Noua propunere FDA își propune să ajute pacienții cu boli greu de tratat

Urmăriți Drugslib pe

De I. Edwards HealthDay Reporter

lazy"

MARȚI, 24 februarie 2026 — Oficialii americani din domeniul sănătății propun o nouă modalitate de a dezvolta și a aproba tratamente personalizate pentru persoanele cu afecțiuni rare și greu de tratat.

Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) tocmai a lansat un proiect de orientări care ar crea o cale specială pentru terapii concepute doar pentru un număr mic de persoane. Companiile de medicamente le evită adesea, deoarece sunt considerate neprofitabile.

În conformitate cu liniile directoare propuse, aceste tratamente ar putea fi testate doar la o mână de pacienți, în loc de studii de grup mare.

FDA a spus că abordarea s-ar putea aplica tratamentelor de editare genetică, precum și altor tipuri de medicamente și terapii.

„Este prioritatea noastră să înlăturăm barierele și să exercităm flexibilitatea de reglementare pentru a încuraja progresele științifice și pentru a oferi mai multe remedii și tratamente semnificative pentru pacienții care suferă de boli rare”, comisarul FDA a spus.

Multe boli rare afectează doar câțiva oameni din întreaga lume. Din acest motiv, companiile de medicamente sunt reticente în a investi timpul și banii necesari pentru a efectua studii ample și pentru a aduce un medicament prin procesul obișnuit de aprobare, care poate dura 10 ani sau mai mult.

În mod tradițional, FDA necesită dovezi solide din studii clinice mari. Pentru afecțiuni foarte rare, acest tip de studiu ar putea să nu fie posibil.

Cercetătorii și grupurile de advocacy au făcut eforturi pentru un sistem diferit care să se potrivească mai bine acestor boli rare, a raportat Associated Press.

În conformitate cu propunerea, FDA ar permite ca anumite tratamente experimentale personalizate să avanseze dacă oamenii de știință pot arăta un motiv clar pentru care terapia ar trebui să funcționeze, ceea ce agenția îl numește „mecanism plauzibil”.

Asta înseamnă că cercetătorii ar trebui să demonstreze:

  • Boala este bine înțeleasă.
  • Tratamentul vizează problema genetică sau biologică exactă.
  • Terapia a ajuns și a schimbat cu succes problema pacientului respectiv.

    • Dacă aceste standarde sunt îndeplinite, companiilor li se poate permite nu numai să folosească tratamentul, ci și să îl comercializeze.

    În acest moment, FDA permite uneori medicamente experimentale printr-un proces cunoscut sub numele de „utilizare cu compasiune”. Acest lucru permite pacienților foarte bolnavi să încerce tratamente neaprobate atunci când nu există alte opțiuni.

    Dar procesul este complex, lent și nu permite companiilor să profite de pe urma tratamentului.

    Noua metodă este menită să creeze un proces mai clar și mai practic – unul care ar putea face tratamentele personalizate mai disponibile pentru pacienții care au nevoie disperată de ele.

    Oficialii FDA au subliniat că aceste linii directoare nu sunt reguli finale. Agenția va accepta comentarii timp de 60 de zile înainte de a decide dacă finalizează propunerea.

    Anunțul vine după alte modificări recente ale FDA, inclusiv decizia a lui Makary, înainte ca săptămâna trecută să treacă de la clinica majoră pentru a necesita două medicamente care trebuie să treacă de la clinică. aprobare.

    Surse

  • The Associated Press, 23 februarie 2026

    • Declinarea răspunderii: Datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Solicitați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru decizii individuale de îngrijire a sănătății.

    Sursa: Ziua Sănătății

    Postat : 2026-02-25 01:56

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare