rodzaju badania mogą nie być możliwe.

Naukowcy i grupy zwolenników od lat naciskają na inny system, który lepiej radzi sobie z tymi rzadkimi chorobami, podaje Associated Press.

W ramach propozycji FDA zezwoliłaby na dalszy rozwój niektórych eksperymentalnych, niestandardowych metod leczenia, jeśli naukowcy mogą wykazać wyraźny powód, dla którego terapia powinna zadziałać, co agencja nazywa „wiarygodnym mechanizmem”.

Oznacza to, że badacze będą musieli udowodnić:

  • Choroba jest dobrze poznana.
  • Leczenie jest ukierunkowane na konkretny problem genetyczny lub biologiczny.
  • Terapia skutecznie osiągnęła stan pacjenta i zmieniła problem tego pacjenta.

    • Jeśli te standardy zostaną spełnione, firmy będą mogły nie tylko stosować leczenie, ale także je komercjalizować.

    Obecnie FDA czasami dopuszcza leki eksperymentalne w ramach procesu zwanego „współczującym użyciem”. Dzięki temu bardzo chorzy pacjenci mogą wypróbować niezatwierdzone metody leczenia, gdy nie ma innych opcji.

    Ale proces jest złożony, powolny i nie pozwala firmom czerpać zysków z leczenia.

    Nowa metoda ma na celu stworzenie jaśniejszego i bardziej praktycznego procesu, dzięki któremu niestandardowe metody leczenia będą bardziej dostępne dla pacjentów, którzy ich desperacko potrzebują.

    Urzędnicy FDA podkreślili, że te wytyczne nie są ostatecznymi zasadami. Agencja będzie przyjmować uwagi przez 60 dni przed podjęciem decyzji o sfinalizowaniu propozycji.

    Ogłoszenie to jest następstwem innych niedawnych zmian FDA, w tym decyzji firmy Makary z zeszłego tygodnia o odejściu od wieloletniego wymogu, zgodnie z którym leki muszą przejść dwa duże badania kliniczne przed zatwierdzenie.

    Źródła

  • The Associated Press, 23 lutego 2026 r.

    • Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

    Źródło: Dzień Zdrowia

    Wysłano : 2026-02-25 01:56

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe