Nova proposta da FDA visa ajudar pacientes com doenças difíceis de tratar

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Por I. Edwards HealthDay Reporter

Revisado clinicamente por Carmen Pope, BPharm. Última atualização em 24 de fevereiro de 2026.

via HealthDay

TERÇA-FEIRA, 24 de fevereiro de 2026 — As autoridades de saúde dos EUA estão propondo uma nova maneira de desenvolver e aprovar tratamentos personalizados para pessoas com doenças raras e difíceis de tratar.

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA acaba de lançar um rascunho de diretrizes que criariam um caminho especial para terapias projetadas para apenas um pequeno número de pessoas. As empresas farmacêuticas muitas vezes os evitam, porque são considerados não lucrativos.

De acordo com as diretrizes propostas, esses tratamentos só podem ser testados em alguns pacientes, em vez de estudos em grandes grupos.

A FDA disse que a abordagem poderia ser aplicada a tratamentos de edição genética, bem como a outros tipos de medicamentos e terapias.

“É nossa prioridade remover barreiras e exercer flexibilidade regulatória para incentivar avanços científicos e fornecer mais curas e tratamentos significativos para pacientes que sofrem de doenças raras”, disse o Comissário da FDA Dr. Marty Makary disse.

Muitas doenças raras afetam apenas algumas pessoas em todo o mundo. Por causa disso, as empresas farmacêuticas relutam em investir o tempo e o dinheiro necessários para realizar grandes estudos e submeter um medicamento ao processo típico de aprovação, que pode levar 10 anos ou mais.

Tradicionalmente, a FDA exige evidências sólidas de grandes ensaios clínicos. Para condições super-raras, esse tipo de estudo pode não ser possível.

Pesquisadores e grupos de defesa têm pressionado durante anos por um sistema diferente que melhor se adapte a essas doenças raras, informou a Associated Press.

De acordo com a proposta, a FDA permitiria que certos tratamentos experimentais e personalizados avançassem se os cientistas pudessem mostrar uma razão clara pela qual a terapia deveria funcionar, algo que a agência chama de “mecanismo plausível”.

Isso significa que os pesquisadores precisariam provar:

  • A doença é bem compreendida.
  • O tratamento visa exatamente o problema genético ou biológico.
  • A terapia alcançou e mudou com sucesso o problema do paciente.

    • Se esses padrões forem atendidos, as empresas poderão não apenas usar o tratamento, mas também comercializá-lo.

    No momento, a FDA às vezes permite medicamentos experimentais por meio de um processo conhecido como “uso compassivo”. Isso permite que pacientes muito doentes experimentem tratamentos não aprovados quando não existem outras opções.

    Mas o processo é complexo, lento e não permite que as empresas lucrem com o tratamento.

    O novo método pretende criar um processo mais claro e prático – que poderia tornar os tratamentos personalizados mais disponíveis para os pacientes que deles precisam desesperadamente.

    Os funcionários da FDA enfatizaram que essas diretrizes não são regras finais. A agência aceitará comentários por 60 dias antes de decidir se finalizará a proposta.

    O anúncio segue outras mudanças recentes da FDA, incluindo a decisão de Makary na semana passada de se afastar da exigência de longa data de que os medicamentos devem passar por dois grandes ensaios clínicos antes da aprovação.

    Fontes

  • The Associated Press, 23 de fevereiro de 2026

    • Isenção de responsabilidade: os dados estatísticos em artigos médicos fornecem tendências gerais e não se referem a indivíduos. Fatores individuais podem variar muito. Sempre procure aconselhamento médico personalizado para decisões individuais de saúde.

    Fonte: HealthDay

    Postou : 2026-02-25 01:56

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